Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente

Pentru pacienți, îngrijitori și furnizori de servicii medicale
Pentru informații generale privind accesul extins pentru produsele medicale, consultați pagina Acces extins a FDA.

Utilizare de urgență

Ce este utilizarea de urgență?

Utilizarea de urgență este atunci când este necesar să se utilizeze un dispozitiv care nu a primit aprobarea sau autorizația FDA într-o situație de urgență. Accesul extins la un dispozitiv experimental în cadrul mecanismului de utilizare de urgență este menit să ofere pacienților și medicilor acces la dispozitive experimentale pentru a face față unor situații care pun imediat viața în pericol atunci când nu există nicio alternativă disponibilă și nu există timp pentru a utiliza procedurile existente pentru a obține aprobarea FDA. Utilizarea de urgență se poate aplica în cazul în care dispozitivul este studiat în cadrul unor studii clinice în temeiul unei scutiri pentru dispozitive experimentale (IDE), cum ar fi atunci când un medic care nu face parte din studiul clinic IDE dorește să utilizeze dispozitivul pentru a trata un pacient aflat într-o situație care pune imediat viața în pericol. O IDE permite ca un dispozitiv experimental să fie utilizat într-un studiu clinic pentru a colecta date privind siguranța și eficiența. Utilizarea de urgență se poate aplica, de asemenea, în cazul în care nu există un IDE sau studii clinice în curs de desfășurare pentru dispozitiv.

Criterii pentru utilizarea de urgență

• Pacientul are o afecțiune care îi pune viața în pericol și care are nevoie de tratament imediat;
• Nu există un tratament alternativ general acceptabil pentru această afecțiune; și
• Din cauza necesității imediate de a utiliza dispozitivul, nu există timp pentru a utiliza procedurile existente pentru a obține aprobarea FDA pentru această utilizare.

Este necesară aprobarea FDA înainte de utilizarea în regim de urgență?

Nu. Dacă sunt îndeplinite toate criteriile de mai sus, un dispozitiv neomologat poate fi utilizat într-o situație de urgență fără aprobarea prealabilă a FDA.

FDA se așteaptă ca medicul să stabilească dacă circumstanțele pacientului îndeplinesc criteriile de mai sus, să evalueze potențialul beneficiu al utilizării dispozitivului neomologat și să aibă motive întemeiate să creadă că vor exista beneficii. În cazul în care un dispozitiv este utilizat în circumstanțe care îndeplinesc criteriile enumerate mai sus, medicul trebuie să urmeze cât mai multe proceduri de protecție a pacientului. Astfel de proceduri de protecție a pacientului includ obținerea:

1. Consimțământului informat din partea pacientului sau a unui reprezentant legal;
2. Autorizație din partea instituției, așa cum este specificat de politicile acesteia;
3. Confirmarea președintelui Comitetului de evaluare instituțională (IRB);
4. O evaluare independentă din partea unui medic neimplicat; și
5. Autorizație din partea producătorului dispozitivului.

Trebuie să raportez utilizarea de urgență la FDA?

Da. Dacă există un IDE pentru dispozitiv, sponsorul IDE trebuie să notifice FDA cu privire la utilizarea de urgență în termen de 5 zile prin depunerea unui raport IDE [§812.35(a)(2)]. Acest raport de urmărire trebuie să includă un rezumat al condițiilor care au constituit urgența, măsurile de protecție a pacientului care au fost urmate și informații privind rezultatele pacientului.

Dacă nu există un IDE, medicul trebuie să prezinte la FDA un raport de urmărire în termen de 5 zile privind utilizarea dispozitivului, care să includă: o descriere a dispozitivului utilizat, detalii despre caz și măsurile de protecție a pacientului care au fost urmate. Raportul trebuie trimis la:

Food and Drug Administration
Center for Devices and Radiological Health
10903 New Hampshire Ave
Document Control Center
WO66 Rm G-609
Silver Spring, MD 20993

Food and Drug Administration
Food and Drug Administration
Food and Drug Administration
Center for Devices and Radiological Health
10903 New Hampshire Ave
Document Control Center
WO66 Rm G-609
Silver Spring, MD 20993

Utilizarea din motive de compasiune (sau accesul individual al pacientului/grupurilor mici)

Ce este utilizarea din motive de compasiune?

FDA recunoaște că există circumstanțe în care un dispozitiv experimental este singura opțiune disponibilă pentru un pacient care se confruntă cu o boală sau o afecțiune gravă sau care pune viața în pericol.

