スペシャリティ医薬品
What’s the issue?
スペシャリティ医薬品は、公的および民間の医療制度による医薬品支出全体に占める割合が急速に高まっています。 これらの医薬品は通常、がん、関節リウマチ、成長ホルモン欠乏症、多発性硬化症など、慢性的で深刻、または生命を脅かす状態の治療に使用され、従来の医薬品よりもはるかに高い価格で販売されていることがよくあります。 総費用は1ヶ月数千ドル、製品によっては1年で10万ドルを超えることもある。 5058>
こうした高いコストは、政府や雇用主を含む支払者の負担を増大させるものです。 医療保険制度では、特殊な医薬品に対して多額の費用負担を求めることが多いため、そのような医薬品を必要とする患者にも大きな影響があります。
特殊薬剤の研究は、医療イノベーションとビジネスの両方の観点から、バイオ医薬品企業にとって魅力的なものです。 これらの製品の比較的高いコストを市場が維持できることは、企業にとって、深刻で満たされていない健康上のニーズに対応する製品を研究開発する大きなインセンティブとなります。 また、場合によっては、コンパニオン診断テストは、スペシャリティ製品が陰性または陽性のいずれかの反応を引き起こす患者亜集団を特定するために使用されます。 その結果、スペシャリティファーマは診断研究を活性化させています。 5058>
支払者は、患者が健康や生活の質・長さを改善する医薬品を利用できるようにしながら、保険料コストの増加に対する専門医薬品の寄与を抑制するために講じることができる措置に関心を寄せています。 バイオ医薬品メーカーや患者支援団体は、特殊な医薬品に対する規制が研究を抑制し、患者の治療に害を及ぼすことを懸念しています。 薬剤師もまた、特殊医薬品の使用とコストをコントロールするいくつかの計画によって、患者にサービスを提供する機会が制限されることを懸念しています。
その背景は？
特殊医薬品の定義に決まりはありませんが、一般的には、製造が複雑で投与が困難な医薬品および生物製剤（研究所で培養した生体細胞から得られた医薬品）で、特別な患者のモニタリングを必要とし、時には食品医薬品局（FDA）がその使用のコントロールとモニタリングを行う戦略を要求されることがあります。 5058>
流通の観点からは、特殊な医薬品は特殊な輸送や温度管理された保管や取り扱いを必要とする場合があります。 そのため、専門薬局として知られるプロバイダーが、これらの製品を流通させ、調剤するために存在します。 このような薬局は、独立企業、医薬品給付管理業者（PBM）、または大規模な薬局チェーンによって所有されることがあります。 専門薬局は製品を医師に発送し、患者の保険会社に請求します。
専門医薬品には経口薬や自己注射薬、医師が投与する輸液などがあり、医療保険制度の医療給付や医薬品給付の対象となる場合があります。 IMSヘルスによると、2012年、新薬（過去2年間に発売された医薬品）に対する支出のうち、65%が専門医薬品であった。 専門家は、専門医薬品が医薬品開発における重要な成長セグメントであることから、このシェアは今後も上昇すると予想しています。 大手PBMのCVSケアマークとエクスプレス・スクリプツは、専門医薬品が薬剤費の中で最も急速に成長しているセグメントであると報告しており、2019年までに専門医薬品がプランスポンサーの薬剤費全体の50%を占めると予想しています。 エクスプレス・スクリプツによると、2013年に米国でFDAの販売承認を受ける予定の新薬の少なくとも60%は、専門医薬品になる見込みです。
患者の観点からは、新しい専門医薬品は、現在利用できる選択肢がほとんどない重病に対して、より効果的な方法で治療できることを示しています。 そのような製品が存在する場合、医師は慢性的で深刻な、あるいは生命を脅かす状態に対処しようとするため、治療の開始がより早くなります。 その結果、特に慢性疾患の治療に使用される製品については、医療保険制度に発生するコストはより早く、より長く続きます。
議論の焦点は？ 多くの場合、段階的な処方や薬剤リベートなど、薬価に影響を与える従来の手段は、代替となる治療薬がないため、特殊な医薬品には利用できません。 5058>
COST SHARING: 支払者はコストをコントロールするために様々な手段を用いている。 外来医薬品給付の対象となる特殊な医薬品に対する一般的な手段の1つは、特殊な医薬品を独自のフォーミュラリー階層に置くことにより、自己負担（定額）または共同負担（割合）の形で高い費用負担を課すことである。 メディケアパートDでは、専門薬の階層化が一般的で、受益者は一般的に専門薬の費用の25〜33％を負担するが、パートDの構造上、受益者が自己負担限度額に達するとその費用は大幅に軽減される。 カイザー・ファミリー財団の「2013年雇用者医療給付調査」によると、パートD以外にも、専門薬物段階を採用している雇用者負担のプランの割合は、2012年の14％から2013年には23％に増加している。 2014年からは、米国医療保険改革法（Affordable Care Act: ACA）の医療保険マーケットプレイスで提供される医療保険プランにも、専門医制度が導入される予定である。 5058>
