Fremtiden for stamcelleterapi som behandling af autisme
Behandling af autisme er en stadig vigtigere opgave, da Center for Disease Control and Prevention (CDC) vurderer:
- 1 ud af 59 børn er blevet identificeret med autismespektrumforstyrrelse (ASD)
- Autisme forekommer i alle racemæssige, etniske og socioøkonomiske grupper.
- Studier i Asien, Europa og Nordamerika har identificeret ASD til at have en prævalens på mellem 1 % og 2 %.
Med autismespektrumforstyrrelser (ASD), der rammer mellem 1-2 % af befolkningen, får tilstanden stigende betydning, og en behandling af autisme er ved at blive et meget eftertragtet medicinsk gennembrud.
I denne artikel:
- Current and Emerging Treatments for Autism
- Stem Cell Therapy for Autism
- What Is Stem Cell Therapy?
- What Causes Autism?
- How Can Stem Cell Therapy Help Combat Autism?
- Hvordan bruges stamceller til behandling af autisme?
- Er der risici forbundet hermed?
- Hvor tæt er vi på en behandling for autisme?
- Hvor meget koster stamcelleterapi for autisme?
- Indmeldelse i et stamcelleforsøg for autisme
Aktuelle og nye behandlinger for autisme
Selv om terapi, visse diæter og andre teknikker alle er lovende for at afbøde virkningerne af autisme (og nogle sværger til dem), har forskerne endnu ikke fundet en “kur” for sygdommen. Det vil sige, at det videnskabelige og medicinske samfund ikke kan tilbyde en endelig behandling, der lindrer voksne eller børn fra denne tilstand.
Der findes imidlertid mange strategier for, hvordan man kan hjælpe personer med ASD med at forbedre deres symptomer og maksimere deres potentiale.
I henhold til NIH omfatter disse strategier bl.a. følgende:
- Behavioral management therapy
- Cognitive behavior therapy
- Early intervention
- Educational and school-based therapies
- Joint attention therapy
- Medications / Pharmaceuticals
- Nutritional therapy / Diet Modification
- Occupational and work-relateret terapi
- Forældremedieret terapi
- Fysisk terapi (PT)
- Social færdighedstræning
- Talkoterapi
Der er også undersøgelser i gang, der udforsker interventioner lige fra hyperbarisk oxygen, til indgivelse af zink og lægemidler med antiinflammatoriske egenskaber.
Stamcelleterapi for autisme
Ud over disse strategier til håndtering af ens tilstand synes stamceller til autisme at udgøre en spændende behandlingsmetode. Flere typer stamceller undersøges nu for deres terapeutiske virkninger ved autisme.
De mest lovende celletyper synes at være:
- Stamceller fra navlestrengsblod – Forskerne har den hypotese, at disse celler kan være et potent værktøj til generering af ny blodkarvækst i den autistiske hjerne.
- Mesenkymale stamceller (fra knoglemarv eller fedtvæv) – Forskerne mener, at disse celler kan forbedre den immundekoregulering, der er forbundet med autisme, og hjælpe med tarmsymptomer og kognitive problemer.
Og selv om vi stadig er i de tidlige stadier af forskningen, er lovende kliniske data begyndt at blive offentliggjort. Efterhånden som der fortsat gøres fremskridt med disse behandlinger, ser det ud til, at en reel, varig behandling af autisme kan være på vej.
For at forstå denne nye tilgang til autismebehandling er det først nødvendigt at forstå stamcelleterapi i sin egen ret. På samme måde er det afgørende at forstå autisme, dens teoretiske årsager, hvordan stamceller kan forbedre dem, og hvordan fremtiden ser ud med hensyn til denne potentielle tilgang.
Hvad er stamcelleterapi?
Stamcellebehandlinger er komplekse, og i forbindelse med mange tilstande stadig teoretiske. Forskerne har dog en fast forståelse af, hvad stamceller er, og hvordan de virker. Kort fortalt er disse “masterceller” udifferentierede og har evnen til at blive til en lang række mere specialiserede celler.
