De toekomst van stamceltherapie als behandeling voor autisme
De behandeling van autisme wordt steeds belangrijker, aangezien het Center for Disease Control and Prevention (CDC) schat:
- 1 op de 59 kinderen heeft een autismespectrumstoornis (ASS)
- Autisme komt voor in alle raciale, etnische en sociaaleconomische groepen.
- Studies in Azië, Europa en Noord-Amerika hebben vastgesteld dat ASS een prevalentie heeft van tussen de 1% en 2%.
Want autismespectrumstoornis (ASS) treft tussen 1-2% van de bevolking, wordt de aandoening van toenemend belang en een behandeling voor autisme wordt een zeer gewilde medische doorbraak.
In dit artikel:
- Huidige en opkomende behandelingen voor autisme
- Stemceltherapie voor autisme
- Wat is stamceltherapie?
- Wat veroorzaakt autisme?
- Hoe kan stamceltherapie helpen bij de bestrijding van autisme?
- Hoe worden stamcellen gebruikt voor de behandeling van autisme?
- Zijn er risico’s aan verbonden?
- Hoe dicht zijn we bij een behandeling voor autisme?
- Hoeveel kost stamceltherapie voor autisme?
- Enrolling in a Stem Cell Trial for Autism
Current and Emerging Treatments for Autism
Whilst therapy, some diets, and other techniques all show promise for mitigating the effects of autism (and some swear by them), researchers have not yet come up with a “cure” for the disease. Dat wil zeggen, de wetenschappelijke en medische gemeenschap kan geen definitieve behandeling bieden die volwassenen of kinderen van deze aandoening verlost.
Echter, er zijn veel strategieën voor hoe individuen met ASS te helpen om hun symptomen te verbeteren en hun potentieel te maximaliseren.
Volgens de NIH omvatten deze strategieën:
- Behavioral management therapy
- Cognitive behavior therapy
- Early intervention
- Educational and school-based therapies
- Joint attention therapy
- Medications / Pharmaceuticals
- Nutritional therapy / Diet Modification
- Occupational and work-gerelateerde therapie
- Parentherapie
- Fysieke therapie (PT)
- Sociale vaardigheidstraining
- Spraaktherapie
Er zijn ook studies gaande waarin interventies worden onderzocht variërend van hyperbare zuurstof, toediening van zink, tot medicijnen met ontstekingsremmende eigenschappen.
Stemceltherapie voor autisme
Naast deze strategieën voor het beheersen van iemands aandoening, lijken stamcellen voor autisme een intrigerende behandelingsbenadering te vertegenwoordigen. Verschillende soorten stamcellen worden nu onderzocht op hun therapeutische effecten bij autisme.
De meest veelbelovende celtypen lijken te zijn:
- Stamcellen uit navelstrengbloed – Wetenschappers veronderstellen dat deze cellen een krachtig hulpmiddel kunnen zijn voor het genereren van nieuwe bloedvatgroei in de autistische hersenen.
- Mesenchymale stamcellen (uit beenmerg of vetweefsel) – Onderzoekers denken dat deze cellen de immuundegregatie kunnen verbeteren die geassocieerd wordt met autisme, en kunnen helpen bij de darmsymptomen en cognitieve problemen.
Hoewel we ons nog in de vroege stadia van onderzoek bevinden, beginnen veelbelovende klinische gegevens vrij te komen. Naarmate met deze therapieën vooruitgang wordt geboekt, ziet het er naar uit dat een echte, blijvende behandeling voor autisme in het verschiet ligt.
Om deze nieuwe benadering van de behandeling van autisme te begrijpen, is het eerst noodzakelijk om stamceltherapie op zichzelf te begrijpen. Op dezelfde manier is het van cruciaal belang autisme te begrijpen, de theoretische oorzaken ervan, hoe stamcellen deze zouden kunnen verbeteren, en hoe de toekomst eruit ziet met betrekking tot deze prospectieve benadering.
Wat is stamceltherapie?
Stamcelbehandelingen zijn complex, en in het geval van veel aandoeningen, nog steeds theoretisch. Wetenschappers hebben echter wel een goed inzicht in wat stamcellen zijn en hoe ze werken. In een notendop zijn deze “master cells” ongedifferentieerd en hebben zij het vermogen om te veranderen in een grote verscheidenheid van meer gespecialiseerde cellen.
