Productos farmacéuticos especializados
¿Cuál es el problema?
Los productos farmacéuticos especializados representan una parte cada vez mayor del gasto total en medicamentos de los planes de salud públicos y privados. Estos medicamentos, que suelen utilizarse para tratar enfermedades crónicas, graves o potencialmente mortales, como el cáncer, la artritis reumatoide, la deficiencia de la hormona del crecimiento y la esclerosis múltiple, suelen tener un precio mucho más elevado que los medicamentos tradicionales. Los costes totales pueden ser de miles de dólares al mes y pueden superar los 100.000 dólares al año para algunos productos. Suele haber pocos equivalentes genéricos de bajo coste, si es que los hay.
Estos elevados costes representan una carga cada vez mayor para los pagadores, incluidos los gobiernos y las empresas. Dado que los planes de salud suelen exigir una importante participación en los costes de los medicamentos especializados, también se produce un gran impacto en los pacientes que necesitan dichos medicamentos. A algunos les preocupa que el reparto de los costes pueda desalentar el uso de estos medicamentos, lo que podría dar lugar a resultados adversos para la salud.
La investigación de medicamentos especializados es atractiva para las empresas biofarmacéuticas tanto desde el punto de vista de la innovación médica como del negocio. La capacidad del mercado para sostener el coste relativamente elevado de estos productos crea incentivos sustanciales para que las empresas investiguen y desarrollen productos que aborden necesidades sanitarias graves e insatisfechas. Además, en algunos casos, las pruebas diagnósticas complementarias se utilizan para identificar subpoblaciones de pacientes en las que el producto especializado genera una respuesta diferencial, ya sea negativa o positiva. En consecuencia, los productos especializados han estimulado la investigación diagnóstica. Dado el nivel de inversión, esto significa que los pacientes y los pagadores pueden esperar una innovación e investigación continuas para desarrollar estos medicamentos y los diagnósticos complementarios en el futuro.
Los pagadores están interesados en las medidas que pueden tomar para controlar la contribución de los productos farmacéuticos especializados al crecimiento de los costes de las primas, al tiempo que garantizan que los pacientes puedan acceder a aquellos medicamentos que mejorarán su salud y su calidad y duración de vida. A los fabricantes de productos biofarmacéuticos y a los defensores de los pacientes les preocupa que las restricciones a los productos farmacéuticos especializados puedan desalentar la investigación y perjudicar la atención a los pacientes. A los farmacéuticos también les preocupa que algunos planes para controlar el uso y el coste de los productos farmacéuticos especializados limiten sus oportunidades de atender a los pacientes.
¿Cuál es el trasfondo?
Aunque no existe una definición aceptada de los productos farmacéuticos especializados, en general se trata de fármacos y productos biológicos (medicamentos derivados de células vivas cultivadas en un laboratorio) que son complejos de fabricar, pueden ser difíciles de administrar, pueden requerir un seguimiento especial de los pacientes y, a veces, tienen estrategias exigidas por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para controlar y supervisar su uso. Cada vez más, los productos farmacéuticos especializados han llegado a definirse por superar un determinado umbral de coste, como 600 dólares al mes, que puede situar a estos medicamentos en niveles de coste compartido más elevados.
Desde el punto de vista de la distribución, los productos farmacéuticos especializados pueden requerir un envío especializado y un almacenamiento y manipulación a temperatura controlada. Por lo tanto, existe una clase de proveedores, conocidos como farmacias especializadas, para distribuir y dispensar estos productos. Estas farmacias pueden ser propiedad de empresas independientes, gestores de prestaciones farmacéuticas (PBM) o grandes cadenas de farmacias. Las farmacias especializadas envían el producto al médico y facturan a la compañía de seguros del paciente. En cambio, algunos mayoristas de medicamentos también tienen capacidad de distribución de especialidades para enviarlas directamente a los médicos, que luego compran el producto y lo facturan a la compañía de seguros del paciente.
Como los productos farmacéuticos especializados pueden incluir medicamentos orales y autoinyectables e infusiones administradas por el médico, pueden estar cubiertos por las prestaciones médicas o farmacéuticas de los planes de salud. Aunque las estimaciones difieren en función de las fuentes de datos, el informe de tendencias de medicamentos de Express Scripts afirma que en 2010 aproximadamente el 47% del gasto en medicamentos especializados de EE.UU. se produjo en la prestación médica.
