Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos

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Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos

El acceso ampliado es una vía potencial para que los pacientes con una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal puedan acceder a un producto sanitario en investigación que no haya sido aprobado o autorizado por la FDA para su tratamiento fuera de los ensayos clínicos cuando no existan opciones terapéuticas alternativas comparables o satisfactorias a través de uno de los tres mecanismos:

• Uso de emergencia
• Uso compasivo (o acceso individual de pacientes/grupos reducidos)
• Exención de dispositivos de investigación para el tratamiento (IDE)

Esta página pretende ayudar a los proveedores de atención sanitaria y a los fabricantes de dispositivos a conocer las opciones de acceso ampliado para los dispositivos médicos y los criterios y requisitos asociados para cada una de ellas.

Para obtener información sobre el número de solicitudes de acceso ampliado que el CDRH recibe y aprueba anualmente, consulte la página de datos de presentación de acceso ampliado.

Comparación de los tipos de acceso ampliado para productos sanitarios

Esta tabla ofrece un breve resumen de las principales diferencias entre los tipos de acceso ampliado para productos sanitarios. Para obtener información en profundidad, consulte la información detallada de cada tipo.

Uso de emergencia

¿Qué es el uso de emergencia?

El uso de emergencia es cuando existe la necesidad de utilizar un dispositivo que no ha recibido la aprobación o autorización de la FDA en una emergencia. El acceso ampliado a un dispositivo en investigación bajo el mecanismo de uso de emergencia está destinado a proporcionar a los pacientes y a los médicos el acceso a dispositivos en investigación para hacer frente a situaciones que amenazan la vida de forma inmediata cuando no hay alternativa disponible y no hay tiempo para utilizar los procedimientos existentes para obtener la aprobación de la FDA. El uso de emergencia puede aplicarse si el dispositivo se está estudiando en ensayos clínicos en virtud de una exención para dispositivos en investigación (IDE), como cuando un médico que no forma parte del estudio clínico IDE desea utilizar el dispositivo para tratar a un paciente en una situación de riesgo vital inmediato. Una IDE permite utilizar un producto en investigación en un estudio clínico para recoger datos de seguridad y eficacia. El uso de emergencia también puede aplicarse si no hay una IDE o estudios clínicos en curso para el dispositivo.

Criterios para el uso de emergencia

• El paciente tiene una afección que pone en peligro su vida y necesita tratamiento inmediato;
• No existe ningún tratamiento alternativo generalmente aceptable para la afección; y
• Debido a la necesidad inmediata de utilizar el dispositivo, no hay tiempo para utilizar los procedimientos existentes para obtener la aprobación de la FDA para el uso.

¿Se requiere la aprobación de la FDA antes del uso de emergencia?

No. Si se cumplen todos los criterios anteriores, se puede utilizar un dispositivo no aprobado en una situación de emergencia sin la aprobación previa de la FDA.

La FDA espera que el médico determine que las circunstancias del paciente cumplen los criterios anteriores, que evalúe el posible beneficio del uso del dispositivo no aprobado y que tenga motivos fundados para creer que existirán beneficios. En el caso de que se utilice un dispositivo en circunstancias que cumplan los criterios mencionados anteriormente, el médico debe seguir todos los procedimientos de protección del paciente que sean posibles. Dichos procedimientos de protección del paciente incluyen la obtención de:

1. El consentimiento informado del paciente o de un representante legal;
2. La autorización de la institución, tal como se especifica en sus políticas;
3. El consentimiento del presidente de la Junta de Revisión Institucional (IRB);
4. Una evaluación independiente de un médico no implicado; y
5. La autorización del fabricante del dispositivo.

¿Debo informar del uso de emergencia a la FDA?

Sí. Si existe una IDE para el dispositivo, el patrocinador de la IDE debe notificar a la FDA el uso de emergencia en un plazo de 5 días mediante la presentación de un informe IDE (§812.35(a)(2)). Este informe de seguimiento debe incluir un resumen de las condiciones que constituyen la emergencia, las medidas de protección del paciente que se siguieron y la información sobre el resultado del paciente.

