Il futuro della terapia con le cellule staminali come trattamento per l’autismo
Il trattamento per l’autismo è una ricerca sempre più importante, come il Center for Disease Control and Prevention (CDC) stima:
- 1 bambino su 59 è stato identificato con un disturbo dello spettro autistico (ASD)
- L’autismo si verifica in tutte le razze, etnie e gruppi socioeconomici.
- Studi in Asia, Europa e Nord America hanno identificato che l’ASD ha un tasso di prevalenza tra l’1% e il 2%.
Con il disturbo dello spettro autistico (ASD) che colpisce tra l’1-2% della popolazione, la condizione sta diventando sempre più importante e un trattamento per l’autismo sta diventando una scoperta medica molto ricercata.
In questo articolo:
- Trattamenti attuali ed emergenti per l’autismo
- Terapia con cellule staminali per l’autismo
- Cos’è la terapia con cellule staminali?
- Che cosa provoca l’autismo?
- Come può la terapia con cellule staminali aiutare a combattere l’autismo?
- Come si usano le cellule staminali per il trattamento dell’autismo?
- Ci sono dei rischi?
- Quanto siamo vicini a un trattamento per l’autismo?
- Quanto costa la terapia con cellule staminali per l’autismo?
- Inscriversi in un trial di cellule staminali per l’autismo
Trattamenti attuali ed emergenti per l’autismo
Mentre la terapia, alcune diete e altre tecniche sono promettenti per mitigare gli effetti dell’autismo (e alcuni ci giurano), i ricercatori non hanno ancora trovato una “cura” per questa malattia. Vale a dire, la comunità scientifica e medica non può offrire un trattamento definitivo che allevia gli adulti o i bambini di questa condizione.
Tuttavia, ci sono molte strategie per aiutare gli individui con ASD a migliorare i loro sintomi e massimizzare il loro potenziale.
Secondo il NIH, queste strategie includono:
- Terapia di gestione comportamentale
- Terapia cognitiva del comportamento
- Intervento precoce
- Terapie educative e scolastiche
- Terapia dell’attenzione congiunta
- Medicazioni / Farmaci
- Terapia nutrizionale / Modifica della dieta
- Terapia occupazionale e lavorativa
- Terapia mediata dai genitori
- Terapia fisica (PT)
- Social skills training
- Terapia della parola
Sono inoltre in corso studi che esplorano interventi che vanno dall’ossigeno iperbarico, alla somministrazione di zinco, ai farmaci con proprietà antinfiammatorie.
Terapia con cellule staminali per l’autismo
In aggiunta a queste strategie per gestire la propria condizione, le cellule staminali per l’autismo sembrano rappresentare un approccio terapeutico intrigante. Diversi tipi di cellule staminali sono ora esplorati per i loro effetti terapeutici nell’autismo.
I tipi di cellule più promettenti sembrano essere:
- Cellule staminali dal sangue del cordone ombelicale – Gli scienziati ipotizzano che queste cellule possono essere un potente strumento per la generazione di nuovi vasi sanguigni nel cervello autistico.
- Cellule staminali mesenchimali (dal midollo osseo o dal tessuto adiposo) – La ricerca ritiene che queste cellule possano migliorare la de-regolazione immunitaria associata all’autismo, aiutando i sintomi intestinali e i problemi cognitivi.
Anche se siamo ancora nelle prime fasi della ricerca, cominciano ad essere rilasciati dati clinici promettenti. Mentre si continuano a fare progressi con queste terapie, sembra che un trattamento reale e duraturo per l’autismo possa essere all’orizzonte.
Per capire questo nuovo approccio al trattamento dell’autismo, è necessario prima capire la terapia con le cellule staminali in sé. Allo stesso modo, è fondamentale capire l’autismo, le sue cause teoriche, come le cellule staminali potrebbero migliorarle, e come si presenta il futuro per quanto riguarda questo approccio prospettico.
Che cos’è la terapia con cellule staminali?
