Speciální léčiva
O co jde?
Speciální léčiva představují rychle rostoucí podíl na celkových výdajích na léky v rámci veřejných i soukromých zdravotních plánů. Tyto léky, které se obvykle používají k léčbě chronických, závažných nebo život ohrožujících onemocnění, jako je rakovina, revmatoidní artritida, nedostatek růstového hormonu a roztroušená skleróza, mají často mnohem vyšší ceny než tradiční léky. Celkové náklady se mohou pohybovat v řádu tisíců dolarů měsíčně a u některých přípravků mohou přesáhnout 100 000 dolarů ročně. Levných generických ekvivalentů je obvykle málo, pokud vůbec existují.
Tyto vysoké náklady představují rostoucí zátěž pro plátce, včetně vlád a zaměstnavatelů. Protože zdravotní plány často vyžadují značnou spoluúčast na nákladech na speciální léky, má to velký dopad i na pacienty, kteří tyto léky potřebují. Někteří se obávají, že sdílení nákladů by mohlo odradit od užívání těchto léků, což by mohlo vést k nepříznivým zdravotním následkům.
Výzkum speciálních léků je pro biofarmaceutické společnosti atraktivní jak z hlediska medicínských inovací, tak z obchodního hlediska. Schopnost trhu unést relativně vysoké náklady na tyto přípravky vytváří pro společnosti značnou motivaci k výzkumu a vývoji přípravků, které řeší závažné, dosud neuspokojené zdravotní potřeby. V některých případech se také doprovodné diagnostické testy používají k identifikaci subpopulací pacientů, u nichž specializovaný přípravek vyvolává odlišnou odezvu, ať už negativní nebo pozitivní. V důsledku toho speciální produkty stimulují diagnostický výzkum. Vzhledem k výši investic to znamená, že pacienti a plátci mohou v budoucnu očekávat pokračující inovace a výzkum zaměřený na vývoj těchto léčivých přípravků a doprovodné diagnostiky.
Platce zajímají kroky, které mohou podniknout, aby kontrolovali podíl speciálních léčivých přípravků na růstu nákladů na pojistné a zároveň zajistili pacientům přístup k těm léčivým přípravkům, které zlepší jejich zdraví a kvalitu a délku života. Výrobci biofarmak a obhájci pacientů se obávají, že omezení speciálních léčiv by mohlo odradit od výzkumu a poškodit péči o pacienty. Lékárníci se také obávají, že některé plány na kontrolu používání a nákladů na speciální léčiva omezí jejich možnosti sloužit pacientům.
Jaké je pozadí?“
Ačkoli neexistuje žádná přijatá definice speciálních léčiv, obecně se jedná o léky a biologika (léky odvozené z živých buněk kultivovaných v laboratoři), které jsou složité na výrobu, mohou být obtížné na podávání, mohou vyžadovat zvláštní sledování pacientů a někdy mají Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) nařízené strategie kontroly a monitorování jejich používání. Stále častěji jsou speciální léčiva definována překročením určité prahové ceny, například 600 USD měsíčně, která může tyto léky zařadit do vyšších úrovní spoluúčasti.
Z hlediska distribuce mohou speciální léčiva vyžadovat specializovanou přepravu a skladování a manipulaci při řízené teplotě. Proto existuje třída poskytovatelů, známá jako specializované lékárny, která tyto přípravky distribuuje a vydává. Tyto lékárny mohou být vlastněny samostatnými společnostmi, správci farmaceutických výhod (PBM) nebo velkými lékárenskými řetězci. Speciální lékárny zasílají přípravek lékaři a vystavují účet pacientově pojišťovně. Naproti tomu někteří velkoobchodníci s léčivy mají také speciální distribuční kapacity, které dodávají speciální výrobky přímo lékařům, kteří pak výrobek koupí a vyúčtují pojišťovně pacienta.
Jelikož speciální léčiva mohou zahrnovat perorální a samostatně aplikovatelné léky a infuze podávané lékařem, mohou být hrazena v rámci zdravotních nebo farmaceutických výhod zdravotních plánů. Ačkoli se odhady liší v závislosti na zdrojích údajů, zpráva společnosti Express Scripts o trendech v oblasti léčiv tvrdí, že v roce 2010 připadalo přibližně 47 % výdajů na speciální léčiva v USA na zdravotní dávky.
Podle společnosti IMS Health připadalo v roce 2012 65 % výdajů na nové léky (ty, které byly zavedeny v posledních dvou letech) na speciální léčiva. Statistiky v této oblasti se také mohou výrazně lišit na základě různých zdrojů a různých definic speciálních léčiv.