Si no existe una IDE, el médico debe presentar a la FDA un informe de seguimiento en un plazo de 5 días sobre el uso del dispositivo que incluya: una descripción del dispositivo utilizado, detalles del caso y las medidas de protección del paciente que se siguieron. El informe debe enviarse a:

Food and Drug Administration
Center for Devices and Radiological Health
10903 New Hampshire Ave
Document Control Center
WO66 Rm G-609
Silver Spring, MD 20993

Uso compasivo (o acceso individual de pacientes/grupos pequeños)

¿Qué es el uso compasivo?

La FDA reconoce que hay circunstancias en las que un dispositivo en investigación es la única opción disponible para un paciente que se enfrenta a una enfermedad o afección grave o que pone en peligro su vida.

La disposición de uso compasivo proporciona una vía de acceso a los dispositivos en investigación que no han recibido la aprobación o el visto bueno de la FDA para los pacientes para los que el médico tratante cree que el dispositivo puede proporcionar un beneficio en el diagnóstico, el seguimiento o el tratamiento de su enfermedad o afección. El uso compasivo puede ser para dispositivos que están siendo estudiados en un ensayo clínico bajo una IDE para pacientes que no cumplen los requisitos para ser incluidos en la investigación clínica, pero para quienes el médico tratante cree que el dispositivo puede proporcionar un beneficio en el tratamiento o diagnóstico de su enfermedad o condición. También puede utilizarse para dispositivos que no están siendo estudiados en una investigación clínica (como si no existiera una IDE para el dispositivo). Esta disposición suele aprobarse para pacientes individuales, pero puede aprobarse para tratar a un grupo pequeño, si la solicitud del grupo pequeño está bajo una IDE.

Criterios para el uso compasivo

• El paciente padece una enfermedad o afección grave o que pone en peligro su vida;
• No existe una terapia alternativa comparable o satisfactoria para diagnosticar, controlar o tratar la enfermedad o afección; y
• El beneficio potencial para el paciente justifica los riesgos potenciales del dispositivo en investigación.

¿Se necesita la aprobación de la FDA antes del uso compasivo?

Sí. Se necesita la aprobación previa de la FDA antes de que se produzca el uso compasivo.

¿Cómo se solicita la aprobación del uso compasivo de un dispositivo?

Si un médico autorizado desea obtener un dispositivo en investigación para un paciente individual, la empresa de dispositivos médicos debe aceptar primero proporcionar el dispositivo en investigación para uso compasivo. La FDA no puede exigir a una empresa que proporcione un dispositivo en investigación para uso compasivo para proceder. Si el fabricante del dispositivo acepta proporcionar el dispositivo para uso compasivo, hay dos procesos diferentes a seguir para obtener la aprobación de la FDA, dependiendo de si existe o no una IDE para un ensayo clínico para ese dispositivo.

Si existe una IDE para el dispositivo

El patrocinador de la IDE (que puede ser el fabricante del dispositivo o un médico que ha presentado la IDE para realizar el estudio clínico para el dispositivo) debe presentar un suplemento de la IDE solicitando la aprobación para un uso compasivo según la sección §812.35(a) para tratar al paciente. El suplemento de la IDE debe incluir:

• Una descripción de la condición del paciente y de las circunstancias que hacen necesario el tratamiento;
• Una discusión de por qué las terapias alternativas son insatisfactorias y por qué el riesgo probable de usar el dispositivo de investigación no es mayor que el riesgo probable de la enfermedad o condición;
• Una identificación de cualquier desviación en el protocolo clínico aprobado que pueda ser necesaria para tratar al paciente;
• Las medidas de protección del paciente que se seguirán:
  • Un borrador del documento de consentimiento informado que se utilizará;
  • La autorización de la institución según lo especificado en sus políticas;
  • El consentimiento del presidente del CEI;
  • Una evaluación independiente de un médico no implicado; y
  • La autorización del fabricante del dispositivo sobre el uso del mismo.

En algunos casos, la Junta de Revisión Institucional (IRB) no aprobará la solicitud hasta tener la aprobación de la FDA. En tales casos, la solicitud original debe indicar que se obtendrá la aprobación del IRB antes de utilizar el dispositivo. La prueba de la aprobación del presidente de la IRB deberá presentarse con el informe de seguimiento después de que el paciente sea tratado. El médico debe preguntar al CEI o al personal de gestión de riesgos si se necesita la autorización institucional además del consentimiento del presidente del CEI.

