Especialidades Farmacêuticas
Qual é o problema?
As especialidades farmacêuticas são uma parcela em rápido crescimento do total de gastos com medicamentos por planos de saúde públicos e privados. Esses medicamentos, tipicamente usados para tratar condições crônicas, graves ou de risco de vida, como câncer, artrite reumatóide, deficiência de hormônio de crescimento e esclerose múltipla, têm preços muitas vezes muito mais altos do que os medicamentos tradicionais. Os custos totais podem ser de milhares de dólares por mês e podem exceder 100.000 dólares por ano para alguns produtos. Geralmente há poucos ou nenhuns equivalentes genéricos de baixo custo.
Estes custos elevados representam um fardo crescente para os pagadores, incluindo governos e empregadores. Como os planos de saúde muitas vezes exigem uma partilha substancial dos custos dos medicamentos especializados, há também um grande impacto sobre os pacientes que necessitam desses medicamentos. Alguns estão preocupados que a partilha de custos possa desencorajar o uso desses medicamentos, talvez levando a resultados de saúde adversos.
A investigação de medicamentos especializados é atractiva para as empresas biofarmacêuticas, tanto do ponto de vista da inovação médica como do negócio. A capacidade do mercado de sustentar o custo relativamente alto desses produtos cria incentivos substanciais para que as empresas pesquisem e desenvolvam produtos que atendam a necessidades de saúde sérias e não atendidas. Além disso, em alguns casos, são utilizados testes diagnósticos complementares para identificar subpopulações de pacientes nas quais o produto especializado gera uma resposta diferencial, seja negativa ou positiva. Como resultado, produtos de especialidade têm estimulado a pesquisa diagnóstica. Dado o nível de investimento, isso significa que pacientes e pagadores podem esperar inovação e pesquisa contínuas para desenvolver tais medicamentos e diagnósticos acompanhantes no futuro.
Os pagadores estão interessados nas medidas que eles podem tomar para controlar a contribuição que os produtos farmacêuticos especializados fazem para o crescimento dos custos premium, garantindo ao mesmo tempo que os pacientes possam ter acesso aos medicamentos que irão melhorar sua saúde e qualidade e duração de vida. Os fabricantes de produtos biofarmacêuticos e os defensores dos pacientes estão preocupados com a possibilidade de que as restrições aos medicamentos de especialidade desestimulem a pesquisa e prejudiquem o cuidado ao paciente. Os farmacêuticos também estão preocupados que alguns planos para controlar o uso e o custo de especialidades farmacêuticas limitarão suas oportunidades de atender aos pacientes.
Qual é o histórico?
Embora não haja uma definição aceita de especialidades farmacêuticas, elas geralmente são medicamentos e produtos biológicos (medicamentos derivados de células vivas cultivadas em laboratório) que são complexos de fabricar, podem ser difíceis de administrar, podem exigir monitoramento especial do paciente e, às vezes, têm estratégias mandatadas pela Food and Drug Administration (FDA) para controlar e monitorar seu uso. Cada vez mais, as especialidades farmacêuticas têm vindo a ser definidas excedendo um certo custo limite, como $600 por mês, que pode colocar esses medicamentos em níveis mais elevados de partilha de custos.
De uma perspectiva de distribuição, as especialidades farmacêuticas podem exigir transporte especializado e armazenamento e manuseio com temperatura controlada. Portanto, existe uma classe de fornecedores, conhecida como farmácias especializadas, para distribuir e distribuir esses produtos. Tais farmácias podem ser propriedade de empresas isoladas, gerentes de benefícios farmacêuticos (PBMs), ou grandes redes de farmácias. As farmácias especializadas enviam o produto ao médico e facturam à companhia de seguros do paciente. Em contraste, alguns atacadistas de medicamentos também têm capacidade de distribuição de especialidades para enviar produtos especializados diretamente aos médicos que então compram o produto e faturam à companhia de seguros do paciente.
As especialidades farmacêuticas podem incluir medicamentos orais e auto-injeetáveis e infusões administradas por médicos, eles podem estar cobertos pelos benefícios médicos ou farmacêuticos dos planos de saúde. Embora as estimativas difiram dependendo das fontes de dados, o relatório de tendências de medicamentos do Express Scripts afirma que, em 2010, aproximadamente 47% dos gastos com medicamentos de especialidade nos EUA ocorreram no benefício médico.
