Budoucnost terapie kmenovými buňkami jako léčby autismu
Léčba autismu je stále důležitějším cílem, protože podle odhadů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC):
- 1 z 59 dětí trpí poruchou autistického spektra (PAS)
- Autismus se vyskytuje ve všech rasových, etnických a socioekonomických skupinách.
- Studie v Asii, Evropě a Severní Americe zjistily, že prevalence ASD se pohybuje mezi 1 a 2 %.
Protože porucha autistického spektra (PAS) postihuje 1-2 % populace, nabývá toto onemocnění na významu a léčba autismu se stává velmi žádaným průlomem v medicíně.
V tomto článku:
- Současné a nové způsoby léčby autismu
- Léčba autismu kmenovými buňkami
- Co je to léčba kmenovými buňkami
- Co způsobuje autismus
- Jak může léčba kmenovými buňkami pomoci v boji proti autismu?
- Jak se kmenové buňky používají k léčbě autismu?
- Jsou s tím spojena nějaká rizika?
- Jak blízko jsme léčbě autismu?
- Kolik stojí léčba autismu kmenovými buňkami?
- Přihlášení do studie s kmenovými buňkami pro autismus
Současné a nové způsoby léčby autismu
Ačkoli terapie, některé diety a další techniky slibují zmírnění následků autismu (a někteří na ně přísahají), vědci zatím nepřišli s „lékem“ na tuto nemoc. To znamená, že vědecká a lékařská komunita nemůže nabídnout definitivní léčbu, která by dospělé nebo děti tohoto stavu zbavila.
Existuje však mnoho strategií, jak pomoci jedincům s poruchou autistického spektra zlepšit jejich příznaky a maximalizovat jejich potenciál.
Podle NIH mezi tyto strategie patří např:
- Terapie zvládání chování
- Kognitivně-behaviorální terapie
- Raná intervence
- Edukční a školní terapie
- Terapie společné pozornosti
- Medikamenty / farmaceutické přípravky
- Nutriční terapie / úprava stravy
- Pracovní a pracovnísouvisející terapie
- Terapie zprostředkovaná rodiči
- Fyzikální terapie (PT)
- Trénink sociálních dovedností
- Rečová terapie
Probíhají také studie zkoumající intervence od hyperbarického kyslíku, podávání zinku až po léky s protizánětlivými účinky.
Léčba autismu kmenovými buňkami
Kromě těchto strategií zvládání vlastního stavu se zdá, že zajímavý léčebný přístup představují kmenové buňky pro autismus. V současné době se zkoumají terapeutické účinky několika typů kmenových buněk u autismu.
Nejslibnějšími typy buněk se zdají být:
- Kmenové buňky z pupečníkové krve – Vědci předpokládají, že tyto buňky mohou být účinným nástrojem pro tvorbu nových cév v mozku autistů.
- Mezenchymální kmenové buňky (z kostní dřeně nebo tukové tkáně) – Vědci se domnívají, že tyto buňky mohou zlepšit imunitní deregulaci spojenou s autismem, pomoci se střevními příznaky a kognitivními problémy.
Přestože jsme stále v počátečních fázích výzkumu, začínají se objevovat slibné klinické údaje. S pokračujícím pokrokem v těchto terapiích se zdá, že skutečná a trvalá léčba autismu může být na obzoru.
Pro pochopení tohoto nového přístupu k léčbě autismu je nejprve nutné porozumět terapii kmenovými buňkami jako takové. Stejně tak je nezbytné porozumět autismu, jeho teoretickým příčinám, tomu, jak by je mohly kmenové buňky zlepšit a jak vypadá budoucnost tohoto perspektivního přístupu.
Co je to terapie kmenovými buňkami?“
Léčba kmenovými buňkami je složitá a v případě mnoha onemocnění stále teoretická. Vědci však mají pevné znalosti o tom, co jsou kmenové buňky a jak fungují. Stručně řečeno, tyto „hlavní buňky“ jsou nediferencované a mají schopnost proměnit se v celou řadu specializovanějších buněk.