I trattamenti con cellule staminali sono complessi e, nel caso di molte condizioni, ancora teorici. Tuttavia, gli scienziati hanno una solida comprensione di cosa sono le cellule staminali e come funzionano. In poche parole, queste “cellule madri” sono indifferenziate e hanno la capacità di trasformarsi in un’ampia varietà di cellule più specializzate.
Le cellule staminali ematopoietiche, per esempio, danno origine a tutti i tipi di cellule staminali del sangue nel nostro corpo – che sono decine. Le cellule staminali mesenchimali sono un altro tipo di cellule staminali. Questo tipo di cellule staminali ha una capacità eccezionale di ridurre l’infiammazione, di ridurre la fibrosi (cicatrizzazione) e di avere un impatto positivo sul sistema immunitario.
Altre cellule staminali controllano altri tessuti corporei. Queste cellule madri si trovano nel cuore, nei denti, nel fegato, nella pelle, nel grasso e in molti altri tipi di tessuto. Con tecniche scientifiche all’avanguardia, i ricercatori possono ora forzare queste cellule staminali a tornare a uno stato ancora meno differenziato, formando quelle che vengono chiamate cellule staminali pluripotenti indotte.
Queste cellule uniche possono diventare qualsiasi tessuto del corpo umano. Se i medici potessero iniettarle nelle aree colpite, potrebbero (teoricamente) ricostruire i nostri tessuti dalle fondamenta, riparando le parti del corpo danneggiate.
La terapia con cellule staminali per l’autismo, quindi, propone di “riscrivere” i sistemi corporei che causano l’autismo. Per saperne di più sui diversi tipi di cellule staminali, guarda questo video di BioInformant.
Che cosa provoca l’autismo?
Le cause dell’autismo sono ancora poco conosciute e discordanti, ma la ricerca punta a due agenti chiave:
- Riduzione dei livelli di ossigeno in parti specifiche del cervello
- Infiammazione cronica nell’intestino, causata dal malfunzionamento del sistema immunitario
Altre potenziali cause includono la sindrome dell’X fragile, tumori cerebrali, gonfiore del cervello, enzimi metabolici mancanti, e morbillo nella madre durante la gravidanza.
Come può la terapia con cellule staminali aiutare a combattere l’autismo?
Qualunque sia il caso, le cellule staminali sembrano essere un trattamento promettente per l’autismo. Per esempio, possono sostituire le cellule intestinali malfunzionanti con altre sane, e poiché le cellule staminali possono replicarsi indefinitamente, è improbabile che il problema si ripresenti. Lo stesso può essere vero per le cellule cerebrali, i sistemi di produzione di enzimi e ormoni, e altro ancora.
Inoltre, alcuni tipi di cellule staminali possono ridurre l’infiammazione, e quindi, forse, l’autismo.
Mentre la terminologia è un po’ densa, per chi è interessato alla letteratura scientifica, questo articolo è una lettura penetrante.
Come vengono utilizzate le cellule staminali per il trattamento dell’autismo? Questo perché i meccanismi cellulari di come le cellule esercitano i loro effetti sono ancora in fase di esplorazione.
Tuttavia, i trattamenti con le cellule staminali in generale hanno una sequenza di base di eventi.
Queste fasi includono:
- I medici possono raccogliere le cellule staminali dal paziente (autologhe) o prenderle da un altro paziente o da una banca del sangue (allogeniche).
- Preparano le cellule staminali per il paziente, separando le cellule significative e combinandole con ormoni e fattori di crescita, se necessario.
- I medici iniettano o infondono le cellule staminali nel paziente.
Da lì, medici e genitori osservano il paziente per notare qualsiasi miglioramento. In molti casi, il paziente ha bisogno di dosi multiple di cellule staminali per ottenere livelli abbastanza alti che le cellule possano fare il loro lavoro nelle aree colpite.
Con il tempo, queste cellule possono gravitare verso l’area colpita, “riparando” istintivamente i sistemi malfunzionanti.
Ci sono dei rischi?
