Produse farmaceutice de specialitate
Care este problema?
Produsele farmaceutice de specialitate reprezintă o proporție în creștere rapidă din totalul cheltuielilor cu medicamente ale planurilor de sănătate publice și private. Aceste medicamente, utilizate de obicei pentru a trata afecțiuni cronice, grave sau care pun viața în pericol, cum ar fi cancerul, artrita reumatoidă, deficitul de hormon de creștere și scleroza multiplă, au adesea prețuri mult mai mari decât medicamentele tradiționale. Costurile totale pot fi de ordinul miilor de dolari pe lună și pot depăși 100.000 de dolari pe an pentru unele produse. De obicei, există puțini sau chiar niciun echivalent generic cu costuri reduse.
Aceste costuri ridicate reprezintă o povară din ce în ce mai mare pentru plătitori, inclusiv pentru guverne și angajatori. Deoarece planurile de sănătate solicită adesea o participare substanțială la costuri pentru medicamentele de specialitate, există, de asemenea, un impact mare asupra pacienților care au nevoie de astfel de medicamente. Unii sunt îngrijorați de faptul că împărțirea costurilor ar putea descuraja utilizarea acestor medicamente, ceea ce ar putea duce la rezultate adverse pentru sănătate.
Cercetarea în domeniul medicamentelor de specialitate este atractivă pentru companiile biofarmaceutice atât din perspectiva inovării medicale, cât și din cea a afacerilor. Capacitatea pieței de a susține costul relativ ridicat al acestor produse creează stimulente substanțiale pentru ca societățile să cerceteze și să dezvolte produse care răspund unor nevoi de sănătate grave, nesatisfăcute. De asemenea, în unele cazuri, testele de diagnosticare însoțitoare sunt utilizate pentru a identifica subpopulațiile de pacienți la care produsul de specialitate generează un răspuns diferențiat, fie negativ, fie pozitiv. Ca urmare, produsele de specialitate au stimulat cercetarea în domeniul diagnosticării. Având în vedere nivelul de investiții, acest lucru înseamnă că pacienții și plătitorii se pot aștepta la inovare și cercetare continuă pentru a dezvolta astfel de medicamente și diagnostice însoțitoare în viitor.
Plătitorii sunt interesați de măsurile pe care le pot lua pentru a controla contribuția pe care produsele farmaceutice de specialitate o au la creșterea costurilor primelor, asigurându-se în același timp că pacienții pot avea acces la acele medicamente care le vor îmbunătăți sănătatea, calitatea și durata vieții. Producătorii de produse biofarmaceutice și apărătorii pacienților sunt îngrijorați de faptul că restricțiile asupra produselor farmaceutice de specialitate ar putea descuraja cercetarea și dăuna îngrijirii pacienților. Farmaciștii sunt, de asemenea, îngrijorați de faptul că unele planuri de control al utilizării și costului produselor farmaceutice de specialitate le vor limita oportunitățile de a servi pacienții.
Care este contextul?
Deși nu există o definiție acceptată a produselor farmaceutice de specialitate, acestea sunt, în general, medicamente și produse biologice (medicamente derivate din celule vii cultivate în laborator) care sunt complexe de fabricat, pot fi dificil de administrat, pot necesita o monitorizare specială a pacienților și, uneori, au strategii impuse de Food and Drug Administration (FDA) pentru a le controla și monitoriza utilizarea. Din ce în ce mai mult, produsele farmaceutice de specialitate au ajuns să fie definite prin depășirea unui anumit prag de cost, cum ar fi 600 de dolari pe lună, care poate plasa astfel de medicamente pe niveluri mai ridicate de împărțire a costurilor.