Například z krvetvorných kmenových buněk vznikají všechny druhy krevních kmenových buněk v našem těle – a těch jsou desítky. Dalším typem kmenových buněk jsou mezenchymální kmenové buňky. Tento typ kmenových buněk má výjimečnou schopnost tlumit záněty, snižovat fibrózu (jizvení) a pozitivně ovlivňovat imunitní systém.
Další kmenové buňky ovládají jiné tělesné tkáně. Tyto hlavní buňky se nacházejí v srdci, zubech, játrech, kůži, tuku a mnoha dalších typech tkání. Díky nejmodernějším vědeckým technikám mohou nyní vědci přinutit tyto kmenové buňky, aby se vrátily do ještě méně diferencovaného stavu a vytvořily tzv. indukované pluripotentní kmenové buňky.
Tyto jedinečné buňky se mohou stát jakoukoli tkání v lidském těle. Pokud by je lékaři mohli vstříknout do postižených oblastí, mohli by (teoreticky) obnovit naše tkáně od základu tím, že by opravili poškozené části těla.
Léčba autismu kmenovými buňkami tedy navrhuje „přepsat“ tělesné systémy způsobující autismus. Chcete-li se dozvědět více o různých typech kmenových buněk, podívejte se na toto video od společnosti BioInformant.
Co způsobuje autismus?
Příčiny autismu jsou stále málo známé a panují o nich neshody, ale výzkumy ukazují na dva klíčové činitele:
- Snížená hladina kyslíku ve specifických částech mozku
- Chronický zánět ve střevech způsobený poruchou imunitního systému
Mezi další možné příčiny patří syndrom křehkého X, mozkové nádory, otok mozku, chybějící metabolické enzymy a spalničky u matky v těhotenství.
Jak může terapie kmenovými buňkami pomoci v boji proti autismu?
Ať už se jedná o cokoli, kmenové buňky se zdají být slibnou léčbou autismu. Mohou například nahradit špatně fungující střevní buňky zdravými, a protože se kmenové buňky mohou replikovat po neomezenou dobu, problém by se pravděpodobně neopakoval. Totéž může platit i pro mozkové buňky, systémy produkce enzymů a hormonů a další.
Některé typy kmenových buněk navíc mohou snížit zánět, a tedy případně i autismus.
Přestože je terminologie poněkud hutná, pro zájemce o vědeckou literaturu je tento článek poučným čtením.
Jak se kmenové buňky používají k léčbě autismu?
Kmenové buňky pro léčbu autismu nejsou zcela pochopeným procesem. Je to proto, že buněčné mechanismy, jak buňky uplatňují své účinky, se stále zkoumají.
Léčba kmenovými buňkami obecně má však základní sled událostí.
Tyto kroky zahrnují:
- Lékaři buď odebírají kmenové buňky pacientovi (autologní), nebo je odebírají jinému pacientovi či z krevní banky (alogenní).
- Přípravu kmenových buněk pro pacienta provádějí tak, že oddělí smysluplné buňky a podle potřeby je kombinují s hormony a růstovými faktory.
- Lékaři pacientovi kmenové buňky aplikují injekčně nebo infuzí.
Poté lékaři a rodiče pacienta sledují a zaznamenávají případné zlepšení. V mnoha případech pacient potřebuje několik dávek kmenových buněk, aby jejich hladina byla dostatečně vysoká a buňky mohly v postižených oblastech vykonat svou práci.
Po čase mohou tyto buňky tíhnout k postižené oblasti a instinktivně „opravit“ špatně fungující systémy.
Jsou s tím spojena nějaká rizika?
Stejně jako každý jiný lékařský proces přináší i léčba autismu pomocí kmenových buněk určitá rizika. Někteří lidé mají reakce na injekční tekutiny, protože se v nich často z nutnosti používají konzervační látky. Jiní pacienti odmítají alogenní (darované kmenové buňky), protože jejich tělo se na ně zaměřuje jako na „vetřelce“.
