Przyszłość terapii komórkami macierzystymi w leczeniu autyzmu
Leczenie autyzmu jest coraz ważniejszym dążeniem, ponieważ Centrum Kontroli i Prewencji Chorób (CDC) szacuje, że:
- 1 na 59 dzieci zostało zidentyfikowanych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD)
- Autyzm występuje we wszystkich grupach rasowych, etnicznych i społeczno-ekonomicznych.
- Badania w Azji, Europie i Ameryce Północnej wykazały, że częstość występowania ASD wynosi od 1% do 2%.
Zaburzenia ze spektrum autyzmu (autism spectrum disorder, ASD) dotykają 1-2% populacji, dlatego schorzenie to nabiera coraz większego znaczenia, a leczenie autyzmu staje się bardzo poszukiwanym przełomem w medycynie.
W tym artykule:
- Obecne i powstające metody leczenia autyzmu
- Terapia komórkami macierzystymi w leczeniu autyzmu
- Czym jest terapia komórkami macierzystymi?
- Co powoduje autyzm?
- Jak terapia komórkami macierzystymi może pomóc w zwalczaniu autyzmu?
- Jak komórki macierzyste są wykorzystywane do leczenia autyzmu?
- Czy istnieje ryzyko?
- Jak blisko jesteśmy leczenia autyzmu?
- Ile kosztuje terapia komórkami macierzystymi dla autyzmu?
- Enrolling in a Stem Cell Trial for Autism
Current and Emerging Treatments for Autism
While therapy, some diets, and other techniques all show promise for mitigating the effects of autism (and some swear by them), researchers have not yet come up with a „cure” for the disease. Oznacza to, że społeczność naukowa i medyczna nie może zaoferować ostatecznego leczenia, które uwolni dorosłych lub dzieci od tego stanu.
Jednakże istnieje wiele strategii, jak pomóc osobom z ASD, aby poprawić ich objawy i zmaksymalizować ich potencjał.
Według NIH, strategie te obejmują:
- Terapię behawioralną
- Terapię poznawczo-behawioralną
- Wczesną interwencję
- Terapie edukacyjne i szkolne
- Terapię wspólnej uwagi
- Leki/Farmaceutyki
- Terapię żywieniową/Modyfikację diety
- Terapię zawodową i związaną z pracąrelated therapy
- Parent-mediated therapy
- Physical therapy (PT)
- Social skills training
- Speech therapy
There are also studies underway testing exploring interventions ranging from hyperbaric oxygen, do podawania cynku, do leków wykazujących właściwości przeciwzapalne.
Terapia komórkami macierzystymi dla autyzmu
Oprócz tych strategii zarządzania swoim stanem, komórki macierzyste dla autyzmu wydają się stanowić intrygujące podejście do leczenia. Kilka typów komórek macierzystych jest obecnie badanych pod kątem ich efektów terapeutycznych w autyzmie.
Najbardziej obiecującymi typami komórek wydają się być:
- Komórki macierzyste z krwi pępowinowej – Naukowcy stawiają hipotezę, że komórki te mogą być silnym narzędziem do generowania wzrostu nowych naczyń krwionośnych w autystycznym mózgu.
- Mezenchymalne komórki macierzyste (ze szpiku kostnego lub tkanki tłuszczowej) – Naukowcy uważają, że te komórki mogą poprawić dysregulację immunologiczną związaną z autyzmem, pomagając w objawach jelitowych i problemach poznawczych.
Ale wciąż jesteśmy na wczesnym etapie badań, obiecujące dane kliniczne zaczynają się ukazywać. Jak postępy nadal być wykonane z tych terapii, wygląda na to, że prawdziwe, trwałe leczenie autyzmu może być na horyzoncie.
Aby zrozumieć to nowe podejście do leczenia autyzmu, to jest najpierw konieczne, aby zrozumieć terapii komórek macierzystych w jego własnym prawem. Podobnie, krytycznym jest zrozumienie autyzmu, jego teoretycznych przyczyn, tego jak komórki macierzyste mogłyby je poprawić, oraz tego jak wygląda przyszłość w odniesieniu do tego perspektywicznego podejścia.
Czym jest terapia komórkami macierzystymi?
Zabiegi z wykorzystaniem komórek macierzystych są złożone, a w przypadku wielu warunków, wciąż teoretyczne. Naukowcy mają jednak solidną wiedzę na temat tego, czym są i jak działają komórki macierzyste. W skrócie, te „komórki główne” są niezróżnicowane, mają zdolność do przekształcania się w wiele różnych bardziej wyspecjalizowanych komórek.
