Specialläkemedel
Vad är problemet?
Specialläkemedel utgör en snabbt växande andel av de totala läkemedelsutgifterna för offentliga och privata sjukförsäkringar. Dessa läkemedel, som vanligtvis används för att behandla kroniska, allvarliga eller livshotande tillstånd som cancer, reumatoid artrit, brist på tillväxthormon och multipel skleros, har ofta ett mycket högre pris än traditionella läkemedel. De totala kostnaderna kan uppgå till tusentals dollar per månad och kan för vissa produkter överstiga 100 000 dollar per år. Det finns vanligtvis få eller inga billiga generiska motsvarigheter.
Dessa höga kostnader utgör en ökande börda för betalarna, inklusive regeringar och arbetsgivare. Eftersom hälsoplaner ofta kräver en betydande kostnadsdelning för specialläkemedel, får det också en stor påverkan på patienter som behöver sådana läkemedel. Vissa är oroliga för att kostnadsdelning skulle kunna avskräcka från att använda dessa läkemedel, vilket kanske skulle leda till negativa hälsoutfall.
Forskning om specialläkemedel är attraktivt för biofarmaceutiska företag både ur ett medicinskt innovations- och affärsperspektiv. Möjligheten för marknaden att bära den relativt höga kostnaden för dessa produkter skapar betydande incitament för företagen att forska och utveckla produkter som tillgodoser allvarliga, icke tillgodosedda hälsobehov. I vissa fall används också kompletterande diagnostiska tester för att identifiera patientunderpopulationer där specialprodukten genererar ett differentiellt svar, antingen negativt eller positivt. Som ett resultat av detta har specialprodukterna stimulerat den diagnostiska forskningen. Med tanke på investeringsnivån innebär detta att patienter och betalare kan förvänta sig fortsatt innovation och forskning för att utveckla sådana läkemedel och kompletterande diagnostik i framtiden.
Betalarna är intresserade av åtgärder som de kan vidta för att kontrollera specialläkemedlens bidrag till ökningen av premiekostnaderna, samtidigt som de ser till att patienterna kan få tillgång till de läkemedel som kommer att förbättra deras hälsa och livskvalitet och livslängd. Bioläkemedelstillverkare och patientföreträdare är oroliga för att restriktioner för specialläkemedel skulle kunna avskräcka från forskning och skada patientvården. Apotekare är också oroliga för att vissa planer på att kontrollera användningen och kostnaden för specialläkemedel kommer att begränsa deras möjligheter att betjäna patienterna.
Vad är bakgrunden?
Och även om det inte finns någon accepterad definition av specialläkemedel är de i allmänhet läkemedel och biologiska läkemedel (läkemedel som härstammar från levande celler som odlats i ett laboratorium) som är komplicerade att tillverka, som kan vara svåra att administrera, som kan kräva särskild övervakning av patienterna och som ibland har strategier för att kontrollera och övervaka användningen som är föreskrivna av Food and Drug Administration (FDA). Specialläkemedel har i allt högre grad kommit att definieras genom att de överskrider en viss tröskelkostnad, t.ex. 600 dollar per månad, vilket kan placera sådana läkemedel på högre kostnadsdelningsnivåer.
Från ett distributionsperspektiv kan specialläkemedel kräva specialfrakt och temperaturkontrollerad förvaring och hantering. Därför finns det en klass av leverantörer, så kallade specialapotek, som distribuerar och tillhandahåller dessa produkter. Sådana apotek kan ägas av fristående företag, läkemedelsförvaltare eller stora apotekskedjor. Specialapoteken skickar produkten till läkaren och fakturerar patientens försäkringsbolag. Däremot har vissa läkemedelsgrossister också kapacitet för specialdistribution för att skicka specialprodukter direkt till läkare som sedan köper produkten och fakturerar patientens försäkringsbolag.
Då specialläkemedel kan inkludera orala och självinjicerbara läkemedel och infusioner som administreras av läkare, kan de omfattas av sjukförsäkringarnas medicinska eller farmaceutiska förmåner. Även om uppskattningarna skiljer sig åt beroende på datakällor, hävdar Express Scripts’ rapport om läkemedelstrender att 2010 skedde cirka 47 procent av de amerikanska utgifterna för specialläkemedel inom ramen för den medicinska förmånen.
