Framtiden för stamcellsterapi som behandling av autism
Behandling av autism blir allt viktigare eftersom Center for Disease Control and Prevention (CDC) uppskattar att:
- 1 av 59 barn har identifierats med autismspektrumstörning
- Autism förekommer i alla ras-, etniska och socioekonomiska grupper.
- Studier i Asien, Europa och Nordamerika har identifierat att ASD har en prevalens på mellan 1 och 2 %.
Med tanke på att autismspektrumstörning (ASD) drabbar mellan 1-2 % av befolkningen får tillståndet allt större betydelse och en behandling för autism blir ett eftertraktat medicinskt genombrott.
I den här artikeln:
- Aktuella och nya behandlingar för autism
- Stamcellsterapi för autism
- Vad är stamcellsterapi?
- Vad orsakar autism?
- Hur kan stamcellsterapi hjälpa till att bekämpa autism?
- Hur används stamceller för behandling av autism?
- Är det några risker?
- Hur nära är vi en behandling för autism?
- Hur mycket kostar stamcellsterapi för autism?
- Inskrivning i en stamcellsförsök för autism
Aktuella och nya behandlingar för autism
Samtidigt som terapi, vissa dieter och andra tekniker är lovande när det gäller att mildra effekterna av autism (och vissa svär på dem), har forskarna ännu inte kommit fram till ett ”botemedel” för sjukdomen. Det vill säga, det vetenskapliga och medicinska samfundet kan inte erbjuda en definitiv behandling som lindrar vuxna eller barn från detta tillstånd.
Det finns dock många strategier för hur man kan hjälpa personer med ASD att förbättra sina symtom och maximera sin potential.
Enligt NIH omfattar dessa strategier bland annat följande:
- Behavioral management therapy
- Cognitive behavior therapy
- Early intervention
- Educational and school-based therapies
- Joint attention therapy
- Medications / Pharmaceuticals
- Nutritional therapy / Diet Modification
- Occupational and work-relaterad terapi
- Föräldramedierad terapi
- Fysikalisk terapi (PT)
- Träning av sociala färdigheter
- Talkoterapi
Det pågår också studier där man utforskar interventioner som sträcker sig från hyperbariskt syre, till administrering av zink och läkemedel med antiinflammatoriska egenskaper.
Stamcellsterapi för autism
Förutom dessa strategier för att hantera sitt tillstånd verkar stamceller för autism utgöra en spännande behandlingsmetod. Flera typer av stamceller undersöks nu för deras terapeutiska effekter vid autism.
De mest lovande celltyperna verkar vara:
- Stamceller från navelsträngsblod – Forskare antar att dessa celler kan vara ett kraftfullt verktyg för att generera ny blodkärlstillväxt i den autistiska hjärnan.
- Mesenkymala stamceller (från benmärg eller fettvävnad) – Forskarna tror att dessa celler kan förbättra den immundegenerering som är förknippad med autism och hjälpa till med tarmsymtom och kognitiva problem.
Och även om vi fortfarande befinner oss i ett tidigt skede av forskningen börjar lovande kliniska data att offentliggöras. I takt med att framsteg fortsätter att göras med dessa terapier ser det ut som om en verklig, varaktig behandling av autism kan vara på gång.
För att förstå detta nya tillvägagångssätt för behandling av autism är det först nödvändigt att förstå stamcellsterapi i sin egen rätt. På samma sätt är det viktigt att förstå autism, dess teoretiska orsaker, hur stamceller skulle kunna förbättra dem och hur framtiden ser ut när det gäller detta prospektiva tillvägagångssätt.
Vad är stamcellsterapi?
Stamcellsbehandlingar är komplexa, och när det gäller många tillstånd fortfarande teoretiska. Forskare har dock en fast förståelse för vad stamceller är och hur de fungerar. I ett nötskal är dessa ”huvudceller” odifferentierade och har förmågan att förvandlas till ett stort antal mer specialiserade celler.
Hematopoetiska stamceller ger till exempel upphov till alla typer av blodstamceller i vår kropp – vilket är dussintals. Mesenkymala stamceller är en annan stamcellstyp. Denna typ av stamceller har en exceptionell förmåga att minska inflammation, minska fibros (ärrbildning) och påverka immunsystemet positivt.
Andra stamceller styr andra kroppsvävnader. Dessa masterceller finns i hjärtat, tänderna, levern, huden, fettet och många andra vävnadstyper. Med hjälp av avancerad vetenskaplig teknik kan forskare nu tvinga dessa stamceller att återgå till ett ännu mindre differentierat tillstånd och bilda så kallade inducerade pluripotenta stamceller.
Dessa unika celler kan bli vilken vävnad som helst i människokroppen. Om läkare kunde injicera dem i drabbade områden skulle de (teoretiskt sett) kunna återuppbygga våra vävnader från grunden genom att reparera skadade kroppsdelar.
Stamcellsterapi för autism innebär därför att man föreslår att man ”skriver om” de kroppsliga system som orsakar autism. Om du vill veta mer om de olika typerna av stamceller kan du titta på den här videon från BioInformant.
Vad orsakar autism?
Orsakerna till autism är fortfarande dåligt kända och oeniga, men forskningen pekar på två nyckelfaktorer:
- Reducerade syrenivåer i specifika delar av hjärnan
- Kronisk inflammation i tarmen, orsakad av att immunförsvaret fungerar dåligt
Andra möjliga orsaker är bland annat Fragilt X-syndromet, hjärntumörer, svullnad i hjärnan, saknade metaboliska enzymer och mässling hos modern under graviditeten.
