Speciallægemidler
Hvad er problemet?
Speciallægemidler udgør en hurtigt voksende andel af de samlede udgifter til lægemidler i offentlige og private sundhedsordninger. Disse lægemidler, der typisk anvendes til behandling af kroniske, alvorlige eller livstruende tilstande som f.eks. kræft, reumatoid arthritis, væksthormonmangel og multipel sklerose, er ofte meget dyrere end traditionelle lægemidler. De samlede omkostninger kan løbe op i tusindvis af dollars om måneden og kan for nogle produkter overstige 100.000 dollars om året. Der findes normalt kun få eller slet ingen billige generiske ækvivalenter.
Disse høje omkostninger udgør en stigende byrde for de betalende myndigheder, herunder regeringer og arbejdsgivere. Da sundhedsplaner ofte kræver en betydelig omkostningsdeling for speciallægemidler, er der også en stor indvirkning på de patienter, der har brug for sådanne lægemidler. Nogle er bekymrede for, at omkostningsdeling kan afskrække fra at bruge disse lægemidler, hvilket måske kan føre til negative sundhedsresultater.
Forskning i speciallægemidler er attraktiv for biofarmaceutiske virksomheder både ud fra et medicinsk innovations- og forretningsperspektiv. Markedets evne til at bære de relativt høje omkostninger ved disse produkter skaber betydelige incitamenter for virksomhederne til at forske i og udvikle produkter, der imødekommer alvorlige, uopfyldte sundhedsbehov. I nogle tilfælde anvendes ledsagende diagnostiske tests også til at identificere patientunderpopulationer, hvor specialproduktet giver en differentieret reaktion, enten negativ eller positiv. Som følge heraf har specialprodukter stimuleret den diagnostiske forskning. I betragtning af investeringsniveauet betyder det, at patienter og betalere kan forvente fortsat innovation og forskning med henblik på at udvikle sådanne lægemidler og ledsagende diagnostik i fremtiden.
Betalerne er interesserede i de skridt, de kan tage for at kontrollere det bidrag, som speciallægemidlerne yder til væksten i præmieomkostningerne, samtidig med at de sikrer, at patienterne kan få adgang til de lægemidler, der vil forbedre deres helbred og livskvalitet og -længde. Biopharmaceutiske producenter og patientforkæmpere er bekymrede for, at restriktioner på speciallægemidler kan modvirke forskning og skade patientplejen. Apotekerne er også bekymrede for, at nogle planer om at kontrollere brugen og omkostningerne ved speciallægemidler vil begrænse deres muligheder for at betjene patienterne.
Hvad er baggrunden?
Og selv om der ikke findes nogen accepteret definition af speciallægemidler, er der generelt tale om lægemidler og biologiske lægemidler (lægemidler fremstillet af levende celler, der er dyrket i et laboratorium), som er komplicerede at fremstille, kan være vanskelige at administrere, kan kræve særlig patientovervågning og undertiden have strategier for kontrol og overvågning af deres brug, der er pålagt af Food and Drug Administration (FDA). Speciallægemidler er i stigende grad blevet defineret ved at overskride en vis tærskelpris, f.eks. 600 USD om måneden, som kan placere sådanne lægemidler på højere omkostningsdelingsniveauer.
Fra et distributionsperspektiv kan speciallægemidler kræve specialiseret forsendelse og temperaturkontrolleret opbevaring og håndtering. Derfor findes der en klasse af udbydere, kaldet specialapoteker, til at distribuere og udlevere disse produkter. Sådanne apoteker kan være ejet af selvstændige virksomheder, farmaceutiske udbydere (PBM’er) eller store apotekskæder. Specialapotekerne sender produktet til lægen og fakturerer patientens forsikringsselskab. I modsætning hertil har nogle lægemiddelgrossister også specialiserede distributionsmuligheder til at sende specialprodukter direkte til læger, som derefter køber produktet og fakturerer patientens forsikringsselskab.
Da specialiserede lægemidler kan omfatte orale og selvinjicerbare lægemidler og infusioner, der administreres af lægen, kan de være omfattet af sygesikringers medicinske eller farmaceutiske ydelser. Selv om skønnene varierer afhængigt af datakilderne, hævder Express Scripts’ rapport om lægemiddeltendenser, at ca. 47 procent af udgifterne til speciallægemidler i USA i 2010 fandt sted under den medicinske ydelse.
Ifølge IMS Health gik 65 procent af udgifterne til nye lægemidler (dem, der blev introduceret inden for de seneste to år) i 2012 til speciallægemidler. Statistikker på dette område kan også variere betydeligt på baggrund af forskellige kilder og forskellige definitioner af speciallægemidler.
