Speciale geneesmiddelen
Wat is het probleem?
Speciale geneesmiddelen maken een snel groeiend deel uit van de totale geneesmiddelenuitgaven van openbare en particuliere gezondheidsplannen. Deze geneesmiddelen, die meestal worden gebruikt voor de behandeling van chronische, ernstige of levensbedreigende aandoeningen, zoals kanker, reumatoïde artritis, groeihormoondeficiëntie en multiple sclerose, zijn vaak veel hoger geprijsd dan traditionele geneesmiddelen. De totale kosten kunnen oplopen tot duizenden dollars per maand en kunnen voor sommige producten meer dan 100.000 dollar per jaar bedragen. Er zijn gewoonlijk weinig of geen goedkope generieke equivalenten.
Deze hoge kosten vormen een toenemende last voor betalers, waaronder overheden en werkgevers. Omdat ziektekostenregelingen vaak een aanzienlijke kostendeling vereisen voor gespecialiseerde geneesmiddelen, is er ook een grote impact op patiënten die dergelijke geneesmiddelen nodig hebben. Sommigen vrezen dat het delen van de kosten het gebruik van deze geneesmiddelen zou kunnen ontmoedigen, wat tot ongunstige gezondheidsresultaten zou kunnen leiden.
Onderzoek naar gespecialiseerde geneesmiddelen is aantrekkelijk voor biofarmaceutische bedrijven, zowel vanuit het oogpunt van medische innovatie als vanuit zakelijk oogpunt. De mogelijkheid voor de markt om de relatief hoge kosten van deze producten te dragen, creëert aanzienlijke stimulansen voor bedrijven om onderzoek te doen naar en producten te ontwikkelen die ernstige, onvervulde gezondheidsbehoeften aanpakken. In sommige gevallen worden ook diagnostische tests gebruikt om subpopulaties van patiënten te identificeren bij wie het speciale product een differentiële, negatieve of positieve, respons genereert. Als gevolg hiervan hebben specialty-producten diagnostisch onderzoek gestimuleerd. Gezien het niveau van de investeringen betekent dit dat patiënten en betalers in de toekomst voortdurende innovatie en onderzoek kunnen verwachten om dergelijke geneesmiddelen en companion diagnostics te ontwikkelen.
Betalers zijn geïnteresseerd in stappen die ze kunnen nemen om de bijdrage van gespecialiseerde geneesmiddelen aan de groei van de premiekosten te beheersen en er tegelijkertijd voor te zorgen dat patiënten toegang hebben tot die geneesmiddelen die hun gezondheid en de kwaliteit en lengte van hun leven zullen verbeteren. Fabrikanten van biofarmaceutische produkten en patiëntenverenigingen vrezen dat beperkingen op speciale farmaceutische produkten het onderzoek kunnen ontmoedigen en de patiëntenzorg kunnen schaden. Apothekers zijn ook bezorgd dat sommige plannen om het gebruik en de kosten van specialistische geneesmiddelen te controleren, hun mogelijkheden om patiënten te bedienen zullen beperken.
Wat is de achtergrond?
Hoewel er geen algemeen aanvaarde definitie is van specialistische geneesmiddelen, gaat het in het algemeen om geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen (geneesmiddelen die zijn afgeleid van levende cellen die in een laboratorium zijn gekweekt) die complex zijn om te produceren, moeilijk kunnen zijn om toe te dienen, speciale patiëntbewaking kunnen vereisen en soms strategieën van de Food and Drug Administration (FDA) vereisen om hun gebruik te controleren en te bewaken. Specialty pharmaceuticals worden steeds vaker gedefinieerd als geneesmiddelen die een bepaalde drempel overschrijden, zoals $600 per maand, waardoor deze geneesmiddelen in een hogere kostendeling kunnen vallen.