Hæmatopoietiske stamceller giver f.eks. anledning til alle slags blodstamceller i vores krop – hvilket er dusinvis. Mesenkymale stamceller er en anden stamcelletype. Denne type stamcelle har en usædvanlig evne til at reducere inflammation, reducere fibrose (ardannelse) og påvirke immunsystemet positivt.
Andre stamceller styrer andre kropsvæv. Disse masterceller findes i hjertet, tænderne, leveren, huden, fedtet og mange andre vævstyper. Med avancerede videnskabelige teknikker kan forskerne nu tvinge disse stamceller til at gå tilbage til en endnu mindre differentieret tilstand og danne det, der kaldes inducerede pluripotente stamceller.
Disse unikke celler kan blive til ethvert væv i menneskekroppen. Hvis lægerne kunne sprøjte dem ind i de berørte områder, kunne de (teoretisk set) genopbygge vores væv fra bunden ved at reparere beskadigede kropsdele.
Stamcelleterapi for autisme foreslår derfor at “omskrive” de kropslige systemer, der forårsager autisme. Hvis du vil vide mere om de forskellige typer stamceller, kan du se denne video fra BioInformant.
Hvad er årsagen til autisme?
Årsagerne til autisme er stadig dårligt forstået og uenige om, men forskningen peger på to nøgleagenser:
- Reduceret iltniveau i specifikke dele af hjernen
- Kronisk betændelse i tarmen, forårsaget af immunsystemets funktionsfejl
Andre mulige årsager omfatter Fragilt X-syndrom, hjernetumorer, hjernesvulst, manglende metaboliske enzymer og mæslinger hos moderen under graviditeten.
Hvordan kan stamcelleterapi hjælpe med at bekæmpe autisme?
Hvad end der er tale om, ser stamceller ud til at være en lovende behandling af autisme. De kan f.eks. erstatte dårligt fungerende tarmceller med sunde celler, og da stamceller kan replikere sig på ubestemt tid, vil problemet sandsynligvis ikke kunne gentage sig. Det samme kan vise sig at gælde for hjerneceller, enzym- og hormonproduktionssystemer med mere.
Dertil kommer, at visse stamcelletyper kan reducere inflammation og dermed muligvis også autisme.
Selv om terminologien er lidt tæt, er denne artikel en indsigtsfuld læsning for dem, der er interesseret i den videnskabelige litteratur.
Hvordan anvendes stamceller til behandling af autisme?
Stamceller til autisme er ikke en fuldt forstået proces. Dette skyldes, at de cellulære mekanismer for, hvordan cellerne udøver deres virkning, stadig er ved at blive udforsket.
Samme stamcellebehandlinger har dog i det store og hele et grundlæggende forløb.
Disse trin omfatter:
- Læger høster enten stamceller fra patienten (autologe) eller tager dem fra en anden patient eller en blodbank (allogene).
- De forbereder stamcellerne til patienten, idet de adskiller de meningsfulde celler og kombinerer dem med hormoner og vækstfaktorer efter behov.
- Lægerne injicerer eller infunderer stamcellerne i patienten.
Derfra holder læger og forældre øje med patienten for at notere en eventuel forbedring. I mange tilfælde har patienten brug for flere doser stamceller for at få niveauet højt nok til, at cellerne kan gøre deres arbejde i de berørte områder.
Med tiden kan disse celler tiltrækkes af det berørte område og instinktivt “reparere” de dårligt fungerende systemer.
Er der risici involveret?
Som med enhver anden medicinsk proces er der nogle risici forbundet med stamcellebehandling af autisme. Nogle mennesker har reaktioner på de injicerbare væsker, da de ofte gør brug af konserveringsmidler af nødvendighed. Andre patienter afviser allogene (donerede stamceller), fordi deres krop målretter dem som “angribere”.
