NDA Submissions: 505(b)(1) & 505(b)(2)
Perché la FDA è un’agenzia istituita da una legge federale, ci sono percorsi chiaramente definiti lungo i quali un farmaco può essere approvato. Decidere il percorso normativo appropriato per il vostro programma di sviluppo del farmaco è un processo che richiede una comprensione del contenuto e degli scopi delle sezioni 505(b)(1) e 505(b)(2) del Federal Food, Drug, and Cosmetics (FD&C) Act.
Il percorso normativo 505(b)(1)
Il percorso normativo 505(b)(1) è la tradizionale New Drug Application (NDA). Questo percorso è utilizzato dagli sponsor per ottenere l’approvazione di un nuovo farmaco i cui principi attivi non sono stati precedentemente approvati. Come si può immaginare, questo tipo di presentazione richiede un’ampia ricerca, compresi gli studi clinici e non clinici per dimostrare la sicurezza e l’efficacia del prodotto per l’indicazione richiesta. A causa della quantità sostanziale di ricerca e di dati richiesti, la presentazione della NDA 505(b)(1) può richiedere molti anni per essere completata, e richiede una quantità significativa di risorse per essere approvata.
Il percorso normativo 505(b)(2)
Il percorso normativo 505(b)(2) è un altro tipo di presentazione NDA che può essere usato per ottenere l’approvazione di un nuovo farmaco. Questo tipo di presentazione differisce dalla 505(b)(1) NDA in quanto il prodotto in questione contiene principi attivi simili a un farmaco precedentemente approvato. Come tale, i dati inclusi nella presentazione possono contare, almeno parzialmente, sui risultati dell’Agenzia sulla sicurezza e l’efficacia relativi a un altro prodotto.
Per esempio, se uno sponsor riformula un farmaco in modo che possa essere assunto in forma liquida invece che in compresse o capsule, l’azienda potrebbe utilizzare il percorso 505(b)(2) per ridurre al minimo la quantità di dati originali che dovrebbe presentare a sostegno del suo nuovo farmaco. La FDA potrebbe fare affidamento sui dati esistenti che dimostrano che il farmaco di riferimento è sicuro ed efficace, permettendo all’Agenzia di concentrare la sua attenzione sulla determinazione se le modifiche apportate al nuovo farmaco ne alterano la sicurezza o l’efficacia.
Gli sponsor che approfittano del percorso normativo 505(b)(2) possono sperimentare un programma di sviluppo del farmaco più breve che richiede meno risorse del percorso normativo 505(b)(1).
Scegliere il percorso normativo appropriato
Quando si decide quale percorso normativo è il migliore per la presentazione della NDA, si dovrebbero considerare le seguenti domande:
- Il prodotto consiste in una nuova entità chimica (NCE)?
- Il prodotto è una formulazione nuova o inedita?
- Se si tratta di un prodotto esistente, è una nuova via di somministrazione?
- Esiste una letteratura pubblicata?
Sebbene questo non sia affatto un elenco esaustivo, rispondere a queste quattro domande vi aiuterà a determinare quale percorso normativo è più appropriato per voi e il vostro prodotto, che è un passo critico nello sviluppo e presentazione di una NDA.
Se la vostra strategia di regolamentazione vi guida lungo la via 505(b)(1), dovete sviluppare una domanda che includa tutte le informazioni necessarie per dimostrare la sicurezza e l’efficacia del vostro nuovo principio attivo. Questo processo richiederà tempo e guida, e le informazioni di supporto dovranno essere generate attraverso studi clinici che dovrete condurre.
Se, tuttavia, la vostra strategia normativa vi guida lungo la via 505(b)(2), il vostro tempo di commercializzazione sarà probabilmente più breve perché potrete contare, in parte, sui dati dei farmaci di riferimento esistenti.
Qualunque strada prendiate, è importante sapere che lo standard di approvazione è lo stesso. Tutte le NDA sono giudicate con un’analisi rischio-beneficio che non cambia perché la fonte dei dati che supportano l’analisi è diversa.
Benefici di avere un consulente normativo
Scegliere il giusto percorso normativo è fondamentale per il successo della tua presentazione. È della massima importanza che tu prenda tutte le misure precauzionali per assicurarti che stai andando nella giusta direzione. Noi possiamo aiutarvi a farlo. Il Weinberg Group ha un’esperienza significativa nell’aiutare i nostri clienti a determinare il percorso normativo più appropriato, per poi sviluppare e presentare la domanda alla FDA.
Utilizzando il nostro approccio unico che combina una vasta esperienza normativa con una profonda conoscenza scientifica, abbiamo avuto tassi di successo estremamente elevati quando si trattava di trattare con l’Agenzia. Collaborando con noi, alcuni dei benefici che riceverete includono:
- Esperienza – lavoriamo direttamente con la FDA da più di 35 anni.
- Conoscenza – sappiamo cosa è necessario per ottenere un’interazione di successo con l’Agenzia, e siamo qualificati in modo unico per lavorare con voi nella preparazione e presentazione di una presentazione straordinaria.
- Diversità – il nostro team di esperti scientifici e normativi è specializzato in una varietà di discipline e rimane aggiornato sui cambiamenti e sulle tendenze e sugli eventi attuali del settore. A causa di questo, siamo in grado di portare una gamma unica ed estesa di conoscenze ed esperienze al tavolo, che è esattamente ciò che è necessario per sviluppare un’applicazione che avrà successo.
A prescindere da quale percorso normativo si adatta meglio al vostro piano di sviluppo, saremo lì per garantire che le vostre discussioni con la FDA siano correttamente inquadrate per adattarsi al percorso scelto e guidare il vostro prodotto attraverso il processo di approvazione.
The Weinberg Group: Guida esperta per 505(b)(1) & 505(b)(2) Presentazioni
Dopo aver sviluppato la vostra strategia di regolamentazione, sapete quale nuova via del farmaco – 505(b)(1) contro 505(b)(2) – utilizzare per portare il vostro prodotto sul mercato. Per coloro che prendono la via 505(b)(1), The Weinberg Group vi aiuterà a sviluppare la vostra domanda, comprese tutte le informazioni necessarie per dimostrare la sicurezza e l’efficacia del vostro nuovo principio attivo. Questo processo richiederà tempo e guida, e le informazioni di supporto dovranno essere generate attraverso studi clinici.
D’altra parte, se avete intenzione di presentare una domanda 505(b)(2), il vostro tempo di commercializzazione sarà notevolmente inferiore grazie al fatto che potrete contare, in parte, sui dati dei farmaci di riferimento esistenti. Il nostro staff lavorerà con voi per garantire che il vostro prodotto differisca da un farmaco approvato solo nei seguenti modi:
- Forma di dosaggio
- Forza
- Via di somministrazione
- Sostituzione di un principio attivo in un prodotto di combinazione
- Formulazione
- Regime di dosaggio
- Principio attivo ingrediente
- Nuova entità molecolare
- Prodotto di combinazione
- Indicazione
- Monografia Rx/OTC
- Ingrediente attivo naturale o ricombinante
- Bioinequivalenza
In seguito, vi guideremo attraverso l’intera domanda 505(b)(2), utilizzando la nostra vasta conoscenza ed esperienza passata con la FDA per creare un processo di deposito senza soluzione di continuità.