Enligt IMS Health gick 65 procent av utgifterna för nya läkemedel (de som introducerats under de senaste två åren) år 2012 till specialläkemedel. Statistiken på detta område kan också variera avsevärt beroende på olika källor och olika definitioner av specialläkemedel.
Experter förväntar sig att denna andel kommer att fortsätta att öka eftersom specialläkemedel utgör ett kritiskt tillväxtsegment inom läkemedelsutvecklingen. CVS Caremark och Express Scripts, två av de största PBM:erna, rapporterar att specialläkemedel är det snabbast växande segmentet av deras läkemedelsutgifter, och 2019 förväntar de sig att specialläkemedel kommer att utgöra 50 procent av deras planers sponsorers totala läkemedelsutgifter. Under 2013 kommer minst 60 procent av de nya läkemedel som förväntas bli godkända för marknadsföring i USA av FDA att vara specialläkemedel, enligt Express Scripts.
Från ett patientperspektiv representerar nya specialläkemedel effektivare sätt att behandla allvarliga sjukdomar – många av dem har för närvarande få tillgängliga alternativ. Där sådana produkter finns, inleds behandlingen tidigare när läkarna försöker ta itu med kroniska, allvarliga eller livshotande tillstånd. Som ett resultat av detta inträffar kostnaderna för hälsoplanen tidigare och varar längre, särskilt för produkter som används för att behandla kroniska sjukdomar.
Vad är debatten?
Betalarna söker sätt att hantera de ökande kostnaderna för specialläkemedel på ett lämpligt sätt. I många fall är de traditionella metoderna för att påverka prissättningen av läkemedel, t.ex. differentierade formulär och rabatter, inte tillgängliga för specialläkemedel eftersom många av dem inte har nära terapeutiska alternativ.
KOSTDELNING: Betalare använder en rad olika verktyg för att kontrollera kostnaderna. Ett vanligt verktyg för specialläkemedel som omfattas av läkemedelsförmånen för öppenvård är att ta ut en hög kostnadsdelning i form av egenavgifter (fasta belopp) eller medförsäkring (procentuella belopp) genom att placera specialläkemedel i en egen lista. I Medicare Part D, där det är vanligt med en nivå för specialläkemedel, debiteras förmånstagarna vanligtvis 25-33 procent av kostnaden för sina specialläkemedel, även om strukturen i Part D minskar dessa kostnader avsevärt när förmånstagarna når en gräns för hur mycket de får betala. Utöver Part D har andelen arbetsgivarsponsrade planer som använder sig av specialistläkemedel ökat från 14 procent av planerna 2012 till 23 procent 2013, enligt Kaiser Family Foundations 2013 Employer Health Benefits Survey. Från och med 2014 kommer hälsoplaner som erbjuds inom ramen för Affordable Care Act’s (ACA:s) sjukförsäkringsmarknadsplatser också att ha specialiserade läkemedelsnivåer. Effekterna av sådana nivåer på patienterna kan dock mildras delvis på grund av ACA:s maximibelopp.
Kritiker av denna trend hävdar att höga kostnadsdelningar avskräcker från att använda läkemedel på rätt sätt. Studier visar att ökad kostnadsdelning leder till att fler överger sina recept. Detta är särskilt oroande när det gäller de allvarliga och kroniska sjukdomar som de flesta specialläkemedel är inriktade på.
För att mildra kostnaderna för patienterna och uppmuntra till behandling erbjuder många tillverkare av specialläkemedel stödprogram för patienterna. Dessa program ger kuponger till patienterna för en del av, eller hela, kostnadsdelningsbeloppet. När det gäller Medicare, där sådant stöd inte är tillåtet enligt federal lag, ger vissa tillverkare bidrag till oberoende ideella organisationer som i sin tur kan ersätta patienterna för en del av deras andel av läkemedelskostnaderna.
Dessa rabattprogram har kritiserats av betalare och PBM:s eftersom de minskar de incitament som är inbäddade i traditionella förmånsutformningar och kan leda till överanvändning. Därför, även om stödprogrammen för egenavgifter kan göra en viss produkt mer prisvärd för en enskild patient, hävdar vissa att de ökar de totala kostnaderna för planen och alla medlemmar som omfattas av planen genom att uppmuntra till användning av produkten. Tillverkare och patientföreträdare försvarar dessa rabattprogram och hävdar att de kostnadsminskande incitamenten i den traditionella förmånsutformningen inte bör tillämpas på specialprodukter på grund av att de sjukdomar som de behandlar är allvarliga och att det rör sig om små patientpopulationer. Genom att göra dessa högkostnadsterapier mer överkomliga för patienterna kan kuponger och stöd för egenavgifter dessutom bidra till att minska bristande följsamhet och dess konsekvenser, t.ex. besök på akutmottagningar och sjukhusvistelser.
