Leki specjalistyczne
O co chodzi?
Leki specjalistyczne stanowią szybko rosnący udział w całkowitych wydatkach na leki ponoszonych przez publiczne i prywatne plany opieki zdrowotnej. Leki te, zazwyczaj stosowane w leczeniu przewlekłych, poważnych lub zagrażających życiu schorzeń, takich jak rak, reumatoidalne zapalenie stawów, niedobór hormonu wzrostu i stwardnienie rozsiane, są często wyceniane znacznie wyżej niż leki tradycyjne. Całkowite koszty mogą wynosić tysiące dolarów miesięcznie, a w przypadku niektórych produktów mogą przekraczać 100 000 dolarów rocznie. Zazwyczaj istnieje niewiele, jeśli w ogóle, tanich odpowiedników generycznych.
Te wysokie koszty stanowią coraz większe obciążenie dla płatników, w tym rządów i pracodawców. Ponieważ plany zdrowotne często wymagają znacznego udziału w kosztach leków specjalistycznych, jest to również duży wpływ na pacjentów, którzy potrzebują takich leków. Niektórzy obawiają się, że podział kosztów może zniechęcać do stosowania tych leków, co może prowadzić do niekorzystnych skutków zdrowotnych.
Badania nad lekami specjalistycznymi są atrakcyjne dla firm biofarmaceutycznych zarówno z punktu widzenia innowacji medycznych, jak i biznesu. Zdolność rynku do utrzymania stosunkowo wysokich kosztów tych produktów stanowi istotną zachętę dla firm do prowadzenia badań i opracowywania produktów, które zaspokajają poważne, niezaspokojone potrzeby zdrowotne. Ponadto, w niektórych przypadkach, towarzyszące testy diagnostyczne są wykorzystywane do identyfikacji subpopulacji pacjentów, u których produkt specjalistyczny wywołuje zróżnicowaną reakcję, negatywną lub pozytywną. W rezultacie, produkty specjalistyczne stymulują badania diagnostyczne. Biorąc pod uwagę poziom inwestycji, oznacza to, że pacjenci i płatnicy mogą oczekiwać ciągłych innowacji i badań w celu opracowania takich leków i towarzyszących im badań diagnostycznych w przyszłości.
Płatnicy są zainteresowani krokami, które mogą podjąć w celu kontrolowania udziału specjalistycznych produktów farmaceutycznych we wzroście kosztów składek, zapewniając jednocześnie pacjentom dostęp do tych leków, które poprawią ich zdrowie, jakość i długość życia. Producenci biofarmaceutyków i obrońcy pacjentów obawiają się, że ograniczenia dotyczące specjalistycznych farmaceutyków mogą zniechęcić do prowadzenia badań i zaszkodzić opiece nad pacjentami. Farmaceuci obawiają się również, że niektóre plany kontroli stosowania i kosztów specjalistycznych produktów farmaceutycznych ograniczą ich możliwości służenia pacjentom.
Jakie jest tło?
Mimo że nie istnieje przyjęta definicja specjalistycznych produktów farmaceutycznych, są to generalnie leki i środki biologiczne (leki pochodzące z żywych komórek hodowanych w laboratorium), które są skomplikowane w produkcji, mogą być trudne w podawaniu, mogą wymagać specjalnego monitorowania pacjentów, a czasami posiadają strategie kontroli i monitorowania ich stosowania narzucone przez Food and Drug Administration (FDA). Coraz częściej specjalistyczne produkty farmaceutyczne definiuje się poprzez przekroczenie pewnego progu kosztów, np. 600 USD miesięcznie, co może spowodować umieszczenie takich leków na wyższych poziomach podziału kosztów.