Vanuit het oogpunt van distributie kunnen specialty pharmaceuticals gespecialiseerde verzending en temperatuurgecontroleerde opslag en behandeling vereisen. Daarom bestaat er een klasse van aanbieders, bekend als gespecialiseerde apotheken, om deze producten te distribueren en af te leveren. Dergelijke apotheken kunnen eigendom zijn van zelfstandige ondernemingen, farmaceutische benefit managers (PBM’s) of grote apotheekketens. Gespecialiseerde apotheken verzenden het product naar de arts en factureren het aan de verzekeringsmaatschappij van de patiënt. Sommige groothandelaren in geneesmiddelen beschikken daarentegen ook over distributiemogelijkheden om gespecialiseerde producten rechtstreeks naar artsen te verzenden, die het product vervolgens kopen en de verzekeringsmaatschappij van de patiënt factureren.
Aangezien gespecialiseerde geneesmiddelen orale en zelfinjecteerbare geneesmiddelen en door de arts toegediende infusies kunnen omvatten, kunnen ze worden gedekt door de medische of farmaceutische voordelen van gezondheidsplannen. Hoewel de schattingen verschillen afhankelijk van de gegevensbronnen, beweert het drugstrendrapport van Express Scripts dat in 2010 ongeveer 47 procent van de uitgaven voor gespecialiseerde geneesmiddelen in de VS plaatsvond in de medische voordelen.
Volgens IMS Health ging in 2012 65 procent van de uitgaven voor nieuwe geneesmiddelen (die in de afgelopen twee jaar zijn geïntroduceerd) naar gespecialiseerde geneesmiddelen. Statistieken op dit gebied kunnen ook aanzienlijk variëren op basis van verschillende bronnen en verschillende definities van gespecialiseerde geneesmiddelen.
Experts verwachten dat dit aandeel zal blijven stijgen omdat gespecialiseerde geneesmiddelen een kritisch groeisegment vormen in de geneesmiddelenontwikkeling. CVS Caremark en Express Scripts, twee van de grootste PBM’s, melden dat gespecialiseerde geneesmiddelen het snelst groeiende segment van hun geneesmiddelenuitgaven zijn, en tegen 2019 verwachten ze dat gespecialiseerde geneesmiddelen 50 procent van de totale geneesmiddelenuitgaven van hun plan sponsors zullen vertegenwoordigen. In 2013 zal volgens Express Scripts minstens 60 procent van de nieuwe geneesmiddelen die naar verwachting door de FDA zullen worden goedgekeurd voor verhandeling in de Verenigde Staten speciale geneesmiddelen zijn.
Vanuit het oogpunt van de patiënt vertegenwoordigen nieuwe speciale geneesmiddelen effectievere manieren om ernstige ziekten te behandelen – voor veel van deze ziekten zijn er momenteel weinig beschikbare opties. Waar dergelijke producten bestaan, wordt eerder met de behandeling begonnen omdat artsen proberen chronische, ernstige of levensbedreigende aandoeningen aan te pakken. Als gevolg hiervan worden de kosten voor de ziektekostenverzekering eerder gemaakt en duren ze langer, met name voor producten die worden gebruikt om chronische ziekten te behandelen.
Wat is het debat?
Betalers zijn op zoek naar manieren om de groeiende kosten van specialistische geneesmiddelen op de juiste manier te beheren. In veel gevallen zijn de traditionele middelen om de prijs van geneesmiddelen te beïnvloeden, zoals gedifferentieerde formules en kortingen op geneesmiddelen, niet beschikbaar voor gespecialiseerde geneesmiddelen, omdat er voor veel geneesmiddelen geen goede therapeutische alternatieven zijn.
COST SHARING: Betalers maken gebruik van een verscheidenheid aan instrumenten om de kosten te beheersen. Een veelgebruikt instrument voor speciale geneesmiddelen die via de poliklinische geneesmiddelenuitkering worden vergoed, is het aanrekenen van een hoge kostendeling in de vorm van copayments (vaste bedragen) of coinsurance (procentuele bedragen) door speciale geneesmiddelen in hun eigen formulariumniveau op te nemen. In Medicare Deel D, waar het gebruik van een lijst voor speciale geneesmiddelen gebruikelijk is, moeten de begunstigden doorgaans 25-33% van de kosten van hun speciale geneesmiddelen betalen, hoewel de structuur van Deel D deze kosten aanzienlijk verlaagt zodra de begunstigden een out-of-pocket-limiet bereiken. Afgezien van deel D is het percentage door de werkgever gesponsorde plannen dat gebruikmaakt van gespecialiseerde niveaus gestegen van 14 procent van de plannen in 2012 tot 23 procent in 2013, volgens de Kaiser Family Foundation’s 2013 Employer Health Benefits Survey. Vanaf 2014 zullen gezondheidsplannen die worden aangeboden onder de Affordable Care Act’s (ACA’s) gezondheidsverzekeringsmarktplaatsen ook gespecialiseerde farmaceutische niveaus hebben. Het effect van dergelijke niveaus op patiënten kan echter gedeeltelijk worden afgezwakt door de out-of-pocket maxima van de ACA.