Förutom hög kostnadsdelning kräver vissa betalare diagnostisk testning som ett villkor för att täcka kostnaderna, för att identifiera personer som uppvisar en benägenhet att reagera på en viss specialprodukt. På samma sätt är det viktigt att hantera platsen för tjänsten eftersom fler specialprodukter kan administreras av patienten i hemmet i stället för på dyrare vårdplatser, t.ex. öppenvårdsinrättningar eller läkarmottagningar.
MEDICINSKT FÖRMÅL VIDAREFÖRMÅL: Eftersom specialläkemedel ofta ersätts inom ramen för det medicinska förmånsskyddet och kostnaderna för dem kan kombineras med andra tjänster har betalarna ett mindre direkt inflytande över prissättningen. Därför undersöker betalare och apoteksbolag sätt att flytta specialprodukter från den medicinska förmånen till den mer transparenta apoteksförmånen för att bättre kunna påverka prissättningen och få information om användning och resultat.
Kritiker av denna trend är oroliga för att detta skulle kunna skada vården genom att minska läkarens roll när det gäller att hjälpa patienterna med att använda sina läkemedel på rätt sätt. I många fall är tiden viktig när det gäller att börja behandla en patient med ett specialistläkemedel. Därför kan den tid och ansträngning som krävs för läkare, kontorspersonal, patienter och vårdgivare för att navigera i apoteksförmånernas användningsrestriktioner vara betungande.
Administration av specialprodukter är ofta en drivkraft för läkarmottagningens intäkter. Kritiker hävdar att nya administrativa bördor som införs som en del av en läkemedelsförmån kan undergräva kontorens effektivitet och vinst.
Distributionskanaler erbjuder också ett område för att hantera kostnader. För vissa produkter försöker betalarna begränsa typen och antalet apotek som kan distribuera ett specialläkemedel till patienterna för att uppnå stordriftsfördelar och koncentrera köpkraften. Dessa begränsade nätverk kan också förbättra hälsoplanernas förmåga att genomföra vårdprotokoll, förbättra följsamheten, undvika produktspill och genomföra FDA-kravsatta användningsplaner. Dessa ansträngningar för att begränsa vem som får distribuera specialläkemedel kolliderar ofta med detaljhandelsapotekens intressen och läkares affärsmodeller som delvis bygger på intäkterna från administrering av specialläkemedel.
BIOSIMILAR: Affordable Care Act ålade FDA att skapa ett nytt godkännandeförfarande för att tillåta försäljning av kliniskt likvärdiga versioner av biologiskt framställda terapier, så kallade biologiska läkemedel. Patientföreträdare och betalare hoppas att införandet av dessa uppföljande versioner av biologiska läkemedel – så kallade biosimilarer – kommer att tvinga ner priserna på samma sätt som generiska läkemedel konkurrerar med traditionella märkesläkemedel. I USA har hittills inga läkemedel godkänts enligt denna nya befogenhet, och många experter tror att biosimilarer, även om de godkänns, kommer att ge kostnadsbesparingar, men inte i samma storleksordning som generiska läkemedel. Vissa är dock oroliga för att patienterna, med eller utan deras vetskap, kommer att byta till biosimilarer som kanske inte ger samma resultat som originalläkemedlet. (Se en tidigare Health Policy Brief för ytterligare bakgrund om biosimilarer, publicerad den 10 oktober 2013.)
KOMPARATIV EFFEKTIVITET: Under de senaste åren har den ökande användningen av jämförande effektivitetsgranskning skapat ytterligare ett verktyg för att kontrollera ökningen av kostnaderna för specialläkemedel. Förespråkarna anser att jämförande effektivitetsgranskning kan ge information som gör det möjligt för betalarna att på lämpligt sätt neka täckning för produkter som kostar mer än alternativen men som inte ger något ytterligare kliniskt värde.
Motståndarna ifrågasätter om sådana granskningar, särskilt de som utförs av betalarna, kan vara opartiska och om dessa befolkningsbaserade analyser tar hänsyn till det faktum att enskilda patienters reaktioner på behandlingar varierar. (Se en tidigare Health Policy Brief för ytterligare bakgrund om jämförande effektivitetsgranskning, publicerad den 8 oktober 2010.)
