Kantasoluhoidon tulevaisuus autismin hoidossa
Autismin hoito on yhä tärkeämpi pyrkimys, sillä CDC:n (Center for Disease Control and Prevention) arvioiden mukaan:
- 1 lapsella 59:stä on todettu autismikirjon häiriö (ASD)
- Autismia esiintyy kaikissa rodullisissa, etnisissä ja sosioekonomisissa ryhmissä.
- Aasiassa, Euroopassa ja Pohjois-Amerikassa tehdyissä tutkimuksissa ASD:n esiintyvyydeksi on todettu 1-2 %.
Autismikirjon häiriö (ASD) vaikuttaa 1-2 %:iin väestöstä, joten sairauden merkitys kasvaa jatkuvasti, ja autismikirjon hoidosta on tulossa erittäin haluttu lääketieteellinen läpimurto.
Tässä artikkelissa:
- Nykyaikaiset ja uudet hoitomuodot autismiin
- Kantasoluhoito autismiin
- Mitä on kantasoluhoito?
- Mitkä aiheuttavat autismia?
- Miten kantasoluhoito voi auttaa autismin torjunnassa?
- Miten kantasoluja käytetään autismin hoitoon?
- Onko siihen liittynyt riskejä?
- Miten lähellä olemme autismin hoitoa?
- Mitä kantasoluhoito autismiin maksaa?
- Kantasolututkimukseen osallistuminen autismin hoidossa
Nykyaikaiset ja uudet hoitomuodot autismiin
Vaikka terapia, jotkin ruokavaliot ja muut tekniikat lupaavat lieventää autismin vaikutuksia (ja jotkut vannovat niiden nimeen), tutkijat eivät ole vielä keksineet ”parannuskeinoa” tautiin. Toisin sanoen tiede- ja lääketieteellinen yhteisö ei voi tarjota lopullista hoitoa, joka lievittäisi aikuisten tai lasten tämän sairauden.
On kuitenkin olemassa monia strategioita, joiden avulla ASD:tä sairastavia henkilöitä voidaan auttaa parantamaan oireitaan ja maksimoimaan heidän potentiaalinsa.
NIH:n mukaan näihin strategioihin kuuluvat:
- Käyttäytymisenhallintaterapia
- Kognitiivinen käyttäytymisterapia
- Varhainen puuttuminen
- Koulutus- ja koulupohjaiset terapiat
- Yhteisen tarkkaavaisuuden terapia
- Lääkkeet / farmaseuttiset valmisteet
- Ravitsemusterapia / Ruokavalion muokkaaminen
- Työ- ja työtoiminta- ja työelämä-
- Työterapia / ruokavalion muokkaaminen
- .related therapy
- Partiovälitteinen terapia
- Fysioterapia (PT)
- Sosiaalisten taitojen harjoittelu
- Puheterapia
Tutkimuksia on myös meneillään, joissa tutkitaan interventioita aina ylipainehapesta, sinkin antamiseen ja lääkkeisiin, joilla on anti-inflammatorisia ominaisuuksia.
Kantasoluhoito autismiin
Näiden oman tilan hallintaan tähtäävien strategioiden lisäksi autismin hoitoon käytettävät kantasolut näyttävät edustavan kiehtovaa hoitokeinoa. Useita kantasolutyyppejä tutkitaan nyt niiden terapeuttisten vaikutusten selvittämiseksi autismissa.
Lupaavimpia solutyyppejä näyttävät olevan:
- Napanuoraverestä peräisin olevat kantasolut – Tutkijat olettavat, että nämä solut voivat olla tehokas väline uusien verisuonten kasvun synnyttämiseksi autististen aivoissa.
- Mesenkymaaliset kantasolut (luuytimestä tai rasvakudoksesta) – Tutkijat uskovat, että nämä solut voivat parantaa autismiin liittyvää immuunijärjestelmän säätelykyvyn heikkenemistä ja auttaa suolisto-oireiden ja kognitiivisten ongelmien hoidossa.
Vaikka olemme vielä tutkimuksen alkuvaiheessa, lupaavia kliinisiä tietoja on alkanut ilmestyä. Kun näiden hoitomuotojen edistyminen jatkuu, näyttää siltä, että todellinen, kestävä hoito autismiin saattaa olla näköpiirissä.
Ymmärtääksemme tätä uutta lähestymistapaa autismin hoitoon, on ensin ymmärrettävä kantasoluhoitoa sinänsä. Samoin on ratkaisevan tärkeää ymmärtää autismia, sen teoreettisia syitä, sitä, miten kantasolut voisivat parantaa niitä, ja sitä, miltä tulevaisuus näyttää tämän mahdollisen lähestymistavan osalta.
Mitä on kantasoluhoito?