Según IMS Health, en 2012, el 65% del gasto en nuevos medicamentos (los introducidos en los últimos dos años) fue en productos farmacéuticos especializados. Las estadísticas en este ámbito también pueden variar sustancialmente en función de las distintas fuentes y de las diferentes definiciones de medicamentos especializados.
Los expertos esperan que ese porcentaje siga aumentando, ya que los productos farmacéuticos especializados representan un segmento de crecimiento crítico en el desarrollo de medicamentos. CVS Caremark y Express Scripts, dos de los mayores PBM, informan de que los productos farmacéuticos especializados son el segmento de más rápido crecimiento de su gasto en medicamentos, y para 2019 esperan que los medicamentos especializados representen el 50% del gasto total en medicamentos de sus patrocinadores del plan. En 2013, al menos el 60% de los nuevos medicamentos que se espera que la FDA apruebe para su comercialización en Estados Unidos serán productos farmacéuticos especializados, según Express Scripts.
Desde el punto de vista del paciente, los nuevos productos farmacéuticos especializados representan formas más eficaces de tratar enfermedades graves, muchas de las cuales tienen actualmente pocas opciones disponibles. En los casos en los que existen estos productos, el inicio del tratamiento es más rápido, ya que los médicos intentan tratar enfermedades crónicas, graves o que ponen en peligro la vida. Como resultado, los costes que recaen sobre el plan de salud se producen antes y duran más tiempo, especialmente en el caso de los productos utilizados para tratar enfermedades crónicas.
¿Cuál es el debate?
Los pagadores están buscando formas de gestionar adecuadamente el creciente coste de los productos farmacéuticos especializados. En muchos casos, los medios tradicionales para influir en el precio de los medicamentos, como los formularios escalonados y los reembolsos, no están disponibles para los productos farmacéuticos especializados porque muchos no tienen alternativas terapéuticas cercanas.
COST SHARING: Los pagadores están empleando una variedad de herramientas para controlar los costes. Una herramienta común para los medicamentos especializados cubiertos a través de la prestación farmacéutica ambulatoria es cobrar un alto coste compartido en forma de copagos (cantidades fijas) o coseguros (cantidades porcentuales) colocando los medicamentos especializados en su propio nivel de formulario. En la Parte D de Medicare, donde es habitual el uso de un nivel de medicamentos especializados, los beneficiarios suelen pagar entre el 25% y el 33% del coste de sus medicamentos especializados, aunque la estructura de la Parte D reduce sustancialmente esos costes una vez que los beneficiarios alcanzan un límite de desembolso. Más allá de la Parte D, el porcentaje de planes patrocinados por el empleador que utilizan niveles de especialidad ha aumentado del 14 por ciento de los planes en 2012 al 23 por ciento en 2013, según la Encuesta de Beneficios de Salud del Empleador 2013 de la Fundación Kaiser Family. A partir de 2014, los planes de salud ofrecidos en los mercados de seguros médicos de la Ley de Atención Asequible (ACA) también tendrán niveles de especialidades farmacéuticas. Sin embargo, el impacto de estos niveles en los pacientes puede ser mitigado en parte debido a los máximos de desembolso de la ACA.
Los críticos de esta tendencia sostienen que el alto costo compartido desalienta el uso adecuado de los medicamentos. Los estudios demuestran que el aumento de la participación en los costes conduce a un mayor abandono de las recetas. Esto es especialmente preocupante en el caso de las enfermedades graves y crónicas que son el objetivo de la mayoría de los productos farmacéuticos especializados.
Para mitigar el coste para los pacientes y fomentar el tratamiento, muchos fabricantes de productos farmacéuticos especializados ofrecen programas de asistencia a los pacientes. Estos programas proporcionan cupones a los pacientes para una parte, o la totalidad, del importe del coste compartido. En el caso de Medicare, donde dicha asistencia no está permitida por la ley federal, algunos fabricantes conceden subvenciones a organizaciones independientes sin ánimo de lucro, que a su vez pueden reembolsar a los pacientes una parte de su parte de los costes de los medicamentos.
Estos programas de descuento han sido criticados por los pagadores y los PBM porque reducen los incentivos que están integrados en los diseños de las prestaciones tradicionales y pueden conducir a un uso excesivo. Por lo tanto, aunque los programas de asistencia al copago pueden hacer que un producto concreto sea más asequible para un paciente individual, algunos sostienen que aumentan los costes generales para el plan y para todos los miembros cubiertos por el plan al fomentar el uso del producto. Los fabricantes y los defensores de los pacientes defienden estos programas de descuento, argumentando que los incentivos de reducción de costes del diseño tradicional de las prestaciones no deberían aplicarse a los productos especializados debido a la gravedad de las enfermedades que tratan y a las pequeñas poblaciones de pacientes implicadas. Además, al hacer que estas terapias de alto coste sean más asequibles para los pacientes, los cupones y las ayudas al copago pueden ayudar a reducir la falta de adherencia y sus consecuencias, como las visitas a los servicios de urgencias y las hospitalizaciones.