Z punktu widzenia dystrybucji, specjalistyczne produkty farmaceutyczne mogą wymagać specjalistycznej wysyłki oraz przechowywania i obsługi w kontrolowanej temperaturze. Dlatego też istnieje klasa dostawców, znana jako apteki specjalistyczne, zajmująca się dystrybucją i wydawaniem tych produktów. Takie apteki mogą być własnością samodzielnych firm, podmiotów zarządzających świadczeniami farmaceutycznymi (PBM) lub dużych sieci aptecznych. Apteki specjalistyczne wysyłają produkt do lekarza i wystawiają rachunek firmie ubezpieczeniowej pacjenta. W przeciwieństwie do nich, niektóre hurtownie leków mają również możliwości dystrybucji produktów specjalistycznych bezpośrednio do lekarzy, którzy następnie kupują produkt i wystawiają rachunek firmie ubezpieczeniowej pacjenta.
Ponieważ farmaceutyki specjalistyczne mogą obejmować leki doustne i do samodzielnego wstrzykiwania oraz wlewy podawane przez lekarza, mogą one być objęte świadczeniami medycznymi lub farmaceutycznymi w ramach planów zdrowotnych. Chociaż szacunki różnią się w zależności od źródeł danych, raport firmy Express Scripts dotyczący trendów w zakresie leków twierdzi, że w 2010 roku około 47% wydatków na leki specjalistyczne w Stanach Zjednoczonych przypadło na świadczenia medyczne.
Według IMS Health w 2012 roku 65% wydatków na nowe leki (te wprowadzone w ciągu ostatnich dwóch lat) przypadło na leki specjalistyczne. Statystyki w tym obszarze również mogą się znacznie różnić w oparciu o różne źródła i różne definicje leków specjalistycznych.
Eksperci oczekują, że udział ten będzie nadal wzrastał, ponieważ farmaceutyki specjalistyczne stanowią krytyczny segment wzrostu w rozwoju leków. CVS Caremark i Express Scripts, dwie największe firmy PBM, informują, że leki specjalistyczne są najszybciej rozwijającym się segmentem ich wydatków na leki, a do 2019 roku spodziewają się, że leki specjalistyczne będą stanowić 50 procent całkowitych wydatków na leki sponsorów ich planów. Według Express Scripts w 2013 roku co najmniej 60 procent nowych leków, które mają zostać dopuszczone do obrotu w Stanach Zjednoczonych przez FDA, będzie lekami specjalistycznymi.
Z perspektywy pacjenta nowe specjalistyczne leki stanowią bardziej skuteczne sposoby leczenia poważnych chorób – z których wiele ma obecnie niewiele dostępnych opcji. Tam, gdzie takie produkty istnieją, rozpoczęcie leczenia następuje szybciej, ponieważ lekarze starają się zaradzić przewlekłym, poważnym lub zagrażającym życiu stanom. W rezultacie koszty ponoszone przez plan opieki zdrowotnej pojawiają się wcześniej i trwają dłużej, zwłaszcza w przypadku produktów stosowanych w leczeniu chorób przewlekłych.
Czym jest debata?
Płatnicy szukają sposobów na odpowiednie zarządzanie rosnącymi kosztami specjalistycznych produktów farmaceutycznych. W wielu przypadkach tradycyjne sposoby wpływania na ceny leków, takie jak zróżnicowane formuły i rabaty, nie są dostępne w przypadku leków specjalistycznych, ponieważ wiele z nich nie ma bliskich alternatyw terapeutycznych.
COST SHARING: Płatnicy stosują wiele różnych narzędzi do kontroli kosztów. Jednym z powszechnych narzędzi w przypadku leków specjalistycznych objętych ambulatoryjnym świadczeniem farmaceutycznym jest pobieranie wysokich opłat w formie copayments (kwot stałych) lub coinsurance (kwot procentowych) poprzez umieszczenie leków specjalistycznych w ich własnych formule. W części D systemu Medicare, gdzie stosowanie poziomów leków specjalistycznych jest powszechne, beneficjenci są zwykle obciążani 25-33% kosztów leków specjalistycznych, chociaż struktura części D znacznie obniża te koszty, gdy beneficjenci osiągną limit wydatków. Poza częścią D, odsetek planów sponsorowanych przez pracodawcę, które wykorzystują warstwy specjalistyczne, wzrósł z 14 procent planów w 2012 r. do 23 procent w 2013 r., Według Kaiser Family Foundation’s 2013 Employer Health Benefits Survey. Począwszy od 2014 roku plany zdrowotne oferowane na rynku ubezpieczeń zdrowotnych w ramach ustawy Affordable Care Act (ACA) będą również posiadały specjalne poziomy farmaceutyczne. Jednak wpływ takich poziomów na pacjentów może być częściowo złagodzony dzięki maksymalnym kwotom wydatków w ramach ACA.
