急性骨髄性白血病（APLを除く）の代表的な治療法
ほとんどの急性骨髄性白血病（AML）の患者さんの治療は、通常2段階の化学療法（ケモ）に分けられる。
- 寛解導入（しばしば導入と呼ばれる）
- 増強（寛解後療法）
AMLの急性前骨髄球性白血病（APL）サブタイプは異なる治療法をとります。
AMLは非常に早く進行するため、通常は診断されてからできるだけ早く治療を開始する必要があります。 化学療法が効果を発揮する前に、別の種類の治療を開始する必要がある場合もあります。
白血病の治療
AMLの患者さんの中には、最初に診断されたときに血液中の白血病細胞が非常に多く、それが原因で通常の血液循環に問題が生じている場合があります。 これは白血病と呼ばれています。 化学療法は、血液中の白血病細胞の数を減らすために数日かかることがあります。 その間に、化学療法の前に白血球除去療法（単にフェレーシスと呼ばれることもあります）を行うこともあります。
白血球除去療法では、患者さんの血液を特殊な機械に通し、白血球（白血病細胞を含む）を除去して、残りの血液を患者さんのもとに戻します。 血液は一方の点滴から除去され、機械に通された後、もう一方の点滴から患者さんに戻されるため、2本の点滴が必要です。 フェレシスでは、両腕の点滴ラインではなく、首や鎖骨の下の静脈に太いカテーテルを1本入れることもあります。 このタイプのカテーテルは中心静脈カテーテル（CVC）または中心ラインと呼ばれ、両方の点滴が組み込まれています。
この治療法は血球数をすぐに低下させます。
導入療法
この治療の第一段階は、できるだけ多くの白血病細胞を素早く取り除くことを目的としています。 治療がどの程度強力かは、その人の年齢と健康状態によって異なります。 60歳未満の患者さんには最も集中的な化学療法を行うことが多いのですが、健康状態が良好な高齢の患者さんでは、集中的な化学療法と同等かやや控えめな治療で効果が得られる場合もあります。 このような患者さんに対する治療法については後述します。
治療法の選択肢を考える際には、年齢、健康状態、その他の要因を考慮する必要があるのは明らかです。 例えば、白血病細胞に特定の遺伝子や染色体の変化がある人は、ある種の治療が有効である可能性が高くなります。
60歳以下の若い患者さんの場合、導入療法では2種類の化学療法剤を使用することが多いです。
- シタラビン（アラC）
- ダウノマイシン（ダウノマイシン）やイダルビシンなどのアントラサイクリン
これは7＋3レジメンと呼ばれ、7日間継続してシタラミンを投与し、最初の3日間はアントラサイクリンを短期間で点滴するもので、このレジメンがよく知られています。
状況によっては、寛解の可能性を高めるために第3の薬剤を追加することもあります。
- 白血病細胞にFLT3遺伝子変異がある場合、化学療法とともに標的治療薬ミドスタウリン（Rydapt）が投与されることがあります。 この薬は1日2回、錠剤として服用します。
- 白血病細胞がCD33タンパク質を持つ患者さんでは、化学療法に標的薬のゲムツズマブ・オゾガマイシン（マイロターグ）を追加するかもしれません。
- 化学療法薬のクラドリビンも人によっては選択肢のひとつになるかもしれません。
心機能が低下している患者さんでは、アントラサイクリン系薬剤による治療ができないことがあるため、フルダラビン（フルダラ）またはエトポシドなどの別の化学薬で治療することがあります。
脳や脊髄に転移した珍しいケースでは、化学薬を脳脊髄液（CSF）で投与することもあります。 放射線療法も行われることがあります。
患者さんは通常、導入療法中（およびその後しばらくは）入院する必要があります。 導入療法は白血病細胞と同様に正常な骨髄細胞のほとんどを破壊するので、ほとんどの患者は危険なほど低い血球数になり、重篤な状態になる可能性があります。 ほとんどの患者さんは、抗生物質と血液製剤の輸血を必要とします。 白血球の数を増やす薬（成長因子と呼ばれる）も使用されることがあります。 血球数は数週間にわたって低下する傾向があります。
化学療法が終了してから約1週間後に、医師による骨髄生検が行われます。 白血病が寛解したとみなされるには、骨髄細胞が少なく（低細胞骨髄）、芽球がごく一部（骨髄の5％以下）であることが必要です。 白血病のほとんどの人は、1回目の化学療法を受けた後に寛解に至ります。 しかし、生検の結果、骨髄にまだ白血病細胞が残っている場合は、同じ薬剤または別のレジメンで、もう1回化学療法が行われることがあります。 この時点で幹細胞移植が勧められることもあります。 骨髄生検で白血病がまだ残っているかどうかがはっきりしない場合は、1週間後にもう一度骨髄生検を行うことがあります。 この間、医師は他の骨髄生検を行うかもしれません。 血球数が回復したら、白血病が寛解しているかどうかを確認するために、医師は再び骨髄サンプルの細胞を調べます。
寛解導入は通常、すべての白血病細胞を破壊せず、少数の細胞がしばしば残ります。
コンソリデーション（寛解後療法）
寛解導入療法は、寛解が得られた場合に成功したとみなされます。 その後、残っている白血病細胞を破壊し、再発を防ぐために、さらなる治療（強化療法といいます）が行われます。
若年者に対する強化療法
若年者（一般に60歳未満）に対する強化療法の主な選択肢は次のとおりです。
- 高用量シタラビン（ara-C）を用いた化学療法を数サイクル行う（HiDACとして知られることもある）
- 同種（ドナー）幹細胞移植
- 自家幹細胞移植
各人に最も合った方法は、他の要因と同様に治療後の再発の危険性によります。
