Erikoislääkkeet
Mistä on kyse?
Erikoislääkkeiden osuus julkisten ja yksityisten terveydenhuoltosuunnitelmien lääkemenoista kasvaa nopeasti. Nämä lääkkeet, joita käytetään tyypillisesti kroonisten, vakavien tai hengenvaarallisten sairauksien, kuten syövän, nivelreuman, kasvuhormonipuutoksen ja multippeliskleroosin hoitoon, ovat usein paljon kalliimpia kuin perinteiset lääkkeet. Kokonaiskustannukset voivat olla tuhansia dollareita kuukaudessa ja joidenkin tuotteiden osalta jopa yli 100 000 dollaria vuodessa. Edullisia rinnakkaislääkkeitä on yleensä vain vähän tai ei lainkaan.
Nämä korkeat kustannukset aiheuttavat yhä suuremman taakan maksajille, kuten valtioille ja työnantajille. Koska terveydenhuoltosuunnitelmat edellyttävät usein huomattavaa kustannusosuutta erikoislääkkeistä, myös tällaisia lääkkeitä tarvitseville potilaille aiheutuu suuri vaikutus. Jotkut ovat huolissaan siitä, että kustannusten jakaminen saattaisi vähentää näiden lääkkeiden käyttöä, mikä saattaisi johtaa haitallisiin terveysvaikutuksiin.
Erikoislääkkeiden tutkimus on houkuttelevaa biofarmaseuttisille yrityksille sekä lääketieteellisen innovoinnin että liiketoiminnan näkökulmasta. Se, että markkinat pystyvät ylläpitämään näiden tuotteiden suhteellisen korkeita kustannuksia, luo yrityksille huomattavia kannustimia tutkia ja kehittää tuotteita, jotka vastaavat vakaviin, tyydyttämättömiin terveystarpeisiin. Lisäksi joissakin tapauksissa käytetään diagnostisia liitännäistestejä sellaisten potilasryhmien tunnistamiseen, joissa erikoisvalmiste aiheuttaa erilaisen, joko negatiivisen tai positiivisen vasteen. Tämän seurauksena erikoistuotteet ovat edistäneet diagnostista tutkimusta. Kun otetaan huomioon investointien taso, tämä tarkoittaa, että potilaat ja maksajat voivat odottaa jatkuvaa innovointia ja tutkimusta tällaisten lääkkeiden ja liitännäisdiagnostiikan kehittämiseksi tulevaisuudessa.
Maksajat ovat kiinnostuneita toimista, joihin ne voivat ryhtyä kontrolloidakseen erikoislääkkeiden osuutta vakuutusmaksujen kustannusten kasvussa ja varmistaakseen samalla, että potilailla on mahdollisuus saada käyttöönsä sellaisia lääkkeitä, jotka parantavat heidän terveyttään ja parantavat heidän terveytensä ja elämänsä laatua ja pituutta. Biolääkevalmistajat ja potilaiden puolestapuhujat ovat huolissaan siitä, että erikoislääkkeitä koskevat rajoitukset voivat lannistaa tutkimusta ja vahingoittaa potilaiden hoitoa. Apteekkarit ovat myös huolissaan siitä, että jotkin suunnitelmat erikoislääkkeiden käytön ja kustannusten valvomiseksi rajoittavat heidän mahdollisuuksiaan palvella potilaita.
Mitä taustalla on?
Vaikka erikoislääkkeille ei olekaan olemassa hyväksyttyä määritelmää, ne ovat yleensä lääkkeitä ja biologisia lääkkeitä (elävistä soluista laboratoriossa viljeltyjä lääkkeitä), jotka ovat monimutkaisia valmistaa, joita voi olla hankala annostella, jotka saattavat vaatia potilaiden erityisseurantaa, ja joilla on joissakin tapauksissa elintarvike- ja lääkintöhallituksen (Food and Drug Administration, FDA) edellyttämiä strategioita, joilla voidaan kontrolloida ja valvoa niiden käyttöä. Erikoislääkkeet määritellään yhä useammin siten, että ne ylittävät tietyn kynnyskustannuksen, esimerkiksi 600 dollaria kuukaudessa, jolloin ne voidaan asettaa korkeampiin kustannustenjakoluokkiin.