Hematopoietische stamcellen, bijvoorbeeld, geven aanleiding tot elke soort bloedstamcel in ons lichaam – en dat zijn er tientallen. Mesenchymale stamcellen zijn een ander type stamcellen. Dit type stamcel heeft een uitzonderlijk vermogen om ontstekingen te verminderen, fibrose (littekenvorming) te verminderen, en het immuunsysteem positief te beïnvloeden.
Andere stamcellen sturen andere lichaamsweefsels aan. Deze stamcellen worden aangetroffen in het hart, de tanden, de lever, de huid, het vetweefsel en vele andere weefseltypen. Met geavanceerde wetenschappelijke technieken kunnen onderzoekers deze stamcellen nu dwingen om terug te keren naar een nog minder gedifferentieerde toestand, waarbij ze zogenaamde geïnduceerde pluripotente stamcellen vormen.
Deze unieke cellen kunnen elk weefsel in het menselijk lichaam worden. Als artsen ze in aangetaste gebieden zouden kunnen injecteren, zouden ze (theoretisch) onze weefsels van de grond af opnieuw kunnen opbouwen door beschadigde lichaamsdelen te repareren.
Stemceltherapie voor autisme stelt daarom voor om de lichaamssystemen die autisme veroorzaken te “herschrijven”. Om meer te weten te komen over de verschillende soorten stamcellen, kunt u deze video van BioInformant bekijken.
Wat veroorzaakt autisme?
De oorzaken van autisme worden nog steeds slecht begrepen en men is het er niet over eens, maar onderzoek wijst wel op twee belangrijke agentia:
- Verlaagd zuurstofgehalte in specifieke delen van de hersenen
- Chronische ontsteking in de darm, veroorzaakt door het niet goed functioneren van het immuunsysteem
Andere mogelijke oorzaken zijn het Fragiele X-syndroom, hersentumoren, hersenzwelling, ontbrekende stofwisselingsenzymen, en mazelen bij de moeder tijdens de zwangerschap.
Hoe kan stamceltherapie helpen bij de bestrijding van autisme?
Hoe het ook zij, stamcellen lijken een veelbelovende behandeling voor autisme te zijn. Zij kunnen bijvoorbeeld slecht functionerende darmcellen vervangen door gezonde cellen, en aangezien stamcellen zich onbeperkt kunnen vermenigvuldigen, is het onwaarschijnlijk dat het probleem zich opnieuw voordoet. Hetzelfde kan waar blijken te zijn voor hersencellen, enzym- en hormoonproductiesystemen, en meer.
Daarnaast kunnen bepaalde stamceltypen ontstekingen verminderen, en daardoor mogelijk autisme.
Hoewel de terminologie een beetje dicht is, voor degenen die geïnteresseerd zijn in de wetenschappelijke literatuur, is dit artikel een inzichtelijke lectuur.
Hoe worden stamcellen gebruikt voor de behandeling van autisme?
Stamcellen voor autisme zijn niet een volledig begrepen proces. Dit komt omdat de cellulaire mechanismen van hoe de cellen hun effecten uitoefenen nog steeds worden onderzocht.
Hoe dan ook, stamcelbehandelingen in het algemeen hebben een basisvolgorde van gebeurtenissen.
Deze stappen omvatten:
- Chirurgen oogsten ofwel stamcellen van de patiënt (autoloog) of nemen ze van een andere patiënt of een bloedbank (allogeen).
- Zij bereiden de stamcellen voor de patiënt voor, scheiden de zinvolle cellen af en combineren deze zo nodig met hormonen en groeifactoren.
- De artsen injecteren of infuseren de stamcellen in de patiënt.
Daarna volgen de artsen en de ouders de patiënt om eventuele verbetering vast te stellen. In veel gevallen heeft de patiënt meerdere doses stamcellen nodig om het niveau zo hoog te krijgen dat de cellen hun werk kunnen doen in de aangetaste gebieden.
Na verloop van tijd kunnen deze cellen zich naar het aangetaste gebied richten, waardoor de slecht functionerende systemen instinctief worden “gerepareerd”.
Zijn er risico’s aan verbonden?
