Spezialpharmazeutika
Was ist das Problem?
Spezialpharmazeutika machen einen schnell wachsenden Anteil der Gesamtausgaben für Arzneimittel in öffentlichen und privaten Krankenversicherungen aus. Diese Medikamente, die in der Regel zur Behandlung von chronischen, schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen wie Krebs, rheumatoider Arthritis, Wachstumshormonmangel und Multipler Sklerose eingesetzt werden, sind oft viel teurer als herkömmliche Arzneimittel. Die Gesamtkosten können in die Tausende von Dollar pro Monat gehen und bei einigen Produkten 100.000 Dollar pro Jahr übersteigen. In der Regel gibt es nur wenige oder gar keine kostengünstigen generischen Äquivalente.
Diese hohen Kosten stellen eine zunehmende Belastung für die Kostenträger, einschließlich Regierungen und Arbeitgeber, dar. Da die Krankenkassen häufig eine erhebliche Kostenbeteiligung für Spezialarzneimittel verlangen, sind auch die Patienten, die solche Medikamente benötigen, stark betroffen. Einige befürchten, dass die Kostenbeteiligung von der Verwendung dieser Medikamente abhalten könnte, was zu negativen gesundheitlichen Folgen führen könnte.
Die Erforschung von Spezialarzneimitteln ist für biopharmazeutische Unternehmen sowohl aus der Sicht der medizinischen Innovation als auch aus geschäftlicher Sicht attraktiv. Da der Markt in der Lage ist, die relativ hohen Kosten dieser Produkte zu tragen, bestehen für die Unternehmen erhebliche Anreize, Produkte zu erforschen und zu entwickeln, die auf ernsthafte, ungedeckte Gesundheitsbedürfnisse eingehen. Außerdem werden in einigen Fällen diagnostische Begleittests eingesetzt, um Patientensubpopulationen zu identifizieren, bei denen das Spezialprodukt eine unterschiedliche Reaktion hervorruft, entweder negativ oder positiv. Infolgedessen haben die Spezialprodukte die diagnostische Forschung stimuliert. In Anbetracht der Höhe der Investitionen bedeutet dies, dass Patienten und Kostenträger auch in Zukunft mit weiteren Innovationen und Forschungsarbeiten zur Entwicklung solcher Arzneimittel und Begleitdiagnostika rechnen können.
Die Kostenträger sind an Maßnahmen interessiert, die sie ergreifen können, um den Beitrag von Spezialarzneimitteln zum Anstieg der Prämienkosten zu kontrollieren und gleichzeitig sicherzustellen, dass die Patienten Zugang zu den Arzneimitteln haben, die ihre Gesundheit, Lebensqualität und -dauer verbessern werden. Hersteller von Biopharmazeutika und Patientenvertreter sind besorgt, dass Beschränkungen für Spezialarzneimittel die Forschung behindern und der Patientenversorgung schaden könnten. Auch Apotheker sind besorgt, dass einige Pläne zur Kontrolle der Verwendung und der Kosten von Spezialarzneimitteln ihre Möglichkeiten, Patienten zu versorgen, einschränken werden.
Was ist der Hintergrund?
Obwohl es keine anerkannte Definition von Spezialarzneimitteln gibt, handelt es sich im Allgemeinen um Arzneimittel und Biologika (Arzneimittel, die aus lebenden, im Labor gezüchteten Zellen gewonnen werden), deren Herstellung komplex ist, die schwierig zu verabreichen sein können, die möglicherweise eine besondere Überwachung der Patienten erfordern und für die manchmal von der Food and Drug Administration (FDA) vorgeschriebene Strategien zur Kontrolle und Überwachung ihrer Verwendung gelten. Zunehmend werden Spezialarzneimittel dadurch definiert, dass sie einen bestimmten Kostenschwellenwert überschreiten, z. B. 600 USD pro Monat, wodurch diese Arzneimittel in höhere Kostenbeteiligungsstufen eingestuft werden können.