Jakelun näkökulmasta erikoislääkkeet saattavat vaatia erikoiskuljetuksia ja lämpötilavalvottua varastointia ja käsittelyä. Siksi näiden tuotteiden jakelua ja jakelua varten on olemassa palveluntarjoajien luokka, niin sanotut erikoisapteekit. Tällaisia apteekkeja voivat omistaa itsenäiset yritykset, lääkkeiden etuuskäsittelijät (PBM) tai suuret apteekkiketjut. Erikoisapteekit toimittavat tuotteen lääkärille ja laskuttavat potilaan vakuutusyhtiötä. Sitä vastoin joillakin lääketukkukauppiailla on myös erikoislääkkeiden jakelukapasiteettia, jonka avulla ne voivat toimittaa erikoislääkkeitä suoraan lääkäreille, jotka sitten ostavat tuotteen ja laskuttavat potilaan vakuutusyhtiötä.
Koska erikoislääkkeisiin voi kuulua suun kautta annosteltavia ja itse pistettäviä lääkeaineita sekä lääkärin antamia infuusioita, ne voivat kuulua sairausvakuutusjärjestelyjen sairaanhoitoetuuksien tai farmaseuttisten etuuksien piiriin. Vaikka arviot vaihtelevat tietolähteistä riippuen, Express Scriptsin lääkesuuntausraportissa väitetään, että vuonna 2010 noin 47 prosenttia Yhdysvaltojen erikoislääkemenoista kuului lääkekorvauksiin.
IMS Healthin mukaan vuonna 2012 65 prosenttia uusiin lääkkeisiin (kahden viimeisen vuoden aikana käyttöönotetut lääkkeet) käytetyistä menoista oli erikoislääkkeitä. Myös tämän alan tilastot voivat vaihdella huomattavasti eri lähteiden ja erikoislääkkeiden erilaisten määritelmien perusteella.
Asiantuntijat odottavat tämän osuuden kasvavan edelleen, sillä erikoislääkkeet ovat kriittinen kasvusegmentti lääkekehityksessä. CVS Caremark ja Express Scripts, kaksi suurinta PBM:ää, raportoivat, että erikoislääkkeet ovat niiden lääkemenojen nopeimmin kasvava segmentti, ja vuoteen 2019 mennessä ne odottavat erikoislääkkeiden edustavan 50 prosenttia niiden rahoittajien kokonaislääkemenoista. Express Scriptsin mukaan vähintään 60 prosenttia uusista lääkkeistä, jotka FDA:n odotetaan hyväksyvän markkinointiin Yhdysvalloissa vuonna 2013, on erikoislääkkeitä.
Potilaiden näkökulmasta uudet erikoislääkkeet edustavat tehokkaampia tapoja hoitaa vakavia sairauksia, joista moniin on tällä hetkellä vain vähän vaihtoehtoja. Kun tällaisia tuotteita on olemassa, hoito aloitetaan nopeammin, kun lääkärit pyrkivät hoitamaan kroonisia, vakavia tai hengenvaarallisia sairauksia. Tämän seurauksena terveydenhuoltosuunnitelmalle koituvat kustannukset syntyvät aikaisemmin ja kestävät pidempään, erityisesti kroonisten sairauksien hoitoon käytettävien tuotteiden osalta.
Mistä keskustellaan?
Maksajat pyrkivät löytämään keinoja hallita asianmukaisesti erikoislääkkeiden kasvavia kustannuksia. Monissa tapauksissa perinteiset keinot vaikuttaa lääkkeiden hinnoitteluun, kuten porrastetut lääkesuunnitelmat ja lääkkeiden alennukset, eivät ole käytettävissä erikoislääkkeiden osalta, koska monille niistä ei ole läheisiä terapeuttisia vaihtoehtoja.
KUSTANNUSTENJAKO: Maksajat käyttävät erilaisia välineitä kustannusten hallitsemiseksi. Yksi yleinen keino avohoidon lääkekorvauksen piiriin kuuluvien erikoislääkkeiden osalta on periä korkeat omavastuuosuudet (kiinteät summat) tai yhteisvastuu (prosentuaaliset summat) asettamalla erikoislääkkeet omalle lääkesuunnitelmaluokalleen. Medicaren D-osassa, jossa erikoislääketason käyttö on yleistä, edunsaajilta peritään yleensä 25-33 prosenttia erikoislääkkeiden kustannuksista, vaikka D-osan rakenne pienentää näitä kustannuksia huomattavasti, kun edunsaajat saavuttavat omavastuurajan. Kaiser Family Foundationin vuoden 2013 Employer Health Benefits Survey -tutkimuksen mukaan niiden työnantajan kustantamien järjestelyjen osuus, joissa käytetään erikoislääkekorotuksia, on kasvanut D-osan lisäksi 14 prosentista järjestelyistä vuonna 2012 23 prosenttiin vuonna 2013. Vuodesta 2014 alkaen myös Affordable Care Actin (ACA) sairausvakuutusmarkkinoilla tarjottavissa terveydenhuoltosuunnitelmissa on erikoislääkkeiden tasoja. Tällaisten tasojen vaikutusta potilaisiin voidaan kuitenkin osittain lieventää ACA:n mukaisten maksimikustannusten vuoksi.