Zoals bij elk ander medisch proces brengt herstel met stamcellen voor autisme wel enige risico’s met zich mee. Sommige mensen reageren op de injecteerbare vloeistoffen, omdat daarbij vaak noodzakelijkerwijs conserveringsmiddelen worden gebruikt. Andere patiënten stoten allogene (gedoneerde stamcellen) af, omdat hun lichaam ze als “indringers” beschouwt.
Erger nog, sommige patiënten worden aangevallen door stamcellen van de donor, wat een verscheidenheid van onaangename en mogelijk fatale symptomen veroorzaakt. Deze aandoening staat bekend als graft-versus-host disease (GVHD.
Over het geheel genomen vinden veel mensen de succespercentages echter hoog genoeg om het risico van deze negatieve uitkomsten te rechtvaardigen. Vooral in gevallen waarin autisme zo overweldigend is dat het gezin of het kind er volledig onder lijdt, kan het de moeite waard zijn.
Hoe dicht zijn we bij deze behandeling voor autisme?
Gelukkig heeft de onderzoeksgemeenschap de roep om klinische proeven met stamcellen voor autisme gehoord.
Verhalen die de kracht van stamcellen voor autisme aantonen, hebben onderzoeksinstellingen ertoe aangezet proeven te doen om vast te stellen hoe autisme in de toekomst kan worden behandeld.
Geleid door de wereldberoemde onderzoeker Dr. Joanne Kurtzberg, is Duke University Medical Center bezig met klinische proeven om te evalueren hoe navelstrengbloedcellen de symptomen van autisme kunnen verbeteren.
Haar onderzoeksgroep onderzoekt zowel het gebruik van autologe (van de patiënt afkomstige) als allogene (van een donor afkomstige) navelstrengbloedbehandelingen.
In het bijzonder, Dr. Kurtzberg’s team:
- Voltooide een baanbrekende klinische studie: “Autologe navelstrengbloed infusie voor kinderen met Autisme Spectrum Stoornis.”
- Voltooide een fase 2 klinische studie: “Navelstrengbloed Infusie voor Kinderen met Autisme Spectrum Stoornis.”
In de video hieronder bespreekt Dr Joanne Kurtzberg een Fase II klinische studie van Duke University. Hierin beschrijft zij een gezin waarvan de zoon symptomatische verbeteringen ondervond.
In ten minste twee andere klinische studies wordt het gebruik van stamcellen uit navelstrengbloed als mogelijke behandeling voor autisme onderzocht, waaronder:
- Autologe stamcellen uit navelstrengbloed voor autisme (gesponsord door Sutter Health)
- Veiligheid en werkzaamheid van stamceltherapie bij patiënten met autisme (gesponsord door
Shenzhen Beike Bio-Technology Co.)
Er zijn nog eens 21 klinische trials die het gebruik van andere soorten stamcellen voor de behandeling van ASS onderzoeken.
Hoeveel kost stamceltherapie voor autisme?
Parenten kunnen ook stamcelklinieken onderzoeken die behandelingen aanbieden zonder goedkeuring van de Amerikaanse FDA.S. FDA-goedkeuring, hoewel verzekeringsmaatschappijen deze medische kosten meestal niet dekken.
Helaas heeft het meeste onderzoek dat tot nu toe is uitgevoerd zich gericht op autistische kinderen, waardoor de behandelingsopties voor volwassenen beperkter zijn. Voor volwassen patiënten met autisme kunnen stamcelbehandelaars toegankelijker blijken.
Gemiddeld kosten stamcelbehandelingen voor autisme 12.000 – 18.000 dollar. Ook zijn er vaak reiskosten, omdat behandelingen buiten de Verenigde Staten kunnen worden gegeven. Dit komt omdat de Amerikaanse FDA de expansie van stamcelpopulaties binnen een laboratorium niet toestaat voordat deze aan een patiënt worden toegediend.
Voor patiënten met ernstig autisme kunnen hogere doses stamcellen nodig zijn. Voorbeelden van landen waar stamcelexpansie volgens de regelgeving is toegestaan, zijn Mexico, de Kaaimaneilanden, de Bahama-eilanden en India, naast vele andere.
Om klinische proeven voor autisme te onderzoeken, gebruikt u deze link om Clinical Trials.gov te bezoeken. Dit wereldwijde register, ondersteund door de National Institutes of Health (NIH), vermeldt de meerderheid van de autisme-proeven wereldwijd.
Als u deze blog waardevol vond, abonneer u dan op BioInformant’s stamcelindustrie-updates.