Aus Sicht des Vertriebs können Spezialarzneimittel einen speziellen Versand und eine temperaturgesteuerte Lagerung und Handhabung erfordern. Daher gibt es eine Gruppe von Anbietern, die als Spezialapotheken bekannt sind, um diese Produkte zu vertreiben und abzugeben. Solche Apotheken können eigenständigen Unternehmen, Pharmazeutischen Leistungsmanagern (PBMs) oder großen Apothekenketten gehören. Spezialapotheken liefern das Produkt an den Arzt und rechnen es mit der Krankenkasse des Patienten ab. Im Gegensatz dazu verfügen einige Arzneimittelgroßhändler auch über Spezialvertriebskapazitäten, um Spezialprodukte direkt an Ärzte zu liefern, die das Produkt dann kaufen und der Krankenkasse des Patienten in Rechnung stellen.
Da zu den Spezialarzneimitteln auch orale und selbst injizierbare Arzneimittel sowie ärztlich verabreichte Infusionen gehören können, können sie im Rahmen der medizinischen oder pharmazeutischen Leistungen von Krankenversicherungen abgedeckt sein. Obwohl die Schätzungen je nach Datenquelle variieren, behauptet der Arzneimittel-Trendbericht von Express Scripts, dass im Jahr 2010 etwa 47 Prozent der Ausgaben für Spezialarzneimittel in den USA im Rahmen der medizinischen Leistungen getätigt wurden.
Laut IMS Health entfielen 2012 65 Prozent der Ausgaben für neue Arzneimittel (die in den letzten zwei Jahren eingeführt wurden) auf Spezialarzneimittel. Die Statistiken in diesem Bereich können aufgrund verschiedener Quellen und unterschiedlicher Definitionen von Spezialarzneimitteln erheblich variieren.
Experten erwarten, dass dieser Anteil weiter steigen wird, da Spezialarzneimittel ein entscheidendes Wachstumssegment in der Arzneimittelentwicklung darstellen. CVS Caremark und Express Scripts, zwei der größten PBMs, berichten, dass Spezialarzneimittel das am schnellsten wachsende Segment ihrer Arzneimittelausgaben sind, und sie erwarten, dass Spezialarzneimittel bis 2019 50 Prozent der gesamten Arzneimittelausgaben ihrer Plansponsoren ausmachen werden. Laut Express Scripts werden 2013 mindestens 60 Prozent der neuen Medikamente, die von der FDA für die Vermarktung in den USA zugelassen werden sollen, Spezialarzneimittel sein.
Aus Sicht der Patienten stellen neue Spezialarzneimittel wirksamere Möglichkeiten zur Behandlung schwerer Krankheiten dar, für die es derzeit nur wenige Optionen gibt. Dort, wo es solche Produkte gibt, wird die Behandlung früher eingeleitet, da die Ärzte versuchen, chronische, schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten zu behandeln. Dies hat zur Folge, dass die Kosten für die Krankenkasse früher anfallen und länger andauern, insbesondere bei Produkten zur Behandlung chronischer Krankheiten.
Was ist die Debatte?
Die Kostenträger suchen nach Möglichkeiten, die steigenden Kosten für Spezialarzneimittel angemessen zu verwalten. In vielen Fällen sind die traditionellen Mittel zur Beeinflussung der Arzneimittelpreise, wie z.B. gestaffelte Preislisten und Arzneimittelrabatte, für Spezialarzneimittel nicht verfügbar, da es für viele von ihnen keine nahen therapeutischen Alternativen gibt.
COST SHARING: Die Kostenträger setzen eine Vielzahl von Instrumenten zur Kostenkontrolle ein. Ein gängiges Instrument für Spezialarzneimittel, die im Rahmen der ambulanten pharmazeutischen Versorgung abgedeckt werden, ist die Erhebung einer hohen Kostenbeteiligung in Form von Zuzahlungen (Festbeträge) oder Mitversicherungen (prozentuale Beträge), indem Spezialarzneimittel in eine eigene Liste aufgenommen werden. Im Rahmen von Medicare Part D, in dem die Verwendung von Spezialarzneimitteln üblich ist, werden den Begünstigten in der Regel 25-33 Prozent der Kosten für ihre Spezialarzneimittel in Rechnung gestellt, obwohl die Struktur von Part D diese Kosten erheblich reduziert, sobald die Begünstigten eine Auszahlungsgrenze erreichen. Abgesehen von Teil D ist der Prozentsatz der vom Arbeitgeber gesponserten Pläne, die Spezialmedikamente vorsehen, von 14 Prozent der Pläne im Jahr 2012 auf 23 Prozent im Jahr 2013 gestiegen, so die Kaiser Family Foundation in ihrer 2013 Employer Health Benefits Survey. Ab 2014 werden die im Rahmen des Affordable Care Acts (ACA) angebotenen Krankenversicherungspläne auch spezielle Arzneimittelkategorien enthalten. Die Auswirkungen solcher Tarife auf die Patienten können jedoch zum Teil durch die im ACA festgelegten Höchstbeträge für die Selbstbeteiligung abgeschwächt werden.