Din perspectiva distribuției, produsele farmaceutice de specialitate pot necesita transport specializat și depozitare și manipulare la temperatură controlată. Prin urmare, există o clasă de furnizori, cunoscută sub numele de farmacii de specialitate, care distribuie și eliberează aceste produse. Astfel de farmacii pot fi deținute de companii de sine stătătoare, de administratori de beneficii farmaceutice (PBM) sau de lanțuri mari de farmacii. Farmaciile de specialitate expediază produsul medicului și facturează compania de asigurări a pacientului. În schimb, unii angrosiști de medicamente au, de asemenea, capacități de distribuție de specialitate pentru a expedia produsele de specialitate direct medicilor, care apoi cumpără produsul și îl facturează companiei de asigurări a pacientului.
Potrivit faptului că produsele farmaceutice de specialitate pot include medicamente orale și autoinjectabile și perfuzii administrate de medic, acestea pot fi acoperite în cadrul prestațiilor medicale sau farmaceutice ale planurilor de sănătate. Deși estimările diferă în funcție de sursele de date, raportul Express Scripts privind tendințele în materie de medicamente susține că, în 2010, aproximativ 47 % din cheltuielile cu medicamentele de specialitate din SUA au avut loc în cadrul prestației medicale.
Potrivit IMS Health, în 2012, 65 % din cheltuielile pentru medicamente noi (cele introduse în ultimii doi ani) au fost pentru produse farmaceutice de specialitate. Statisticile din acest domeniu pot, de asemenea, să varieze substanțial în funcție de diferite surse și de diferite definiții ale medicamentelor de specialitate.
Experții se așteaptă ca această pondere să continue să crească, deoarece medicamentele de specialitate reprezintă un segment critic de creștere în dezvoltarea medicamentelor. CVS Caremark și Express Scripts, două dintre cele mai mari PBM-uri, raportează că produsele farmaceutice de specialitate reprezintă segmentul cu cea mai rapidă creștere a cheltuielilor lor cu medicamentele, iar până în 2019 se așteaptă ca medicamentele de specialitate să reprezinte 50 % din cheltuielile totale cu medicamentele ale sponsorilor lor de plan. În 2013, cel puțin 60 la sută dintre noile medicamente care se așteaptă să fie aprobate pentru comercializare în Statele Unite de către FDA vor fi produse farmaceutice de specialitate, potrivit Express Scripts.
Din perspectiva pacientului, noile produse farmaceutice de specialitate reprezintă modalități mai eficiente de a trata boli grave – multe dintre acestea având în prezent puține opțiuni disponibile. Acolo unde există astfel de produse, inițierea tratamentului are loc mai devreme, deoarece medicii caută să abordeze afecțiuni cronice, grave sau care pun viața în pericol. Ca urmare, costurile acumulate de planul de sănătate apar mai devreme și durează mai mult, în special pentru produsele utilizate pentru tratarea bolilor cronice.
Ce este dezbaterea?
Plătitorii caută modalități de a gestiona în mod corespunzător costul în creștere al produselor farmaceutice de specialitate. În multe cazuri, mijloacele tradiționale de influențare a prețurilor medicamentelor, cum ar fi formularele diferențiate și reducerile de medicamente, nu sunt disponibile pentru produsele farmaceutice de specialitate, deoarece multe dintre acestea nu au alternative terapeutice apropiate.
COST SHARING: Plătitorii utilizează o varietate de instrumente pentru a controla costurile. Un instrument comun pentru medicamentele de specialitate acoperite prin intermediul prestației farmaceutice în ambulatoriu este acela de a percepe o partajare ridicată a costurilor sub formă de coplată (sume fixe) sau de coasigurare (sume procentuale) prin plasarea medicamentelor de specialitate în propriul lor nivel de formulare. În cadrul Medicare Part D, unde utilizarea unui nivel de medicamente de specialitate este obișnuită, beneficiarilor li se percepe de obicei 25-33% din costul medicamentelor de specialitate, deși structura Part D reduce substanțial aceste costuri odată ce beneficiarii ating o limită de cheltuieli din buzunar. Dincolo de partea D, procentul de planuri sponsorizate de angajatori care utilizează niveluri de specialitate a crescut de la 14 la sută din planuri în 2012 la 23 la sută în 2013, potrivit sondajului privind beneficiile de sănătate ale angajatorilor din 2013 al Fundației Kaiser Family. Începând cu 2014, planurile de sănătate oferite în cadrul piețelor de asigurări de sănătate din cadrul Affordable Care Act (ACA) vor avea, de asemenea, niveluri farmaceutice de specialitate. Cu toate acestea, impactul unor astfel de niveluri asupra pacienților ar putea fi atenuat în parte din cauza plafoanelor maxime ale ACA.