Tämän suuntauksen kriitikot väittävät, että korkeat kustannusosuudet vähentävät lääkkeiden asianmukaista käyttöä. Tutkimukset osoittavat, että lisääntynyt kustannusten jakaminen johtaa siihen, että lääkemääräyksistä luovutaan useammin. Tämä on erityisen huolestuttavaa niiden vakavien ja kroonisten sairauksien kohdalla, joihin useimmat erikoislääkkeet kohdistuvat.
Potilaille aiheutuvien kustannusten lieventämiseksi ja hoidon edistämiseksi monet erikoislääkkeiden valmistajat tarjoavat potilaille tukiohjelmia. Nämä ohjelmat tarjoavat potilaille kuponkeja, joilla he voivat korvata osan tai koko kustannusosuuden. Medicaren tapauksessa, jossa tällainen apu ei ole sallittua liittovaltion lain mukaan, jotkut valmistajat myöntävät avustuksia riippumattomille voittoa tavoittelemattomille järjestöille, jotka puolestaan voivat korvata potilaille osan heidän osuudestaan lääkekustannuksista.
Maksajat ja PBM:t ovat kritisoineet näitä alennusohjelmia, koska ne vähentävät perinteisiin etuusmalleihin sisältyviä kannustimia ja voivat johtaa liikakäyttöön. Vaikka omavastuuosuusohjelmat saattavatkin tehdä tietystä valmisteesta yksittäisen potilaan kannalta edullisemman, jotkut väittävät, että ne lisäävät järjestelyn ja kaikkien järjestelyn piiriin kuuluvien jäsenten kokonaiskustannuksia, koska ne kannustavat valmisteen käyttöön. Valmistajat ja potilaiden puolestapuhujat puolustavat näitä alennusohjelmia väittäen, että perinteisen etuusmuotoilun kustannustenvähennyskannustimia ei pitäisi soveltaa erikoislääkkeisiin, koska niillä hoidettavat sairaudet ovat vakavia ja potilasryhmät pieniä. Lisäksi tekemällä näistä kalliista hoitomuodoista potilaille edullisempia kupongit ja omavastuuosuusavustukset voivat auttaa vähentämään hoitomyöntyvyyttä ja sen seurauksia, kuten käyntejä päivystyspoliklinikoilla ja sairaalahoitoja.
Korkeiden kustannusten jakamisen lisäksi jotkin maksajat vaativat diagnostisia testejä kattavuuden edellytyksenä, jotta voidaan yksilöidä ne henkilöt, jotka ovat taipuvaisia reagoimaan tiettyyn erikoisvalmisteeseen. Samoin palvelupaikan hallinta on tärkeä kysymys, koska yhä useammat erikoislääkkeet voidaan antaa potilaalle kotona sen sijaan, että ne annettaisiin kalliimmissa hoitopaikoissa, kuten poliklinikoissa tai lääkärin vastaanotolla.
LÄÄKEHOITOETUUS VASTAAN LÄÄKEHOITOETUUS: Koska erikoislääkkeet korvataan usein sairaanhoitoetuuden perusteella ja niiden kustannukset voidaan yhdistää muihin palveluihin, maksajilla on vähemmän suoraa vaikutusvaltaa hinnoitteluun. Tämän vuoksi maksajat ja lääkkeiden välittäjät tutkivat keinoja siirtää erikoislääkkeet lääkekorvauksesta avoimempaan apteekkikorvaukseen, jotta he voisivat paremmin vaikuttaa hinnoitteluun ja saada tietoa käytöstä ja tuloksista.
Tämän suuntauksen kriitikot ovat huolissaan siitä, että tämä voi vahingoittaa hoitoa vähentämällä lääkäreiden roolia potilaiden avustamisessa lääkkeiden asianmukaisessa käytössä. Monissa tapauksissa aika on ratkaisevan tärkeää, kun potilaalle aloitetaan erikoislääkehoito. Tämän vuoksi lääkäreiltä, toimistohenkilökunnalta, potilailta ja hoitohenkilökunnalta voidaan vaatia paljon aikaa ja vaivaa, jotta he selviytyisivät apteekkietuuksien käyttörajoituksista.