Kritiker dieses Trends behaupten, dass eine hohe Kostenbeteiligung von einer angemessenen Verwendung von Medikamenten abhält. Studien zeigen, dass eine höhere Kostenbeteiligung dazu führt, dass mehr Verschreibungen nicht eingelöst werden. Dies gilt insbesondere für schwere und chronische Erkrankungen, auf die die meisten Spezialarzneimittel abzielen.
Um die Kosten für die Patienten zu senken und die Behandlung zu fördern, bieten viele Hersteller von Spezialarzneimitteln Hilfsprogramme für Patienten an. Diese Programme bieten den Patienten Gutscheine für einen Teil oder die gesamte Kostenbeteiligung. Im Falle von Medicare, wo eine solche Unterstützung nach Bundesrecht nicht zulässig ist, gewähren einige Hersteller unabhängigen gemeinnützigen Organisationen Zuschüsse, die wiederum in der Lage sind, den Patienten einen Teil ihres Anteils an den Arzneimittelkosten zu erstatten.
Diese Rabattprogramme wurden von Kostenträgern und PBMs kritisiert, weil sie die Anreize verringern, die in der traditionellen Leistungsgestaltung enthalten sind, und zu einer Überversorgung führen können. Auch wenn Zuzahlungsprogramme ein bestimmtes Produkt für einen einzelnen Patienten erschwinglicher machen, wird behauptet, dass sie die Gesamtkosten für den Plan und alle Versicherten des Plans erhöhen, indem sie die Verwendung des Produkts fördern. Hersteller und Patientenvertreter verteidigen diese Rabattprogramme mit dem Argument, dass die Kostensenkungsanreize der traditionellen Leistungsgestaltung nicht auf Spezialprodukte angewandt werden sollten, da es sich um schwerwiegende Krankheiten und kleine Patientenpopulationen handelt. Darüber hinaus können Gutscheine und Zuzahlungshilfen, die diese teuren Therapien für die Patienten erschwinglicher machen, dazu beitragen, die Non-Adhärenz und ihre Folgen, wie z. B. Besuche in der Notaufnahme und Krankenhausaufenthalte, zu verringern.
Zusätzlich zur hohen Kostenbeteiligung verlangen einige Kostenträger diagnostische Tests als Voraussetzung für die Kostenübernahme, um Personen zu identifizieren, die nachweislich auf ein bestimmtes Spezialprodukt ansprechen. Auch die Wahl des Ortes, an dem die Leistung erbracht wird, ist ein wichtiges Thema, da immer mehr Spezialprodukte vom Patienten zu Hause statt in teureren Einrichtungen wie Ambulanzen oder Arztpraxen verabreicht werden können.
MEDICAL BENEFIT VERSUS PHARMACY BENEFIT: Da Spezialmedikamente häufig im Rahmen der medizinischen Leistung erstattet werden und ihre Kosten mit anderen Leistungen gebündelt werden können, haben die Kostenträger weniger direkten Einfluss auf die Preisgestaltung. Daher suchen Kostenträger und PBMs nach Möglichkeiten, Spezialprodukte aus der medizinischen Leistung in die transparentere Apothekenleistung zu verlagern, um die Preisgestaltung besser beeinflussen zu können und Informationen über die Verwendung und die Ergebnisse zu erhalten.
Kritiker dieses Trends sind besorgt, dass dies der Versorgung schaden könnte, da die Rolle der Ärzte bei der Unterstützung der Patienten bei der ordnungsgemäßen Verwendung ihrer Medikamente eingeschränkt wird. In vielen Fällen ist die Zeit von entscheidender Bedeutung, wenn ein Patient mit der Behandlung mit einem speziellen Medikament beginnt. Daher kann der Zeit- und Arbeitsaufwand, der für Ärzte, Praxispersonal, Patienten und Pflegepersonal erforderlich ist, um sich mit den Verwendungsbeschränkungen der Apothekenleistungen zurechtzufinden, sehr hoch sein.
