Specialità farmaceutiche
Qual è il problema?
Le specialità farmaceutiche sono una quota in rapida crescita della spesa farmaceutica totale dei piani sanitari pubblici e privati. Questi farmaci, tipicamente usati per trattare condizioni croniche, serie o pericolose per la vita, come il cancro, l’artrite reumatoide, il deficit dell’ormone della crescita e la sclerosi multipla, hanno spesso prezzi molto più alti dei farmaci tradizionali. I costi totali possono essere di migliaia di dollari al mese e possono superare i 100.000 dollari all’anno per alcuni prodotti. Di solito ci sono pochi equivalenti generici a basso costo, se non nessuno.
Questi costi elevati rappresentano un onere crescente per chi paga, compresi i governi e i datori di lavoro. Poiché i piani sanitari spesso richiedono una sostanziale condivisione dei costi per i farmaci speciali, c’è anche un grande impatto sui pazienti che hanno bisogno di tali farmaci. Alcuni sono preoccupati che la condivisione dei costi possa scoraggiare l’uso di questi farmaci, forse portando a risultati di salute avversi.
La ricerca sui farmaci speciali è attraente per le aziende biofarmaceutiche sia dal punto di vista dell’innovazione medica che del business. La capacità del mercato di sostenere il costo relativamente alto di questi prodotti crea incentivi sostanziali per le aziende a ricercare e sviluppare prodotti che rispondono a bisogni sanitari seri e insoddisfatti. Inoltre, in alcuni casi, i test diagnostici di accompagnamento sono utilizzati per identificare le sottopopolazioni di pazienti in cui il prodotto di specialità genera una risposta differenziale, negativa o positiva. Di conseguenza, i prodotti speciali hanno stimolato la ricerca diagnostica. Dato il livello di investimento, questo significa che i pazienti e i contribuenti possono aspettarsi innovazione e ricerca continue per sviluppare tali farmaci e diagnostica di accompagnamento in futuro.
I contribuenti sono interessati ai passi che possono intraprendere per controllare il contributo che le specialità farmaceutiche fanno alla crescita dei costi dei premi, garantendo al contempo che i pazienti possano accedere a quei farmaci che miglioreranno la loro salute e la qualità e lunghezza della vita. I produttori biofarmaceutici e gli avvocati dei pazienti sono preoccupati che le restrizioni sulle specialità farmaceutiche possano scoraggiare la ricerca e danneggiare la cura dei pazienti. I farmacisti sono anche preoccupati che alcuni piani per controllare l’uso e il costo di specialità farmaceutiche limiteranno le loro opportunità di servire i pazienti.
Che cosa c’è dietro?
Anche se non c’è una definizione accettata di specialità farmaceutiche, generalmente sono farmaci e biologici (farmaci derivati da cellule viventi coltivate in laboratorio) che sono complessi da produrre, possono essere difficili da somministrare, possono richiedere uno speciale monitoraggio del paziente, e talvolta hanno strategie imposte dalla Food and Drug Administration (FDA) per controllare e monitorare il loro uso. Sempre più spesso, i prodotti farmaceutici speciali sono stati definiti dal superamento di una certa soglia di costo, come 600 dollari al mese, che può collocare tali farmaci su livelli più alti di condivisione dei costi.
Dal punto di vista della distribuzione, i prodotti farmaceutici speciali possono richiedere una spedizione specializzata e la conservazione e la gestione a temperatura controllata. Pertanto, esiste una classe di fornitori, nota come farmacie speciali, per distribuire e dispensare questi prodotti. Tali farmacie possono essere di proprietà di società indipendenti, gestori di benefici farmaceutici (PBM) o grandi catene di farmacie. Le farmacie specializzate spediscono il prodotto al medico e lo fatturano alla compagnia assicurativa del paziente. Al contrario, alcuni grossisti di farmaci hanno anche capacità di distribuzione di specialità per spedire prodotti speciali direttamente ai medici che poi acquistano il prodotto e lo fatturano alla compagnia assicurativa del paziente.
Poiché i farmaci speciali possono includere farmaci orali e autoiniettabili e infusioni somministrate dal medico, possono essere coperti dai benefici medici o farmaceutici dei piani sanitari. Sebbene le stime differiscano a seconda delle fonti di dati, il rapporto sulle tendenze dei farmaci di Express Scripts sostiene che nel 2010 circa il 47% della spesa per i farmaci di specialità negli Stati Uniti si è verificato nel beneficio medico.