Krytycy tego trendu twierdzą, że wysoki udział kosztów zniechęca do odpowiedniego stosowania leków. Badania pokazują, że zwiększony podział kosztów prowadzi do częstszego porzucania recept. Jest to szczególnie niepokojące w przypadku poważnych i przewlekłych schorzeń, które są celem większości specjalistycznych produktów farmaceutycznych.
Aby złagodzić koszty ponoszone przez pacjentów i zachęcić ich do leczenia, wielu producentów specjalistycznych produktów farmaceutycznych oferuje pacjentom programy pomocy. Programy te zapewniają pacjentom kupony na niektóre lub wszystkie kwoty związane z dzieleniem kosztów. W przypadku Medicare, gdzie taka pomoc nie jest dozwolona na mocy prawa federalnego, niektórzy producenci zapewniają dotacje niezależnym organizacjom non-profit, które z kolei są w stanie zwrócić pacjentom część ich udziału w kosztach leków.
Te programy rabatowe zostały skrytykowane przez płatników i firmy PBM, ponieważ zmniejszają one zachęty, które są wbudowane w tradycyjne projekty świadczeń i mogą prowadzić do nadużywania leków. Dlatego też, nawet jeśli programy pomocy przy współpłaceniu mogą sprawić, że dany produkt będzie bardziej przystępny cenowo dla pojedynczego pacjenta, niektórzy twierdzą, że zwiększają one ogólne koszty dla planu i wszystkich członków objętych planem poprzez zachęcanie do korzystania z produktu. Producenci i obrońcy pacjentów bronią tych programów rabatowych, argumentując, że zachęty do obniżania kosztów wynikające z tradycyjnej struktury świadczeń nie powinny być stosowane do produktów specjalistycznych ze względu na powagę chorób, które leczą i małe populacje pacjentów, których dotyczą. Ponadto, dzięki temu, że te wysokokosztowe terapie stają się bardziej przystępne dla pacjentów, kupony i pomoc w pokryciu kosztów mogą pomóc w zmniejszeniu liczby przypadków nieprzestrzegania zaleceń i ich konsekwencji, takich jak wizyty na oddziale ratunkowym i hospitalizacje.
Oprócz wysokiego udziału w kosztach, niektórzy płatnicy wymagają przeprowadzenia badań diagnostycznych jako warunku objęcia ubezpieczeniem, aby zidentyfikować osoby, które wykazują skłonność do reagowania na dany produkt specjalistyczny. Podobnie, zarządzanie miejscem świadczenia jest istotną kwestią, ponieważ coraz więcej produktów specjalistycznych może być podawanych przez pacjenta w domu, zamiast w droższych miejscach opieki, takich jak placówki ambulatoryjne lub gabinety lekarskie.
BENEFIT MEDYCZNY W RÓWNOWAGI Z BENEFITEM FARMACEUTYCZNYM: Ponieważ leki specjalistyczne są często refundowane w ramach świadczenia medycznego, a ich koszty mogą być łączone z innymi usługami, płatnicy mają mniejszy bezpośredni wpływ na ceny. Dlatego płatnicy i PBM-y szukają sposobów na przeniesienie produktów specjalistycznych ze świadczenia medycznego do bardziej przejrzystego świadczenia aptecznego, aby lepiej wpływać na ceny i uzyskiwać informacje o stosowaniu i wynikach leczenia.
Krytycy tego trendu obawiają się, że może to zaszkodzić opiece zdrowotnej poprzez zmniejszenie roli lekarzy w pomaganiu pacjentom we właściwym stosowaniu leków. W wielu przypadkach czas ma kluczowe znaczenie w rozpoczęciu przez pacjenta leczenia lekami specjalistycznymi. W rezultacie, ilość czasu i wysiłku wymagana od lekarzy, personelu biurowego, pacjentów i opiekunów, aby poruszać się po ograniczeniach dotyczących wykorzystania świadczeń farmaceutycznych może być uciążliwa.