Die Verwaltung von Spezialprodukten ist oft ein Umsatzträger für Arztpraxen. Kritiker behaupten, dass neue administrative Belastungen, die im Rahmen von Apothekenleistungen auferlegt werden, die Effizienz und den Gewinn der Arztpraxis untergraben können.
Vertriebskanäle bieten ebenfalls einen Bereich für das Kostenmanagement. Bei einigen Produkten versuchen die Kostenträger, die Art und Anzahl der Apotheken zu begrenzen, die ein Spezialarzneimittel an Patienten abgeben dürfen, um Größenvorteile zu erzielen und die Kaufkraft zu konzentrieren. Diese begrenzten Netzwerke können auch die Fähigkeit von Gesundheitsplänen verbessern, Pflegeprotokolle umzusetzen, die Therapietreue zu verbessern, Produktverschwendung zu vermeiden und von der FDA vorgeschriebene Anwendungspläne umzusetzen. Diese Bemühungen um eine Beschränkung des Vertriebs von Spezialarzneimitteln kollidieren häufig mit den Interessen der Einzelhandelsapotheker und den Geschäftsmodellen der Ärzte, die zum Teil auf den Einnahmen aus der Verabreichung von Spezialarzneimitteln beruhen.
BIOSIMILARS: Das Affordable Care Act hat die FDA angewiesen, einen neuen Zulassungsweg zu schaffen, um den Verkauf klinisch gleichwertiger Versionen von biologisch abgeleiteten Therapien, den so genannten Biologika, zu ermöglichen. Patientenvertreter und Kostenträger hoffen, dass die Einführung dieser Nachfolgeversionen von Biologika – die so genannten Biosimilars – die Preise auf die gleiche Weise drücken wird, wie Generika mit herkömmlichen Markenmedikamenten konkurrieren. In den Vereinigten Staaten wurden bisher noch keine Arzneimittel im Rahmen dieser neuen Behörde zugelassen, und viele Experten sind der Ansicht, dass Biosimilars, selbst wenn sie einmal zugelassen sind, zwar Kosteneinsparungen bringen werden, aber nicht in der Größenordnung wie bei Generika. Dennoch sind einige besorgt, dass Patienten mit oder ohne ihr Wissen auf Biosimilars umgestellt werden, die möglicherweise nicht die gleichen Ergebnisse erzielen wie das Originalmedikament. (Weitere Hintergrundinformationen zu Biosimilars finden Sie in einem früheren Health Policy Brief, der am 10. Oktober 2013 veröffentlicht wurde.)
VERGLEICHENDE WIRKSAMKEIT: In den letzten Jahren wurde mit der zunehmenden Anwendung von vergleichenden Wirksamkeitsprüfungen ein weiteres Instrument geschaffen, um den Anstieg der Kosten für Spezialarzneimittel zu kontrollieren. Die Befürworter glauben, dass die vergleichende Wirksamkeitsprüfung Informationen liefern kann, die es den Kostenträgern ermöglichen, die Kostenübernahme für Produkte zu verweigern, die teurer sind als Alternativen, aber keinen zusätzlichen klinischen Nutzen bieten.
Die Gegner bezweifeln, dass solche Prüfungen, insbesondere wenn sie von den Kostenträgern durchgeführt werden, unvoreingenommen sein können und ob diese bevölkerungsbezogenen Analysen die Tatsache berücksichtigen, dass die Reaktionen der einzelnen Patienten auf Behandlungen unterschiedlich sind. (Weitere Hintergrundinformationen zur vergleichenden Wirksamkeitsprüfung finden Sie in einem früheren Health Policy Brief, der am 8. Oktober 2010 veröffentlicht wurde.)
Der Druck von einzelnen Patienten und Patientenvertretern sowie die begrenzten Ressourcen haben die Fähigkeit der vergleichenden Wirksamkeitsprüfung eingeschränkt, die Kostenübernahme für Spezialarzneimittel wesentlich zu verändern. Eine solche Prüfung ist derzeit im Rahmen von Medicare Part B nicht zulässig, kann aber von Medicare Part D-Arzneimittelplänen und privaten Gesundheitsplänen in Betracht gezogen werden. Außerhalb der Vereinigten Staaten haben staatliche Kostenträger, die ebenfalls über die hohen Kosten von Spezialarzneimitteln besorgt sind, die vergleichende Wirksamkeitsprüfung aggressiver eingesetzt.