Hematopoetyczne komórki macierzyste, na przykład, dają początek każdemu rodzajowi komórek macierzystych krwi w naszym ciele – których jest dziesiątki. Mezenchymalne komórki macierzyste to kolejny typ komórek macierzystych. Ten typ komórek macierzystych ma wyjątkową zdolność do zmniejszania stanu zapalnego, zmniejszania zwłóknienia (bliznowacenia) i pozytywnego wpływu na układ odpornościowy.
Inne komórki macierzyste kontrolują inne tkanki ciała. Te główne komórki znajdują się w sercu, zębach, wątrobie, skórze, tłuszczu i wielu innych rodzajach tkanek. Dzięki najnowocześniejszym technikom naukowym badacze mogą teraz zmusić te komórki macierzyste do powrotu do jeszcze mniej zróżnicowanego stanu, tworząc to, co nazywa się indukowanymi pluripotencjalnymi komórkami macierzystymi.
Te wyjątkowe komórki mogą stać się dowolną tkanką w ludzkim ciele. Jeśli lekarze mogliby wstrzykiwać je do dotkniętych obszarów, mogliby (teoretycznie) odbudować nasze tkanki od podstaw, naprawiając uszkodzone części ciała.
Terapia komórkami macierzystymi dla autyzmu, proponuje zatem „przepisanie” układów ciała powodujących autyzm. Aby dowiedzieć się więcej o różnych typach komórek macierzystych, obejrzyj ten film z BioInformant.
Co powoduje autyzm?
Przyczyny autyzmu są nadal słabo poznane i nie zgadzają się, ale badania wskazują na dwa kluczowe czynniki:
- Zmniejszony poziom tlenu w określonych częściach mózgu
- Przewlekły stan zapalny w jelitach, spowodowany nieprawidłowym działaniem układu odpornościowego
Inne potencjalne przyczyny obejmują zespół Fragile X, guzy mózgu, obrzęk mózgu, brakujące enzymy metaboliczne oraz odrę u matki w czasie ciąży.
How Can Stem Cell Therapy Help Combat Autism?
Whatever the case, stem cells appear to be a promising treatment for autism. Na przykład, mogą one zastąpić nieprawidłowo funkcjonujące komórki jelitowe zdrowymi, a ponieważ komórki macierzyste mogą replikować się w nieskończoność, jest mało prawdopodobne, że problem będzie się powtarzał. To samo może okazać się prawdziwe dla komórek mózgowych, enzymów i systemów produkcji hormonów, i nie tylko.
Dodatkowo, niektóre typy komórek macierzystych mogą zmniejszyć stan zapalny, a zatem, być może, autyzm.
Choć terminologia jest nieco gęsta, dla tych, którzy są zainteresowani literaturą naukową, ten artykuł jest wnikliwą lekturą.
Jak komórki macierzyste są wykorzystywane do leczenia autyzmu?
Komórki macierzyste dla autyzmu nie są w pełni zrozumiałym procesem. Dzieje się tak, ponieważ mechanizmy komórkowe, w jaki sposób komórki wywierają swój wpływ, są nadal badane.
Jednakże zabiegi z wykorzystaniem komórek macierzystych mają podstawową sekwencję zdarzeń.
Te kroki obejmują:
- Lekarze albo zbierają komórki macierzyste od pacjenta (autologiczne), albo pobierają je od innego pacjenta lub z banku krwi (allogeniczne).
- Przygotowują komórki macierzyste dla pacjenta, oddzielając komórki znaczące i łącząc je z hormonami i czynnikami wzrostu, w zależności od potrzeb.
- Lekarze wstrzykują lub infukują komórki macierzyste pacjentowi.
Od tego momentu lekarze i rodzice obserwują pacjenta, aby zauważyć jakąkolwiek poprawę. W wielu przypadkach pacjent potrzebuje wielu dawek komórek macierzystych, aby uzyskać poziom wystarczająco wysoki, aby komórki mogły wykonywać swoją pracę w dotkniętych obszarach.
Z czasem komórki te mogą grawitować w kierunku dotkniętego obszaru, instynktownie „naprawiając” wadliwie działające systemy.
Czy istnieje ryzyko?