Sværere er det, at nogle patienter bliver angrebet af donorstamceller, hvilket forårsager en række ubehagelige og potentielt dødelige symptomer. Denne tilstand er kendt som graft-versus-host disease (GVHD).
Overordnet set finder mange mennesker dog, at succesniveauet er højt nok til at retfærdiggøre risikoen for disse negative resultater. Især i tilfælde, hvor autisme er så overvældende, at det fuldstændig kompromitterer familien eller barnet, kan det være det værd.
Hvor tæt er vi på denne behandling af autisme?
Taknemmeligvis har forskersamfundet hørt opfordringerne til kliniske forsøg med stamceller i forbindelse med autisme.
Historier, der viser stamcellers kraft i forbindelse med autisme, har fået forskningsinstitutioner til at iværksætte forsøg, der afgør, hvordan autisme kan behandles i fremtiden.
Med den verdenskendte forsker Dr. Joanne Kurtzberg i spidsen gennemfører Duke University Medical Center kliniske forsøg for at evaluere, hvordan celler fra navlestrengsblod kan forbedre autismesymptomer.
Hendes forskningsgruppe undersøger både brugen af autologe (patientafledte) og allogene (donorafledte) behandlinger med navlestrengsblod.
Særligt set har Dr. Kurtzbergs hold:
- Fuldført et skelsættende klinisk forsøg: “Autologous Umbilical Cord Blood Infusion for Children With Autism Spectrum Disorder” (Infusion af autologt navlestrengsblod til børn med autismespektrumforstyrrelser).
- Fuldførte et klinisk fase 2-studie: “Infusion af navlestrengsblod til børn med autismespektrumforstyrrelser”.
I videoen nedenfor omtaler Dr. Joanne Kurtzberg et klinisk fase II-forsøg fra Duke University. I den beskriver hun en familie, hvis søn oplevede symptomatiske forbedringer.
Mindst to andre kliniske forsøg undersøger brugen af stamceller fra navlestrengsblod som en potentiel behandling af autisme, herunder:
- Autologe stamceller fra navlestrengsblod til autisme (sponsoreret af Sutter Health)
- Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy in Patients With Autism (sponsoreret af
Shenzhen Beike Bio-Technology Co.)
Et yderligere 21 kliniske forsøg undersøger brugen af andre typer stamceller til behandling af ASD.
Hvor meget koster stamcelleterapi for autisme?
Forældre kan også undersøge stamcelleklinikker, der tilbyder behandlinger uden U.US FDA-godkendelse, selv om forsikringsselskaberne typisk ikke dækker disse medicinske udgifter.
Det meste af den forskning, der er udført indtil videre, har desværre fokuseret på autistiske børn, hvilket gør behandlingsmulighederne for voksne mere begrænsede. For voksne patienter med autisme kan udbydere af stamcellebehandlinger vise sig at være mere tilgængelige.
I gennemsnit koster stamcellebehandlinger for autisme 12.000 – 18.000 USD. Der er ofte også rejseudgifter, fordi behandlingerne kan foregå uden for USA. Dette skyldes, at den amerikanske FDA ikke tillader, at stamcellepopulationer udvides i et laboratorium, inden de administreres til en patient.
For patienter med svær autisme kan det være nødvendigt med højere doser af stamceller. Eksempler på lande, hvis lovgivningspolitik tillader stamcelleekspansion, omfatter bl.a. Mexico, Caymenøerne, Bahamasøerne og Indien.
For at undersøge kliniske forsøg for autisme kan du bruge dette link til at besøge Clinical Trials.gov. Dette globale register, der støttes af National Institutes of Health (NIH), indeholder en liste over de fleste autismeforsøg på verdensplan.
Hvis du fandt denne blog værdifuld, kan du abonnere på BioInformants opdateringer om stamcelleindustrien.