Dispoziția privind utilizarea din motive de compasiune oferă o cale de acces la dispozitive experimentale care nu au primit aprobarea sau autorizația FDA pentru pacienții pentru care medicul curant consideră că dispozitivul poate oferi un beneficiu în diagnosticarea, monitorizarea sau tratarea bolii sau afecțiunii lor. Utilizarea din motive de compasiune poate fi pentru dispozitive care sunt studiate în cadrul unui studiu clinic în temeiul unui IDE pentru pacienții care nu îndeplinesc cerințele de includere în investigația clinică, dar pentru care medicul curant consideră că dispozitivul poate aduce un beneficiu în tratarea sau diagnosticarea bolii sau afecțiunii lor. De asemenea, poate fi utilizat pentru dispozitive care nu sunt studiate în cadrul unei investigații clinice (cum ar fi faptul că nu există un IDE pentru dispozitiv). Această dispoziție este de obicei aprobată pentru pacienți individuali, dar poate fi aprobată pentru a trata un grup mic, dacă cererea grupului mic este în cadrul unui IDE.

Criterii pentru utilizarea din motive de compasiune

• Pacientul are o boală sau o afecțiune gravă sau care îi amenință viața;
• Nu există o terapie alternativă comparabilă sau satisfăcătoare pentru a diagnostica, monitoriza sau trata boala sau afecțiunea; și
• Beneficiul potențial al pacientului justifică riscurile potențiale ale dispozitivului experimental.

Este necesară aprobarea FDA înainte de utilizarea din motive de compasiune?

Da. Este necesară aprobarea prealabilă a FDA înainte de a avea loc utilizarea compasională.

Cum solicit aprobarea pentru utilizarea compasională a unui dispozitiv?

Dacă un medic autorizat dorește să obțină un dispozitiv experimental pentru un pacient individual, compania de dispozitive medicale trebuie mai întâi să fie de acord să furnizeze dispozitivul experimental pentru utilizarea compasională. FDA nu poate cere unei companii să furnizeze un dispozitiv experimental pentru utilizarea din compasiune pentru a continua. În cazul în care producătorul dispozitivului este de acord să furnizeze dispozitivul în cadrul utilizării compasionale, există două procese diferite care trebuie urmate pentru a obține aprobarea FDA, în funcție de existența sau nu a unui IDE pentru un studiu clinic pentru acel dispozitiv.

Dacă există un IDE pentru dispozitiv

Sponsorul IDE (care poate fi producătorul dispozitivului sau un medic care a depus IDE pentru a efectua studiul clinic pentru dispozitiv) trebuie să depună un supliment IDE prin care să solicite aprobarea pentru o utilizare compasională în conformitate cu secțiunea §812.35(a) pentru tratarea pacientului. Suplimentul IDE ar trebui să includă:

• O descriere a stării pacientului și a circumstanțelor care necesită tratament;
• O discuție privind motivul pentru care terapiile alternative sunt nesatisfăcătoare și pentru care riscul probabil al utilizării dispozitivului experimental nu este mai mare decât riscul probabil al bolii sau afecțiunii;
• O identificare a oricăror abateri de la protocolul clinic aprobat care pot fi necesare pentru a trata pacientul;
• Măsurile de protecție a pacientului care vor fi urmate:
  • Un proiect al documentului de consimțământ în cunoștință de cauză care va fi utilizat;
  • Autorizație din partea instituției, așa cum este specificat în politicile acesteia;
  • Confirmarea președintelui IRB;
  • O evaluare independentă din partea unui medic neimplicat; și
  • Autorizația producătorului dispozitivului privind utilizarea dispozitivului.

În unele cazuri, Consiliul de evaluare instituțională (IRB) nu va aproba cererea până când nu va avea aprobarea FDA. În astfel de cazuri, în cererea inițială trebuie să se indice că aprobarea IRB va fi obținută înainte de utilizarea dispozitivului. Dovada aprobării de către președintele IRB va trebui să fie prezentată împreună cu raportul de monitorizare după ce pacientul este tratat. Medicul trebuie să întrebe IRB sau personalul de gestionare a riscurilor dacă este necesară o aprobare instituțională în plus față de acordul președintelui IRB.