この傾向の批判者は、高い費用負担は医薬品の適切な使用を妨げると主張しています。 研究によれば、費用負担の増加は、処方箋の放棄の増加につながるとのことです。 患者さんの負担を軽減し、治療を促進するために、多くの専門医薬品メーカーが患者さんへの支援プログラムを提供しています。 患者さんの負担を軽減し、治療を促すために、多くの専門医薬品メーカーは患者さんへの支援プログラムを提供しています。これらのプログラムでは、患者さんが負担する金額の一部または全部をクーポンで支払うことができます。
こうした割引プログラムは、従来の給付設計に組み込まれていたインセンティブを低下させ、過剰使用につながる可能性があるため、支払者やPBMから批判を受けています。 したがって、たとえ自己負担支援プログラムが特定の製品を個々の患者にとってより手頃な価格にしたとしても、製品の使用を促すことによって、プランとプランの下でカバーされるすべての会員に対する全体的なコストを増加させると主張する者もいる。 製造業者や患者擁護団体は、専門薬品の場合、扱う疾患が重篤で、患者数が少ないため、従来の給付設計のコスト削減インセンティブを適用すべきではないと主張し、これらの割引制度を擁護している。 5058>
高い費用負担に加えて、一部の支払者は、特定の専門製品に反応する傾向を示す患者を特定するために、診断テストを保険適用の条件として要求しています。
MEDICAL BENEFIT VERSUS PHARMACY BENEFIT：特殊薬剤は医療給付で償還されることが多く、その費用は他のサービスとバンドルされることがあるため、支払者は価格に対する直接的な影響力はあまりありません。 5058>
この傾向の批判者は、患者が医薬品を適切に使用できるように支援する医師の役割を減らすことで、ケアに害を及ぼす可能性があると懸念しています。 多くの場合、患者が専門的な薬物治療レジメンを開始するには、時間が最も重要です。 その結果、医師、事務員、患者、介護者が薬局給付の利用制限を回避するために必要な時間と労力は、負担となる可能性があります
専門薬の管理は、しばしば医院の収益の原動力となっています。 批評家は、薬局給付の一部として課される新たな管理負担が、医院の診療効率と利益を損なう可能性があると主張しています。 製品によっては、支払者は規模の経済と購買力の集中を図るため、患者に専門医薬品を販売できる薬局の種類と数を制限しようとしています。 このような限定されたネットワークは、ケアプロトコルの実施、アドヒアランスの向上、製品の無駄の回避、FDAの要求する使用計画の実施など、医療計画の能力を向上させることができるかもしれません。 専門医薬品の販売者を制限するこうした取り組みは、小売薬剤師の利益や、専門医薬品の投与による収入で部分的に成り立っている医師のビジネスモデルと衝突することがよくあります
バイオシミラーズ。 Affordable Care Act（医療保険制度改革法）は、生物学的製剤として知られる生物由来の治療薬の臨床的同等品の販売を可能にする新しい承認経路を作るよう、FDAに指示しました。 患者支援団体や支払者は、バイオシミラーと呼ばれる生物製剤の後続品の導入により、ジェネリック医薬品が従来の先発医薬品と競争するのと同じように、価格が低下することを期待しています。 米国ではこれまで、この新しい権限の下で承認された医薬品はなく、多くの専門家は、バイオシミラーが承認されたとしても、ジェネリック医薬品に見られるような大幅なコスト削減にはならないだろうと考えています。 それにもかかわらず、患者が知ってか知らずか、先発医薬品と同じ効果が得られないかもしれないバイオシミラーに変更されることを懸念する声もあります。 (バイオシミラーに関する追加の背景については、2013年10月10日発行の医療政策ブリーフをご覧ください。)
COMPARATIVE EFFECTIVENESS: 近年、比較効果審査の利用が拡大し、専門医薬コストの上昇を抑えるための別の手段が生み出されています。 5058>
反対派は、このような審査、特に支払者によって行われる審査が公平であるかどうか、また、これらの集団ベースの分析が、治療に対する個々の患者の反応が異なるという事実を考慮に入れているかどうかに疑問を投げかけている。 (
個々の患者や患者支援団体からの圧力や限られた資源により、比較効果レビューが専門医薬品の適用範囲を大幅に変更する能力は制限されています。 このような審査は現在、メディケアパートBでは認められていませんが、メディケアパートDの薬剤計画や民間の医療計画では検討される可能性があります。 5058>