Secondo IMS Health, nel 2012, il 65% della spesa per i nuovi farmaci (quelli introdotti negli ultimi due anni) è stato sui farmaci di specialità. Le statistiche in quest’area possono anche variare sostanzialmente in base alle diverse fonti e alle diverse definizioni di specialità farmaceutiche.
Gli esperti si aspettano che la quota continui a crescere poiché le specialità farmaceutiche rappresentano un segmento critico di crescita nello sviluppo dei farmaci. CVS Caremark ed Express Scripts, due dei più grandi PBM, riferiscono che i farmaci speciali sono il segmento in più rapida crescita della loro spesa farmaceutica, ed entro il 2019 si aspettano che i farmaci speciali rappresentino il 50% della spesa farmaceutica complessiva dei loro sponsor del piano. Nel 2013 almeno il 60 per cento dei nuovi farmaci che dovrebbero essere approvati per la commercializzazione negli Stati Uniti dalla FDA saranno specialità farmaceutiche, secondo Express Scripts.
Dal punto di vista del paziente, i nuovi farmaci speciali rappresentano modi più efficaci per trattare malattie gravi – molte delle quali hanno attualmente poche opzioni disponibili. Dove tali prodotti esistono, l’inizio del trattamento si sta verificando più presto come i medici cercano di affrontare condizioni croniche, gravi o pericolose per la vita. Di conseguenza, i costi che maturano per il piano sanitario si verificano prima e durano più a lungo, in particolare per i prodotti utilizzati per trattare le malattie croniche.
Qual è il dibattito?
I pagatori stanno cercando modi per gestire adeguatamente il costo crescente dei farmaci speciali. In molti casi, i mezzi tradizionali per influenzare i prezzi dei farmaci, come le formule a livelli e gli sconti sui farmaci, non sono disponibili per le specialità farmaceutiche perché molte non hanno alternative terapeutiche vicine.
COST SHARING: I pagatori stanno impiegando una varietà di strumenti per controllare i costi. Uno strumento comune per le specialità farmaceutiche coperte attraverso il beneficio farmaceutico ambulatoriale è quello di addebitare un’elevata condivisione dei costi sotto forma di copayments (importi fissi) o coinsurance (importi percentuali) inserendo le specialità farmaceutiche nel proprio livello di formulario. In Medicare Part D, dove l’uso di un livello di farmaci speciali è comune, i beneficiari sono in genere addebitati al 25-33% del costo dei loro farmaci speciali, anche se la struttura della Part D riduce tali costi sostanzialmente una volta che i beneficiari raggiungono un limite di spesa. Oltre alla parte D, la percentuale di piani sponsorizzati dai datori di lavoro che utilizzano livelli di specialità è aumentata dal 14% dei piani nel 2012 al 23% nel 2013, secondo il 2013 Employer Health Benefits Survey della Kaiser Family Foundation. A partire dal 2014 i piani sanitari offerti nell’ambito dei Marketplaces di assicurazione sanitaria dell’Affordable Care Act (ACA) avranno anche livelli di specialità farmaceutiche. Tuttavia, l’impatto di tali livelli sui pazienti può essere mitigato in parte a causa dei massimali out-of-pocket dell’ACA.
I critici di questa tendenza sostengono che la condivisione dei costi elevati scoraggia l’uso appropriato dei farmaci. Gli studi dimostrano che l’aumento della partecipazione ai costi porta a un maggiore abbandono delle prescrizioni. Questo è particolarmente preoccupante per le condizioni gravi e croniche che sono l’obiettivo della maggior parte delle specialità farmaceutiche.
Per mitigare il costo per i pazienti e incoraggiare il trattamento, molti produttori di specialità farmaceutiche offrono programmi di assistenza ai pazienti. Questi programmi forniscono coupon ai pazienti per alcuni, o tutti, gli importi della partecipazione ai costi. Nel caso di Medicare, dove tale assistenza non è consentita dalla legge federale, alcuni produttori forniscono sovvenzioni a organizzazioni non profit indipendenti, che a loro volta sono in grado di rimborsare ai pazienti una parte della loro quota dei costi dei farmaci.
Questi programmi di sconto sono stati criticati dai pagatori e dai PBM perché riducono gli incentivi che sono incorporati nei disegni dei benefici tradizionali e possono portare a un uso eccessivo. Pertanto, anche se i programmi di assistenza al pagamento possono rendere un particolare prodotto più accessibile per un singolo paziente, alcuni sostengono che aumentano i costi complessivi per il piano e tutti i membri coperti dal piano incoraggiando l’uso del prodotto. I produttori e i sostenitori dei pazienti difendono questi programmi di sconto, sostenendo che gli incentivi alla riduzione dei costi del design tradizionale dei benefici non dovrebbero essere applicati ai prodotti speciali a causa della gravità delle malattie che trattano e delle piccole popolazioni di pazienti coinvolte. Inoltre, rendendo queste terapie ad alto costo più accessibili ai pazienti, i coupon e l’assistenza al pagamento delle rate possono contribuire a ridurre la non aderenza e le sue conseguenze, come le visite al pronto soccorso e le ospedalizzazioni.