Criteriile și procedurile de utilizare din motive de compasiune de mai sus pot fi, de asemenea, aplicate atunci când un medic dorește să trateze câțiva pacienți, mai degrabă decât un pacient individual care suferă de o boală sau o afecțiune gravă pentru care nicio terapie alternativă nu răspunde în mod adecvat nevoilor medicale ale pacientului. În acest caz, suplimentul IDE trebuie să includă informațiile identificate mai sus și să indice numărul de pacienți care urmează să fie tratați. Suplimentul ar trebui să includă, de asemenea, protocolul care urmează să fie urmat sau ar trebui să identifice abaterile de la protocolul clinic aprobat. Ca și în cazul utilizării compasiune pentru un singur pacient, ar trebui conceput un program de monitorizare care să răspundă nevoilor pacienților, recunoscând în același timp natura experimentală a dispozitivului. Informațiile de urmărire privind utilizarea dispozitivului ar trebui să fie prezentate într-un raport după ce au fost tratați toți pacienții care au beneficiat de utilizarea compasională.

În cazul în care nu există un IDE pentru dispozitiv

O cerere de utilizare compasională pentru un singur pacient poate fi transmisă de către medic sau de către producător cu informațiile de mai sus către FDA, împreună cu o descriere a dispozitivului furnizată de către producător, la următoarea adresă:

Food and Drug Administration
Center for Devices and Radiological Health
10903 New Hampshire Ave
Document Control Center
WO66 Rm G-609
Silver Spring, MD 20993

Medicii și producătorii pot contacta [email protected] pentru asistență.

Medicul nu trebuie să trateze pacientul identificat în cerere până când FDA nu aprobă utilizarea dispozitivului în circumstanțele propuse. La examinarea acestui tip de cerere, FDA va lua în considerare informațiile de mai sus, precum și dacă dovezile preliminare de siguranță și eficacitate justifică o astfel de utilizare și dacă o astfel de utilizare ar interfera cu desfășurarea unui studiu clinic pentru a susține aprobarea de introducere pe piață.

Dacă cererea este aprobată, medicul curant trebuie să elaboreze un program adecvat pentru monitorizarea pacientului, luând în considerare natura experimentală a dispozitivului și nevoile specifice ale pacientului. Pacientul trebuie monitorizat pentru a depista orice posibile probleme care apar în urma utilizării dispozitivului.

Ce acțiuni întreprinde FDA cu privire la cererile de utilizare din motive de compasiune?

După primirea unei cereri de utilizare din motive de compasiune, FDA va aproba, va aproba cu condiții sau va dezaproba cererea. În cazul în care există un IDE pentru dispozitiv, suplimentele IDE pentru cererile de utilizare din motive de compasiune au același ciclu legal de examinare de 30 de zile ca și celelalte cereri IDE. Cu toate acestea, nevoia pacientului este luată în considerare la examinarea acestor cereri.

Solicitările de utilizare compasională sunt examinate, în medie, în termen de 15 zile de la primire și, în unele cazuri, în doar o zi. O evaluare externă a programului de acces extins a fost finalizată în 2018. Pentru detalii, consultați Raportul privind Programul de acces extins (PDF – 674 KB).

Trebuie să raportez ceva la FDA după ce are loc utilizarea din compasiune?

Da. După utilizarea din motive de compasiune a dispozitivului, trebuie prezentat un raport de monitorizare de către cel care a depus cererea inițială de utilizare din motive de compasiune la FDA în termen de 45 de zile de la utilizarea dispozitivului experimental. Acest raport ar trebui să prezinte informații sumare cu privire la rezultatele pacientului. Dacă au apărut probleme ca urmare a utilizării dispozitivului, acestea ar trebui să fie discutate în raportul de urmărire și raportate cât mai curând posibil către IRB de evaluare.

Scutire pentru dispozitiv experimental de tratament (IDE)

Ce este un IDE de tratament?

Un IDE aprobat specifică numărul maxim de locații clinice și numărul maxim de subiecți umani care pot fi înrolați în studiu. Pe parcursul studiului clinic, în cazul în care datele sugerează că dispozitivul este eficient, atunci studiul poate fi extins în cadrul unui nou IDE pentru a include și alți pacienți cu boli grave sau care pun viața în pericol. Aceasta se numește un IDE de tratament.

Criterii pentru un IDE de tratament

• Dispozitivul este destinat să trateze sau să diagnosticheze o boală sau o afecțiune gravă sau care pune imediat viața în pericol;
• Nu există un dispozitiv alternativ comparabil sau satisfăcător disponibil pentru a trata sau a diagnostica boala sau afecțiunea în populația de pacienți vizată;
• Dispozitivul este în curs de investigare într-un studiu clinic controlat pentru aceeași utilizare în cadrul unui IDE aprobat sau toate studiile clinice au fost finalizate; și
• Sponsorul studiului clinic controlat urmărește obținerea aprobării de introducere pe piață sau a autorizației de introducere pe piață a dispozitivului experimental cu diligența cuvenită.