英国は、既存の安価な代替治療と比較して患者の転帰が改善されていることを厳密に証明しない限り、高価な製品へのアクセスを提供することに特に慎重になっています。 特殊な製品に関する最も有名な問題の1つは、英国のNational Institute for Health and Care Excellenceが、再発性多発性骨髄腫の治療薬としてボルテゾミブ（ベルケイド）単剤療法を、費用の問題から国民保健サービスの対象とすることを推奨しなかったことです。 メーカーは、実際の患者の転帰に基づいて保険適用を得るための交渉を行い、特定の転帰が達成されない場合は、国民健康保険に事実上リベートを提供したのです。 このような転帰に基づく交渉は、米国でも将来的に行われるようになるかもしれません。 5058>
What’s next?
特殊医薬品市場の成長は何年も続くと予想されるため、コスト抑制と患者アクセスの適切なバランスについての議論は今後も続くでしょう。 これらの議論は、支払者と専門医薬品メーカーの間の私的なフォーラムで展開されるでしょう。 5058>
Affordable Care Actによって設立されたPatient-Centered Outcomes Research Instituteは、特殊医薬品の有効性に関する研究のための新しい重要な資金源となり得ますが、そうした研究はしばしば費用がかかり困難となります。 さらに、ACAによって創設された独立支払諮問委員会（IPAB）は、メディケアプログラムの変更を許可し、専門医薬品に対する支払いを削減する可能性を持っている。 5058>
ACA の Marketplaces と Marketplace ヘルスプランにおける専門医薬品へのアクセスに注目が集まるでしょう。 また、FDAがバイオシミラー製品の認可を開始した場合、その普及に影響を与える可能性のある問題についても議論が続けられるでしょう。 5058>
最後に、クーポンやその他の手段を用いて患者の費用負担を支援する専門医薬品メーカーの能力に関する質問が、民間および公的な場で継続されるでしょう。
Resources
Academy of Managed Care Pharmacy, “Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals,” November 2006.
Bartholow M, “Top 200 Drugs of 2012,” Pharmacy Times, July 17, 2013.より引用。
Centers for Medicare and Medicaid Services, “National Health Expenditure Projections 2011-2021,” January 2012.
CVS Caremark, “CVS Caremark Insights 2013: 5058>
エクスプレス・スクリプツ, “2011 Drug Trend Report,” April 2012.
Kaiser Family Foundation, “2013 Employer Health Benefits Survey,” August 20, 2013.
パーフェット EM, ベイリー JE, ガンズ-ブランズ KR, ロマノ SJ, ローゼンサル NR, ウィルケ RJ, “Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies.The Study and the Quality of the Year of the Year of the Year”, 2013.比較効果研究の結果についてのコミュニケーション, “比較効果研究の結果についてのコミュニケーション”, 2013.メディキット・メディキット・メディキット, “医療保険制度と医療保険制度”, 2013年4月.
Ross JS, Kesselheim AS, “Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch,” New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.など.
ヘルスポリシーブリーフについて
執筆：
イアン・スパッツ
シニアアドバイザー
Manatt Health Solutions
ナンシー・マギー
マネジメントディレクター
Manatt Health Solutions
論評：
Troyen A. Brennan
Executive Vice President and Chief Medical Officer
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Deputy Editor
Health Affairs
Health Policy BriefsはHealth Affairsとロバートウッドジョンソン財団の協力で作られています
引用：
Health Affairs.com “ヘルス・ポリシー・ブリーフ Specialty Pharmaceuticals,” Health Affairs, November 25, 2013.
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www.healthaffairs.org/briefs