Oltre all’alta condivisione dei costi, alcuni pagatori richiedono test diagnostici come condizione di copertura per identificare gli individui che dimostrano una propensione a rispondere a un particolare prodotto speciale. Allo stesso modo, la gestione del sito di servizio è una questione importante poiché più prodotti speciali possono essere somministrati dal paziente a casa invece che in siti di cura più costosi, come le strutture ambulatoriali o l’ufficio del medico.
BENEFIT MEDICO VERSO BENEFIT FARMACIA: Poiché i farmaci speciali sono spesso rimborsati sotto il beneficio medico e i loro costi possono essere raggruppati con altri servizi, i pagatori hanno meno influenza diretta sui prezzi. Pertanto, i pagatori e i PBM stanno esplorando modi per spostare i prodotti speciali dal beneficio medico al più trasparente beneficio della farmacia per influenzare meglio i prezzi e ottenere informazioni sull’uso e sui risultati.
I critici di questa tendenza sono preoccupati che questo potrebbe danneggiare la cura riducendo il ruolo dei medici nell’assistere i pazienti nell’uso corretto dei loro farmaci. In molti casi, il tempo è essenziale per iniziare un paziente su un regime di trattamento con farmaci speciali. Di conseguenza, la quantità di tempo e di sforzi richiesti ai medici, al personale dell’ufficio, ai pazienti e agli assistenti per navigare tra le restrizioni di utilizzo dei benefici della farmacia può essere onerosa.
La gestione dei prodotti speciali è spesso un motore delle entrate dell’ufficio medico. I critici sostengono che i nuovi oneri amministrativi imposti come parte di un benefit farmaceutico possono minare l’efficienza e il profitto dell’ufficio.
I canali di distribuzione offrono anche un’area per la gestione dei costi. Per alcuni prodotti, i pagatori stanno cercando di limitare il tipo e il numero di farmacie che possono distribuire una specialità farmaceutica ai pazienti per ottenere economie di scala e concentrare il potere d’acquisto. Queste reti limitate possono anche essere in grado di migliorare la capacità dei piani sanitari di implementare protocolli di cura, migliorare l’aderenza, evitare lo spreco di prodotti e implementare i piani di utilizzo richiesti dalla FDA. Questi sforzi per limitare chi può distribuire farmaci speciali spesso si scontrano con gli interessi dei farmacisti al dettaglio e dei modelli di business dei medici costruiti in parte sulle entrate derivanti dalla somministrazione di farmaci speciali.
BIOSIMILARI: L’Affordable Care Act ha diretto la FDA a creare un nuovo percorso di approvazione per consentire la vendita di versioni clinicamente equivalenti di terapie biologicamente derivate, note come biologici. I sostenitori dei pazienti e i finanziatori sperano che l’introduzione di queste versioni successive dei biologici – note come biosimilari – costringerà i prezzi a scendere nello stesso modo in cui i farmaci generici competono con i tradizionali farmaci di marca. Negli Stati Uniti fino ad oggi, non ci sono stati farmaci approvati sotto questa nuova autorità, e molti esperti credono che anche una volta approvati, i biosimilari offriranno risparmi sui costi, ma non della grandezza vista con i generici. Tuttavia, alcuni sono preoccupati che i pazienti saranno passati, con o senza la loro conoscenza, ai biosimilari, che potrebbero non ottenere gli stessi risultati del farmaco originale. (Vedi un precedente Health Policy Brief per ulteriori informazioni sui biosimilari, pubblicato il 10 ottobre 2013.)
EFFICACIA COMPARATIVA: Negli ultimi anni, la crescita nell’uso della revisione dell’efficacia comparativa ha creato un altro strumento per controllare l’aumento dei costi farmaceutici speciali. I sostenitori credono che la revisione dell’efficacia comparativa possa fornire informazioni che permetteranno a chi paga di negare adeguatamente la copertura per prodotti che costano più delle alternative ma non forniscono alcun valore clinico aggiuntivo.