Hur kan stamcellsterapi hjälpa till att bekämpa autism?
Hursomhelst verkar stamceller vara en lovande behandling för autism. De kan till exempel ersätta dåligt fungerande tarmceller med friska, och eftersom stamceller kan replikera i all oändlighet är det osannolikt att problemet återkommer. Samma sak kan visa sig gälla för hjärnceller, system för enzym- och hormonproduktion med mera.
Den kan dessutom visa sig att vissa stamcellstyper kan minska inflammation, och därmed möjligen autism.
Men även om terminologin är lite tät, är artikeln en insiktsfull läsning för dem som är intresserade av vetenskaplig litteratur.
Hur används stamceller för behandling av autism?
Stamceller för autism är inte en fullt ut förstådd process. Detta beror på att de cellulära mekanismerna för hur cellerna utövar sina effekter fortfarande utforskas.
Hursomhelst har stamcellsbehandlingar i stort ett grundläggande händelseförlopp.
Dessa steg innefattar:
- Läkare skördar antingen stamceller från patienten (autologa) eller tar dem från en annan patient eller en blodbank (allogena).
- De förbereder stamcellerna för patienten genom att separera de meningsfulla cellerna och kombinera dem med hormoner och tillväxtfaktorer vid behov.
- Läkarna injicerar eller infunderar stamcellerna i patienten.
Från detta övervakar läkare och föräldrar patienten för att notera eventuella förbättringar. I många fall behöver patienten flera doser av stamceller för att få nivåerna tillräckligt höga för att cellerna ska kunna göra sitt arbete i de drabbade områdena.
Med tiden kan dessa celler dras till det drabbade området och instinktivt ”åtgärda” de dåligt fungerande systemen.
Är det några risker?
Som med alla andra medicinska processer medför återhämtning av autism genom stamceller vissa risker. Vissa människor reagerar på de injicerbara vätskorna, eftersom de ofta använder sig av konserveringsmedel av nödvändighet. Andra patienter stöter bort allogena (donerade stamceller), eftersom deras kropp riktar in sig på dem som ”inkräktare”.
Sämre är att vissa patienter attackeras av donerade stamceller, vilket orsakar en rad obehagliga och potentiellt dödliga symtom. Detta tillstånd kallas graft-versus-host disease (GVHD).
Totalt sett anser dock många människor att framgångsnivåerna är tillräckligt höga för att motivera att de riskerar dessa negativa resultat. Särskilt i fall där autismen är så överväldigande att den helt äventyrar familjen eller barnet kan det vara värt det.
Hur nära är vi denna behandling för autism?
Tacksamt nog har forskarsamhället lyssnat till ropen på kliniska prövningar av autism som involverar stamceller.
Storier som visar på kraften hos stamceller för autism har fått forskningsinstitutioner att genomföra prövningar som fastställer hur autism ska behandlas i framtiden.
Under ledning av den världsberömda forskaren Dr. Joanne Kurtzberg genomför Duke University Medical Center kliniska prövningar för att utvärdera hur celler från navelsträngsblod kan förbättra symtomen på autism.
Hennes forskargrupp undersöker både användningen av autologa (patientavledda) och allogena (donatoravledda) behandlingar med navelsträngsblod.
Specifikt har dr Kurtzbergs team:
- Fullföljt en banbrytande klinisk prövning: ”Autologous Umbilical Cord Blood Infusion for Children With Autism Spectrum Disorder”.
- Fullföljde en klinisk fas 2-studie: ”Infusion av navelsträngsblod för barn med autismspektrumtillstånd”.
I videon nedan diskuterar dr Joanne Kurtzberg en klinisk fas II-studie vid Duke University. I den beskriver hon en familj vars son upplevde symtomförbättringar.
I minst två andra kliniska prövningar undersöks användningen av stamceller från navelsträngsblod som en potentiell behandling för autism, bland annat:
- Autologous Cord Blood Stem Cells for Autism (Sponsored by Sutter Health)
- Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy in Patients With Autism (Sponsored by
Shenzhen Beike Bio-Technology Co.)
I ytterligare 21 kliniska prövningar undersöks användningen av andra typer av stamceller för behandling av ASD.
Hur mycket kostar stamcellsterapi för autism?
Föräldrar kan också undersöka stamcellskliniker som erbjuder behandlingar utan U.USA:s FDA-godkännande, även om försäkringsbolagen vanligtvis inte täcker dessa medicinska kostnader.
Tyvärr har det mesta av den forskning som hittills bedrivits fokuserat på autistiska barn, vilket gör att behandlingsalternativen för vuxna är mer begränsade. För vuxna patienter med autism kan leverantörer av stamcellsbehandlingar visa sig vara mer tillgängliga.
I genomsnitt kostar stamcellsbehandlingar för autism 12 000 – 18 000 USD. Resekostnader tillkommer ofta också, eftersom behandlingarna kan tillhandahållas utanför USA. Detta beror på att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA inte tillåter expansion av stamcellspopulationer i ett laboratorium innan de administreras till en patient.
För patienter med svår autism kan det krävas högre doser av stamceller. Exempel på länder vars regelverk tillåter expansion av stamceller är Mexiko, Caymenöarna, Bahamasöarna och Indien, bland många andra.
För att utforska kliniska prövningar för autism kan du använda den här länken för att besöka Clinical Trials.gov. Detta globala register, som stöds av National Institutes of Health (NIH), listar majoriteten av autismförsök världen över.
Om du tyckte att den här bloggen var värdefull kan du prenumerera på BioInformants uppdateringar om stamcellsindustrin.