Eksperter forventer, at denne andel fortsat vil stige, da speciallægemidler udgør et kritisk vækstsegment inden for lægemiddeludvikling. CVS Caremark og Express Scripts, to af de største PBM’er, rapporterer, at speciallægemidler er det hurtigst voksende segment af deres lægemiddeludgifter, og i 2019 forventer de, at speciallægemidler vil udgøre 50 procent af deres planers sponsorers samlede lægemiddeludgifter. I 2013 vil mindst 60 procent af de nye lægemidler, der forventes at blive godkendt til markedsføring i USA af FDA, ifølge Express Scripts være speciallægemidler.
Fra et patientperspektiv repræsenterer nye speciallægemidler mere effektive måder at behandle alvorlige sygdomme på – mange af dem har i øjeblikket kun få tilgængelige muligheder. Hvor sådanne produkter findes, indledes behandlingen hurtigere, da lægerne søger at behandle kroniske, alvorlige eller livstruende tilstande. Som følge heraf opstår omkostningerne for sygesikringen tidligere og varer længere, især for produkter, der anvendes til behandling af kroniske sygdomme.
Hvad er debatten?
Betalerne søger måder at forvalte de stigende omkostninger til speciallægemidler på en hensigtsmæssig måde. I mange tilfælde er de traditionelle midler til at påvirke lægemiddelpriserne, som f.eks. differentierede formularer og rabatter, ikke tilgængelige for speciallægemidler, fordi mange af dem ikke har nære terapeutiske alternativer.
KOSTDELING: Betalere anvender en række forskellige værktøjer til at kontrollere omkostningerne. Et almindeligt redskab for speciallægemidler, der er omfattet af den ambulante lægemiddelydelse, er at opkræve en høj omkostningsdeling i form af egenbetaling (faste beløb) eller medforsikring (procentvise beløb) ved at placere speciallægemidler på deres eget niveau i formularen. I Medicare Part D, hvor det er almindeligt at anvende et niveau for speciallægemidler, opkræves modtagerne typisk 25-33 % af udgifterne til deres speciallægemidler, selv om strukturen i Part D reducerer disse udgifter betydeligt, når modtagerne når en grænse for, hvor meget de selv skal betale. Ud over Part D er procentdelen af arbejdsgiverstøttede ordninger, der anvender specialiserede niveauer, steget fra 14 procent af planerne i 2012 til 23 procent i 2013 ifølge Kaiser Family Foundations 2013 Employer Health Benefits Survey. Fra 2014 vil sundhedsplaner, der tilbydes under Affordable Care Act’s (ACA’s) sundhedsforsikringsmarkedspladser også have specialiserede lægemiddelniveauer. Indvirkningen af sådanne niveauer på patienterne kan dog delvist afbødes på grund af ACA’s maksimumbeløb for udgifter.
Kritikere af denne tendens hævder, at høje omkostningsdelinger afskrækker fra hensigtsmæssig brug af lægemidler. Undersøgelser viser, at øget omkostningsdeling fører til en højere grad af opgivelse af recepter. Dette er især et problem i forbindelse med de alvorlige og kroniske lidelser, som de fleste specialiserede lægemidler er rettet mod.
For at mindske patienternes omkostninger og tilskynde til behandling tilbyder mange specialiserede lægemiddelproducenter hjælpeprogrammer til patienterne. Disse programmer giver patienterne kuponer til en del af eller hele beløbet for omkostningsdelingen. I forbindelse med Medicare, hvor en sådan bistand ikke er tilladt i henhold til føderal lovgivning, yder nogle producenter tilskud til uafhængige nonprofitorganisationer, som til gengæld er i stand til at refundere patienterne en del af deres andel af udgifterne til lægemidler.
Disse rabatprogrammer er blevet kritiseret af betalere og PBM’er, fordi de reducerer de incitamenter, der er indlejret i traditionelle ydelsesdesigns, og kan føre til overforbrug. Derfor, selv om programmer for hjælp til egenbetaling kan gøre et bestemt produkt mere overkommeligt for den enkelte patient, hævder nogle, at de øger de samlede omkostninger for ordningen og alle medlemmer, der er dækket af ordningen, ved at tilskynde til brugen af produktet. Producenter og patientforkæmpere forsvarer disse rabatprogrammer og hævder, at de omkostningsreducerende incitamenter i forbindelse med traditionel ydelsesudformning ikke bør anvendes på specialprodukter på grund af de alvorlige sygdomme, som de behandler, og de små patientpopulationer, der er involveret. Ved at gøre disse dyre behandlinger mere overkommelige for patienterne kan kuponer og støtte til egenbetaling desuden bidrage til at reducere manglende overholdelse af lægemidlet og konsekvenserne heraf, såsom besøg på skadestuer og hospitalsindlæggelser.