Criticii acestei tendințe susțin că împărțirea costurilor ridicate descurajează utilizarea adecvată a medicamentelor. Studiile arată că o participare sporită la costuri duce la o mai mare abandonare a rețetelor. Acest lucru este deosebit de îngrijorător în special în cazul afecțiunilor grave și cronice care sunt ținta majorității produselor farmaceutice de specialitate.
Pentru a atenua costurile suportate de pacienți și pentru a încuraja tratamentul, mulți producători de produse farmaceutice de specialitate oferă programe de asistență pentru pacienți. Aceste programe oferă cupoane pacienților pentru o parte sau pentru întreaga sumă de participare la costuri. În cazul Medicare, unde o astfel de asistență nu este permisă de legislația federală, unii producători oferă subvenții unor organizații non-profit independente, care, la rândul lor, sunt în măsură să ramburseze pacienților o parte din partea lor din costurile medicamentelor.
Aceste programe de reduceri au fost criticate de către plătitori și PBM-uri, deoarece reduc stimulentele care sunt încorporate în modelele tradiționale de beneficii și pot duce la o utilizare excesivă. Prin urmare, chiar dacă programele de asistență pentru coplată pot face ca un anumit produs să fie mai accesibil pentru un pacient individual, unii susțin că acestea cresc costurile generale pentru plan și pentru toți membrii acoperiți de plan prin încurajarea utilizării produsului. Producătorii și avocații pacienților apără aceste programe de reducere, susținând că stimulentele de reducere a costurilor din cadrul conceperii tradiționale a beneficiilor nu ar trebui aplicate produselor de specialitate din cauza gravității bolilor pe care le tratează și a numărului mic de pacienți implicați. În plus, făcând ca aceste terapii cu costuri ridicate să fie mai accesibile pentru pacienți, cupoanele și asistența pentru coplată pot contribui la reducerea lipsei de aderență și a consecințelor acesteia, cum ar fi vizitele la serviciile de urgență și spitalizările.
În plus față de participarea ridicată la costuri, unii plătitori solicită teste de diagnosticare ca o condiție de acoperire pentru a identifica persoanele care demonstrează o înclinație de a răspunde la un anumit produs de specialitate. În mod similar, gestionarea locului de prestare a serviciilor este un aspect important, deoarece tot mai multe produse de specialitate pot fi administrate de către pacient la domiciliu, în locul unor locuri de îngrijire mai costisitoare, cum ar fi unitățile de ambulatoriu sau cabinetul medicului.
BENEFICII MEDICALE VERSUS BENEFICIUL FARMACIEI: Deoarece medicamentele de specialitate sunt adesea rambursate în cadrul beneficiului medical, iar costurile lor pot fi grupate cu alte servicii, plătitorii au o influență mai puțin directă asupra prețurilor. Prin urmare, plătitorii și PBM-urile explorează modalități de a muta produsele de specialitate de la beneficiul medical la beneficiul farmaceutic, mai transparent, pentru a influența mai bine stabilirea prețurilor și pentru a obține informații privind utilizarea și rezultatele.
Criticii acestei tendințe se tem că acest lucru ar putea dăuna îngrijirii prin reducerea rolului medicilor în asistarea pacienților în utilizarea corectă a medicamentelor lor. În multe cazuri, timpul este esențial în începerea unui pacient cu un regim de tratament cu medicamente de specialitate. Prin urmare, cantitatea de timp și efortul necesar pentru medici, personalul cabinetului, pacienți și îngrijitori pentru a naviga prin restricțiile de utilizare a beneficiilor farmaceutice poate fi oneroasă.