Los criterios y procedimientos de uso compasivo mencionados anteriormente también pueden aplicarse cuando un médico desea tratar a unos pocos pacientes en lugar de a un paciente individual que sufre una enfermedad o afección grave para la que ninguna terapia alternativa satisface adecuadamente la necesidad médica del paciente. En este caso, el suplemento de la IDE debe incluir la información identificada anteriormente e indicar el número de pacientes a tratar. El suplemento también debe incluir el protocolo a seguir o debe identificar las desviaciones del protocolo clínico aprobado. Al igual que en el caso del uso compasivo en un solo paciente, debe diseñarse un programa de seguimiento que satisfaga las necesidades de los pacientes, reconociendo al mismo tiempo el carácter de investigación del dispositivo. La información de seguimiento sobre el uso del dispositivo debe presentarse en un informe después de que todos los pacientes de uso compasivo hayan sido tratados.

Si no existe una IDE para el dispositivo

Una solicitud de uso compasivo para un solo paciente puede ser presentada por el médico o el fabricante con la información anterior a la FDA, junto con una descripción del dispositivo proporcionada por el fabricante, a la siguiente dirección:

Administración de Alimentos y Medicamentos
Centro de Dispositivos y Salud Radiológica
10903 New Hampshire Ave
Centro de Control de Documentos
WO66 Rm G-609
Silver Spring, MD 20993

Los médicos y fabricantes pueden ponerse en contacto con [email protected] para obtener ayuda.

El médico no debe tratar al paciente identificado en la solicitud hasta que la FDA apruebe el uso del dispositivo en las circunstancias propuestas. Al revisar este tipo de solicitud, la FDA tendrá en cuenta la información anterior, así como si las pruebas preliminares de seguridad y eficacia justifican dicho uso y si dicho uso interferiría con la realización de un ensayo clínico para respaldar la aprobación de la comercialización.

Si se aprueba la solicitud, el médico que atiende al paciente debe idear un programa adecuado para su seguimiento, teniendo en cuenta el carácter de investigación del dispositivo y las necesidades específicas del paciente. El paciente debe ser vigilado para detectar cualquier posible problema derivado del uso del dispositivo.

¿Qué medidas toma la FDA en relación con las solicitudes de uso compasivo?

Después de recibir una solicitud de uso compasivo, la FDA aprobará, aprobará con condiciones o desaprobará la solicitud. Cuando existe una IDE para el dispositivo, los suplementos IDE de solicitud de uso compasivo tienen el mismo ciclo legal de revisión de 30 días que otras presentaciones de IDE. Sin embargo, al revisar estas solicitudes se tiene en cuenta la necesidad del paciente.

Las solicitudes de uso compasivo se revisan, por término medio, en los 15 días siguientes a su recepción, y en tan sólo un día en algunos casos. En 2018 se completó una evaluación externa del Programa de Acceso Ampliado. Para más detalles, consulte el Informe del Programa de Acceso Ampliado (PDF – 674 KB).

¿Tengo que informar de algo a la FDA después de que se produzca el Uso Compasivo?

Sí. Tras el uso compasivo del dispositivo, quien haya presentado la solicitud original de uso compasivo debe presentar un informe de seguimiento a la FDA en los 45 días siguientes al uso del dispositivo en investigación. Este informe debe presentar información resumida sobre el resultado del paciente. Si se ha producido algún problema como resultado del uso del dispositivo, éste debe discutirse en el informe de seguimiento e informarse al CEI revisor tan pronto como sea posible.

Exención de Dispositivo de Investigación de Tratamiento (IDE)

¿Qué es una IDE de Tratamiento?

Una IDE aprobada especifica el número máximo de centros clínicos y el número máximo de sujetos humanos que pueden inscribirse en el estudio. Durante el transcurso del ensayo clínico, si los datos sugieren que el dispositivo es eficaz, el ensayo puede ampliarse en virtud de una nueva IDE para incluir a más pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales. Esto se denomina IDE de tratamiento.