Critici van deze trend beweren dat een hoge kostendeling het juiste gebruik van geneesmiddelen ontmoedigt. Studies tonen aan dat een hogere kostendeling ertoe leidt dat vaker van recepten wordt afgezien. Dit is vooral een probleem voor de ernstige en chronische aandoeningen waarvoor de meeste farmaceutische specialiteiten bestemd zijn.
Om de kosten voor de patiënten te drukken en de behandeling aan te moedigen, bieden veel fabrikanten van farmaceutische specialiteiten bijstandsprogramma’s voor patiënten aan. Deze programma’s verstrekken coupons aan patiënten voor een deel, of het geheel, van het bedrag van de kostendeling. In het geval van Medicare, waar dergelijke hulp niet is toegestaan onder de federale wetgeving, verstrekken sommige fabrikanten subsidies aan onafhankelijke non-profitorganisaties, die op hun beurt in staat zijn om patiënten een deel van hun aandeel in de kosten van geneesmiddelen terug te betalen.
Deze kortingsprogramma’s zijn bekritiseerd door betalers en PBM’s omdat ze de prikkels verminderen die zijn ingebed in traditionele voordeelontwerpen en kunnen leiden tot overmatig gebruik. Daarom, hoewel copayment-assistentieprogramma’s een bepaald product betaalbaarder kunnen maken voor een individuele patiënt, beweren sommigen dat ze de totale kosten voor het plan en alle leden die onder het plan vallen verhogen door het gebruik van het product aan te moedigen. Fabrikanten en patiëntenvoorstanders verdedigen deze kortingsprogramma’s met het argument dat de kostenbesparingsprikkels van de traditionele opzet van vergoedingen niet mogen worden toegepast op gespecialiseerde producten vanwege de ernst van de ziekten die zij behandelen en de kleine patiëntenpopulaties die erbij betrokken zijn. Bovendien, door deze dure therapieën betaalbaarder te maken voor patiënten, kunnen coupons en copayment assistentie helpen bij het verminderen van nonadherentie en de gevolgen daarvan, zoals bezoeken aan de spoedeisende hulp en ziekenhuisopnames.
Naast het delen van hoge kosten, eisen sommige betalers diagnostische tests als voorwaarde voor dekking om individuen te identificeren die een neiging vertonen om te reageren op een bepaald gespecialiseerd product. Ook het beheer van de plaats van dienstverlening is een belangrijke kwestie, aangezien meer gespecialiseerde producten door de patiënt thuis kunnen worden toegediend in plaats van op duurdere zorglocaties, zoals polikliniekfaciliteiten of de dokterspraktijk.
MEDISCHE VOORDEEL VERSUS FARMACIEKE VOORDEEL: Omdat gespecialiseerde geneesmiddelen vaak worden vergoed onder de medische voordelen en hun kosten kunnen worden gebundeld met andere diensten, hebben betalers minder directe invloed op de prijsstelling. Daarom onderzoeken betalers en PBM’s manieren om speciale producten te verplaatsen van de medische verstrekking naar de meer transparante apotheekverstrekking om de prijsstelling beter te kunnen beïnvloeden en informatie te verkrijgen over het gebruik en de resultaten.
Critici van deze trend zijn bezorgd dat dit de zorg kan schaden doordat de rol van artsen bij het helpen van patiënten bij het juiste gebruik van hun geneesmiddelen wordt beperkt. In veel gevallen is tijd van essentieel belang om een patiënt te laten beginnen met een behandeling met speciale geneesmiddelen. Als gevolg hiervan kan de hoeveelheid tijd en moeite die artsen, kantoorpersoneel, patiënten en zorgverleners moeten besteden aan het navigeren door de gebruiksbeperkingen van de apotheekvoordelen, zwaar zijn.