Das Vereinigte Königreich ist besonders vorsichtig, wenn es darum geht, Zugang zu teuren Produkten zu gewähren, ohne dass ein strenger Nachweis über verbesserte Patientenergebnisse im Vergleich zu bestehenden, weniger teuren Behandlungsalternativen erbracht wurde. Eine der öffentlichkeitswirksamsten Anfechtungen eines Spezialprodukts ereignete sich, als das National Institute for Health and Care Excellence des Vereinigten Königreichs die Kostenübernahme von Bortezomib (Velcade) als Monotherapie zur Behandlung des rezidivierenden multiplen Myeloms durch den National Health Service aus Kostengründen nicht empfahl. Der Hersteller ließ sich auf Verhandlungen ein, um die Kostenübernahme auf der Grundlage der tatsächlichen Patientenergebnisse zu erreichen, und bot dem National Health Service einen Rabatt an, falls bestimmte Ergebnisse nicht erreicht würden. Solche Verhandlungen auf der Grundlage von Ergebnissen könnten in den Vereinigten Staaten eine Zukunft haben. Da viele jedoch sehr empfindlich auf Vorschläge zur Rationierung der Versorgung reagieren, könnte sich die Umsetzung als schwierig erweisen.
Wie geht es weiter?
Da das Wachstum des Marktes für Spezialarzneimittel voraussichtlich noch viele Jahre anhalten wird, werden die Diskussionen über das richtige Gleichgewicht zwischen Kostendämpfung und Patientenzugang weitergehen. Diese Diskussionen werden in privaten Foren zwischen Kostenträgern und Herstellern von Spezialarzneimitteln geführt werden. Sie werden auch in die öffentlichen Debatten über die Rolle der Regierung bei der Förderung von Maßnahmen einfließen, die sich auf den Zugang zu Spezialarzneimitteln und deren Kosten auswirken.
Das durch das Affordable Care Act geschaffene Patient-Centered Outcomes Research Institute könnte eine wichtige neue Finanzierungsquelle für die Erforschung der Wirksamkeit von Spezialarzneimitteln sein, auch wenn solche Studien oft kostspielig und schwierig sind. Darüber hinaus hat das Independent Payment Advisory Board (IPAB), das ebenfalls durch das ACA geschaffen wurde, das Potenzial, Änderungen im Medicare-Programm zu genehmigen, um die Zahlungen für Spezialmedikamente zu reduzieren. Bislang hat das Gesetz jedoch noch nicht die Handlungsbefugnis des IPAB ausgelöst.
Die Aufmerksamkeit wird sich auf die ACA-Marktplätze und den Zugang zu Spezialarzneimitteln in den Marktplänen konzentrieren. Auch die Debatten über Fragen, die sich auf die Einführung von Biosimilar-Produkten auswirken könnten, werden weitergehen – sobald die FDA sie zulässt. Die Gesetzgeber der Bundesstaaten haben bereits damit begonnen, Gesetze zur Regulierung von Biosimilars zu erwägen und zu verabschieden.
Schließlich werden in privaten und öffentlichen Foren weiterhin Fragen über die Möglichkeiten der Hersteller von Spezialarzneimitteln diskutiert, Patienten bei der Kostenbeteiligung durch die Verwendung von Gutscheinen und anderen Mitteln zu unterstützen.
Ressourcen
Academy of Managed Care Pharmacy, „Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals“, November 2006.
Bartholow M, „Top 200 Drugs of 2012“, Pharmacy Times, 17. Juli 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, „National Health Expenditure Projections 2011-2021“, Januar 2012.
CVS Caremark, „CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care,“ 2013.
Express Scripts, „2011 Drug Trend Report,“ April 2012.
Kaiser Family Foundation, „2013 Employer Health Benefits Survey,“ August 20, 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, „Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View,“ Health Affairs 31, no. 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, „Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch,“ New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
Über Health Policy Briefs
Geschrieben von
Ian Spatz
Senior Adviser
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Managing Director
Manatt Health Solutions
Redaktionelle Überprüfung durch
Troyen A. Brennan
Executive Vice President und Chief Medical Officer
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Stellvertretender Herausgeber
Health Affairs
Health Policy Briefs werden im Rahmen einer Partnerschaft von Health Affairs und der Robert Wood Johnson Foundation erstellt.
Zitiert als: „Health Policy Brief: Specialty Pharmaceuticals,“ Health Affairs, November 25, 2013.
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