Experti očekávají, že tento podíl bude nadále růst, protože speciální léčiva představují kritický růstový segment ve vývoji léčiv. Společnosti CVS Caremark a Express Scripts, dvě největší PBM, uvádějí, že speciální léčiva jsou nejrychleji rostoucím segmentem jejich výdajů na léky, a očekávají, že do roku 2019 budou speciální léčiva představovat 50 % celkových výdajů na léky jejich sponzorů plánů. Podle společnosti Express Scripts bude v roce 2013 nejméně 60 procent nových léků, u nichž se očekává, že budou schváleny k uvedení na trh ve Spojených státech amerických úřadem FDA, tvořit speciální léčiva.
Z pohledu pacientů představují nová speciální léčiva účinnější způsoby léčby závažných onemocnění – u mnoha z nich je v současné době k dispozici jen málo možností. Tam, kde takové přípravky existují, dochází k zahájení léčby dříve, protože lékaři se snaží řešit chronické, závažné nebo život ohrožující stavy. V důsledku toho se náklady, které vznikají zdravotnímu plánu, objevují dříve a trvají déle, zejména u přípravků používaných k léčbě chronických onemocnění.
O čem se vede debata?
Platitelé hledají způsoby, jak vhodně řídit rostoucí náklady na speciální léčivé přípravky. V mnoha případech nejsou pro speciální léčiva k dispozici tradiční prostředky ovlivňování cen léčiv, jako jsou odstupňované formuláře a slevy na léky, protože mnohá z nich nemají blízké terapeutické alternativy.
COST SHARING: Plátci využívají řadu nástrojů ke kontrole nákladů. Jedním z běžných nástrojů pro speciální léčivé přípravky hrazené v rámci ambulantního příspěvku na léčivé přípravky je účtování vysokého sdílení nákladů ve formě spoluúčasti (fixní částky) nebo spoluúčasti (procentuální částky) zařazením speciálních léčivých přípravků do vlastní formulační úrovně. V části D systému Medicare, kde je používání speciálních léků běžné, je příjemcům obvykle účtováno 25-33 % nákladů na jejich speciální léky, ačkoli struktura části D tyto náklady výrazně snižuje, jakmile příjemci dosáhnou limitu výdajů z kapesného. Kromě části D se podle průzkumu Employer Health Benefits Survey 2013, který provedla nadace Kaiser Family Foundation, zvýšil podíl plánů hrazených zaměstnavateli, které využívají speciální úrovně, ze 14 % plánů v roce 2012 na 23 % v roce 2013. Od roku 2014 budou mít zdravotní plány nabízené v rámci trhů se zdravotním pojištěním podle zákona o dostupné péči (Affordable Care Act, ACA) také speciální lékové vrstvy. Dopad těchto úrovní na pacienty však může být částečně zmírněn díky maximálním výdajům z kapes, které stanoví ACA.
Kritici tohoto trendu tvrdí, že vysoké sdílení nákladů odrazuje od vhodného užívání léků. Studie ukazují, že zvýšené sdílení nákladů vede k častějšímu opouštění receptů. To se týká zejména závažných a chronických onemocnění, která jsou cílem většiny speciálních léčiv.
Aby zmírnili náklady pacientů a podpořili léčbu, nabízí mnoho výrobců speciálních léčiv pacientům asistenční programy. Tyto programy poskytují pacientům kupony na úhradu části nebo celé výše spoluúčasti na nákladech. V případě systému Medicare, kde taková pomoc není podle federálních zákonů povolena, poskytují někteří výrobci granty nezávislým neziskovým organizacím, které jsou následně schopny uhradit pacientům část jejich podílu na nákladech na léky.
Tyto slevové programy byly kritizovány plátci a PBM, protože snižují pobídky, které jsou zakotveny v tradičním designu benefitů, a mohou vést k nadměrnému užívání. Proto i když programy podpory doplatků mohou učinit určitý přípravek cenově dostupnějším pro jednotlivého pacienta, někteří tvrdí, že zvyšují celkové náklady plánu a všech členů zahrnutých do plánu tím, že podporují užívání přípravku. Výrobci a obhájci pacientů tyto slevové programy obhajují a tvrdí, že pobídky ke snižování nákladů, které jsou součástí tradičního systému dávek, by se neměly uplatňovat na specializované produkty vzhledem k závažnosti nemocí, které léčí, a malým počtům pacientů, kterých se týkají. Kromě toho tím, že se tyto vysoce nákladné terapie stanou pro pacienty dostupnějšími, mohou kupony a podpora spoluúčasti pomoci omezit nedodržování léčebného režimu a jeho důsledky, jako jsou návštěvy pohotovosti a hospitalizace.