HiDACでは、シタラビンを非常に高い用量で、通常5日間かけて投与します。 これを約4週間ごとに繰り返し、通常は合計3～4サイクル行います。 導入療法でミドスタウリン（Rydapt）という標的薬を投与された人は，強化療法でもミドスタウリンを継続投与するのが一般的です。 導入療法で化学療法と標的薬のゲムツズマブ・オゾガマイシン（マイロターグ）を受けた患者さんでは、強化療法でも同様のレジメンが使用される場合があります。
導入療法後のもう一つの方法は、非常に大量の化学療法を行った後に、同種（ドナー）または自家（患者自身）の幹細胞移植を行うことです。 幹細胞移植は、標準的な化学療法よりも白血病の再発リスクを減らすことが分かっていますが、治療による死亡リスクの上昇など、重篤な合併症を引き起こす可能性も高くなります。
高齢またはその他の健康問題を抱える患者に対する集約化
高齢患者や健康状態の悪い患者は、集中集約治療に耐えることができないかもしれません。 多くの場合、より集中的な治療を行うと、有益性はあまり得られないものの重大な副作用（治療に関連した死亡を含む）のリスクが高くなる。 このような患者には、
- 高用量シタラビン（通常は若い患者ほど高用量ではない）
- 標準用量シタラビン、場合によってはイダルビシン、ダウノルビシン、またはミトキサントロン（導入期に標的薬ミドスタウリン（Rydapt）を投与した患者には、通常、強化療法の間もこの薬を続ける）を行うことがある。
- 非ミエロエーブル幹細胞移植（ミニ移植）
導入療法後（あるいは強化療法後でも）AMLが寛解に向かう人の中には、アザシチジン（オヌレグ）の経口投与という選択肢もあるかもしれません
連結治療の選択に影響を与える要因
連結治療にどの治療がベストかは常に明らかではありません。 それぞれに長所と短所があります。 医師は、患者がどのような治療を受けるべきかを推奨する際に、いくつかの要因に注目します。
- 寛解に至るまでに化学療法を何コース（何サイクル）受けたかです。 もし1回以上かかった場合は、幹細胞移植を含むより集中的な治療を受けるよう勧める医師もいます。
- 患者さんの組織型に一致する兄弟、姉妹、または血縁関係のないドナーがいるかどうか。 組織型が十分に一致する場合、同種（ドナー）幹細胞移植が、特に若い患者さんにとって選択肢となる可能性があります
- 患者さんから白血病のない骨髄細胞を採取できる可能性。 検査によって患者さんが寛解していることが示された場合、患者さんの骨髄または血液から幹細胞を採取して自家幹細胞移植を行うことが選択肢となる場合があります。
- 特定の遺伝子や染色体の変化、初期の白血球数が非常に多い、以前の血液疾患や以前のがんの治療後に発症したAML、中枢神経系へのAMLの広がりなどの予後不良因子が1つ以上存在する場合です。 これらの要因から、医師は幹細胞移植など、より積極的な治療を勧めるかもしれません。 一方、遺伝子や染色体の変化が良好であるなど、予後が良好な場合には、病気が再発しない限り、幹細胞移植を控えるよう勧める医師も少なくありません。 高齢の患者さんや他の健康上の問題を抱えている患者さんは、大量化学療法や幹細胞移植で起こりうる重篤な副作用に耐えられない可能性があります。
- 患者さんの希望。 QOL（クオリティ・オブ・ライフ）については、考慮しなければならない問題がたくさんあります。 重要な問題は、大量化学療法や幹細胞移植によって死亡する確率が高くなることです。
幹細胞移植は、死亡を含む重篤な合併症のリスクを伴う集中治療であり、AML治療におけるその正確な役割は必ずしも明らかではありません。 一部の医師は、患者が同種移植に耐えられるほど健康で、適合するドナーがいる場合、この方法が長期生存の可能性を最も高くすると考えています。 また、研究によってまだ決定的なことは示されておらず、標準治療後に白血病が再発した場合に備えて移植を予約しておくべきだという意見もある。 また、特定の遺伝子や染色体の変化から白血病が再発する可能性がある場合には、幹細胞移植を行うべきだという意見もあります。 この分野の研究では、どのようなAML患者が幹細胞移植の恩恵を最も受けられるのか、また、それぞれの状況においてどのような種類の移植が最適なのかについて研究が続けられています。 何サイクルもの集中的な化学療法を行い、時には幹細胞移植（上述）を併用します。 60歳以上の多くの患者は、化学療法の強度が低いこともありますが、同じように治療できるほど健康です。
ずっと高齢の人や健康状態が悪い人は、このような激しい治療に耐えられないかもしれません。 実際、強力な化学療法は彼らの命を縮めることになるかもしれません。 このような患者さんの治療は、導入期と強化期に分けられないことが多いのですが、有用と思われる限りは、たびたび行われることがあります。
高齢者や健康状態の悪い人に対する選択肢としては、以下のようなものがあるかもしれません。
低用量シタラビン（LDAC）、アザシチジン（ビダザ）、デシタビン（ダコゲン）などの薬剤による低強度化学療法
ベネトクラックス（ベンクレクタ）、グラスデギブ（ダーリスモ）などの標的薬と低強度の化学療法
標的薬単独、たとえば以下のようなものです。
- Gemtuzumab ozogamicin（Mylotarg）、AML細胞がCD33タンパク質を有する場合
- Ivosidenib（Tibsovo）、AML細胞がIDH1遺伝子変異を有する場合
- Enasidenib（Iddifa）。 IDH2遺伝子変異がある場合
化学療法やその他の薬剤をやめて、支持療法を選択する人もいます。 これは、発生した症状や合併症を治療し、患者をできるだけ快適に保つことに重点を置いたものです
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