De acordo com o IMS Health, em 2012, 65% dos gastos com novos medicamentos (aqueles introduzidos nos últimos dois anos) foram com fármacos de especialidade. As estatísticas nesta área também podem variar substancialmente com base em diferentes fontes e diferentes definições de medicamentos de especialidade.
Peritos esperam que a participação continue a aumentar, pois os medicamentos de especialidade representam um segmento crítico de crescimento no desenvolvimento de fármacos. CVS Caremark e Express Scripts, dois dos maiores PBMs, relatam que as especialidades farmacêuticas são o segmento de crescimento mais rápido dos seus gastos com medicamentos, e até 2019 esperam que os medicamentos especializados representem 50% dos gastos totais com medicamentos dos seus patrocinadores de planos. Em 2013, pelo menos 60% dos novos medicamentos que deverão ser aprovados para comercialização nos Estados Unidos pela FDA serão especialidades farmacêuticas, de acordo com o Express Scripts.
Na perspectiva do paciente, as novas especialidades farmacêuticas representam formas mais eficazes de tratar doenças graves – muitas das quais têm atualmente poucas opções disponíveis. Onde tais produtos existem, o início do tratamento está ocorrendo mais cedo quando os médicos procuram tratar de doenças crônicas, graves ou com risco de vida. Como resultado, os custos acumulados para o plano de saúde ocorrem mais cedo e duram mais tempo, particularmente para produtos usados para tratar doenças crônicas.
O que é o Debate?
Os contribuintes estão buscando maneiras de administrar adequadamente o custo crescente de especialidades farmacêuticas. Em muitos casos, os meios tradicionais de influenciar o preço dos medicamentos, tais como formulários escalonados e descontos de medicamentos, não estão disponíveis para as especialidades farmacêuticas porque muitos não têm alternativas terapêuticas próximas.
COST SHARING: Os contribuintes estão a empregar uma variedade de ferramentas para controlar os custos. Uma ferramenta comum para medicamentos de especialidade cobertos pelo benefício farmacêutico ambulatorial é a cobrança de alta partilha de custos na forma de co-pagamentos (valores fixos) ou de co-seguro (valores percentuais), colocando medicamentos de especialidade em seu próprio nível de formulação. No Medicare Parte D, onde o uso de um nível de medicamentos de especialidade é comum, os beneficiários são normalmente cobrados de 25-33 por cento do custo de seus medicamentos de especialidade, embora a estrutura da Parte D reduza esses custos substancialmente quando os beneficiários atingem um limite de gastos. Além da Parte D, a porcentagem de planos patrocinados pelo empregador que usam níveis de especialidades aumentou de 14% dos planos em 2012 para 23% em 2013, de acordo com a Pesquisa de Benefícios de Saúde do Empregador de 2013 da Kaiser Family Foundation. A partir de 2014, os planos de saúde oferecidos nos termos da Affordable Care Act (ACA’s) Health Insurance Marketplaces também terão níveis de especialidades farmacêuticas. No entanto, o impacto dessas camadas sobre os pacientes pode ser mitigado em parte devido aos máximos out-of-pocket da ACA.
Críticos desta tendência argumentam que a partilha de custos elevados desencoraja o uso apropriado de medicamentos. Estudos mostram que o aumento da partilha de custos leva a um maior abandono das receitas médicas. Isto é especialmente uma preocupação com as condições graves e crônicas que são o alvo da maioria das especialidades farmacêuticas.
Para mitigar o custo para os pacientes e incentivar o tratamento, muitos fabricantes de especialidades farmacêuticas oferecem programas de assistência aos pacientes. Esses programas fornecem cupons aos pacientes para alguns, ou para todos, da quantia de compartilhamento de custos. No caso do Medicare, onde essa assistência não é permitida pela lei federal, alguns fabricantes fornecem subsídios a organizações independentes sem fins lucrativos, que por sua vez são capazes de reembolsar aos pacientes uma parte dos custos dos medicamentos.
Esses programas de desconto têm sido criticados por pagadores e PBMs porque reduzem os incentivos que estão embutidos nos projetos de benefícios tradicionais e podem levar ao uso excessivo. Portanto, mesmo que os programas de assistência ao co-pagamento possam tornar um determinado produto mais acessível para um paciente individual, alguns afirmam que eles aumentam os custos gerais do plano e de todos os membros cobertos pelo plano, incentivando o uso do produto. Fabricantes e defensores dos pacientes defendem esses programas de desconto, argumentando que os incentivos de redução de custos do desenho de benefícios tradicionais não devem ser aplicados a produtos especializados, devido à gravidade das doenças que eles tratam e às pequenas populações de pacientes envolvidas. Além disso, ao tornar essas terapias de alto custo mais acessíveis aos pacientes, os cupons e a assistência ao co-pagamento podem ajudar a reduzir a não aderência e suas conseqüências, como visitas de emergência e hospitalizações.