Erikoislääkkeiden hallinnointi on usein lääkärin vastaanoton tuloja kasvattava tekijä. Kriitikot väittävät, että uudet hallinnolliset rasitteet, jotka asetetaan osana farmaseuttista etuutta, voivat heikentää vastaanoton tehokkuutta ja voittoa.
Jakelukanavat tarjoavat myös mahdollisuuden kustannusten hallintaan. Joidenkin tuotteiden osalta maksajat pyrkivät rajoittamaan niiden apteekkien tyyppiä ja lukumäärää, jotka voivat jakaa erikoislääkkeitä potilaille mittakaavaetujen saavuttamiseksi ja ostovoiman keskittämiseksi. Nämä rajoitetut verkostot voivat myös parantaa terveydenhuoltosuunnitelmien kykyä panna täytäntöön hoitoprotokollia, parantaa lääkkeiden käyttöä, välttää tuotehävikkiä ja panna täytäntöön FDA:n edellyttämiä käyttösuunnitelmia. Nämä pyrkimykset rajoittaa sitä, kuka voi jakaa erikoislääkkeitä, ovat usein ristiriidassa vähittäisapteekkien ja lääkäreiden liiketoimintamallien etujen kanssa, jotka ovat osittain rakentuneet erikoislääkkeiden annostelusta saatavien tulojen varaan.
BIOSIMILAARIT: Affordable Care Act -laki ohjasi FDA:ta luomaan uuden hyväksymisväylän, jonka avulla voidaan myydä kliinisesti vastaavia versioita biologisesti johdetuista hoitomuodoista, joita kutsutaan biologisiksi lääkkeiksi. Potilaiden puolestapuhujat ja maksajat toivovat, että näiden biologisten lääkkeiden jatkoversioiden – joita kutsutaan biosimilaareiksi – käyttöönotto alentaa hintoja samalla tavalla kuin geneeriset lääkkeet kilpailevat perinteisten merkkilääkkeiden kanssa. Yhdysvalloissa ei ole tähän mennessä hyväksytty yhtään lääkettä tämän uuden valtuuden nojalla, ja monet asiantuntijat uskovat, että vaikka biosimilaarit hyväksyttäisiinkin, ne tarjoavat kustannussäästöjä, jotka eivät kuitenkaan ole samansuuruisia kuin geneeriset lääkkeet. Jotkut ovat kuitenkin huolissaan siitä, että potilaat siirretään heidän tietämättään tai tietämättään biosimilaareihin, joilla ei välttämättä saavuteta samoja tuloksia kuin alkuperäislääkkeellä. (Ks. biosimilaareihin liittyvää taustatietoa aiemmasta terveyspoliittisesta tiedotteesta, joka julkaistiin 10. lokakuuta 2013.)
VERTAILEVA VAIKUTTAVUUS: Viime vuosina vertailevan vaikuttavuuden arvioinnin käytön lisääntyminen on luonut uuden välineen, jolla voidaan hillitä erikoislääkekustannusten nousua. Kannattajat uskovat, että vertaileva vaikuttavuusarviointi voi tuottaa tietoa, jonka avulla maksajat voivat asianmukaisesti evätä kattavuuden sellaisilta valmisteilta, jotka maksavat enemmän kuin vaihtoehdot, mutta eivät tarjoa kliinistä lisäarvoa.
Kannattajat kyseenalaistavat sen, voivatko tällaiset arvioinnit, erityisesti maksajien suorittamat, olla puolueettomia ja otetaanko näissä populaatiopohjaisissa analyyseissä huomioon se, että yksittäisten potilaiden reaktiot hoitoihin vaihtelevat. (Ks. 8. lokakuuta 2010 julkaistussa aiemmassa Health Policy Brief -julkaisussa lisää taustatietoa vertailevasta vaikuttavuusarvioinnista.)
Yksittäisten potilaiden ja potilasasiamiesten painostus ja rajalliset resurssit ovat rajoittaneet vertailevan vaikuttavuusarvioinnin kykyä muuttaa merkittävästi erikoislääkkeiden kattavuutta. Tällainen tarkastelu ei ole tällä hetkellä sallittua Medicaren B-osassa, mutta sitä voidaan harkita Medicaren D-osaan kuuluvissa lääkejärjestelyissä ja yksityisissä terveydenhuoltosuunnitelmissa. Yhdysvaltojen ulkopuolella valtiolliset maksajat, jotka ovat samalla tavoin huolissaan erikoislääkkeiden korkeista kustannuksista, ovat olleet aggressiivisempia vertailevan vaikuttavuuden arvioinnin käytössä.
