Viitorul terapiei cu celule stem ca tratament pentru autism
Tratamentul pentru autism este o preocupare din ce în ce mai importantă, după cum estimează Centrul pentru Controlul și Prevenirea Bolilor (CDC):
- 1 din 59 de copii a fost identificat cu tulburare de spectru autist (TSA)
- Autismul apare în toate grupurile rasiale, etnice și socio-economice.
- Studii din Asia, Europa și America de Nord au identificat TSA ca având o rată de prevalență între 1% și 2%.
Ca urmare a faptului că tulburarea de spectru autist (TSA) afectează între 1-2% din populație, această afecțiune capătă o importanță din ce în ce mai mare, iar un tratament pentru autism devine o descoperire medicală foarte căutată.
În acest articol:
- Tratamente actuale și emergente pentru autism
- Terapia cu celule stem pentru autism
- Ce este terapia cu celule stem?
- Ce cauzează autismul?
- Cum poate terapia cu celule stem să ajute la combaterea autismului?
- Cum sunt utilizate celulele stem pentru tratamentul autismului?
- Există riscuri?
- Cât de aproape suntem de un tratament pentru autism?
- Cât de mult costă terapia cu celule stem pentru autism?
- Cât costă terapia cu celule stem pentru autism?
- Înscrierea într-un studiu cu celule stem pentru autism
Tratamente actuale și emergente pentru autism
În timp ce terapia, unele diete și alte tehnici se arată promițătoare pentru atenuarea efectelor autismului (iar unii jură pe ele), cercetătorii nu au găsit încă un „leac” pentru această boală. Altfel spus, comunitatea științifică și medicală nu poate oferi un tratament definitiv care să amelioreze adulții sau copiii de această afecțiune.
Cu toate acestea, există multe strategii privind modul în care se pot ajuta persoanele cu TSA să își amelioreze simptomele și să își maximizeze potențialul.
Potrivit NIH, aceste strategii includ:
- Terapie de management comportamental
- Terapie cognitiv-comportamentală
- Intervenție timpurie
- Terapii educaționale și școlare
- Terapie de atenție comună
- Medicamente / Produse farmaceutice
- Terapie nutrițională / Modificare a dietei
- Terapie ocupațională și de lucru-.related therapy
- Terapie mediată de părinți
- Terapie fizică (PT)
- Învățarea abilităților sociale
- Terapie de vorbire
Există, de asemenea, studii în curs de desfășurare care explorează intervenții care variază de la oxigen hiperbaric, la administrarea de zinc, la medicamente care prezintă proprietăți antiinflamatorii.
Terapia cu celule stem pentru autism
În plus față de aceste strategii de gestionare a propriei afecțiuni, celulele stem pentru autism par să reprezinte o abordare terapeutică intrigantă. Mai multe tipuri de celule stem sunt în prezent explorate pentru efectele lor terapeutice în autism.
Cele mai promițătoare tipuri de celule par a fi:
- Celule stem din sângele cordonului ombilical – Oamenii de știință presupun că aceste celule pot fi un instrument puternic pentru generarea creșterii de noi vase de sânge în creierul autist.
- Celule stem mezenchimale (din măduva osoasă sau țesut adipos) – Cercetătorii cred că aceste celule pot îmbunătăți dereglarea imunitară asociată cu autismul, ajutând la simptomele intestinale și la problemele cognitive.
Deși suntem încă în stadiile incipiente ale cercetării, încep să apară date clinice promițătoare. Pe măsură ce se continuă să se facă progrese cu aceste terapii, se pare că un tratament real și de durată pentru autism ar putea fi la orizont.
Pentru a înțelege această nouă abordare a tratamentului pentru autism, este mai întâi necesar să înțelegem terapia cu celule stem în sine. În mod similar, este esențial să înțelegem autismul, cauzele sale teoretice, modul în care celulele stem ar putea să le amelioreze și cum arată viitorul în ceea ce privește această abordare prospectivă.
Ce este terapia cu celule stem?