Het beheren van speciale producten is vaak een drijvende kracht achter de inkomsten van artsenkantoren. Critici beweren dat nieuwe administratieve lasten die worden opgelegd als onderdeel van een apotheekuitkering de efficiëntie en winst van de praktijk kunnen ondermijnen.
Distributiekanalen bieden ook een gebied voor kostenbeheersing. Voor sommige producten proberen betalers het type en het aantal apotheken dat een gespecialiseerd geneesmiddel aan patiënten mag verstrekken, te beperken om schaalvoordelen te behalen en de inkoopmacht te concentreren. Deze beperkte netwerken kunnen gezondheidsplannen ook beter in staat stellen om zorgprotocollen toe te passen, therapietrouw te verbeteren, productverspilling te voorkomen en door de FDA vereiste gebruiksplannen toe te passen. Deze inspanningen om te beperken wie gespecialiseerde geneesmiddelen mag distribueren, botsen vaak met de belangen van apothekers en bedrijfsmodellen van artsen die gedeeltelijk zijn gebaseerd op de inkomsten uit het toedienen van gespecialiseerde geneesmiddelen.
BIOSIMILARS: De Affordable Care Act heeft de FDA opgedragen een nieuw goedkeuringstraject te creëren om de verkoop van klinisch gelijkwaardige versies van biologisch afgeleide therapieën, bekend als biologische geneesmiddelen, mogelijk te maken. Patiëntenvoorstanders en betalers hopen dat de introductie van deze opvolgversies van biologische geneesmiddelen – bekend als biosimilars – de prijzen zal doen dalen op dezelfde manier als generieke geneesmiddelen concurreren met traditionele merkgeneesmiddelen. In de Verenigde Staten zijn tot dusver nog geen geneesmiddelen goedgekeurd op grond van deze nieuwe bevoegdheid, en veel deskundigen zijn van mening dat zelfs wanneer biosimilars eenmaal zijn goedgekeurd, zij kostenbesparingen zullen opleveren, maar niet in dezelfde orde van grootte als generieke geneesmiddelen. Toch zijn sommigen bezorgd dat patiënten, met of zonder hun medeweten, zullen worden overgeschakeld op biosimilars, die mogelijk niet dezelfde resultaten zullen opleveren als het oorspronkelijke geneesmiddel. (Zie een eerdere Health Policy Brief voor aanvullende achtergrond over biosimilars, gepubliceerd op 10 oktober 2013.)
COMPARATIEVE EFFECTIVITEIT: In de afgelopen jaren heeft de groei in het gebruik van vergelijkende effectiviteitsbeoordeling een ander hulpmiddel gecreëerd om de stijging van de kosten van gespecialiseerde geneesmiddelen in de hand te houden. Voorstanders zijn van mening dat vergelijkende effectiviteitsbeoordelingen informatie kunnen opleveren die betalers in staat stelt dekking te weigeren voor producten die duurder zijn dan alternatieven, maar geen extra klinische waarde bieden.
Voorstanders vragen zich af of dergelijke beoordelingen, vooral die welke door betalers worden uitgevoerd, onbevooroordeeld kunnen zijn en of deze populatiegebaseerde analyses rekening houden met het feit dat de reacties van individuele patiënten op behandelingen variëren. (Zie een eerdere Health Policy Brief voor meer achtergrond over vergelijkende effectiviteitsbeoordeling, gepubliceerd op 8 oktober 2010.)
Druk van individuele patiënten en patiëntenverdedigers en beperkte middelen hebben het vermogen van vergelijkende effectiviteitsbeoordeling beperkt om de dekking voor gespecialiseerde geneesmiddelen substantieel te wijzigen. Een dergelijke beoordeling is momenteel niet toegestaan in Medicare Part B, maar kan worden overwogen door Medicare Part D-geneesmiddelenplannen en particuliere gezondheidsplannen. Buiten de Verenigde Staten zijn overheidsbetalers die zich eveneens zorgen maken over de hoge kosten van speciale geneesmiddelen agressiever geweest in hun gebruik van vergelijkende effectiviteitsbeoordelingen.