Jak w przypadku każdego innego procesu medycznego, odzyskiwanie komórek macierzystych w autyzmie niesie ze sobą pewne ryzyko. Niektórzy ludzie mają reakcje na płyny do wstrzykiwania, ponieważ często wykorzystują środki konserwujące z konieczności. Inni pacjenci odrzucają allogeniczne (darowane komórki macierzyste), ponieważ ich ciało celuje w nie jako „najeźdźców”.
Worse, niektórzy pacjenci są atakowani przez komórki macierzyste dawcy, powodując szereg nieprzyjemnych i potencjalnie śmiertelnych objawów. Warunek ten jest znany jako choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD.
Ogółem, jednak wielu ludzi znaleźć poziomy sukcesu wystarczająco wysokie, aby uzasadnić ryzyko tych negatywnych wyników. Szczególnie w przypadkach, gdy autyzm jest tak przytłaczający, że całkowicie zagraża rodzinie lub dziecku, może to być tego warte.
Jak blisko jesteśmy tego leczenia autyzmu?
Na szczęście społeczność badawcza usłyszała wezwania do badań klinicznych autyzmu z udziałem komórek macierzystych.
Opowiadania demonstrujące moc komórek macierzystych dla autyzmu skłoniły instytucje badawcze do podjęcia prób określających sposób leczenia autyzmu w przyszłości.
Prowadzone przez światowej sławy badacza dr Joanne Kurtzberg, Duke University Medical Center prowadzi badania kliniczne w celu oceny, jak komórki krwi pępowinowej mogą poprawić objawy autyzmu.
Jej grupa badawcza bada zarówno wykorzystanie autologicznej (pochodzącej od pacjenta), jak i allogenicznej (pochodzącej od dawcy) krwi pępowinowej.
Szczególnie zespół dr Kurtzberg:
- Ukończył przełomowe badanie kliniczne: „Autologiczna infuzja krwi pępowinowej u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu”.
- Ukończył badanie kliniczne 2 fazy: „Infuzja krwi pępowinowej dla dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu”.
W poniższym filmie wideo dr Joanne Kurtzberg omawia badanie kliniczne II fazy przeprowadzone przez Duke University. Opisuje w nim rodzinę, której syn doświadczył symptomatycznej poprawy.
Przynajmniej dwa inne badania kliniczne badają wykorzystanie komórek macierzystych krwi pępowinowej jako potencjalnego leczenia autyzmu, w tym:
- Autologiczne komórki macierzyste krwi pępowinowej dla autyzmu (sponsorowane przez Sutter Health)
- Bezpieczeństwo i skuteczność terapii komórkami macierzystymi u pacjentów z autyzmem (sponsorowane przez
Shenzhen Beike Bio-Technology Co.)
Dodatkowe 21 badań klinicznych bada wykorzystanie innych typów komórek macierzystych w leczeniu ASD.
How Much Does Stem Cell Therapy for Autism Cost?
Rodzice mogą również zbadać kliniki komórek macierzystych, które oferują zabiegi bez amerykańskiej zgody FDA.S. FDA, chociaż firmy ubezpieczeniowe zazwyczaj nie pokrywają tych wydatków medycznych.
Niestety, większość badań przeprowadzonych do tej pory skupiła się na autystycznych dzieciach, pozostawiając opcje leczenia dla dorosłych bardziej ograniczone. Dla dorosłych pacjentów z autyzmem, dostawców komórek macierzystych leczenia może okazać się bardziej accessible.
Na średnio, zabiegi komórek macierzystych dla autyzmu koszt USD 12,000 – 18,000. Koszty podróży są często ponoszone, jak również, ponieważ zabiegi mogą być świadczone poza Stanami Zjednoczonymi. Wynika to z faktu, że amerykańska FDA nie zezwala na ekspansję populacji komórek macierzystych w laboratorium przed podaniem ich pacjentowi.
Dla pacjentów z ciężkim autyzmem, wyższe dawki komórek macierzystych mogą być wymagane. Przykłady krajów, których polityka regulacyjna pozwala na ekspansję komórek macierzystych obejmują Meksyk, Kajmany, Wyspy Bahama i Indie, wśród wielu innych.
Aby zbadać badania kliniczne dla autyzmu, użyj tego linku, aby odwiedzić Clinical Trials.gov. Ten globalny rejestr, wspierany przez National Institutes of Health (NIH), zawiera listę większości badań nad autyzmem na całym świecie.
Jeśli ten blog jest dla Ciebie wartościowy, zapisz się na aktualizacje BioInformant dotyczące komórek macierzystych.