Ještě horší je, že některé pacienty dárcovské kmenové buňky napadnou a způsobí jim různé nepříjemné a potenciálně smrtelné příznaky. Tento stav je znám jako nemoc štěpu proti hostiteli (GVHD).
Všeobecně však mnoho lidí považuje míru úspěšnosti za dostatečně vysokou na to, aby si zasloužili riskovat tyto negativní následky. Zejména v případech, kdy je autismus natolik zdrcující, že zcela ohrožuje rodinu nebo dítě, to může stát za to.
Jak blízko jsme této léčbě autismu?
Výzkumná komunita naštěstí vyslyšela volání po klinických studiích autismu zahrnujících kmenové buňky.
Příběhy prokazující sílu kmenových buněk při léčbě autismu přiměly výzkumné instituce k provedení studií určujících způsoby budoucí léčby autismu.
Lékařské centrum Dukeovy univerzity pod vedením světoznámé výzkumnice Dr. Joanne Kurtzbergové provádí klinické studie, které mají zhodnotit, jak mohou buňky pupečníkové krve zlepšit příznaky autismu.
Její výzkumná skupina zkoumá jak použití autologní (získané od pacienta), tak alogenní (získané od dárce) pupečníkové krve k léčbě.
Tým Dr. Kurtzbergové konkrétně:
- Ukončil přelomovou klinickou studii: „Autologní infuze pupečníkové krve pro děti s poruchou autistického spektra“.
- Ukončil druhou fázi klinické studie: „Infuze pupečníkové krve pro děti s poruchou autistického spektra“.
Na níže uvedeném videu doktorka Joanne Kurtzbergová hovoří o druhé fázi klinické studie Dukeovy univerzity. Popisuje v něm rodinu, u jejíhož syna došlo k symptomatickému zlepšení.
Nejméně dvě další klinické studie zkoumají využití kmenových buněk pupečníkové krve jako potenciální léčby autismu, včetně:
- Autologní kmenové buňky pupečníkové krve pro autismus (sponzoruje Sutter Health)
- Bezpečnost a účinnost terapie kmenovými buňkami u pacientů s autismem (sponzoruje
Shenzhen Beike Bio-Technology Co.)
Dalších 21 klinických studií zkoumá použití jiných typů kmenových buněk pro léčbu poruch autistického spektra.
Kolik stojí terapie kmenovými buňkami u autismu?“
Rodiče mohou také prozkoumat kliniky zabývající se léčbou kmenovými buňkami, které nabízejí léčbu bez U.FDA, ačkoli pojišťovny obvykle tyto léčebné náklady nehradí.
Naneštěstí se většina dosud provedených výzkumů zaměřila na děti s autismem, takže možnosti léčby pro dospělé jsou omezenější. Pro dospělé pacienty s autismem se mohou poskytovatelé léčby kmenovými buňkami ukázat jako dostupnější.
Léčba autismu kmenovými buňkami stojí v průměru 12 000 až 18 000 USD. Často vznikají také cestovní náklady, protože léčba může být poskytována mimo Spojené státy. Je to proto, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) nepovoluje rozšiřování populací kmenových buněk v laboratoři před jejich podáním pacientovi.
U pacientů s těžkým autismem mohou být nutné vyšší dávky kmenových buněk. Příkladem zemí, jejichž regulační politika umožňuje expanzi kmenových buněk, jsou mimo jiné Mexiko, Kajmanské ostrovy, Bahamské ostrovy a Indie.
Chcete-li prozkoumat klinické studie pro autismus, použijte tento odkaz a navštivte stránky Clinical Trials.gov. Tento celosvětový registr, podporovaný Národním institutem zdraví (NIH), uvádí většinu studií týkajících se autismu po celém světě.
Pokud pro vás byl tento blog cenný, přihlaste se k odběru novinek z oblasti kmenových buněk od společnosti BioInformant.