Het Verenigd Koninkrijk is bijzonder terughoudend geweest in het verlenen van toegang tot dure producten zonder een rigoureuze demonstratie van verbeterde resultaten voor de patiënt in vergelijking met bestaande, minder dure behandelingsalternatieven. Een van de meest bekende problemen met een gespecialiseerd product deed zich voor toen het National Institute for Health and Care Excellence van het Verenigd Koninkrijk vanwege de kosten geen aanbeveling deed om bortezomib (Velcade) monotherapie voor de behandeling van terugkerend multipel myeloom door de National Health Service te laten vergoeden. De fabrikant is gaan onderhandelen om dekking te krijgen op basis van de feitelijke resultaten voor de patiënt, waarbij de National Health Service in feite een korting werd aangeboden indien bepaalde resultaten niet werden bereikt. Dergelijke onderhandelingen op basis van resultaten kunnen een toekomst hebben in de Verenigde Staten. Omdat velen echter zeer gevoelig zijn voor suggesties van rantsoenering van de zorg, kan de tenuitvoerlegging ervan een uitdaging vormen.
What’s next?
Gezien het feit dat de groei van de gespecialiseerde farmaceutische markt naar verwachting nog vele jaren zal aanhouden, zullen de discussies over het juiste evenwicht tussen kostenbeheersing en toegang voor de patiënt blijven voortduren. Deze discussies zullen worden gevoerd in particuliere forums tussen betalers en producenten van speciale geneesmiddelen. Ze zullen ook uitmonden in openbare debatten over de rol van de overheid bij het aanmoedigen van beleid dat van invloed zal zijn op de toegang tot en de kosten van gespecialiseerde geneesmiddelen.
Het Patient-Centered Outcomes Research Institute, opgericht door de Affordable Care Act, zou een substantiële nieuwe bron van financiering kunnen zijn voor onderzoek naar de effectiviteit van gespecialiseerde geneesmiddelen, hoewel dergelijke studies vaak duur en moeilijk zijn. Bovendien kan de Independent Payment Advisory Board (IPAB), die ook door de ACA is opgericht, wijzigingen in het Medicare-programma goedkeuren om de betalingen voor gespecialiseerde geneesmiddelen te verlagen. Tot nu toe heeft de wet de bevoegdheid van het IPAB om op te treden echter niet geactiveerd.
De aandacht zal vooral uitgaan naar de marktplaatsen van de ACA en de toegang tot gespecialiseerde geneesmiddelen in de gezondheidsplannen van de marktplaats. Er zal ook verder worden gedebatteerd over vragen die van invloed kunnen zijn op de introductie van biosimilaire producten, zodra de FDA deze begint goed te keuren. De wetgevende instanties van de staten zijn al begonnen met het overwegen en vaststellen van wetten om biosimilars te reguleren.
Ten slotte zullen vragen over het vermogen van fabrikanten van speciale geneesmiddelen om patiënten te helpen bij het betalen van de kostendeling door het gebruik van coupons en andere middelen doorgaan in particuliere en openbare forums.
Bronnen
Academy of Managed Care Pharmacy, “Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals,” november 2006.
Bartholow M, “Top 200 Drugs of 2012,” Pharmacy Times, 17 juli 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, “National Health Expenditure Projections 2011-2021,” januari 2012.
CVS Caremark, “CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care,” 2013.
Express Scripts, “2011 Drug Trend Report,” April 2012.
Kaiser Family Foundation, “2013 Employer Health Benefits Survey,” August 20, 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, “Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View,” Health Affairs 31, no. 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, “Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch,” New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
Over Health Policy Briefs
Geschreven door
Ian Spatz
Senior Adviser
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Managing Director
Manatt Health Solutions
Editorial review by
Troyen A. Brennan
Executive Vice President and Chief Medical Officer
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Deputy Editor
Health Affairs
Health Policy Briefs worden geproduceerd in het kader van een partnerschap tussen Health Affairs en de Robert Wood Johnson Foundation.
Cit als: “Health Policy Brief: Specialty Pharmaceuticals,” Health Affairs, 25 november 2013.
Volg beleidsbriefs op:
www.healthaffairs.org/briefs