Criterios para una IDE de tratamiento

• El dispositivo está destinado a tratar o diagnosticar una enfermedad o afección grave o que ponga en peligro la vida de forma inmediata;
• No existe ningún dispositivo alternativo comparable o satisfactorio para tratar o diagnosticar la enfermedad o afección en la población de pacientes prevista;
• El dispositivo está siendo investigado en un ensayo clínico controlado para el mismo uso en el marco de una IDE aprobada, o se han completado todos los ensayos clínicos; y
• El patrocinador del ensayo clínico controlado está tratando de conseguir la aprobación o autorización de comercialización del producto en investigación con la debida diligencia.

Un producto que no está aprobado para su comercialización puede estar en investigación clínica para una enfermedad o afección grave o que ponga en peligro la vida de forma inmediata en pacientes para los que no se dispone de un producto alternativo comparable o satisfactorio u otra terapia. Durante el ensayo clínico o antes de la acción final sobre la solicitud de comercialización, puede ser apropiado utilizar el dispositivo en el tratamiento de pacientes que no están en el ensayo bajo las disposiciones de las regulaciones de exención de dispositivos de investigación (IDE) de tratamiento. (§812.36)

La IDE de tratamiento facilita la disponibilidad de nuevos y prometedores dispositivos para pacientes desesperadamente enfermos tan pronto como sea posible en el proceso de desarrollo del dispositivo, antes de que comience la comercialización general, y para obtener datos adicionales sobre la seguridad y eficacia del dispositivo. En el caso de una enfermedad grave, un producto normalmente puede estar disponible para su uso como tratamiento en virtud de esta sección una vez que se hayan completado todos los ensayos clínicos. En el caso de una enfermedad con riesgo vital inmediato, un producto puede estar disponible para su uso como tratamiento en virtud de esta sección antes de la finalización de todos los ensayos clínicos.

Una enfermedad con «riesgo vital inmediato» significa una fase de una enfermedad en la que existe una probabilidad razonable de que se produzca la muerte en cuestión de meses o en la que la muerte prematura es probable sin un tratamiento temprano. Una IDE de tratamiento también puede utilizarse para productos en investigación destinados a fines de diagnóstico.

¿Cómo solicita un patrocinador una IDE de tratamiento?

Una solicitud de IDE de tratamiento debe incluir, en el siguiente orden:

1. El nombre, la dirección y el número de teléfono del patrocinador de la IDE de tratamiento;
2. El uso previsto del dispositivo, los criterios para la selección de los pacientes y un protocolo escrito que describa el uso del tratamiento;
3. Una explicación de la justificación del uso del dispositivo, incluyendo, según proceda, una lista de los regímenes disponibles que normalmente deberían probarse antes de utilizar el dispositivo de investigación o una explicación de por qué el uso del dispositivo de investigación es preferible al uso de los tratamientos disponibles comercializados;
4. Una descripción de los procedimientos clínicos, pruebas de laboratorio u otras medidas que se utilizarán para evaluar los efectos del dispositivo y para minimizar el riesgo;
5. Procedimientos escritos para supervisar el uso del tratamiento y el nombre y la dirección del monitor;
6. Instrucciones de uso para el dispositivo y todo el resto del etiquetado como se requiere en la sección §812.5(a) y (b);
7. Información relevante para la seguridad y eficacia del dispositivo para el uso terapéutico previsto. La información de otras IDEs puede ser incorporada por referencia para apoyar el uso del tratamiento;
8. Una declaración del compromiso del patrocinador para cumplir con todas las responsabilidades aplicables bajo las regulaciones de la IDE (21 CFR 812) y las regulaciones de las Juntas de Revisión Institucional (21 CFR 56) y para asegurar el cumplimiento de todos los investigadores participantes con los requerimientos de consentimiento informado del 21 CFR 50;
9. Un ejemplo del acuerdo que deberán firmar todos los investigadores que participen en la IDE de tratamiento y la certificación de que no se añadirá ningún investigador a la IDE de tratamiento antes de que se firme el acuerdo; y
10. Si el dispositivo se va a vender, el precio que se cobrará y una declaración que indique que el precio se basa únicamente en los costes de fabricación y manipulación.

Un médico autorizado que recibe un dispositivo en investigación para su uso en tratamiento bajo una IDE de tratamiento es un «investigador» bajo la IDE y es responsable de cumplir con todas las responsabilidades aplicables del investigador bajo 21 CFR 812, 21 CFR 50 y 21 CFR 56.

