Speciális gyógyszerek
Miről van szó?
A speciális gyógyszerek gyorsan növekvő arányt képviselnek az állami és magán egészségügyi tervek összes gyógyszerköltségében. Ezek a gyógyszerek, amelyeket jellemzően krónikus, súlyos vagy életveszélyes állapotok – például rák, reumás ízületi gyulladás, növekedési hormonhiány és szklerózis multiplex – kezelésére használnak, gyakran jóval magasabb árúak, mint a hagyományos gyógyszerek. A teljes költség havonta több ezer dollárra rúghat, és egyes készítmények esetében meghaladhatja az évi 100 000 dollárt. Általában kevés, vagy egyáltalán nincs olcsó generikus megfelelője.
Ezek a magas költségek egyre nagyobb terhet rónak a fizetőkre, beleértve a kormányokat és a munkáltatókat is. Mivel az egészségügyi tervek gyakran jelentős költségmegosztást írnak elő a speciális gyógyszerek esetében, ez szintén nagy hatással van az ilyen gyógyszerekre szoruló betegekre. Egyesek attól tartanak, hogy a költségmegosztás visszatarthatja az ilyen gyógyszerek alkalmazásától, ami esetleg kedvezőtlen egészségügyi eredményekhez vezethet.
A speciális gyógyszerek kutatása mind orvosi innovációs, mind üzleti szempontból vonzó a biofarmáciai vállalatok számára. Az, hogy a piac képes fenntartani e termékek viszonylag magas költségeit, jelentős ösztönzőket teremt a vállalatok számára, hogy olyan termékeket kutassanak és fejlesszenek, amelyek komoly, kielégítetlen egészségügyi szükségletekre irányulnak. Egyes esetekben a kísérő diagnosztikai teszteket arra is használják, hogy azonosítsák azokat a beteg alpopulációkat, amelyekben a speciális termék eltérő, negatív vagy pozitív választ vált ki. Ennek eredményeképpen a speciális termékek ösztönzik a diagnosztikai kutatást. A befektetések szintjét tekintve ez azt jelenti, hogy a betegek és a kifizetők a jövőben is számíthatnak az ilyen gyógyszerek és kísérő diagnosztikák fejlesztésére irányuló folyamatos innovációra és kutatásra.
A kifizetőket érdekli, hogy milyen lépéseket tehetnek annak ellenőrzésére, hogy a speciális gyógyszerek milyen mértékben járulnak hozzá a prémiumköltségek növekedéséhez, miközben biztosítják, hogy a betegek hozzáférjenek azokhoz a gyógyszerekhez, amelyek javítják egészségi állapotukat, életminőségüket és életük hosszát. A biofarmáciai gyártók és a betegek szószólói aggódnak amiatt, hogy a speciális gyógyszerekre vonatkozó korlátozások visszavethetik a kutatást és árthatnak a betegellátásnak. A gyógyszerészek is aggódnak amiatt, hogy a speciális gyógyszerek használatának és költségeinek ellenőrzésére irányuló egyes tervek korlátozni fogják lehetőségeiket a betegek kiszolgálására.
Mi a háttér?
Noha a speciális gyógyszereknek nincs elfogadott definíciója, általában olyan gyógyszerek és biológiai készítmények (laboratóriumban tenyésztett élő sejtekből származó gyógyszerek), amelyek előállítása bonyolult, beadása nehéz lehet, speciális betegmegfigyelést igényelhet, és néha az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) által előírt stratégiák vannak használatuk ellenőrzésére és felügyeletére. A speciális gyógyszereket egyre inkább úgy határozzák meg, hogy meghaladnak egy bizonyos költséghatárt, például havi 600 dollárt, ami az ilyen gyógyszereket magasabb költségmegosztási szintre helyezheti.