Un dispozitiv care nu este aprobat pentru introducere pe piață poate fi în curs de investigare clinică pentru o boală sau o afecțiune gravă sau care pune în pericol imediat viața pacienților pentru care nu este disponibil un dispozitiv alternativ comparabil sau satisfăcător sau o altă terapie. În timpul studiului clinic sau înainte de luarea unei măsuri finale cu privire la cererea de introducere pe piață, poate fi oportună utilizarea dispozitivului în tratamentul pacienților care nu fac parte din studiu, în conformitate cu dispozițiile reglementărilor de exceptare a dispozitivelor de investigare a tratamentului (IDE). (§812.36)

IDE de tratament facilitează disponibilitatea unor noi dispozitive promițătoare pentru pacienții bolnavi disperați cât mai devreme posibil în procesul de dezvoltare a dispozitivului, înainte de începerea comercializării generale, și pentru a obține date suplimentare privind siguranța și eficacitatea dispozitivului. În cazul unei boli grave, în mod normal, un dispozitiv poate fi pus la dispoziție pentru utilizare în scop de tratament în temeiul acestei secțiuni după ce toate studiile clinice au fost finalizate. În cazul unei boli care pune imediat viața în pericol, un dispozitiv poate fi pus la dispoziție pentru utilizare în scop terapeutic în temeiul prezentei secțiuni înainte de finalizarea tuturor studiilor clinice.

O boală „care pune imediat viața în pericol” înseamnă un stadiu al unei boli în care există o probabilitate rezonabilă ca moartea să survină în câteva luni sau în care moartea prematură este probabilă în lipsa unui tratament precoce. Un IDE de tratament poate fi utilizat, de asemenea, pentru dispozitive experimentale destinate diagnosticării.

Cum solicită un sponsor un IDE de tratament?

O cerere IDE de tratament trebuie să includă, în următoarea ordine:

1. Numele, adresa și numărul de telefon ale sponsorului IDE de tratament;
2. Utilizarea preconizată a dispozitivului, criteriile de selecție a pacienților și un protocol scris care să descrie utilizarea tratamentului;
3. O explicație a motivelor pentru utilizarea dispozitivului, inclusiv, după caz, fie o listă a regimurilor disponibile care ar trebui în mod normal încercate înainte de a utiliza dispozitivul experimental, fie o explicație a motivelor pentru care utilizarea dispozitivului experimental este preferabilă utilizării tratamentelor comercializate disponibile;
4. O descriere a procedurilor clinice, a testelor de laborator sau a altor măsuri care vor fi utilizate pentru a evalua efectele dispozitivului și pentru a minimiza riscurile;
5. Proceduri scrise de monitorizare a utilizării tratamentului și numele și adresa monitorului;
6. Instrucțiuni de utilizare a dispozitivului și toate celelalte etichete cerute în conformitate cu secțiunea §812.5(a) și (b);
7. Informații care sunt relevante pentru siguranța și eficacitatea dispozitivului pentru utilizarea tratamentului prevăzut. Informațiile din alte IDE-uri pot fi încorporate prin trimitere pentru a susține utilizarea tratamentului;
8. O declarație privind angajamentul sponsorului de a îndeplini toate responsabilitățile aplicabile în temeiul reglementărilor IDE (21 CFR 812) și al reglementărilor Institutional Review Boards (21 CFR 56) și de a asigura respectarea de către toți cercetătorii participanți a cerințelor privind consimțământul în cunoștință de cauză din 21 CFR 50;
9. Un exemplu de acord care urmează să fie semnat de toți investigatorii care participă la IDE de tratament și o certificare că niciun investigator nu va fi adăugat la IDE de tratament înainte de semnarea acordului; și
10. În cazul în care dispozitivul urmează să fie vândut, prețul care urmează să fie perceput și o declarație care să indice faptul că prețul se bazează numai pe costurile de fabricație și manipulare.

Un medic licențiat care primește un dispozitiv experimental pentru utilizare în scop de tratament în cadrul unui IDE de tratament este un „investigator” în cadrul IDE și este responsabil pentru îndeplinirea tuturor responsabilităților aplicabile ale investigatorului în conformitate cu 21 CFR 812, 21 CFR 50 și 21 CFR 56.