Come per qualsiasi altro processo medico, il recupero dell’autismo con cellule staminali comporta alcuni rischi. Alcune persone hanno reazioni ai fluidi iniettabili, poiché spesso fanno uso di conservanti per necessità. Altri pazienti rifiutano le cellule staminali allogeniche (donate), perché il loro corpo le considera “invasori”.
Peggio, alcuni pazienti vengono attaccati dalle cellule staminali del donatore, causando una varietà di sintomi spiacevoli e potenzialmente fatali. Questa condizione è nota come graft-versus-host disease (GVHD.
In generale, tuttavia, molte persone trovano i livelli di successo abbastanza alti da giustificare il rischio di questi esiti negativi. Specialmente nei casi in cui l’autismo è così opprimente da compromettere completamente la famiglia o il bambino, potrebbe valerne la pena.
Quanto siamo vicini a questo trattamento per l’autismo?
Grazie al cielo, la comunità di ricerca ha sentito gli appelli per gli studi clinici sull’autismo che coinvolgono le cellule staminali.
Le storie che dimostrano il potere delle cellule staminali per l’autismo hanno spinto gli istituti di ricerca a intraprendere studi per determinare come trattare l’autismo in futuro.
Guidato dal ricercatore di fama mondiale Dr. Joanne Kurtzberg, il Duke University Medical Center sta conducendo studi clinici per valutare come le cellule del sangue del cordone ombelicale possono migliorare i sintomi dell’autismo.
Il suo gruppo di ricerca sta esplorando sia l’uso di trattamenti con sangue del cordone ombelicale autologo (derivato dal paziente) che allogenico (derivato dal donatore).
In particolare, il team della dottoressa Kurtzberg:
- Ha completato una sperimentazione clinica storica: “Infusione autologa di sangue del cordone ombelicale per bambini con disturbo dello spettro autistico”.
- Completato uno studio clinico di fase 2: “Infusione di sangue del cordone ombelicale per bambini con disturbo dello spettro autistico”.
Nel video qui sotto, la dottoressa Joanne Kurtzberg parla di una sperimentazione clinica di fase II della Duke University. In esso, descrive una famiglia il cui figlio ha sperimentato miglioramenti sintomatici.
Almeno altri due studi clinici stanno esplorando l’uso delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale come potenziale trattamento per l’autismo, tra cui:
- Autologous Cord Blood Stem Cells for Autism (Sponsored by Sutter Health)
- Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy in Patients With Autism (Sponsored by
Shenzhen Beike Bio-Technology Co.)
Altri 21 studi clinici stanno esplorando l’uso di altri tipi di cellule staminali per il trattamento dell’ASD.
Quanto costa la terapia con cellule staminali per l’autismo?S. FDA, anche se le compagnie di assicurazione in genere non coprono queste spese mediche.
Purtroppo, la maggior parte della ricerca condotta finora si è concentrata sui bambini autistici, lasciando le opzioni di trattamento per gli adulti più limitate. Per i pazienti adulti con autismo, i fornitori di trattamento con cellule staminali possono rivelarsi più accessibili.
In media, i trattamenti con cellule staminali per l’autismo costano 12.000 – 18.000 dollari. I costi di viaggio sono spesso sostenuti pure, perché i trattamenti possono essere forniti al di fuori degli Stati Uniti. Questo perché la FDA statunitense non permette l’espansione delle popolazioni di cellule staminali all’interno di un laboratorio prima di somministrarle a un paziente.
Per i pazienti con autismo grave, possono essere necessarie dosi più elevate di cellule staminali. Esempi di paesi le cui politiche di regolamentazione consentono l’espansione delle cellule staminali includono il Messico, le Isole Caymen, le Isole Bahama e l’India, tra molti altri.
Per esplorare gli studi clinici per l’autismo, utilizzare questo link per visitare Clinical Trials.gov. Questo registro globale, supportato dal National Institutes of Health (NIH), elenca la maggior parte degli studi sull’autismo in tutto il mondo.
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