A forgalmazás szempontjából a speciális gyógyszerek speciális szállítást és hőmérséklet-szabályozott tárolást és kezelést igényelhetnek. Ezért létezik a szolgáltatók egy osztálya, az úgynevezett speciális gyógyszertárak, amelyek forgalmazzák és kiadják ezeket a termékeket. Ezek a gyógyszertárak lehetnek önálló cégek, gyógyszerellátás-kezelők (PBM-ek) vagy nagy gyógyszertárláncok tulajdonában. A speciális gyógyszertárak szállítják a terméket az orvosnak, és a beteg biztosítótársaságának számlázzák ki. Ezzel szemben egyes gyógyszer-nagykereskedők is rendelkeznek speciális forgalmazási képességekkel, hogy a speciális termékeket közvetlenül az orvosoknak szállítsák, akik aztán megvásárolják a terméket, és kiszámlázzák a beteg biztosítótársaságának.
Mivel a speciális gyógyszerek közé tartozhatnak szájon át szedhető és öninjekciós gyógyszerek, valamint orvos által beadott infúziók, ezek az egészségügyi tervek orvosi vagy gyógyszerészeti ellátásai keretében biztosíthatók. Bár a becslések az adatforrásoktól függően eltérőek, az Express Scripts gyógyszer-trendjelentése szerint 2010-ben az USA-ban a speciális gyógyszerekre fordított kiadások mintegy 47 százaléka az orvosi ellátásban történt.
Az IMS Health szerint 2012-ben az új (az elmúlt két évben bevezetett) gyógyszerekre fordított kiadások 65 százaléka a speciális gyógyszerekre esett. A statisztikák ezen a területen is jelentősen eltérhetnek a különböző források és a speciális gyógyszerek különböző definíciói alapján.
A szakértők arra számítanak, hogy ez az arány tovább fog emelkedni, mivel a speciális gyógyszerek a gyógyszerfejlesztés kritikusan növekvő szegmensét jelentik. A CVS Caremark és az Express Scripts, a két legnagyobb PBM, arról számol be, hogy a speciális gyógyszerek a leggyorsabban növekvő szegmense a gyógyszerkiadásaiknak, és 2019-re azt várják, hogy a speciális gyógyszerek a tervszponzorok teljes gyógyszerkiadásának 50 százalékát teszik ki. Az Express Scripts szerint 2013-ban az FDA által az Egyesült Államokban várhatóan forgalomba hozatalra engedélyezett új gyógyszerek legalább 60 százaléka speciális gyógyszer lesz.
A betegek szempontjából az új speciális gyógyszerek hatékonyabb módszereket jelentenek a súlyos betegségek kezelésére – amelyek közül sok jelenleg kevés lehetőség áll rendelkezésre. Ahol léteznek ilyen termékek, ott hamarabb megkezdődik a kezelés, mivel az orvosok igyekeznek kezelni a krónikus, súlyos vagy életveszélyes állapotokat. Ennek eredményeképpen az egészségbiztosítást terhelő költségek korábban jelentkeznek és hosszabb ideig tartanak, különösen a krónikus betegségek kezelésére használt termékek esetében.
Miről folyik a vita?
A fizetők keresik a módját annak, hogy megfelelően kezeljék a speciális gyógyszerek növekvő költségeit. Sok esetben a gyógyszerárak befolyásolásának hagyományos eszközei, mint például a többszintű receptúrák és a gyógyszer-visszatérítések, nem állnak rendelkezésre a speciális gyógyszerek esetében, mivel sokuknak nincsenek közeli terápiás alternatívái.
COST SHARING: A kifizetők számos eszközt alkalmaznak a költségek ellenőrzésére. A járóbeteg-gyógyszerellátás keretében fedezett speciális gyógyszerek esetében az egyik gyakori eszköz a magas költségmegosztás felszámítása önrész (fix összegek) vagy társbiztosítás (százalékos összegek) formájában, azáltal, hogy a speciális gyógyszereket a saját gyógyszerlistájukba sorolják. A Medicare D részében, ahol a speciális gyógyszerek szintjének alkalmazása gyakori, a kedvezményezettek általában a speciális gyógyszerek költségének 25-33 százalékát fizetik meg, bár a D rész struktúrája jelentősen csökkenti ezeket a költségeket, amint a kedvezményezettek elérik a zsebükből fizetendő összeghatárt. A D-részen túl a Kaiser Family Foundation 2013. évi munkáltatói egészségügyi juttatásokról szóló felmérése szerint a munkáltató által támogatott, speciális csoportokat alkalmazó tervek aránya a 2012. évi 14 százalékról 2013-ban 23 százalékra emelkedett. 2014-től kezdődően a megfizethető egészségügyi ellátásról szóló törvény (ACA) egészségbiztosítási piactereken kínált egészségügyi tervek is tartalmazni fognak speciális gyógyszerkategóriákat. Az ilyen osztályok betegekre gyakorolt hatása azonban részben enyhülhet az ACA által meghatározott zsebpénz-maximumok miatt.