Além da alta repartição de custos, alguns pagadores estão exigindo testes diagnósticos como condição de cobertura para identificar indivíduos que demonstram propensão a responder a um determinado produto de especialidade. Da mesma forma, o gerenciamento do local do serviço é uma questão importante, pois mais produtos de especialidade podem ser administrados pelo paciente em casa, em vez de em locais de atendimento mais caros, como ambulatórios ou consultório médico.
BENEFÍCIO MÉDICO VERSUAL BENEFÍCIO FARMÁCIA: Como os medicamentos de especialidade são freqüentemente reembolsados sob o benefício médico e seus custos podem ser agregados a outros serviços, os pagadores têm menos influência direta sobre os preços. Portanto, pagadores e PBMs estão explorando formas de mover produtos especializados do benefício médico para o benefício farmacêutico mais transparente para melhor influenciar os preços e obter informações sobre o uso e resultados.
Críticos dessa tendência estão preocupados que isso possa prejudicar os cuidados ao reduzir o papel dos médicos na assistência aos pacientes no uso adequado de seus medicamentos. Em muitos casos, o tempo é essencial para iniciar um paciente em um regime de tratamento com medicamentos especializados. Como resultado, a quantidade de tempo e esforço necessária para médicos, funcionários de consultório, pacientes e cuidadores navegarem pelas restrições de utilização dos benefícios farmacêuticos pode ser onerosa.
Administrar produtos especializados é muitas vezes um motor de receita do consultório médico. Os críticos argumentam que novos encargos administrativos impostos como parte de um benefício de farmácia podem prejudicar a eficiência e o lucro das práticas de consultório.
Canais de distribuição também oferecem uma área para a gestão de custos. Para alguns produtos, os pagadores estão procurando limitar o tipo e o número de farmácias que podem distribuir uma especialidade farmacêutica aos pacientes para ganhar economias de escala e concentrar o poder de compra. Estas redes limitadas também podem ser capazes de melhorar a capacidade dos planos de saúde para implementar protocolos de cuidados, melhorar a aderência, evitar o desperdício de produtos e implementar planos de uso requeridos pela FDA. Esses esforços para limitar quem pode distribuir especialidades farmacêuticas muitas vezes entram em conflito com os interesses dos farmacêuticos de varejo e modelos de negócios dos médicos construídos em parte sobre a receita da administração de especialidades farmacêuticas.
BIOSIMILARES: O Affordable Care Act orientou a FDA a criar um novo caminho de aprovação para permitir a venda de versões clinicamente equivalentes de terapias biologicamente derivadas conhecidas como biológicas. Os defensores e pagadores de pacientes esperam que a introdução dessas versões de seguimento de produtos biológicos – conhecidos como biosimilares – forçará os preços a baixar da mesma forma que os medicamentos genéricos competem com os medicamentos tradicionais de marca. Nos Estados Unidos até hoje, não tem havido medicamentos aprovados sob esta nova autoridade, e muitos especialistas acreditam que mesmo uma vez aprovados, os biosimilares oferecerão economia de custos, mas não da magnitude vista com os genéricos. No entanto, alguns estão preocupados que os pacientes sejam trocados, com ou sem o seu conhecimento, por biosimilares, que podem não alcançar os mesmos resultados que o medicamento original. (Veja um Resumo de Políticas de Saúde anterior para mais informações sobre biosimilares, publicado em 10 de outubro de 2013.)
COMPARATIVE EFFECTIVENESS: Nos últimos anos, o crescimento no uso da revisão de eficácia comparativa criou outra ferramenta para controlar o aumento dos custos de especialidades farmacêuticas. Os proponentes acreditam que a revisão da eficácia comparativa pode fornecer informações que permitirão aos pagadores negar adequadamente a cobertura para produtos que custam mais do que alternativas, mas não fornecem qualquer valor clínico adicional.
Os proponentes questionam se tais revisões, especialmente as realizadas pelos pagadores, podem ser imparciais e se essas análises baseadas na população levam em conta o fato de que as respostas individuais dos pacientes aos tratamentos variam. (Veja um Resumo da Política de Saúde anterior para mais informações sobre a revisão de eficácia comparativa, publicado em 8 de outubro de 2010.)