Kromě vysokého podílu na nákladech někteří plátci vyžadují jako podmínku úhrady diagnostické testy, aby identifikovali osoby, které vykazují sklon reagovat na určitý specializovaný přípravek. Podobně je důležitou otázkou řízení místa poskytování služeb, protože více specializovaných přípravků může být pacientovi podáváno doma namísto v dražších místech péče, jako jsou ambulantní zařízení nebo ordinace lékaře.
MEDICAL BENEFIT VERSUS PHARMACY BENEFIT: Vzhledem k tomu, že specializované léky jsou často hrazeny v rámci zdravotního benefitu a jejich náklady mohou být spojeny s jinými službami, mají plátci menší přímý vliv na tvorbu cen. Proto plátci a PBM zkoumají způsoby, jak přesunout speciální přípravky ze zdravotního benefitu do transparentnějšího lékárenského benefitu, aby mohli lépe ovlivňovat tvorbu cen a získávat informace o užívání a výsledcích.
Kritici tohoto trendu se obávají, že by to mohlo poškodit péči tím, že by se snížila role lékařů při pomoci pacientům se správným užíváním jejich léků. V mnoha případech je při zahájení léčby pacientem speciálními léky rozhodující čas. V důsledku toho může být množství času a úsilí, které lékaři, zaměstnanci ordinací, pacienti a ošetřovatelé potřebují k tomu, aby se zorientovali v omezeních využívání lékárenských výhod, zatěžující.
Administrace speciálních přípravků je často hnacím motorem příjmů ordinací lékařů. Kritici tvrdí, že nová administrativní zátěž uložená v rámci lékového benefitu může podkopat efektivitu ordinace a zisk.
Distribuční kanály rovněž nabízejí prostor pro řízení nákladů. U některých přípravků se plátci snaží omezit typ a počet lékáren, které mohou pacientům distribuovat speciální léčiva, aby dosáhli úspor z rozsahu a soustředili kupní sílu. Tyto omezené sítě mohou také zlepšit schopnost zdravotnických plánů implementovat protokoly péče, zlepšit adherenci, zamezit plýtvání přípravkem a implementovat plány použití vyžadované FDA. Tyto snahy o omezení toho, kdo může distribuovat speciální léčiva, se často střetávají se zájmy maloobchodních lékárníků a obchodních modelů lékařů postavených částečně na příjmech z podávání speciálních léčiv.
BIOSIMILÁŘE: Zákon o dostupné péči nařídil úřadu FDA vytvořit nový způsob schvalování, který umožní prodej klinicky ekvivalentních verzí biologicky odvozených léčebných přípravků známých jako biologika. Obhájci pacientů a plátci doufají, že zavedení těchto následných verzí biologik – známých jako biosimilars – bude tlačit na snižování cen stejným způsobem, jakým generické léky konkurují tradičním značkovým lékům. Ve Spojených státech dosud nebyly na základě této nové pravomoci schváleny žádné léky a mnozí odborníci se domnívají, že i po schválení budou biosimilars nabízet úspory nákladů, ale ne v takovém rozsahu, jako je tomu u generik. Někteří se nicméně obávají, že pacienti budou s vědomím nebo bez něj převáděni na biosimilars, které nemusí dosahovat stejných výsledků jako originální lék. (Další informace o biosimilars naleznete v předchozím dokumentu Health Policy Brief, který byl zveřejněn 10. října 2013)
KOMPARATIVNÍ ÚČINNOST: V posledních letech se díky nárůstu využívání srovnávacího hodnocení účinnosti vytvořil další nástroj pro kontrolu růstu nákladů na speciální léčiva. Zastánci se domnívají, že srovnávací přezkum účinnosti může poskytnout informace, které plátcům umožní vhodně odmítnout úhradu přípravků, které stojí více než alternativy, ale nepřinášejí žádnou dodatečnou klinickou hodnotu.
Oponenti zpochybňují, zda takové přezkumy, zejména ty prováděné plátci, mohou být objektivní a zda tyto populační analýzy zohledňují skutečnost, že reakce jednotlivých pacientů na léčbu se liší. (Další informace o srovnávacím hodnocení účinnosti naleznete v předchozím dokumentu Health Policy Brief, který byl zveřejněn 8. října 2010.)