Las solicitudes deben identificarse en el sobre exterior como una solicitud de IDE de tratamiento y hacer referencia al número de IDE. El original y dos copias deben enviarse a la siguiente dirección:

Food and Drug Administration
Center for Devices and Radiological Health
Document Mail Center – WO66-G609
10903 New Hampshire Avenue
Silver Spring, MD 20993-0002

¿Cuáles son las acciones de la FDA sobre las solicitudes IDE de tratamiento?

Aprobación de las IDE de tratamiento

El uso del tratamiento bajo una IDE de tratamiento puede comenzar 30 días después de que la FDA reciba la presentación de la IDE de tratamiento. La FDA puede notificar al patrocinador por escrito antes de los 30 días que el uso del tratamiento puede o no comenzar. La FDA puede aprobar el uso del tratamiento tal como se propone o aprobarlo con modificaciones.

Desaprobación o retirada de la aprobación de las IDE de tratamiento

La FDA puede desaprobar o retirar la aprobación de una IDE de tratamiento si:

• No se cumplen los criterios requeridos o la solicitud de IDE de tratamiento no contiene la información requerida ;
• La FDA determina que se aplica cualquiera de los motivos de desaprobación o retirada de la aprobación . Véase FDA Action on IDE Applications, para obtener información adicional;
• El dispositivo está destinado a una enfermedad o afección grave y no hay pruebas suficientes de seguridad y eficacia que respalden dicho uso;
• El dispositivo está destinado a una enfermedad o afección que pone en peligro la vida de forma inmediata y las pruebas científicas disponibles, consideradas en su conjunto, no proporcionan una base razonable para concluir que el dispositivo:
  • puede ser eficaz para su uso previsto en la población a la que está destinado; o
  • no expondría a los pacientes a los que se va a administrar el producto a un riesgo adicional irrazonable y significativo de enfermedad o lesión;
• Existen pruebas razonables de que el uso del tratamiento está impidiendo la inscripción en una investigación controlada del mismo producto o de otro producto en investigación, o interfiriendo de otro modo en su realización o finalización;
• El dispositivo ha recibido la aprobación o autorización de comercialización, o se dispone de un dispositivo o terapia comparable para tratar o diagnosticar la misma indicación en la misma población de pacientes para la que se está utilizando el dispositivo en investigación;
• El patrocinador del ensayo clínico controlado no está buscando la aprobación o autorización de comercialización con la debida diligencia;
• Se ha retirado la aprobación de la IDE para la investigación clínica controlada del producto; o
• Los investigadores clínicos nombrados en la IDE de tratamiento no están cualificados por su formación científica y/o experiencia para utilizar el producto en investigación para el uso terapéutico previsto.

Garantías

El uso en tratamiento de un dispositivo en investigación bajo una IDE de tratamiento está condicionado a que el patrocinador y los investigadores cumplan con las garantías del proceso de la IDE y las regulaciones que rigen el consentimiento informado (21 CFR 50) y las juntas de revisión institucional (21 CFR 56).

¿Cuáles son los requisitos de presentación de informes para una IDE de tratamiento?

El promotor de una IDE de tratamiento debe presentar informes de progreso semestrales a todas las IRB revisoras y a la FDA hasta la presentación de una solicitud de comercialización. Las fechas de estos informes se basan en el período de tiempo transcurrido desde la aprobación inicial de la IDE de tratamiento. Después de la presentación de una solicitud de comercialización, los informes de progreso deben presentarse anualmente de acuerdo con las regulaciones de la IDE.

En la página de informes de la IDE, vea Formato sugerido para el informe de progreso de la IDE para obtener orientación sobre el contenido de un informe de progreso. El informe de progreso también debe incluir el número de pacientes tratados con el dispositivo bajo la IDE de tratamiento, los nombres de los investigadores que participan en la IDE de tratamiento y una breve descripción de los esfuerzos del patrocinador para conseguir la aprobación o autorización de comercialización del dispositivo.

El patrocinador de una IDE de tratamiento es responsable de presentar todos los demás informes requeridos bajo §812.150 (Informes), como los efectos adversos imprevistos del dispositivo y los informes finales. Los informes se presentan como informes de la solicitud IDE original. Consulte la página de informes de la IDE para obtener orientación adicional.