Administrowanie produktami specjalistycznymi jest często siłą napędową przychodów gabinetów lekarskich. Krytycy twierdzą, że nowe obciążenia administracyjne nałożone w ramach świadczeń farmaceutycznych mogą osłabić wydajność praktyki biurowej i zyski.
Kanały dystrybucji oferują również obszar do zarządzania kosztami. W przypadku niektórych produktów płatnicy dążą do ograniczenia rodzaju i liczby aptek, które mogą dystrybuować specjalistyczne leki wśród pacjentów, aby uzyskać efekt skali i skoncentrować siłę nabywczą. Takie ograniczone sieci mogą również poprawić zdolność planów zdrowotnych do wdrażania protokołów opieki, poprawy przestrzegania zaleceń, unikania marnotrawstwa produktów i wdrażania planów stosowania wymaganych przez FDA. Te wysiłki mające na celu ograniczenie tego, kto może dystrybuować specjalistyczne leki, często kolidują z interesami farmaceutów detalicznych i modeli biznesowych lekarzy zbudowanych częściowo na dochodach z podawania leków specjalistycznych.
BIOSIMILARY: The Affordable Care Act skierował FDA do stworzenia nowej ścieżki zatwierdzania, aby umożliwić sprzedaż klinicznie równoważnych wersji terapii biologicznie pochodnych, znanych jako leki biologiczne. Zwolennicy pacjentów i płatnicy mają nadzieję, że wprowadzenie tych kolejnych wersji leków biologicznych – zwanych biopodobnymi – wymusi obniżenie cen w taki sam sposób, w jaki leki generyczne konkurują z tradycyjnymi lekami markowymi. W Stanach Zjednoczonych do tej pory nie zatwierdzono żadnych leków na mocy tego nowego prawa, a wielu ekspertów uważa, że nawet po zatwierdzeniu, leki biopodobne będą oferować oszczędności, ale nie tak duże jak w przypadku leków generycznych. Niemniej jednak, niektórzy obawiają się, że pacjenci będą przestawiani, za ich wiedzą lub bez ich wiedzy, na leki biopodobne, które mogą nie przynieść takich samych rezultatów jak lek oryginalny. (Zobacz poprzedni Health Policy Brief dla dodatkowego tła na temat biosimilarów, opublikowany 10 października 2013 r.)
COMPARATIVE EFFECTIVENESS: W ostatnich latach wzrost wykorzystania porównawczego przeglądu efektywności stworzył kolejne narzędzie do kontrolowania wzrostu kosztów specjalistycznych leków. Zwolennicy uważają, że przeglądy porównawcze mogą dostarczyć informacji, które pozwolą płatnikom odpowiednio odmówić pokrycia kosztów produktów, które kosztują więcej niż produkty alternatywne, ale nie zapewniają żadnej dodatkowej wartości klinicznej.
Oponenci kwestionują to, czy takie przeglądy, zwłaszcza te prowadzone przez płatników, mogą być bezstronne i czy te analizy oparte na populacjach uwzględniają fakt, że reakcje poszczególnych pacjentów na leczenie są różne. (Zob. poprzedni Health Policy Brief, opublikowany 8 października 2010 r., zawierający dodatkowe informacje na temat porównawczej oceny efektywności.)
Naciski ze strony indywidualnych pacjentów i ich obrońców oraz ograniczone zasoby ograniczyły zdolność porównawczej oceny efektywności do istotnej zmiany pokrycia kosztów specjalistycznych leków. Taka ocena nie jest obecnie dozwolona w części B systemu Medicare, ale może być rozważana przez plany lekowe w części D systemu Medicare i prywatne plany zdrowotne. Poza Stanami Zjednoczonymi płatnicy rządowi, którzy są podobnie zaniepokojeni wysokimi kosztami specjalistycznych leków, są bardziej agresywni w stosowaniu porównawczych ocen efektywności.
