Produits pharmaceutiques spécialisés
Quel est le problème ?
Les produits pharmaceutiques spécialisés représentent une part en croissance rapide des dépenses totales en médicaments des régimes de santé publics et privés. Ces médicaments, généralement utilisés pour traiter des maladies chroniques, graves ou potentiellement mortelles, comme le cancer, la polyarthrite rhumatoïde, la déficience en hormone de croissance et la sclérose en plaques, ont souvent un prix beaucoup plus élevé que les médicaments traditionnels. Les coûts totaux peuvent atteindre des milliers de dollars par mois et dépasser 100 000 dollars par an pour certains produits. Il existe généralement peu ou pas d’équivalents génériques à faible coût.
Ces coûts élevés représentent un fardeau croissant pour les payeurs, y compris les gouvernements et les employeurs. Parce que les plans de santé exigent souvent un partage des coûts substantiel pour les médicaments spécialisés, il y a également un impact important sur les patients qui ont besoin de ces médicaments. Certains s’inquiètent du fait que le partage des coûts pourrait décourager l’utilisation de ces médicaments, ce qui pourrait entraîner des conséquences néfastes pour la santé.
La recherche sur les médicaments spécialisés est intéressante pour les sociétés biopharmaceutiques, tant du point de vue de l’innovation médicale que du point de vue commercial. La capacité du marché à supporter le coût relativement élevé de ces produits incite fortement les entreprises à rechercher et à développer des produits qui répondent à des besoins de santé graves et non satisfaits. De plus, dans certains cas, les tests de diagnostic compagnons sont utilisés pour identifier les sous-populations de patients chez qui le produit spécialisé génère une réponse différentielle, qu’elle soit négative ou positive. Par conséquent, les produits spécialisés ont stimulé la recherche diagnostique. Compte tenu du niveau d’investissement, cela signifie que les patients et les payeurs peuvent s’attendre à une innovation et une recherche continues pour développer de tels médicaments et des diagnostics compagnons à l’avenir.
Les payeurs s’intéressent aux mesures qu’ils peuvent prendre pour contrôler la contribution des produits pharmaceutiques spécialisés à la croissance des coûts des primes tout en veillant à ce que les patients puissent accéder aux médicaments qui amélioreront leur santé et leur qualité et durée de vie. Les fabricants de produits biopharmaceutiques et les défenseurs des patients craignent que les restrictions imposées aux produits pharmaceutiques spécialisés ne découragent la recherche et ne nuisent aux soins des patients. Les pharmaciens sont également préoccupés par le fait que certains plans visant à contrôler l’utilisation et le coût des produits pharmaceutiques spécialisés limiteront leurs possibilités de servir les patients.
Quel est le contexte ?
Bien qu’il n’existe pas de définition acceptée des produits pharmaceutiques spécialisés, il s’agit généralement de médicaments et de produits biologiques (médicaments dérivés de cellules vivantes cultivées en laboratoire) qui sont complexes à fabriquer, peuvent être difficiles à administrer, peuvent nécessiter une surveillance spéciale des patients et ont parfois des stratégies mandatées par la Food and Drug Administration (FDA) pour contrôler et surveiller leur utilisation. De plus en plus, les produits pharmaceutiques spécialisés sont définis par le dépassement d’un certain seuil de coût, tel que 600 $ par mois, qui peut placer ces médicaments sur des niveaux de partage des coûts plus élevés.
Du point de vue de la distribution, les produits pharmaceutiques spécialisés peuvent nécessiter une expédition spécialisée et un stockage et une manipulation à température contrôlée. Par conséquent, il existe une catégorie de fournisseurs, connus sous le nom de pharmacies spécialisées, pour distribuer et délivrer ces produits. Ces pharmacies peuvent appartenir à des sociétés autonomes, à des gestionnaires de prestations pharmaceutiques (PBM) ou à de grandes chaînes de pharmacies. Les pharmacies spécialisées expédient le produit au médecin et facturent la compagnie d’assurance du patient. En revanche, certains grossistes en médicaments ont également des capacités de distribution spécialisées pour expédier les produits spécialisés directement aux médecins qui achètent ensuite le produit et facturent la compagnie d’assurance du patient.
Comme les produits pharmaceutiques spécialisés peuvent inclure des médicaments oraux et auto-injectables et des perfusions administrées par un médecin, ils peuvent être couverts par les prestations médicales ou pharmaceutiques des plans de santé. Bien que les estimations diffèrent selon les sources de données, le rapport sur les tendances en matière de médicaments d’Express Scripts affirme qu’en 2010, environ 47 % des dépenses américaines en médicaments spécialisés ont été effectuées dans le cadre de la prestation médicale.
