NDA Submissions: 505(b)(1) & 505(b)(2)
Omdat de FDA een agentschap is dat is opgericht door een federale wet, zijn er duidelijk gedefinieerde paden waarlangs een geneesmiddel kan worden goedgekeurd. Beslissen over de juiste regelgevende route voor uw geneesmiddelontwikkelingsprogramma is een proces dat inzicht vereist in de inhoud en doeleinden van secties 505(b)(1) en 505(b)(2) van de Federal Food, Drug, and Cosmetics (FD&C) Act.
De 505(b)(1) regelgevende route
De 505(b)(1) regelgevende route is de traditionele New Drug Application (NDA). Deze route wordt gebruikt door sponsors om de goedkeuring te verkrijgen van een nieuw geneesmiddel waarvan de werkzame bestanddelen niet eerder zijn goedgekeurd. Zoals u zich kunt voorstellen, vereist dit type aanvraag uitgebreid onderzoek, met inbegrip van zowel klinische als niet-klinische studies om de veiligheid en werkzaamheid van het product voor de gewenste indicatie aan te tonen. Vanwege de aanzienlijke hoeveelheid onderzoek en gegevens die nodig zijn, kunnen 505(b)(1) NDA-aanvragen vele jaren duren en vereisen ze een aanzienlijke hoeveelheid middelen om goedgekeurd te worden.
De 505(b)(2) Regulatory Pathway
De 505(b)(2) Regulatory Pathway is een ander type NDA-aanvraag dat kan worden gebruikt om de goedkeuring van een nieuw geneesmiddel te verkrijgen. Dit type indiening verschilt van de 505(b)(1) NDA in die zin dat het product in kwestie soortgelijke werkzame bestanddelen bevat als een eerder goedgekeurd geneesmiddel. Als zodanig kunnen de gegevens in de indiening, ten minste gedeeltelijk, steunen op de bevindingen van het Agentschap inzake veiligheid en effectiviteit met betrekking tot een ander product.
Bijvoorbeeld, als een sponsor een geneesmiddel herformuleert zodat het in vloeibare vorm kan worden ingenomen in plaats van in tablet- of capsulevorm, kan het bedrijf de 505(b)(2) -route gebruiken om de hoeveelheid originele gegevens die het zou moeten indienen ter ondersteuning van zijn nieuwe geneesmiddel te minimaliseren. De FDA zou kunnen vertrouwen op bestaande gegevens waaruit blijkt dat het referentiegeneesmiddel veilig en effectief is, waardoor het agentschap zijn aandacht kan richten op het bepalen of de wijzigingen die in het nieuwe geneesmiddel zijn aangebracht, de veiligheid of werkzaamheid ervan veranderen.
Sponsors die profiteren van het 505(b)(2) regelgevingspad, kunnen een korter geneesmiddelenontwikkelingsprogramma ervaren dat minder middelen vereist dan het 505(b)(1) regelgevingspad.
Kiezen van het juiste reguleringstraject
Bij de beslissing welk reguleringstraject het beste is voor uw NDA-aanvraag, moet u de volgende vragen in overweging nemen:
- Bestaat het product uit een nieuwe chemische entiteit (NCE)?
- Is het product een nieuwe of nieuwe formulering?
- Als het een bestaand product is, is het dan een nieuwe toedieningsroute?
- Bestaat er gepubliceerde literatuur?
Hoewel dit geenszins een allesomvattende lijst is, zal het beantwoorden van deze vier vragen u helpen te bepalen welk reguleringspad het meest geschikt is voor u en uw product, wat een kritieke stap is in de ontwikkeling en indiening van een NDA.
Als uw regelgevingsstrategie u langs de 505(b)(1)-route leidt, moet u een aanvraag ontwikkelen die alle informatie bevat die nodig is om de veiligheid en werkzaamheid van uw nieuwe werkzame stof aan te tonen. Dit proces zal tijd en begeleiding vergen, en ondersteunende informatie zal moeten worden gegenereerd door middel van klinische studies die u moet uitvoeren.