Påtryckningar från enskilda patienter och patientförespråkare samt begränsade resurser har begränsat den jämförande effektivitetsgranskningens förmåga att väsentligt förändra täckningen av specialläkemedel. En sådan granskning är för närvarande inte tillåten i Medicare Part B men kan övervägas av Medicare Part D-läkemedelsplaner och privata hälsoplaner. Utanför USA har statliga betalare som på samma sätt är oroade över de höga kostnaderna för specialläkemedel varit mer aggressiva i sin användning av jämförande effektivitetsgranskningar.
Storbritannien har varit särskilt försiktigt när det gäller att ge tillgång till högkostnadsprodukter utan en rigorös demonstration av förbättrade resultat för patienterna jämfört med befintliga, billigare behandlingsalternativ. En av de mest uppmärksammade utmaningarna av en specialprodukt inträffade när Förenade kungarikets National Institute for Health and Care Excellence inte rekommenderade att bortezomib (Velcade) som monoterapi för behandling av återfall av multipelt myelom skulle täckas av National Health Service på grund av kostnadsfrågor. Tillverkaren inledde en förhandling för att få täckning på grundval av faktiska patientresultat och erbjöd i praktiken den nationella hälso- och sjukvården en rabatt om vissa resultat inte uppnåddes. Sådana förhandlingar baserade på resultat kan ha en framtid i USA. Eftersom många är mycket känsliga för förslag om ransonering av vården kan genomförandet dock bli en utmaning.
Vad händer härnäst?
Med tanke på att tillväxten på marknaden för specialläkemedel förväntas fortsätta under många år kommer diskussionerna om den rätta balansen mellan kostnadsbegränsning och patienttillgång att fortsätta. Dessa diskussioner kommer att utspelas i privata forum bland betalare och tillverkare av specialläkemedel. De kommer också att spilla in i offentliga debatter om regeringens roll när det gäller att uppmuntra politiska åtgärder som kommer att påverka tillgången till och kostnaderna för specialläkemedel.
Det patientcentrerade institutet för forskning om resultat, som skapades genom Affordable Care Act, skulle kunna vara en betydande ny finansieringskälla för forskning om effektiviteten hos specialläkemedel, även om sådana studier ofta är kostsamma och svåra. Dessutom har Independent Payment Advisory Board (IPAB), som också skapades genom ACA, möjlighet att godkänna förändringar i Medicare-programmet för att minska betalningarna för specialläkemedel. Lagen har dock ännu inte utlöst IPAB:s befogenhet att agera.
Att uppmärksamheten kommer att riktas mot ACA:s marknadsplatser och tillgången till specialläkemedel i hälsoplaner på marknadsplatserna. Debatterna kommer också att fortsätta om frågor som kan påverka införandet av biosimilarprodukter – när FDA börjar godkänna dem. Delstaternas lagstiftande församlingar har redan börjat överväga och anta lagar för att reglera biosimilarer.
Slutligen kommer frågorna om specialläkemedelstillverkarnas möjligheter att hjälpa patienterna att betala kostnadsdelningen genom kuponger och andra medel att fortsätta i privata och offentliga forum.
Källor
Academy of Managed Care Pharmacy, ”Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals”, november 2006.
Bartholow M, ”Top 200 Drugs of 2012”, Pharmacy Times, 17 juli 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, ”National Health Expenditure Projections 2011-2021”, januari 2012.
CVS Caremark, ”CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care”, 2013.
Express Scripts, ”2011 Drug Trend Report”, april 2012.
Kaiser Family Foundation, ”2013 Employer Health Benefits Survey”, 20 augusti 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, ”Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View,” Health Affairs 31, no. 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, ”Prescription-Drug Coupons–No Suching as a Free Lunch,” New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
Om Health Policy Briefs
Författat av
Ian Spatz
Senior Adviser
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Managing Director
Manatt Health Solutions
Redaktionell granskning av
Troyen A. Brennan
Executive Vice President and Chief Medical Officer
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Duty Editor
Health Affairs
Health Policy Briefs produceras inom ramen för ett partnerskap mellan Health Affairs och Robert Wood Johnson Foundation.
Cite as: ”Health Policy Brief: Health Affairs, November 25, 2013.
Följ policy briefings på:
www.healthaffairs.org/briefs