Selon IMS Health, en 2012, 65 % des dépenses en nouveaux médicaments (ceux qui ont été introduits au cours des deux dernières années) ont été consacrées à des produits pharmaceutiques spécialisés. Les statistiques dans ce domaine peuvent également varier considérablement en fonction des différentes sources et des différentes définitions des médicaments spécialisés.
Les experts s’attendent à ce que cette part continue d’augmenter, car les produits pharmaceutiques spécialisés représentent un segment de croissance essentiel dans le développement des médicaments. CVS Caremark et Express Scripts, deux des plus grands PBM, déclarent que les produits pharmaceutiques spécialisés sont le segment de leurs dépenses en médicaments qui connaît la croissance la plus rapide, et d’ici 2019, ils s’attendent à ce que les médicaments spécialisés représentent 50 pour cent des dépenses globales en médicaments de leurs promoteurs de régime. En 2013, au moins 60 pour cent des nouveaux médicaments dont la commercialisation aux États-Unis devrait être approuvée par la FDA seront des produits pharmaceutiques spécialisés, selon Express Scripts.
Du point de vue du patient, les nouveaux produits pharmaceutiques spécialisés représentent des moyens plus efficaces de traiter des maladies graves – dont beaucoup ont actuellement peu d’options disponibles. Là où de tels produits existent, le traitement est initié plus tôt, les médecins cherchant à traiter des maladies chroniques, graves ou potentiellement mortelles. Par conséquent, les coûts accumulés par le plan de santé surviennent plus tôt et durent plus longtemps, en particulier pour les produits utilisés pour traiter les maladies chroniques.
Quel est le débat ?
Les payeurs cherchent des moyens de gérer de manière appropriée le coût croissant des produits pharmaceutiques spécialisés. Dans de nombreux cas, les moyens traditionnels d’influencer le prix des médicaments, tels que les formulaires à plusieurs niveaux et les remises sur les médicaments, ne sont pas disponibles pour les produits pharmaceutiques spécialisés parce que beaucoup d’entre eux n’ont pas d’alternatives thérapeutiques proches.
PARTAGE DES COÛTS : Les payeurs emploient une variété d’outils pour contrôler les coûts. Un outil commun pour les médicaments spécialisés couverts par la prestation pharmaceutique ambulatoire est de demander un partage des coûts élevé sous forme de copayement (montants fixes) ou de coassurance (montants en pourcentage) en plaçant les médicaments spécialisés dans leur propre niveau de formulaire. Dans le cadre de la partie D de Medicare, où l’utilisation d’une catégorie de médicaments spécialisés est courante, les bénéficiaires doivent généralement payer 25 à 33 % du coût de leurs médicaments spécialisés, bien que la structure de la partie D réduise considérablement ces coûts une fois que les bénéficiaires atteignent un plafond de dépenses. Au-delà de la partie D, le pourcentage de plans parrainés par l’employeur qui utilisent des paliers de spécialités a augmenté, passant de 14 % des plans en 2012 à 23 % en 2013, selon l’enquête 2013 sur les prestations de santé des employeurs de la Kaiser Family Foundation. À partir de 2014, les régimes de santé offerts dans le cadre des marchés d’assurance santé de l’Affordable Care Act (ACA) comporteront également des paliers pharmaceutiques spécialisés. Cependant, l’impact de ces paliers sur les patients peut être atténué en partie en raison des plafonds de dépenses de l’ACA.
Les critiques de cette tendance soutiennent qu’un partage des coûts élevé décourage l’utilisation appropriée des médicaments. Des études montrent que l’augmentation du partage des coûts entraîne un abandon plus important des prescriptions. Ceci est particulièrement préoccupant pour les conditions graves et chroniques qui sont la cible de la plupart des produits pharmaceutiques spécialisés.
Pour atténuer le coût pour les patients et encourager le traitement, de nombreux fabricants de produits pharmaceutiques spécialisés offrent des programmes d’assistance aux patients. Ces programmes fournissent des coupons aux patients pour une partie, ou la totalité, du montant du partage des coûts. Dans le cas de Medicare, où une telle assistance n’est pas autorisée par la loi fédérale, certains fabricants accordent des subventions à des organisations indépendantes à but non lucratif, qui sont à leur tour en mesure de rembourser aux patients une partie de leur part des coûts des médicaments.
Ces programmes de réduction ont été critiqués par les payeurs et les PBM car ils réduisent les incitations qui sont intégrées dans les conceptions traditionnelles des prestations et peuvent conduire à une surutilisation. Par conséquent, même si les programmes d’aide au copaiement peuvent rendre un produit particulier plus abordable pour un patient individuel, certains prétendent qu’ils augmentent les coûts globaux pour le régime et tous les membres couverts par le régime en encourageant l’utilisation du produit. Les fabricants et les défenseurs des patients défendent ces programmes de rabais, arguant que les incitations à la réduction des coûts de la conception traditionnelle des prestations ne devraient pas être appliquées aux produits spécialisés en raison de la gravité des maladies qu’ils traitent et des petites populations de patients concernées. En outre, en rendant ces thérapies très coûteuses plus abordables pour les patients, les coupons et l’aide au copaiement peuvent contribuer à réduire la non-observance et ses conséquences, telles que les visites aux services d’urgence et les hospitalisations.