Als uw regelgevingsstrategie u echter langs de 505(b)(2) route leidt, zal uw tijd om op de markt te komen waarschijnlijk korter zijn, omdat u in staat bent om, gedeeltelijk, te vertrouwen op gegevens van bestaande referentiegeneesmiddelen.
Welke route u ook neemt, het is belangrijk om te weten dat de norm voor goedkeuring hetzelfde is. Alle NDA’s worden beoordeeld met een risico-batenanalyse die niet verandert omdat de bron van de gegevens ter ondersteuning van de analyse anders is.
Voordelen van het hebben van een regelgevende consultant
Het kiezen van de juiste regelgevende route is van cruciaal belang voor het succes van uw indiening. Het is van het grootste belang dat u alle voorzorgsmaatregelen neemt om ervoor te zorgen dat u de juiste richting uitgaat. Wij kunnen u daarbij helpen. De Weinberg Group heeft aanzienlijke ervaring in het helpen van onze klanten bij het bepalen van het meest geschikte regulatoire traject, en vervolgens bij het ontwikkelen en indienen van de aanvraag bij de FDA.
Dankzij onze unieke aanpak, waarin ruime ervaring op het gebied van regelgeving wordt gecombineerd met een diepgaande wetenschappelijke kennis, hebben wij overweldigend hoge succespercentages behaald bij onze contacten met het agentschap. Door met ons samen te werken, zijn enkele van de voordelen die u zult ontvangen:
- Ervaring – we werken al meer dan 35 jaar rechtstreeks met de FDA.
- Kennis – we weten wat er nodig is om een succesvolle interactie met het agentschap te bereiken, en zijn uniek gekwalificeerd om met u samen te werken bij het voorbereiden en indienen van een buitengewone indiening.
- Diversiteit – ons team van wetenschappelijke en regelgevingsdeskundigen is gespecialiseerd in een verscheidenheid aan disciplines en blijft op de hoogte van veranderende en trends en actuele gebeurtenissen binnen de industrie. Hierdoor zijn wij in staat om een uniek en uitgebreid scala aan kennis en ervaringen in te brengen, wat precies is wat nodig is om een aanvraag te ontwikkelen die succesvol zal zijn.
Of welk regulatoir traject het beste bij uw ontwikkelingsplan past, wij zullen er zijn om ervoor te zorgen dat uw besprekingen met de FDA op de juiste manier worden gekaderd om te passen bij het gekozen traject en uw product door het goedkeuringsproces te loodsen.
The Weinberg Group: Expert Guidance for 505(b)(1) & 505(b)(2) Submissions
Na het ontwikkelen van uw regelgevende strategie, weet u welk nieuw geneesmiddel pad – 505(b)(1) vs. 505(b)(2) – om te gebruiken om uw product op de markt te brengen. Voor diegenen die de 505(b)(1) route kiezen, zal The Weinberg Group u helpen bij het ontwikkelen van uw aanvraag, inclusief alle informatie die nodig is om de veiligheid en werkzaamheid van uw nieuwe werkzame stof aan te tonen. Dit proces zal tijd en begeleiding vergen, en ondersteunende informatie zal moeten worden gegenereerd door middel van klinische studies.
Aan de andere kant, als u van plan bent om een 505(b)(2) aanvraag in te dienen, zal uw tijd om op de markt te komen opmerkelijk korter zijn door het feit dat u in staat bent om, gedeeltelijk, te vertrouwen op gegevens van bestaande referentiegeneesmiddelen. Onze medewerkers zullen met u samenwerken om ervoor te zorgen dat uw product alleen op de volgende manieren verschilt van een goedgekeurd geneesmiddel:
- Doseringsvorm
- Sterkte
- Toedieningswijze
- Vervanging van een werkzaam bestanddeel in een combinatieproduct
- Formulering
- Doseringsregime
- Actieve ingrediënt
- Nieuwe moleculaire entiteit
- Combinatieproduct
- Indicatie
- Rx/OTC monografie
- Natuurlijk afgeleid of recombinant actief ingrediënt
- Bioinequivalentie
Daarna, begeleiden wij u bij de gehele 505(b)(2)-aanvraag, waarbij wij onze uitgebreide kennis van en ervaring met de FDA gebruiken om een naadloze aanvraagprocedure tot stand te brengen.