Administrarea produselor de specialitate este adesea un factor de creștere a veniturilor cabinetului medical. Criticii susțin că noile sarcini administrative impuse ca parte a unui beneficiu farmaceutic pot submina eficiența și profitul cabinetului medical.
Canalele de distribuție oferă, de asemenea, un domeniu pentru gestionarea costurilor. Pentru unele produse, plătitorii caută să limiteze tipul și numărul de farmacii care pot distribui o specialitate farmaceutică către pacienți pentru a obține economii de scară și a concentra puterea de cumpărare. Aceste rețele limitate pot, de asemenea, să îmbunătățească capacitatea planurilor de sănătate de a pune în aplicare protocoale de îngrijire, de a îmbunătăți aderența, de a evita risipa de produse și de a pune în aplicare planurile de utilizare impuse de FDA. Aceste eforturi de a limita cine poate distribui produse farmaceutice de specialitate intră adesea în conflict cu interesele farmaciștilor cu amănuntul și cu modelele de afaceri ale medicilor construite în parte pe veniturile obținute din administrarea medicamentelor de specialitate.
BIOSIMILARE: Legea privind îngrijirea la prețuri accesibile (Affordable Care Act) a ordonat FDA să creeze o nouă cale de aprobare pentru a permite vânzarea de versiuni echivalente din punct de vedere clinic ale terapiilor de origine biologică cunoscute sub numele de produse biologice. Apărătorii pacienților și plătitorii speră că introducerea acestor versiuni ulterioare ale medicamentelor biologice – cunoscute sub numele de biosimilare – va forța scăderea prețurilor în același mod în care medicamentele generice concurează cu medicamentele de marcă tradiționale. În Statele Unite, până în prezent, nu a fost aprobat niciun medicament în temeiul acestei noi autorități și mulți experți consideră că, chiar și după ce vor fi aprobate, biosimilarele vor oferi economii de costuri, dar nu de amploarea celor înregistrate în cazul medicamentelor generice. Cu toate acestea, unii sunt îngrijorați de faptul că pacienții vor fi trecuți, cu sau fără știrea lor, la biosimilare, care ar putea să nu obțină aceleași rezultate ca și medicamentul original. (A se vedea o Informare anterioară privind politicile de sănătate pentru informații suplimentare despre biosimilare, publicată la 10 octombrie 2013.)
EFICACITATEA COMPARATIVĂ: În ultimii ani, creșterea utilizării evaluării comparative a eficacității a creat un alt instrument pentru a controla creșterea costurilor medicamentelor de specialitate. Susținătorii consideră că analiza comparativă a eficacității poate furniza informații care vor permite plătitorilor să refuze în mod corespunzător acoperirea produselor care costă mai mult decât alternativele, dar care nu oferă nicio valoare clinică suplimentară.
Oponenții se întreabă dacă astfel de analize, în special cele efectuate de plătitori, pot fi imparțiale și dacă aceste analize bazate pe populație iau în considerare faptul că răspunsurile individuale ale pacienților la tratamente variază. (A se vedea un precedent Health Policy Brief pentru informații suplimentare privind analiza comparativă a eficacității, publicat la 8 octombrie 2010.)
Presiunea din partea pacienților individuali și a avocaților pacienților, precum și resursele limitate au limitat capacitatea analizei comparative a eficacității de a modifica în mod substanțial acoperirea pentru produsele farmaceutice de specialitate. O astfel de revizuire nu este permisă în prezent în cadrul Medicare Partea B, dar poate fi luată în considerare de planurile de medicamente Medicare Partea D și de planurile de sănătate private. În afara Statelor Unite, plătitorii guvernamentali care sunt la fel de preocupați de costul ridicat al produselor farmaceutice de specialitate au fost mai agresivi în utilizarea evaluărilor comparative ale eficacității.