A pressão de pacientes individuais e defensores de pacientes e recursos limitados tem restringido a capacidade da revisão de eficácia comparativa para alterar substancialmente a cobertura de especialidades farmacêuticas. Tal revisão não é atualmente permitida no Medicare Parte B, mas pode ser considerada pelos planos de medicamentos da Parte D do Medicare e planos de saúde privados. Fora dos Estados Unidos, os pagadores governamentais que estão igualmente preocupados com o alto custo de especialidades farmacêuticas têm sido mais agressivos no uso de revisões de eficácia comparativa.
O Reino Unido tem sido particularmente cauteloso em fornecer acesso a produtos de alto custo sem uma demonstração rigorosa de melhores resultados para os pacientes, em comparação com as alternativas de tratamento existentes e menos dispendiosas. Um dos desafios mais divulgados de um produto especializado ocorreu quando o National Institute for Health and Care Excellence do Reino Unido não recomendou a monoterapia com bortezomib (Velcade) para o tratamento do mieloma múltiplo recidivante a ser coberto pelo Serviço Nacional de Saúde devido a preocupações de custos. O fabricante encetou uma negociação para obter cobertura com base nos resultados reais dos doentes, oferecendo efectivamente ao Serviço Nacional de Saúde um desconto se não fossem alcançados resultados específicos. Tais negociações baseadas nos resultados podem ter um futuro nos Estados Unidos. Entretanto, como muitos são muito sensíveis a sugestões de racionamento, a implementação pode ser um desafio.
O que se segue?
Posto que se espera que o crescimento do mercado de especialidades farmacêuticas continue por muitos anos, as discussões sobre o equilíbrio certo entre a contenção de custos e o acesso dos pacientes continuarão. Essas discussões serão discutidas em fóruns privados entre pagadores e fabricantes de especialidades farmacêuticas. Elas também se espalharão em debates públicos sobre o papel do governo em incentivar políticas que terão impacto no acesso e custo de especialidades farmacêuticas.
O Patient-Centered Outcomes Research Institute, criado pela Affordable Care Act, poderia ser uma nova fonte substancial de financiamento para pesquisas sobre a eficácia de especialidades farmacêuticas, embora tais estudos sejam muitas vezes caros e difíceis. Além disso, o Independent Payment Advisory Board (IPAB), também criado pela ACA, tem o potencial de autorizar mudanças no programa Medicare para reduzir os pagamentos de especialidades farmacêuticas. No entanto, até agora, a lei não despoletou a autoridade do IPAB para agir.
A atenção irá concentrar-se nos Mercados da ACA e no acesso a especialidades farmacêuticas nos planos de saúde do Mercado. Os debates também continuarão sobre questões que possam impactar a aceitação de produtos biosimilares – desde que a FDA comece a aprová-los. As legislaturas estaduais já começaram a considerar e promulgar leis para regulamentar os produtos biosimilares.
Finalmente, as questões sobre a capacidade dos fabricantes de especialidades farmacêuticas para auxiliar os pacientes no pagamento da divisão de custos através do uso de cupons e outros meios continuarão em fóruns privados e públicos.
Recursos
Academy of Managed Care Pharmacy, “Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals”, Novembro 2006.
Bartholow M, “Top 200 Drugs of 2012”, Pharmacy Times, 17 de Julho de 2013.
Centros para Medicare e Medicaid Services, “National Health Expenditure Projections 2011-2021,” Janeiro de 2012.
CVS Caremark, “CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care”, 2013.
Express Scripts, “2011 Drug Trend Report”, Abril 2012.
Kaiser Family Foundation, “2013 Employer Health Benefits Survey”, 20 de Agosto 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, “Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies”: A Pharmaceutical Industry View”, Health Affairs 31, no. 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, “Prescription-Drug Coupons–No such Thing as a Free Lunch”, New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
Sobre os Resumos de Políticas de Saúde
Escrito por
Ian Spatz
Assessor Sênior
Soluções de Saúde de Manatt
Nancy McGee
Diretor de Gerência
Soluções de Saúde de Manatt
Revisão editorial por
Troyen A. Brennan
Executive Vice President and Chief Medical Officer
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor de Economia Aplicada
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Editor de Departamento
Assuntos de Saúde
Sanology Policy Briefs são produzidos sob uma parceria da Health Affairs e da Robert Wood Johnson Foundation.
Cite as: “Health Policy Brief”: Specialty Pharmaceuticals,” Health Affairs, 25 de Novembro de 2013.
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