Kantasoluhoidot ovat monimutkaisia, ja monien sairauksien kohdalla vielä teoreettisia. Tutkijoilla on kuitenkin vankka käsitys siitä, mitä kantasolut ovat ja miten ne toimivat. Lyhyesti sanottuna nämä ”pääsolut” ovat erilaistumattomia, ja niillä on kyky muuttua monenlaisiksi erikoistuneemmiksi soluiksi.
Hematopoieettiset kantasolut esimerkiksi synnyttävät elimistössämme kaikenlaisia veren kantasoluja – joita on kymmeniä. Mesenkymaaliset kantasolut ovat toinen kantasolutyyppi. Tällä kantasolutyypillä on poikkeuksellinen kyky vähentää tulehdusta, vähentää fibroosia (arpia) ja vaikuttaa myönteisesti immuunijärjestelmään.
Muut kantasolut ohjaavat muita kehon kudoksia. Näitä kantasoluja on sydämessä, hampaissa, maksassa, ihossa, rasvassa ja monissa muissa kudostyypeissä. Huippuluokan tieteellisillä tekniikoilla tutkijat voivat nyt pakottaa nämä kantasolut palaamaan vielä vähemmän erilaistuneeseen tilaan, jolloin niistä muodostuu niin sanottuja indusoituja pluripotentteja kantasoluja.
Näistä ainutlaatuisista soluista voi tulla mitä tahansa kudosta ihmiskehossa. Jos lääkärit pystyisivät ruiskuttamaan niitä vaurioituneille alueille, he voisivat (teoriassa) rakentaa kudoksemme alusta alkaen uudelleen korjaamalla vaurioituneita ruumiinosia.
Autismin kantasoluhoidossa ehdotetaan siis autismia aiheuttavien ruumiinjärjestelmien ”uudelleenkirjoittamista”. Jos haluat lisätietoja erityyppisistä kantasoluista, katso tämä BioInformantin video.
Mikä aiheuttaa autismia?
Autismin syyt tunnetaan edelleen huonosti ja niistä ollaan eri mieltä, mutta tutkimukset viittaavat kahteen keskeiseen tekijään:
- Vähentyneet happipitoisuudet aivojen tietyissä osissa
- Krooninen tulehdus suolistossa, joka johtuu immuunijärjestelmän toimintahäiriöstä
Muita mahdollisia syitä ovat muun muassa Fragile X -oireyhtymä, aivokasvaimet, aivojen turvotus, puuttuvat aineenvaihdunnalliset entsyymit ja äidin tuhkarokko raskauden aikana.
Miten kantasoluhoito voi auttaa taistelemaan autismia vastaan?
Mitä tahansa, kantasolut vaikuttavat lupaavalta autismin hoidolta. Niillä voidaan esimerkiksi korvata huonosti toimivia suolistosoluja terveillä, ja koska kantasolut voivat monistua loputtomiin, ongelma tuskin toistuu. Sama saattaa päteä aivosoluihin, entsyymi- ja hormonituotantojärjestelmiin ja muuhun.
Lisäksi tietyt kantasolutyypit voivat vähentää tulehdusta ja siten mahdollisesti myös autismia.
Vaikka terminologia on hieman tiheää, tieteellisestä kirjallisuudesta kiinnostuneille tämä artikkeli on oivaltavaa luettavaa.
Miten kantasoluja käytetään autismin hoidossa?
Kantasolujen käyttöä autismin hoidossa ei tunneta täysin. Tämä johtuu siitä, että solujen vaikutusmekanismeja tutkitaan edelleen.
Kantasoluhoidoissa on kuitenkin yleisesti ottaen perusjärjestys.
Näihin vaiheisiin kuuluvat:
- Lääkärit joko keräävät kantasoluja potilaalta itseltään (autologiset) tai ottavat niitä toiselta potilaalta tai veripankista (allogeeniset).
- Lääkärit valmistavat kantasolut potilaalle erottelemalla merkitykselliset solut ja yhdistämällä ne tarvittaessa hormoneihin ja kasvutekijöihin.
- Lääkärit ruiskuttavat tai infusoivat kantasoluja potilaaseen.
Sen jälkeen lääkärit ja vanhemmat tarkkailevat potilasta havaitakseen mahdollisen paranemisen. Monissa tapauksissa potilas tarvitsee useita kantasoluannoksia saadakseen riittävän korkeat tasot, jotta solut voivat tehdä työnsä vaurioituneilla alueilla.
Ajan myötä nämä solut voivat hakeutua vaurioituneelle alueelle ja vaistomaisesti ”korjata” toimintahäiriöiset järjestelmät.
Ovatko riskit olemassa?