Wielka Brytania jest szczególnie ostrożna w zapewnianiu dostępu do drogich produktów bez rygorystycznego wykazania poprawy wyników leczenia pacjentów w porównaniu z istniejącymi, mniej kosztownymi alternatywami leczenia. Jedno z najbardziej nagłośnionych wyzwań związanych z produktami specjalistycznymi miało miejsce, gdy brytyjski National Institute for Health and Care Excellence nie zalecił monoterapii bortezomibem (Velcade) w leczeniu nawrotowego szpiczaka mnogiego, która miałaby być objęta systemem National Health Service z powodu obaw dotyczących kosztów. Producent zaangażował się w negocjacje w celu uzyskania pokrycia kosztów w oparciu o rzeczywiste wyniki pacjentów, skutecznie oferując National Health Service rabat, jeśli określone wyniki nie zostaną osiągnięte. Takie negocjacje oparte na wynikach mogą mieć przyszłość w Stanach Zjednoczonych. Jednakże, ponieważ wiele osób jest bardzo wrażliwych na sugestie dotyczące racjonowania opieki, ich wdrożenie może stanowić wyzwanie.
Co dalej?
Zważywszy, że wzrost rynku specjalistycznych produktów farmaceutycznych będzie trwał przez wiele lat, dyskusje na temat właściwej równowagi pomiędzy ograniczaniem kosztów a dostępem pacjentów będą kontynuowane. Dyskusje te będą się toczyć na forach prywatnych wśród płatników i producentów leków specjalistycznych. Będą się one również przenikać do debat publicznych na temat roli rządu w promowaniu polityki, która będzie miała wpływ na dostęp do specjalistycznych produktów farmaceutycznych i ich koszty.
Instytut Patient-Centered Outcomes Research Institute, utworzony na mocy ustawy Affordable Care Act, może być nowym, znaczącym źródłem finansowania badań nad skutecznością specjalistycznych produktów farmaceutycznych, chociaż takie badania są często kosztowne i trudne. Ponadto, Niezależna Rada Doradcza ds. Płatności (IPAB), również utworzona na mocy ustawy ACA, może potencjalnie autoryzować zmiany w programie Medicare w celu zmniejszenia płatności za leki specjalistyczne. Jednakże, jak do tej pory, prawo nie dało IPAB prawa do działania.
Uwaga skupi się na Rynku ACA i dostępie do specjalistycznych leków w planach zdrowotnych Rynku. Debaty będą również kontynuowane na temat kwestii, które mogą mieć wpływ na przyjmowanie produktów biopodobnych, gdy tylko FDA zacznie je zatwierdzać. Już teraz ustawodawcy państwowi zaczęli rozważać i uchwalać ustawy regulujące kwestie produktów biopodobnych.
Na koniec, na forach prywatnych i publicznych nadal będą się pojawiać pytania dotyczące zdolności producentów leków specjalistycznych do pomagania pacjentom w opłacaniu części kosztów poprzez stosowanie kuponów i innych środków.
Źródła
Academy of Managed Care Pharmacy, „Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals”, listopad 2006.
Bartholow M, „Top 200 Drugs of 2012”, Pharmacy Times, 17 lipca 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, „National Health Expenditure Projections 2011-2021,” styczeń 2012.
CVS Caremark, „CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care,” 2013.
Express Scripts, „2011 Drug Trend Report,” April 2012.
Kaiser Family Foundation, „2013 Employer Health Benefits Survey,” August 20, 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, „Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View,” Health Affairs 31, nr 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, „Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch,” New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
About Health Policy Briefs
Written by
Ian Spatz
Senior Adviser
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Managing Director
Manatt Health Solutions
Editorial review by
Troyen A. Brennan
Executive Vice President and Chief Medical Officer
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Zastępca redaktora
Health Affairs
Health Policy Briefs są produkowane w ramach partnerstwa Health Affairs i Robert Wood Johnson Foundation.
Cite as: „Health Policy Brief: Specialty Pharmaceuticals,” Health Affairs, 25 listopada 2013.
Follow policy briefs at:
www.healthaffairs.org/briefs
.