En plus du partage élevé des coûts, certains payeurs exigent des tests de diagnostic comme condition de couverture pour identifier les personnes qui démontrent une propension à répondre à un produit spécialisé particulier. De même, la gestion du site de service est une question importante, car un plus grand nombre de produits spécialisés peuvent être administrés par le patient à la maison plutôt que dans des sites de soins plus coûteux, tels que les établissements de soins ambulatoires ou le cabinet du médecin.
LA PRESTATION MÉDICALE CONTRE LA PRESTATION PHARMACEUTIQUE : Comme les médicaments spécialisés sont souvent remboursés dans le cadre de la prestation médicale et que leurs coûts peuvent être regroupés avec d’autres services, les payeurs ont moins d’influence directe sur les prix. Par conséquent, les payeurs et les PBM explorent des moyens de faire passer les produits spécialisés de la prestation médicale à la prestation pharmaceutique, plus transparente, afin de mieux influencer les prix et d’obtenir des informations sur l’utilisation et les résultats.
Les critiques de cette tendance craignent que cela ne nuise aux soins en réduisant le rôle des médecins dans l’assistance aux patients pour l’utilisation appropriée de leurs médicaments. Dans de nombreux cas, le temps est essentiel pour commencer un patient à suivre un régime de traitement médicamenteux spécialisé. Par conséquent, le temps et les efforts requis par les médecins, le personnel du cabinet, les patients et les soignants pour naviguer dans les restrictions d’utilisation des prestations pharmaceutiques peuvent être onéreux.
L’administration des produits spécialisés est souvent un moteur des revenus des cabinets médicaux. Les critiques soutiennent que les nouvelles charges administratives imposées dans le cadre d’une prestation pharmaceutique peuvent nuire à l’efficacité et au profit de la pratique du cabinet.
Les canaux de distribution offrent également une zone de gestion des coûts. Pour certains produits, les payeurs cherchent à limiter le type et le nombre de pharmacies qui peuvent distribuer un produit pharmaceutique spécialisé aux patients afin de réaliser des économies d’échelle et de concentrer le pouvoir d’achat. Ces réseaux limités peuvent également être en mesure d’améliorer la capacité des plans de santé à mettre en œuvre des protocoles de soins, à améliorer l’adhésion, à éviter le gaspillage de produits et à mettre en œuvre des plans d’utilisation exigés par la FDA. Ces efforts visant à limiter qui peut distribuer des produits pharmaceutiques spécialisés se heurtent souvent aux intérêts des pharmaciens de détail et des modèles commerciaux des médecins construits en partie sur les revenus de l’administration de médicaments spécialisés.
BIOSIMILAIRES : La Loi sur les soins abordables a ordonné à la FDA de créer une nouvelle voie d’approbation pour permettre la vente de versions cliniquement équivalentes de thérapies dérivées biologiques connues sous le nom de produits biologiques. Les défenseurs des patients et les payeurs espèrent que l’introduction de ces versions de suivi des produits biologiques – appelées biosimilaires – fera baisser les prix de la même manière que les médicaments génériques concurrencent les médicaments de marque traditionnels. À ce jour, aucun médicament n’a été approuvé aux États-Unis dans le cadre de cette nouvelle autorité, et de nombreux experts estiment que même une fois approuvés, les biosimilaires permettront de réaliser des économies, mais pas de l’ampleur de celles constatées avec les génériques. Néanmoins, certains s’inquiètent de voir les patients passer, à leur insu ou non, à des biosimilaires, qui pourraient ne pas donner les mêmes résultats que le médicament original. (Voir un précédent Briefing sur les politiques de santé pour un contexte supplémentaire sur les biosimilaires, publié le 10 octobre 2013.)
COMPARATIVE EFFECTIVENESS : Ces dernières années, la croissance de l’utilisation de l’examen de l’efficacité comparative a créé un autre outil pour contrôler l’augmentation des coûts des produits pharmaceutiques spécialisés. Les partisans pensent que l’examen de l’efficacité comparative peut fournir des informations qui permettront aux payeurs de refuser de manière appropriée la couverture des produits qui coûtent plus cher que les alternatives mais qui n’apportent aucune valeur clinique supplémentaire.