Tratamentele cu celule stem sunt complexe și, în cazul multor afecțiuni, încă teoretice. Cu toate acestea, oamenii de știință au o înțelegere fermă a ceea ce sunt celulele stem și a modului în care acestea funcționează. Pe scurt, aceste „celule maestre” sunt nediferențiate, având capacitatea de a se transforma într-o mare varietate de celule mai specializate.
Celele stem hematopoietice, de exemplu, dau naștere la fiecare tip de celulă stem sanguină din corpul nostru – ceea ce înseamnă zeci. Celulele stem mezenchimale sunt un alt tip de celule stem. Acest tip de celule stem are o capacitate excepțională de a reduce inflamația, de a reduce fibroza (cicatrizarea) și de a avea un impact pozitiv asupra sistemului imunitar.
Alte celule stem controlează alte țesuturi corporale. Aceste celule maestre se găsesc în inimă, dinți, ficat, piele, grăsime și multe alte tipuri de țesuturi. Cu ajutorul unor tehnici științifice de ultimă generație, cercetătorii pot acum să forțeze aceste celule stem să revină la o stare și mai puțin diferențiată, formând ceea ce se numește celule stem pluripotente induse.
Aceste celule unice pot deveni orice țesut din corpul uman. Dacă medicii ar putea să le injecteze în zonele afectate, ar putea (teoretic) să reconstruiască țesuturile noastre de la zero, reparând părțile deteriorate ale corpului.
Terapia cu celule stem pentru autism, prin urmare, își propune să „rescrie” sistemele corporale care cauzează autismul. Pentru a afla mai multe despre diferitele tipuri de celule stem, urmăriți acest videoclip de la BioInformant.
Ce cauzează autismul?
Cauzele autismului sunt încă prost înțelese și dezacordate, dar cercetările indică doi agenți cheie:
- Nivelurile reduse de oxigen în anumite părți ale creierului
- Inflamația cronică în intestin, cauzată de funcționarea defectuoasă a sistemului imunitar
Alte cauze potențiale includ sindromul X fragil, tumorile cerebrale, umflarea creierului, lipsa enzimelor metabolice și rujeola la mamă în timpul sarcinii.
Cum poate terapia cu celule stem să ajute la combaterea autismului?
Indiferent de caz, celulele stem par a fi un tratament promițător pentru autism. De exemplu, acestea pot înlocui celulele intestinale care funcționează defectuos cu unele sănătoase și, deoarece celulele stem se pot replica la nesfârșit, ar fi puțin probabil ca problema să se repete. Același lucru se poate dovedi valabil pentru celulele creierului, sistemele de producere a enzimelor și hormonilor și multe altele.
În plus, anumite tipuri de celule stem pot reduce inflamația și, prin urmare, posibil, autismul.
În timp ce terminologia este un pic cam stufoasă, pentru cei interesați de literatura științifică, acest articol este o lectură pătrunzătoare.
Cum sunt utilizate celulele stem pentru tratamentul autismului?
Celele stem pentru autism nu sunt un proces pe deplin înțeles. Acest lucru se datorează faptului că mecanismele celulare ale modului în care celulele își exercită efectele sunt încă în curs de explorare.
Cu toate acestea, tratamentele cu celule stem în general au o secvență de bază de evenimente.
Aceste etape includ:
- Medicii fie recoltează celule stem de la pacient (autolog), fie le iau de la un alt pacient sau de la o bancă de sânge (alogene).
- Pregătesc celulele stem pentru pacient, separând celulele semnificative și combinându-le cu hormoni și factori de creștere, după caz.
- Medicii injectează sau infuzează celulele stem în pacient.
De aici, medicii și părinții urmăresc pacientul pentru a observa orice îmbunătățire. În multe cazuri, pacientul are nevoie de mai multe doze de celule stem pentru a obține niveluri suficient de ridicate pentru ca celulele să-și poată face treaba în zonele afectate.
În timp, aceste celule pot gravita spre zona afectată, „reparând” instinctiv sistemele care funcționează defectuos.
Există riscuri implicate?