Regatul Unit a fost deosebit de precaut în ceea ce privește asigurarea accesului la produse cu costuri ridicate fără o demonstrație riguroasă a îmbunătățirii rezultatelor pentru pacienți în comparație cu alternativele de tratament existente, mai puțin costisitoare. Una dintre cele mai mediatizate provocări ale unui produs de specialitate a avut loc atunci când Institutul Național pentru Sănătate și Excelență în Îngrijire din Regatul Unit nu a recomandat ca bortezomib (Velcade) în monoterapie pentru tratamentul mielomului multiplu recidivat să fie acoperit de Serviciul Național de Sănătate din cauza preocupărilor legate de costuri. Producătorul s-a angajat într-o negociere pentru a obține acoperirea pe baza rezultatelor reale ale pacienților, oferind efectiv Serviciului Național de Sănătate o reducere în cazul în care anumite rezultate nu erau obținute. Astfel de negocieri bazate pe rezultate ar putea avea un viitor în Statele Unite. Cu toate acestea, deoarece mulți sunt foarte sensibili la sugestiile de raționalizare a îngrijirii, punerea în aplicare ar putea fi o provocare.
Ce urmează?
Datorită faptului că se așteaptă ca creșterea pieței produselor farmaceutice de specialitate să continue timp de mulți ani, discuțiile privind echilibrul corect între limitarea costurilor și accesul pacienților vor continua. Aceste discuții se vor desfășura în forumuri private între plătitori și producătorii de produse farmaceutice de specialitate. Ele se vor răsfrânge, de asemenea, în dezbateri publice cu privire la rolul guvernului în încurajarea politicilor care vor avea un impact asupra accesului și costurilor produselor farmaceutice de specialitate.
Institutul de cercetare a rezultatelor centrate pe pacient, creat prin Legea privind îngrijirea accesibilă, ar putea fi o nouă sursă substanțială de finanțare pentru cercetarea privind eficacitatea produselor farmaceutice de specialitate, deși astfel de studii sunt adesea costisitoare și dificile. În plus, Consiliul consultativ independent pentru plăți (Independent Payment Advisory Board – IPAB), creat tot prin ACA, are potențialul de a autoriza modificări în programul Medicare pentru a reduce plățile pentru medicamentele de specialitate. Cu toate acestea, până în prezent, legea nu a declanșat autoritatea IPAB de a acționa.
Atenția se va concentra pe piețele ACA și pe accesul la produsele farmaceutice de specialitate în cadrul planurilor de sănătate de pe piață. Dezbaterile vor continua, de asemenea, cu privire la întrebările care pot avea un impact asupra absorbției produselor biosimilare – odată ce FDA va începe să le aprobe. Deja legislaturile statelor au început să ia în considerare și să promulge legi care să reglementeze biosimilarele.
În cele din urmă, întrebările privind capacitatea producătorilor de produse farmaceutice de specialitate de a-i ajuta pe pacienți să plătească participarea la costuri prin utilizarea cupoanelor și a altor mijloace vor continua în forumuri private și publice.
Resurse
Academy of Managed Care Pharmacy, „Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals”, noiembrie 2006.
Bartholow M, „Top 200 Drugs of 2012”, Pharmacy Times, 17 iulie 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, „National Health Expenditure Projections 2011-2021,” ianuarie 2012.
CVS Caremark, „CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care,” 2013.
Express Scripts, „2011 Drug Trend Report,” aprilie 2012.
Kaiser Family Foundation, „2013 Employer Health Benefits Survey,” 20 august 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, „Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View,” Health Affairs 31, nr. 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, „Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch,” New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
Despre Health Policy Briefs
Scris de
Ian Spatz
Consilier senior
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Director general
Manatt Health Solutions
Revizuirea editorială de
Troyen A. Brennan
Vicepreședinte executiv și director medical
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Editor adjunct
Health Affairs
Health Policy Briefs sunt realizate în cadrul unui parteneriat între Health Affairs și Fundația Robert Wood Johnson.
Citează ca: „Health Policy Brief: Specialty Pharmaceuticals”, Health Affairs, 25 noiembrie 2013.
Să urmăriți policy briefs la: Health Affairs, 25 noiembrie 2013:
www.healthaffairs.org/briefs
.