Les opposants se demandent si ces examens, en particulier ceux menés par les payeurs, peuvent être impartiaux et si ces analyses basées sur la population tiennent compte du fait que les réponses individuelles des patients aux traitements varient. (Voir un précédent Briefing sur les politiques de santé pour un contexte supplémentaire sur l’examen comparatif de l’efficacité, publié le 8 octobre 2010.)
Les pressions exercées par les patients individuels et les défenseurs des patients et les ressources limitées ont restreint la capacité de l’examen comparatif de l’efficacité à modifier considérablement la couverture des produits pharmaceutiques spécialisés. Un tel examen n’est pas actuellement autorisé dans la partie B de Medicare, mais peut être envisagé par les plans de médicaments de la partie D de Medicare et les plans de santé privés. En dehors des États-Unis, les payeurs gouvernementaux qui sont également préoccupés par le coût élevé des produits pharmaceutiques spécialisés ont été plus agressifs dans leur utilisation des examens d’efficacité comparative.
Le Royaume-Uni a été particulièrement méfiant à l’égard de l’accès aux produits à coût élevé sans une démonstration rigoureuse de l’amélioration des résultats pour les patients par rapport aux alternatives de traitement existantes et moins coûteuses. L’un des défis les plus médiatisés d’un produit spécialisé s’est produit lorsque le National Institute for Health and Care Excellence du Royaume-Uni n’a pas recommandé que le bortézomib (Velcade) en monothérapie pour le traitement du myélome multiple récidivant soit couvert par le National Health Service en raison de problèmes de coûts. Le fabricant s’est engagé dans une négociation pour obtenir une couverture basée sur les résultats réels des patients, offrant effectivement au National Health Service un rabais si certains résultats n’étaient pas atteints. De telles négociations fondées sur les résultats pourraient avoir un avenir aux États-Unis. Cependant, comme beaucoup sont très sensibles aux suggestions de rationnement des soins, la mise en œuvre pourrait être difficile.
Qu’est-ce qui va suivre ?
Étant donné que la croissance du marché des produits pharmaceutiques spécialisés devrait se poursuivre pendant de nombreuses années, les discussions sur le bon équilibre entre la maîtrise des coûts et l’accès des patients vont se poursuivre. Ces discussions se dérouleront dans des forums privés entre les payeurs et les fabricants de produits pharmaceutiques spécialisés. Elles déborderont également sur les débats publics concernant le rôle du gouvernement dans l’encouragement des politiques qui auront un impact sur l’accès et le coût des produits pharmaceutiques spécialisés.
L’Institut de recherche sur les résultats centrés sur le patient, créé par la Loi sur les soins abordables, pourrait être une nouvelle source substantielle de financement pour la recherche sur l’efficacité des produits pharmaceutiques spécialisés, bien que ces études soient souvent coûteuses et difficiles. En outre, l’Independent Payment Advisory Board (IPAB), également créé par l’ACA, a le potentiel pour autoriser des changements dans le programme Medicare afin de réduire les paiements pour les médicaments spécialisés. Cependant, à ce jour, la loi n’a pas déclenché l’autorité de l’IPAB pour agir.
L’attention se concentrera sur les Marketplaces de l’ACA et l’accès aux produits pharmaceutiques spécialisés dans les plans de santé du Marketplace. Les débats se poursuivront également sur les questions qui pourraient avoir un impact sur l’adoption des produits biosimilaires – lorsque la FDA commencera à les approuver. Déjà, les législatures des États ont commencé à envisager et à adopter des lois pour réglementer les biosimilaires.
Enfin, les questions sur la capacité des fabricants de produits pharmaceutiques spécialisés à aider les patients à payer le partage des coûts par l’utilisation de coupons et d’autres moyens se poursuivront dans les forums privés et publics.
Ressources
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Bartholow M, » Top 200 Drugs of 2012 « , Pharmacy Times, 17 juillet 2013.
Centers for Medicare and Medicaid Services, » National Health Expenditure Projections 2011-2021 « , janvier 2012.
CVS Caremark, » CVS Caremark Insights 2013 : Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care « , 2013.
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Kaiser Family Foundation, » 2013 Employer Health Benefits Survey « , 20 août 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, » Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies : A Pharmaceutical Industry View, » Health Affairs 31, no. 10 (2012) : 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, « Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch, » New England Journal of Medicine 369 (2013) : 1188-89.
À propos de Health Policy Briefs
Rédigé par
Ian Spatz
Conseiller principal
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
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Vice-président exécutif et directeur médical
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Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Deputy Editor
Health Affairs
Les Health Policy Briefs sont produits dans le cadre d’un partenariat entre Health Affairs et la Robert Wood Johnson Foundation.
Citer comme : « Health Policy Brief : Specialty Pharmaceuticals « , Health Affairs, 25 novembre 2013.
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