Ca orice alt proces medical, recuperarea autismului cu celule stem aduce unele riscuri. Unele persoane au reacții la fluidele injectabile, deoarece acestea fac adesea uz de conservanți din necesitate. Alți pacienți resping celulele stem alogene (celule stem donate), deoarece organismul lor le vizează ca „invadatori”.
Cei mai răi, unii pacienți sunt atacați de celulele stem donate, provocând o varietate de simptome neplăcute și potențial fatale. Această afecțiune este cunoscută sub numele de boală grefă contra gazdă (GVHD.
În general, totuși, mulți oameni consideră că nivelurile de succes sunt suficient de ridicate pentru a justifica riscul acestor rezultate negative. Mai ales în cazurile în care autismul este atât de copleșitor încât compromite complet familia sau copilul, s-ar putea să merite.
Cât de aproape suntem de acest tratament pentru autism?
Din fericire, comunitatea de cercetare a auzit apelurile pentru studii clinice pentru autism care implică celule stem.
Poveștile care demonstrează puterea celulelor stem pentru autism au determinat instituțiile de cercetare să întreprindă studii care să determine modul de tratare a autismului în viitor.
Drumat de Dr. Joanne Kurtzberg, cercetător de renume mondial, Centrul Medical al Universității Duke desfășoară studii clinice pentru a evalua modul în care celulele din sângele cordonului ombilical pot îmbunătăți simptomele autismului.
Grupul ei de cercetare explorează atât utilizarea tratamentelor cu sânge din cordonul ombilical autolog (provenit de la pacient), cât și a celor alogene (provenit de la donator).
În mod specific, echipa Dr. Kurtzberg:
- A finalizat un studiu clinic de referință: „Autologous Umbilical Cord Blood Infusion for Children With Autism Spectrum Disorder”.
- Au finalizat un studiu clinic de fază 2: „Infuzie de sânge din cordonul ombilical pentru copiii cu tulburări de spectru autist”.
În videoclipul de mai jos, Dr. Joanne Kurtzberg vorbește despre un studiu clinic de fază II realizat de Universitatea Duke. În acesta, ea descrie o familie al cărei fiu a înregistrat îmbunătățiri simptomatice.
Cel puțin alte două studii clinice explorează utilizarea celulelor stem din sângele cordonal ca potențial tratament pentru autism, inclusiv:
- Autologous Cord Blood Stem Cells for Autism (sponsorizat de Sutter Health)
- Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy in Patients With Autism (sponsorizat de
Shenzhen Beike Bio-Technology Co.)
Încă 21 de studii clinice explorează utilizarea altor tipuri de celule stem pentru tratamentul TSA.
Cât costă terapia cu celule stem pentru autism?
Părinții pot explora, de asemenea, clinicile de celule stem care oferă tratamente fără U.S.U.A. FDA, deși companiile de asigurări nu acoperă de obicei aceste cheltuieli medicale.
Din păcate, majoritatea cercetărilor efectuate până în prezent s-au concentrat pe copiii autiști, lăsând opțiunile de tratament pentru adulți mai limitate. Pentru pacienții adulți cu autism, furnizorii de tratamente cu celule stem s-ar putea dovedi mai accesibili.
În medie, tratamentele cu celule stem pentru autism costă 12.000 – 18.000 USD. Costurile de călătorie sunt adesea suportate, de asemenea, deoarece tratamentele pot fi furnizate în afara Statelor Unite. Acest lucru se datorează faptului că FDA din SUA nu permite extinderea populațiilor de celule stem în cadrul unui laborator înainte de a le administra unui pacient.
Pentru pacienții cu autism sever, pot fi necesare doze mai mari de celule stem. Exemple de țări ale căror politici de reglementare permit extinderea celulelor stem includ Mexic, Insulele Caymen, Insulele Bahama și India, printre multe altele.
Pentru a explora studiile clinice pentru autism, utilizați acest link pentru a vizita Clinical Trials.gov. Acest registru global, susținut de National Institutes of Health (NIH), listează majoritatea studiilor clinice pentru autism din întreaga lume.
Dacă ați găsit acest blog valoros, abonați-vă la actualizările BioInformant privind industria celulelor stem.
.