Además de compartir los costes elevados, algunos pagadores están exigiendo pruebas de diagnóstico como condición para la cobertura con el fin de identificar a las personas que demuestran una propensión a responder a un producto de especialidad concreto. Del mismo modo, la gestión del lugar de servicio es una cuestión importante, ya que un mayor número de productos especializados pueden ser administrados por el paciente en su casa en lugar de en lugares de atención más caros, como los centros ambulatorios o el consultorio médico.
BENEFICIO MÉDICO VERSUS BENEFICIO FARMACÉUTICO: Debido a que los medicamentos especializados a menudo son reembolsados bajo el beneficio médico y sus costos pueden ser agrupados con otros servicios, los pagadores tienen menos influencia directa sobre los precios. Por lo tanto, los pagadores y los PBM están explorando formas de trasladar los productos especializados de la prestación médica a la prestación farmacéutica, que es más transparente, para influir mejor en los precios y obtener información sobre el uso y los resultados.
A los críticos de esta tendencia les preocupa que esto pueda perjudicar la atención al reducir el papel de los médicos en la asistencia a los pacientes en el uso adecuado de sus medicamentos. En muchos casos, el tiempo es esencial a la hora de iniciar a un paciente en un régimen de tratamiento con medicamentos especializados. Como resultado, la cantidad de tiempo y esfuerzo que se requiere para los médicos, el personal de la oficina, los pacientes y los cuidadores para navegar por las restricciones de utilización de los beneficios de la farmacia puede ser oneroso.
La administración de productos especializados es a menudo un motor de los ingresos de la oficina del médico. Los críticos sostienen que las nuevas cargas administrativas impuestas como parte de una prestación farmacéutica pueden socavar la eficiencia y los beneficios de la consulta.
Los canales de distribución también ofrecen un área para gestionar los costes. En el caso de algunos productos, los pagadores tratan de limitar el tipo y el número de farmacias que pueden distribuir una especialidad farmacéutica a los pacientes para obtener economías de escala y concentrar el poder de compra. Estas redes limitadas también pueden mejorar la capacidad de los planes de salud para aplicar protocolos de atención, mejorar la adherencia, evitar el desperdicio de productos y aplicar los planes de uso requeridos por la FDA. Estos esfuerzos por limitar quién puede distribuir productos farmacéuticos especializados a menudo chocan con los intereses de los farmacéuticos minoristas y los modelos de negocio de los médicos construidos en parte sobre los ingresos de la administración de medicamentos especializados.
BIOSÍMILES: La Ley de Cuidado de Salud Asequible ordenó a la FDA crear una nueva vía de aprobación para permitir la venta de versiones clínicamente equivalentes de terapias derivadas de la biología conocidas como biológicos. Los defensores de los pacientes y los pagadores esperan que la introducción de estas versiones de seguimiento de los biológicos -conocidas como biosimilares- obligue a bajar los precios del mismo modo que los medicamentos genéricos compiten con los tradicionales de marca. En Estados Unidos, hasta la fecha, no se ha aprobado ningún medicamento en virtud de esta nueva autoridad, y muchos expertos creen que, incluso una vez aprobados, los biosimilares ofrecerán un ahorro de costes, pero no de la magnitud de los genéricos. Sin embargo, a algunos les preocupa que los pacientes sean cambiados, con o sin su conocimiento, a biosimilares, que podrían no lograr los mismos resultados que el medicamento original. (Véase un Informe de Política Sanitaria anterior para obtener antecedentes adicionales sobre los biosimilares, publicado el 10 de octubre de 2013.)
EFICACIA COMPARATIVA: En los últimos años, el crecimiento del uso de la revisión de la eficacia comparativa ha creado otra herramienta para controlar el aumento de los costes farmacéuticos especializados. Sus defensores creen que la revisión de la eficacia comparativa puede proporcionar información que permitirá a los pagadores denegar adecuadamente la cobertura de productos que cuestan más que las alternativas pero que no proporcionan ningún valor clínico adicional.