Solicitările trebuie să fie identificate pe plicul exterior ca fiind o cerere IDE de tratament și să facă referire la numărul IDE. Originalul și două copii trebuie trimise prin poștă la următoarea adresă:

Food and Drug Administration
Center for Devices and Radiological Health
Document Mail Center – WO66-G609
10903 New Hampshire Avenue
Silver Spring, MD 20993-0002

Ce acțiuni întreprinde FDA cu privire la cererile IDE de tratament?

Aprobarea IDE de tratament

Utilizarea tratamentului în cadrul unei IDE de tratament poate începe la 30 de zile după ce FDA primește cererea IDE de tratament. FDA poate notifica în scris sponsorul mai devreme de cele 30 de zile că utilizarea tratamentului poate sau nu poate începe. FDA poate aproba utilizarea tratamentului așa cum a fost propusă sau o poate aproba cu modificări.

Desaprobarea sau retragerea aprobării IDE de tratament

FDA poate dezaproba sau retrage aprobarea unei IDE de tratament dacă:

• Nu sunt îndeplinite criteriile necesare sau dacă cererea IDE de tratament nu conține informațiile necesare ;
• FDA stabilește că se aplică oricare dintre motivele de dezaprobare sau de retragere a aprobării . A se vedea FDA Action on IDE Applications, pentru informații suplimentare;
• Dispozitivul este destinat unei boli sau afecțiuni grave și nu există suficiente dovezi de siguranță și eficacitate pentru a susține o astfel de utilizare;
• Dispozitivul este destinat unei boli sau afecțiuni care pune în pericol imediat viața și dovezile științifice disponibile, luate în ansamblu, nu oferă o bază rezonabilă pentru a concluziona că dispozitivul:
  • poate fi eficient pentru utilizarea prevăzută în populația prevăzută; sau
  • nu expune pacienții cărora urmează să li se administreze dispozitivul la un risc suplimentar nerezonabil și semnificativ de îmbolnăvire sau de vătămare;
• Există dovezi rezonabile că utilizarea tratamentului împiedică înscrierea sau interferează în alt mod cu desfășurarea sau finalizarea unei investigații controlate a aceluiași dispozitiv sau a unui alt dispozitiv experimental;
• Dispozitivul a primit aprobarea sau autorizația de introducere pe piață sau un dispozitiv sau o terapie comparabilă devine disponibilă pentru tratarea sau diagnosticarea aceleiași indicații în aceeași populație de pacienți pentru care se utilizează dispozitivul experimental;
• Sponsorul studiului clinic controlat nu urmărește aprobarea sau autorizația de introducere pe piață cu diligența necesară;
• Aprobarea IDE pentru investigația clinică controlată a dispozitivului a fost retrasă; sau
• Investigatorul (investigatorii) clinic(i) menționat(i) în IDE de tratament nu este (sunt) calificat(i), datorită pregătirii și/sau experienței lor științifice, pentru a utiliza dispozitivul experimental pentru tratamentul preconizat.

Avansări

Utilizarea în scop de tratament a unui dispozitiv experimental în cadrul unei IDE de tratament este condiționată de respectarea de către sponsor și de către cercetători a garanțiilor procesului IDE și a reglementărilor care reglementează consimțământul informat (21 CFR 50) și consiliile de evaluare instituțională (21 CFR 56).

Care sunt cerințele de raportare pentru o IDE de tratament?

Sponsorul unei IDE de tratament trebuie să prezinte rapoarte de progres semestriale tuturor IRB-urilor de examinare și FDA până la depunerea unei cereri de introducere pe piață. Datele acestor rapoarte se bazează pe perioada de timp scursă de la aprobarea inițială a IDE de tratament. După depunerea unei cereri de introducere pe piață, rapoartele de progres trebuie să fie prezentate anual, în conformitate cu reglementările IDE.

În pagina Rapoarte IDE, consultați Suggested Format For IDE Progress Report (Format sugerat pentru raportul de progres IDE) pentru îndrumări privind conținutul unui raport de progres. Raportul de progres trebuie să includă, de asemenea, numărul de pacienți tratați cu dispozitivul în cadrul IDE de tratament, numele cercetătorilor care participă la IDE de tratament și o scurtă descriere a eforturilor depuse de sponsor pentru a obține aprobarea de introducere pe piață sau autorizația de introducere pe piață a dispozitivului.

Sponsorul unui IDE de tratament este responsabil pentru depunerea tuturor celorlalte rapoarte solicitate în conformitate cu §812.150 (Rapoarte), cum ar fi efectele adverse neprevăzute ale dispozitivului și rapoartele finale. Rapoartele sunt prezentate ca rapoarte la cererea IDE inițială. Consultați pagina Rapoarte IDE pentru îndrumări suplimentare.

.