Kuten mihin tahansa muuhunkin lääketieteelliseen prosessiin, kantasolujen avulla tapahtuvaan autismin toipumiseen liittyy joitakin riskejä. Joillakin ihmisillä on reaktioita ruiskutettaviin nesteisiin, koska niissä käytetään usein pakostakin säilöntäaineita. Toiset potilaat hylkäävät allogeenisia (luovutettuja kantasoluja), koska heidän elimistönsä kohdistaa ne ”tunkeutujiin”.
Vaikeampaa on, että jotkut potilaat joutuvat luovutettujen kantasolujen hyökkäyksen kohteeksi, mikä aiheuttaa erilaisia epämiellyttäviä ja mahdollisesti kuolemaan johtavia oireita. Tämä tila tunnetaan nimellä graft-versus-host disease (GVHD).
Kaiken kaikkiaan monien mielestä onnistumisprosentti on kuitenkin niin korkea, että näiden negatiivisten seurausten riskeeraaminen on perusteltua. Etenkin tapauksissa, joissa autismi on niin ylivoimainen, että se vaarantaa perheen tai lapsen täysin, se voi olla sen arvoista.
Miten lähellä olemme tätä autismin hoitoa?
Tutkimusyhteisö on onneksi kuullut kehotukset kantasoluja sisältävistä kliinisistä autismikokeista.
Kertomukset, jotka osoittavat kantasolujen voiman autismin hoidossa, ovat kannustaneet tutkimuslaitoksia tekemään kokeita, joissa selvitetään, millä keinoin autismia voidaan tulevaisuudessa hoitaa.
Maailmanlaajuisesti tunnetun tutkijan, tohtori Joanne Kurtzbergin johdolla Duken yliopiston lääketieteellisessä keskuksessa tehdään kliinisiä kokeita, joissa arvioidaan, miten napanuoraverestä saadut solut voivat parantaa autismin oireita.
Hänen tutkimusryhmänsä tutkii sekä autologisten (potilaalta peräisin olevien) että allogeenisten (luovuttajalta peräisin olevien) napanuoraverihoitojen käyttöä.
Kohtaisesti tohtori Kurtzbergin työryhmä:
- Saattoi päätökseen käänteentekevän kliinisen tutkimuksen: ”Autologous Umbilical Cord Blood Infusion for Children With Autism Spectrum Disorder”.
- Toteutti vaiheen 2 kliinisen tutkimuksen: ”Cord Blood Infusion for Children With Autism Spectrum Disorder”.
Oheisella videolla tohtori Joanne Kurtzberg kertoo Duken yliopiston kliinisestä vaiheen II tutkimuksesta. Siinä hän kuvailee perhettä, jonka poika koki oireiden paranemista.
Ainakin kahdessa muussa kliinisessä tutkimuksessa tutkitaan napanuoraverestä peräisin olevien kantasolujen käyttöä mahdollisena autismin hoitomuotona, muun muassa:
- Autologous Cord Blood Stem Cells for Autism (Sponsored by Sutter Health)
- Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy in Patients With Autism (Sponsored by
Shenzhen Beike Bio-Technology Co.)
Lisäksi 21 kliinisessä tutkimuksessa tutkitaan muunlaisten kantasolujen käyttöä ASD:n hoidossa.
Miten paljon kantasoluhoito autismiin maksaa?
Vanhemmat voivat myös tutkia kantasoluklinikoita, jotka tarjoavat hoitoja ilman U.S. FDA:n hyväksyntää, vaikka vakuutusyhtiöt eivät yleensä kata näitä hoitokuluja.
Valitettavasti suurin osa tähän mennessä tehdyistä tutkimuksista on keskittynyt autistisiin lapsiin, joten aikuisten hoitovaihtoehdot ovat rajallisemmat. Aikuisille autismipotilaille kantasoluhoitojen tarjoajat saattavat osoittautua helpommin lähestyttäviksi.
Keskimäärin autismin kantasoluhoidot maksavat 12 000-18 000 dollaria. Myös matkakustannuksia syntyy usein, koska hoitoja saatetaan antaa Yhdysvaltojen ulkopuolella. Tämä johtuu siitä, että Yhdysvaltain FDA ei salli kantasolupopulaatioiden laajentamista laboratoriossa ennen niiden antamista potilaalle.
Vaikeaa autismia sairastaville potilaille saatetaan tarvita suurempia kantasoluannoksia. Esimerkkejä maista, joiden sääntelypolitiikka sallii kantasolujen laajentamisen, ovat muun muassa Meksiko, Caymensaaret, Bahama-saaret ja Intia.
Kliinisiin tutkimuksiin autismin hoidossa voi tutustua tämän linkin kautta osoitteessa Clinical Trials.gov. Tämä maailmanlaajuinen rekisteri, jota National Institutes of Health (NIH) tukee, listaa suurimman osan autismikokeista maailmanlaajuisesti.
Jos pidit tätä blogia arvokkaana, tilaa BioInformantin kantasoluteollisuuden päivitykset.