Ud over høj omkostningsdeling kræver nogle betalere diagnostisk testning som en betingelse for dækning for at identificere personer, der viser en tilbøjelighed til at reagere på et bestemt specialprodukt. Ligeledes er det vigtigt at styre ydelsesstedet, da flere specialprodukter kan administreres af patienten i hjemmet i stedet for på dyrere behandlingssteder som f.eks. ambulatorier eller lægepraksis.
MEDICAL BENEFIT VERSUS PHARMACY BENEFIT: Da speciallægemidler ofte refunderes under den medicinske ydelse, og deres omkostninger kan være bundtet sammen med andre ydelser, har betalerne mindre direkte indflydelse på prisfastsættelsen. Derfor undersøger betalere og PBM’er måder at flytte specialprodukter fra den medicinske ydelse til den mere gennemsigtige apoteksydelse for at få bedre indflydelse på prisfastsættelsen og få oplysninger om brug og resultater.
Kritikere af denne tendens er bekymrede for, at dette kan skade behandlingen ved at reducere lægens rolle i forhold til at hjælpe patienterne med at bruge deres medicin korrekt. I mange tilfælde er tiden af afgørende betydning, når en patient skal påbegynde en behandling med et specialiseret lægemiddel. Som følge heraf kan den tid og indsats, der kræves af læger, kontorpersonale, patienter og plejere for at navigere i apoteksydelsernes anvendelsesbegrænsninger, være tungtvejende.
Administration af specialprodukter er ofte en drivkraft for lægernes indtjening i lægepraksis. Kritikere hævder, at nye administrative byrder, der pålægges som en del af en apoteksydelse, kan underminere kontorpraksis effektivitet og indtjening.
Distributionskanaler tilbyder også et område til styring af omkostningerne. For nogle produkter søger betalerne at begrænse den type og det antal apoteker, der kan distribuere et specialiseret lægemiddel til patienterne, for at opnå stordriftsfordele og koncentrere købekraften. Disse begrænsede netværk kan også forbedre sundhedsplanernes evne til at implementere plejeprotokoller, forbedre overholdelse af reglerne, undgå produktspild og implementere de af FDA krævede brugsplaner. Disse bestræbelser på at begrænse, hvem der kan distribuere speciallægemidler, kolliderer ofte med detailapotekernes interesser og lægers forretningsmodeller, der til dels er bygget på indtægterne fra administration af speciallægemidler.
BIOSIMILARER: Affordable Care Act pålagde FDA at skabe en ny godkendelsesvej for at tillade salg af klinisk ækvivalente versioner af biologisk afledte terapier, der er kendt som biologiske lægemidler. Patientforkæmpere og betalere håber, at indførelsen af disse opfølgende versioner af biologiske lægemidler – kendt som biosimilars – vil tvinge priserne ned på samme måde, som generiske lægemidler konkurrerer med traditionelle mærkevareprodukter. I USA er der indtil nu ikke blevet godkendt nogen lægemidler i henhold til denne nye bemyndigelse, og mange eksperter mener, at selv når de bliver godkendt, vil biosimilars give besparelser, men ikke i samme størrelsesorden som generiske lægemidler. Ikke desto mindre er nogle bekymrede for, at patienterne med eller uden deres viden vil blive overført til biosimilars, som måske ikke opnår de samme resultater som det originale lægemiddel. (Se en tidligere Health Policy Brief for yderligere baggrund om biosimilars, offentliggjort den 10. oktober 2013.)
KOMPARATIV EFFEKTIVITET: I de seneste år har den stigende brug af sammenlignende effektivitetsundersøgelser skabt endnu et redskab til at kontrollere stigningen i udgifterne til speciallægemidler. Fortalere mener, at sammenlignende effektivitetsundersøgelser kan give oplysninger, der gør det muligt for betalere at nægte dækning af produkter, der koster mere end alternativer, men som ikke giver nogen yderligere klinisk værdi.
Modstandere sætter spørgsmålstegn ved, om sådanne undersøgelser, især dem, der foretages af betalere, kan være uvildige, og om disse populationsbaserede analyser tager hensyn til, at individuelle patienters reaktioner på behandlinger varierer. (Se en tidligere Health Policy Brief for yderligere baggrund om sammenlignende effektivitetsundersøgelser, offentliggjort den 8. oktober 2010.)