A tendencia kritikusai azt állítják, hogy a magas költségmegosztás visszatartja a gyógyszerek megfelelő alkalmazásától. Tanulmányok azt mutatják, hogy a megnövekedett költségmegosztás a receptek nagyobb arányú elhagyásához vezet. Ez különösen aggasztó a súlyos és krónikus állapotok esetében, amelyek a legtöbb speciális gyógyszer célcsoportját képezik.
A betegek költségeinek mérséklése és a kezelés ösztönzése érdekében számos speciális gyógyszergyártó támogatási programokat kínál a betegeknek. Ezek a programok kuponokat biztosítanak a betegeknek a költségmegosztás összegének egy részéhez vagy egészéhez. A Medicare esetében, ahol az ilyen segítségnyújtást a szövetségi törvények nem engedélyezik, egyes gyártók támogatást nyújtanak független nonprofit szervezeteknek, amelyek viszont képesek megtéríteni a betegeknek a gyógyszerköltségek egy részét.
Ezeket a kedvezményes programokat a kifizetők és a PBM-ek kritizálták, mert csökkentik a hagyományos ellátási konstrukciókban rejlő ösztönzőket, és túlhasználathoz vezethetnek. Ezért annak ellenére, hogy a túlfizetési támogatási programok az egyes betegek számára megfizethetőbbé tehetnek egy adott terméket, egyesek azt állítják, hogy a termék használatának ösztönzésével növelik a terv és a terv hatálya alá tartozó összes tag általános költségeit. A gyártók és a betegek szószólói azzal érvelve védik ezeket a kedvezményes programokat, hogy az általuk kezelt betegségek súlyossága és az érintett kis betegcsoportok miatt a hagyományos ellátások kialakításának költségcsökkentő ösztönzői nem alkalmazhatók a speciális termékekre. Ezen túlmenően, azáltal, hogy a betegek számára megfizethetőbbé teszik ezeket a magas költségű terápiákat, a kuponok és az önrész-támogatás segíthet csökkenteni a terápiához való nem ragaszkodást és annak következményeit, mint például a sürgősségi osztályok látogatását és a kórházi kezeléseket.
A magas költségmegosztás mellett egyes kifizetők a fedezés feltételeként diagnosztikai vizsgálatokat írnak elő, hogy azonosítsák azokat az egyéneket, akik hajlamosak egy adott speciális készítményre reagálni. Hasonlóképpen fontos kérdés a szolgáltatás helyének kezelése, mivel több speciális készítményt a beteg otthon is beadhat, nem pedig a drágább ellátási helyeken, például járóbeteg-ellátó intézményekben vagy orvosi rendelőben.
GYÓGYÁSZATI JUTALOM VAGY GYÓGYÁSZATI JUTALOM: Mivel a speciális gyógyszereket gyakran az orvosi ellátás keretében térítik, és költségeiket más szolgáltatásokkal együtt lehet elszámolni, a kifizetőknek kevesebb közvetlen befolyásuk van az árképzésre. Ezért a kifizetők és a PBM-ek azt vizsgálják, hogyan lehetne a speciális termékeket az orvosi ellátásból az átláthatóbb gyógyszertári ellátásba áthelyezni, hogy jobban befolyásolni tudják az árképzést, és információt kapjanak a használatról és az eredményekről.
A tendencia kritikusai attól tartanak, hogy ez károsíthatja az ellátást, mivel csökkentheti az orvosok szerepét abban, hogy segítsék a betegeket a gyógyszerek megfelelő használatában. Sok esetben az idő a legfontosabb, amikor egy beteg egy speciális gyógyszeres kezelésbe kezd. Ennek eredményeképpen az orvosok, a rendelői személyzet, a betegek és a gondozók számára a gyógyszertári ellátások felhasználási korlátozásaiban való eligazodáshoz szükséges idő és erőfeszítés mennyisége megterhelő lehet.