Yhdistynyt kuningaskunta on ollut erityisen varovainen tarjotessaan pääsyä korkeakustannuksisiin lääkkeisiin ilman, että potilaiden hoitotulosten paranemista nykyisiin, edullisempiin hoitovaihtoehtoihin verrattuna on pystytty tarkasti osoittamaan. Yksi julkisuudessa eniten huomiota saaneista erikoisvalmisteeseen liittyvistä haasteista tapahtui, kun Yhdistyneen kuningaskunnan kansallinen terveys- ja hoitoalan huippuosaamisen instituutti (National Institute for Health and Care Excellence) ei suosittanut bortetsomibin (Velcade) monoterapiaa uusiutuneen multippelin myelooman hoitoon, jotta se kuuluisi kansallisen terveydenhuoltopalvelun piiriin kustannusongelmien vuoksi. Valmistaja kävi neuvotteluja saadakseen kattavuuden todellisten potilastulosten perusteella ja tarjosi käytännössä kansalliselle terveyspalvelulle alennusta, jos tiettyjä tuloksia ei saavuteta. Tällaisilla tuloksiin perustuvilla neuvotteluilla voi olla tulevaisuutta Yhdysvalloissa. Koska monet ovat kuitenkin hyvin herkkiä ehdotuksille hoidon säännöstelystä, täytäntöönpano voi olla haastavaa.
Mitä seuraavaksi?
Kun otetaan huomioon, että erikoislääkemarkkinoiden kasvun odotetaan jatkuvan vielä vuosia, keskustelut oikeasta tasapainosta kustannusten hillinnän ja potilaiden saatavuuden välillä jatkuvat. Näitä keskusteluja käydään yksityisillä foorumeilla maksajien ja erikoislääkkeiden valmistajien kesken. Ne heijastuvat myös julkisiin keskusteluihin, jotka koskevat hallituksen roolia sellaisten politiikkojen edistämisessä, jotka vaikuttavat erikoislääkkeiden saatavuuteen ja kustannuksiin.
Affordable Care Act -lailla perustettu Patient-Centered Outcomes Research Institute voisi olla merkittävä uusi rahoituslähde erikoislääkkeiden tehokkuutta koskevalle tutkimukselle, vaikka tällaiset tutkimukset ovatkin usein kalliita ja vaikeita. Lisäksi riippumaton maksujen neuvoa-antava lautakunta (IPAB, Independent Payment Advisory Board), joka on myös perustettu ACA:lla, voi antaa luvan tehdä Medicare-ohjelmaan muutoksia, joilla vähennetään erikoislääkkeiden maksuja. Toistaiseksi laki ei kuitenkaan ole käynnistänyt IPAB:n toimivaltaa.
Keskeinen huomio kiinnittyy ACA:n markkinapaikkoihin ja erikoislääkkeiden saatavuuteen markkinapaikan terveydenhuoltosuunnitelmissa. Keskustelua jatketaan myös kysymyksistä, jotka voivat vaikuttaa biosimilaarituotteiden käyttöönottoon, kun FDA alkaa hyväksyä niitä. Osavaltioiden lainsäätäjät ovat jo alkaneet harkita ja säätää lakeja biosimilaarien sääntelemiseksi.
Kysymykset erikoislääkkeiden valmistajien kyvystä avustaa potilaita kustannusten jakamisessa kupongeilla ja muilla keinoilla jatkuvat yksityisillä ja julkisilla foorumeilla.
Lähteet
Academy of Managed Care Pharmacy, ”Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals”, marraskuu 2006.
Bartholow M, ”Top 200 Drugs of 2012”, Pharmacy Times, 17. heinäkuuta 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, ”National Health Expenditure Projections 2011-2021”, tammikuu 2012.
CVS Caremark, ”CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care,” 2013.
Express Scripts, ”2011 Drug Trend Report,” April 2012.
Kaiser Family Foundation, ”2013 Employer Health Benefits Survey,” August 20, 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, ”Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View,” Health Affairs 31, no. 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, ”Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch,” New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
About Health Policy Briefs
Kirjoittanut
Ian Spatz
Senior Adviser
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Managing Director
Manatt Health Solutions
Toimituskatselmuksen on tehnyt
Troyen A. Brennan
Executive Vice President and Chief Medical Officer
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Deputy Editor
Health Affairs
Health Policy Briefs tuotetaan Health Affairsin ja Robert Wood Johnson Foundationin yhteistyönä.
Cite as: ”Health Policy Brief: Specialty Pharmaceuticals,” Health Affairs, 25. marraskuuta 2013.
Follow policy briefs at:
www.healthaffairs.org/briefs
.