Tlak ze strany jednotlivých pacientů a obhájců pacientů a omezené zdroje omezily schopnost srovnávacího hodnocení účinnosti podstatně změnit úhradu speciálních léčivých přípravků. Takové přezkoumání není v současné době povoleno v části B systému Medicare, ale může být zvažováno v rámci lékových plánů v části D systému Medicare a soukromých zdravotních plánů. Mimo Spojené státy jsou státní plátci, kteří jsou podobně znepokojeni vysokými náklady na speciální léčivé přípravky, ve využívání srovnávacích přezkumů účinnosti agresivnější.
Velká Británie je obzvláště opatrná v poskytování přístupu k vysoce nákladným přípravkům bez důkladného prokázání lepších výsledků u pacientů ve srovnání s existujícími levnějšími alternativami léčby. K jednomu z nejvíce medializovaných problémů specializovaného přípravku došlo, když britský Národní institut pro zdraví a excelenci v péči (National Institute for Health and Care Excellence) nedoporučil monoterapii bortezomibem (Velcade) pro léčbu recidivujícího mnohočetného myelomu, aby byla hrazena Národní zdravotní službou z důvodu obav o náklady. Výrobce se zapojil do vyjednávání, aby získal úhradu na základě skutečných výsledků pacientů, a fakticky nabídl Národní zdravotní službě slevu, pokud by nebylo dosaženo určitých výsledků. Taková jednání založená na výsledcích mohou mít ve Spojených státech budoucnost. Protože jsou však mnozí velmi citliví na návrhy na racionalizaci péče, může být jejich realizace náročná.
Co bude dál?
Vzhledem k tomu, že se očekává, že růst trhu se speciálními léčivy bude pokračovat po mnoho let, budou diskuse o správné rovnováze mezi omezením nákladů a přístupem pacientů pokračovat. Tyto diskuse se budou odehrávat na soukromých fórech mezi plátci a výrobci speciálních léčiv. Budou se také přelévat do veřejných debat o úloze vlády při podpoře politik, které ovlivní přístup ke speciálním léčivům a náklady na ně.
Patient-Centered Outcomes Research Institute, vytvořený zákonem o dostupné péči, by mohl být novým významným zdrojem financování výzkumu účinnosti speciálních léčiv, ačkoli takové studie jsou často nákladné a obtížné. Kromě toho má Nezávislý poradní výbor pro platby (IPAB), rovněž vytvořený zákonem ACA, potenciál schválit změny v programu Medicare, které by snížily platby za speciální léčivé přípravky. Prozatím však zákon nevyvolal pravomoc IPAB jednat.
Pozornost se zaměří na trhy ACA a přístup ke speciálním léčivům v rámci zdravotních plánů na trhu. Pokračovat budou také debaty o otázkách, které mohou ovlivnit přijímání biologicky podobných přípravků – jakmile je začne schvalovat FDA. Již nyní začaly zákonodárné sbory jednotlivých států zvažovat a přijímat zákony regulující biosimilars.
Nakonec budou na soukromých i veřejných fórech pokračovat otázky týkající se schopnosti výrobců speciálních léčivých přípravků pomáhat pacientům při úhradě spoluúčasti na nákladech prostřednictvím kupónů a dalších prostředků.
Zdroje
Academy of Managed Care Pharmacy, „Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals“, listopad 2006.
Bartholow M, „Top 200 Drugs of 2012“, Pharmacy Times, 17. července 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, „National Health Expenditure Projections 2011-2021“, leden 2012.
CVS Caremark, „CVS Caremark Insights 2013:
Express Scripts, „2011 Drug Trend Report“, duben 2012.
Kaiser Family Foundation, „2013 Employer Health Benefits Survey“, 20. srpna 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, „Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies:
Ross JS, Kesselheim AS, „Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch“, New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
O Health Policy Briefs
Napsal
Ian Spatz
Senior Adviser
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Managing Director
Manatt Health Solutions
Editorial review by
Troyen A. Brennan
výkonný viceprezident a hlavní lékař
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Zástupce šéfredaktora
Health Affairs
Health Policy Briefs jsou vydávány v rámci partnerství Health Affairs a Robert Wood Johnson Foundation.
Citace jako: „Health Policy Brief:
Sledovat policy briefs na adrese: Specialty Pharmaceuticals,“ Health Affairs, 25. listopadu 2013.
Sledovat policy briefs na adrese:
www.healthaffairs.org/briefs
.