Pres fra individuelle patienter og patientforkæmpere og begrænsede ressourcer har begrænset muligheden for sammenlignende effektivitetsundersøgelser til at ændre dækningen af speciallægemidler væsentligt. En sådan undersøgelse er i øjeblikket ikke tilladt i Medicare Part B, men kan overvejes af Medicare Part D-lægemiddelplaner og private sundhedsplaner. Uden for USA har offentlige betalere, der på samme måde er bekymrede over de høje omkostninger ved speciallægemidler, været mere aggressive i deres brug af sammenlignende effektivitetsvurderinger.
Det Forenede Kongerige har været særligt forsigtigt med at give adgang til dyre produkter uden en stringent påvisning af forbedrede patientresultater sammenlignet med eksisterende, billigere behandlingsalternativer. En af de mest omtalte udfordringer i forbindelse med et specialprodukt opstod, da Det Forenede Kongeriges National Institute for Health and Care Excellence ikke anbefalede, at bortezomib (Velcade) som monoterapi til behandling af recidiverende multipel myelom skulle dækkes af den nationale sundhedstjeneste på grund af omkostningsmæssige betænkeligheder. Producenten indledte en forhandling for at opnå dækning på grundlag af de faktiske patientresultater og tilbød i praksis det nationale sundhedsvæsen en rabat, hvis bestemte resultater ikke blev opnået. Sådanne forhandlinger baseret på resultater kan have en fremtid i USA. Men da mange er meget følsomme over for forslag om rationering af pleje, kan det være en udfordring at gennemføre dem.
Hvad sker der nu?
Da væksten på markedet for speciallægemidler forventes at fortsætte i mange år, vil diskussionerne om den rette balance mellem omkostningsbegrænsning og patientadgang fortsætte. Disse diskussioner vil udspille sig i private fora blandt betalere og producenter af speciallægemidler. De vil også blive overført til offentlige debatter om regeringens rolle i forbindelse med fremme af politikker, der vil påvirke adgangen til og omkostningerne ved speciallægemidler.
Det Patient-Centered Outcomes Research Institute, der blev oprettet ved Affordable Care Act, kunne være en væsentlig ny kilde til finansiering af forskning i effektiviteten af speciallægemidler, selv om sådanne undersøgelser ofte er dyre og vanskelige. Desuden har det Independent Payment Advisory Board (IPAB), som også blev oprettet ved ACA, mulighed for at tillade ændringer i Medicare-programmet for at reducere betalingerne for speciallægemidler. Loven har dog endnu ikke udløst IPAB’s beføjelser til at handle.
Opmærksomheden vil være rettet mod ACA’s markedspladser og adgangen til speciallægemidler i markedspladsens sundhedsplaner. Debatterne vil også fortsætte om spørgsmål, der kan påvirke udbredelsen af biosimilære produkter – når FDA begynder at godkende dem. Delstaternes lovgivende forsamlinger er allerede begyndt at overveje og vedtage love til regulering af biosimilære produkter.
Endelig vil spørgsmålene om speciallægemiddelproducenternes mulighed for at hjælpe patienterne med at betale for omkostningsdelingen ved hjælp af kuponer og andre midler fortsætte i private og offentlige fora.
Ressourcer
Academy of Managed Care Pharmacy, “Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals,” November 2006.
Bartholow M, “Top 200 Drugs of 2012,” Pharmacy Times, 17. juli 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, “National Health Expenditure Projections 2011-2021,” januar 2012.
CVS Caremark, “CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care,” 2013.
Express Scripts, “2011 Drug Trend Report,” April 2012.
Kaiser Family Foundation, “2013 Employer Health Benefits Survey,” August 20, 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, “Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View,” Health Affairs 31, no. 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, “Prescription-Drug Coupons–No Suching Thing as a Free Lunch,” New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
Om Health Policy Briefs
Skrevet af
Ian Spatz
Senior Adviser
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Managing Director
Manatt Health Solutions
Redaktionel gennemgang af
Troyen A. Brennan
Executive Vice President og Chief Medical Officer
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Deputy Editor
Health Affairs
Health Policy Briefs udarbejdes i et partnerskab mellem Health Affairs og Robert Wood Johnson Foundation.
Cite as: “Health Policy Brief: Health Affairs,” Health Affairs, 25. november 2013.
Følg policy briefs på:
www.healthaffairs.org/briefs