Los opositores cuestionan que dichas revisiones, especialmente las realizadas por los pagadores, puedan ser imparciales y que estos análisis basados en la población tengan en cuenta el hecho de que las respuestas individuales de los pacientes a los tratamientos varían. (Véase un informe de política sanitaria anterior para obtener más información sobre la revisión de la eficacia comparativa, publicado el 8 de octubre de 2010.)
La presión de los pacientes individuales y de los defensores de los pacientes y los recursos limitados han restringido la capacidad de la revisión de la eficacia comparativa para alterar sustancialmente la cobertura de los productos farmacéuticos especializados. Dicha revisión no está actualmente permitida en la Parte B de Medicare, pero puede ser considerada por los planes de medicamentos de la Parte D de Medicare y los planes de salud privados. Fuera de los Estados Unidos, los pagadores gubernamentales que están igualmente preocupados por el alto coste de los productos farmacéuticos especializados han sido más agresivos en su uso de las revisiones de efectividad comparativa.
El Reino Unido ha sido particularmente cauteloso a la hora de proporcionar acceso a productos de alto coste sin una demostración rigurosa de la mejora de los resultados de los pacientes en comparación con las alternativas de tratamiento existentes y menos costosas. Uno de los retos más publicitados de un producto especializado se produjo cuando el Instituto Nacional para la Excelencia Sanitaria y Asistencial del Reino Unido no recomendó la monoterapia con bortezomib (Velcade) para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída para que lo cubriera el Servicio Nacional de Salud por motivos de coste. El fabricante entabló una negociación para obtener la cobertura basada en los resultados reales de los pacientes, ofreciendo efectivamente al Servicio Nacional de Salud un reembolso si no se lograban determinados resultados. Este tipo de negociaciones basadas en los resultados pueden tener futuro en Estados Unidos. Sin embargo, dado que muchos son muy sensibles a las sugerencias de racionamiento de la atención, su aplicación puede ser un reto.
¿Qué será lo próximo?
Dado que se espera que el crecimiento del mercado de especialidades farmacéuticas continúe durante muchos años, los debates sobre el equilibrio adecuado entre la contención de costes y el acceso de los pacientes continuarán. Estos debates se desarrollarán en foros privados entre pagadores y fabricantes de especialidades farmacéuticas. También se extenderán a los debates públicos sobre el papel del gobierno en el fomento de las políticas que tendrán un impacto en el acceso y el coste de los productos farmacéuticos especializados.
El Instituto de Investigación de Resultados Centrados en el Paciente, creado por la Ley de Asistencia Asequible, podría ser una nueva fuente sustancial de financiación para la investigación sobre la eficacia de los productos farmacéuticos especializados, aunque estos estudios suelen ser costosos y difíciles. Además, la Junta Asesora de Pagos Independiente (IPAB), también creada por la ACA, tiene el potencial de autorizar cambios en el programa de Medicare para reducir los pagos por medicamentos especializados. Sin embargo, hasta ahora, la ley no ha activado la autoridad del IPAB para actuar.
La atención se centrará en los mercados de la ACA y el acceso a los productos farmacéuticos especializados en los planes de salud del mercado. También continuarán los debates sobre cuestiones que pueden afectar a la aceptación de los productos biosimilares, una vez que la FDA comience a aprobarlos. Las legislaturas estatales ya han empezado a considerar y promulgar leyes para regular los biosimilares.
Por último, las cuestiones sobre la capacidad de los fabricantes de especialidades farmacéuticas para ayudar a los pacientes a pagar el coste compartido mediante el uso de cupones y otros medios continuarán en foros privados y públicos.
Recursos
Academia de Farmacia de Atención Gestionada, «Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals», noviembre de 2006.
Bartholow M, «Top 200 Drugs of 2012», Pharmacy Times, 17 de julio de 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, «National Health Expenditure Projections 2011-2021», enero de 2012.
CVS Caremark, «CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care,» 2013.
Express Scripts, «2011 Drug Trend Report,» April 2012.
Kaiser Family Foundation, «2013 Employer Health Benefits Survey,» August 20, 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, «Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View», Health Affairs 31, nº 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, «Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch», New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
Acerca de los resúmenes de política sanitaria
Escrito por
Ian Spatz
Asesor Senior
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Directora General
Manatt Health Solutions
Revisión editorial por
Troyen A. Brennan
Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Deputy Editor
Health Affairs
Health Policy Briefs se elaboran en el marco de una colaboración de Health Affairs y la Robert Wood Johnson Foundation.
Cite como: «Health Policy Brief: Specialty Pharmaceuticals», Health Affairs, 25 de noviembre de 2013.
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