I sostenitori mettono in dubbio che tali revisioni, specialmente quelle condotte da chi paga, possano essere imparziali e che queste analisi basate sulla popolazione tengano conto del fatto che le risposte dei singoli pazienti ai trattamenti variano. (Vedi un precedente Health Policy Brief per ulteriori informazioni sulla revisione dell’efficacia comparativa, pubblicato l’8 ottobre 2010.)
La pressione da parte di singoli pazienti e sostenitori dei pazienti e le risorse limitate hanno limitato la capacità della revisione dell’efficacia comparativa di alterare sostanzialmente la copertura dei farmaci speciali. Tale revisione non è attualmente consentita in Medicare Parte B, ma può essere considerata da Medicare Parte D e dai piani sanitari privati. Al di fuori degli Stati Uniti, i pagatori governativi che sono similmente preoccupati per l’alto costo delle specialità farmaceutiche sono stati più aggressivi nel loro uso delle revisioni di efficacia comparativa.
Il Regno Unito è stato particolarmente cauto nel fornire accesso a prodotti ad alto costo senza una rigorosa dimostrazione di risultati migliori per i pazienti rispetto alle alternative di trattamento esistenti e meno costose. Una delle sfide più pubblicizzate di un prodotto speciale si è verificata quando il National Institute for Health and Care Excellence del Regno Unito non ha raccomandato la monoterapia con bortezomib (Velcade) per il trattamento del mieloma multiplo recidivato per essere coperto dal servizio sanitario nazionale a causa di problemi di costo. Il produttore si è impegnato in una negoziazione per ottenere una copertura basata sui risultati effettivi dei pazienti, offrendo effettivamente al Servizio Sanitario Nazionale uno sconto se particolari risultati non fossero stati raggiunti. Tali negoziati basati sui risultati possono avere un futuro negli Stati Uniti. Tuttavia, poiché molti sono molto sensibili ai suggerimenti di razionamento delle cure, l’implementazione potrebbe essere difficile.
Che cosa c’è dopo?
Dato che la crescita del mercato delle specialità farmaceutiche è destinata a continuare per molti anni, le discussioni sul giusto equilibrio tra il contenimento dei costi e l’accesso del paziente continueranno. Queste discussioni si svolgeranno in forum privati tra pagatori e produttori di specialità farmaceutiche. Si riverseranno anche nei dibattiti pubblici sul ruolo del governo nell’incoraggiare le politiche che avranno un impatto sull’accesso e sul costo delle specialità farmaceutiche.
Il Patient-Centered Outcomes Research Institute, creato dall’Affordable Care Act, potrebbe essere una nuova fonte sostanziale di finanziamento per la ricerca sull’efficacia delle specialità farmaceutiche, sebbene tali studi siano spesso costosi e difficili. Inoltre, l’Independent Payment Advisory Board (IPAB), anch’esso creato dall’ACA, ha il potenziale per autorizzare cambiamenti nel programma Medicare per ridurre i pagamenti per le specialità farmaceutiche. Tuttavia, per ora, la legge non ha innescato l’autorità dell’IPAB di agire.
L’attenzione si concentrerà sui Marketplaces dell’ACA e sull’accesso ai farmaci speciali nei piani sanitari Marketplace. I dibattiti continueranno anche sulle questioni che possono avere un impatto sulla diffusione dei prodotti biosimilari, una volta che la FDA inizierà ad approvarli. Le legislature statali hanno già iniziato a considerare e ad emanare leggi per regolare i biosimilari.
Infine, le domande sulla capacità dei produttori di specialità farmaceutiche di assistere i pazienti nel pagamento della partecipazione ai costi attraverso l’uso di coupon e altri mezzi continueranno nei forum pubblici e privati.
Risorse
Academy of Managed Care Pharmacy, “Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals,” novembre 2006.
Bartholow M, “Top 200 Drugs of 2012,” Pharmacy Times, 17 luglio 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, “National Health Expenditure Projections 2011-2021,” gennaio 2012.
CVS Caremark, “CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care”, 2013.
Express Scripts, “2011 Drug Trend Report”, aprile 2012.
Kaiser Family Foundation, “2013 Employer Health Benefits Survey”, 20 agosto 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, “Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View,” Health Affairs 31, no. 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, “Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch,” New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
About Health Policy Briefs
Scritto da
Ian Spatz
Senior Adviser
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Managing Director
Manatt Health Solutions
Revisione editoriale di
Troyen A. Brennan
Vice presidente esecutivo e responsabile medico
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Deputy Editor
Health Affairs
Health Policy Briefs sono prodotti sotto una partnership di Health Affairs e della Robert Wood Johnson Foundation.
Cita come: “Health Policy Brief: Specialty Pharmaceuticals”, Health Affairs, 25 novembre 2013.
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