A speciális készítmények kezelése gyakran az orvosi rendelők bevételének egyik motorja. A kritikusok azt állítják, hogy a gyógyszertári ellátások részeként előírt új adminisztratív terhek alááshatják a rendelők hatékonyságát és nyereségét.
A forgalmazási csatornák szintén a költséggazdálkodás egyik területét kínálják. Egyes termékek esetében a kifizetők a méretgazdaságosság és a vásárlóerő koncentrálása érdekében korlátozni kívánják a speciális gyógyszereket a betegek számára forgalmazó gyógyszertárak típusát és számát. Ezek a korlátozott hálózatok képesek lehetnek arra is, hogy javítsák az egészségügyi tervek képességét az ellátási protokollok végrehajtására, az adherencia javítására, a termékpazarlás elkerülésére és az FDA által előírt felhasználási tervek végrehajtására. Ezek a speciális gyógyszerek forgalmazásának korlátozására irányuló erőfeszítések gyakran ütköznek a kiskereskedelmi gyógyszerészek és az orvosok üzleti modelljeinek érdekeivel, amelyek részben a speciális gyógyszerek beadásából származó bevételekre épülnek.
BIOSIMILARS: A megfizethető egészségügyi törvény arra utasította az FDA-t, hogy hozzon létre egy új engedélyezési utat, amely lehetővé teszi a biológiailag előállított terápiák klinikailag egyenértékű változatainak, az úgynevezett biológiai készítményeknek az értékesítését. A betegek szószólói és a kifizetők azt remélik, hogy a biológiai gyógyszerek ezen – biohasonlóként ismert – utódváltozatainak bevezetése ugyanúgy le fogja szorítani az árakat, mint ahogyan a generikus gyógyszerek versenyeznek a hagyományos márkás gyógyszerekkel. Az Egyesült Államokban eddig még egyetlen gyógyszert sem hagytak jóvá ezen új hatóság alapján, és sok szakértő úgy véli, hogy a biohasonlók még a jóváhagyás után is költségmegtakarítást jelentenek majd, de nem olyan mértékben, mint a generikumok esetében. Mindazonáltal egyesek aggódnak amiatt, hogy a betegeket – tudtukon kívül vagy tudtukon kívül – átállítják biohasonló gyógyszerekre, amelyekkel nem biztos, hogy ugyanazokat az eredményeket érik el, mint az eredeti gyógyszerrel. (A biohasonlókkal kapcsolatos további háttérinformációkat lásd egy korábbi, 2013. október 10-én közzétett egészségügyi politikai összefoglalóban.)
Összehasonlító hatékonyságvizsgálat: Az utóbbi években az összehasonlító hatékonyságvizsgálat alkalmazásának növekedése egy újabb eszközt teremtett a speciális gyógyszerek költségeinek növekedése megfékezésére. A támogatók úgy vélik, hogy az összehasonlító hatékonysági felülvizsgálat olyan információkkal szolgálhat, amelyek lehetővé teszik a kifizetők számára, hogy megfelelően megtagadják a fedezetet olyan termékek esetében, amelyek többe kerülnek, mint az alternatívák, de nem nyújtanak klinikai többletértéket.
Az ellenzők megkérdőjelezik, hogy az ilyen felülvizsgálatok, különösen a kifizetők által végzettek, lehetnek-e elfogulatlanok, és hogy ezek a populáció-alapú elemzések figyelembe veszik-e azt a tényt, hogy az egyes betegek reakciói a kezelésekre eltérőek. (Az összehasonlító hatásossági felülvizsgálat további hátterét lásd egy korábbi, 2010. október 8-án közzétett egészségügyi politikai összefoglalóban.)
Az egyes betegek és a betegek szószólóinak nyomása és a korlátozott források korlátozták az összehasonlító hatásossági felülvizsgálat azon képességét, hogy jelentősen megváltoztassa a speciális gyógyszerek fedezetét. Az ilyen felülvizsgálat jelenleg nem engedélyezett a Medicare B részében, de a Medicare D részének gyógyszertervei és a magán egészségügyi tervek megfontolhatják. Az Egyesült Államokon kívül a speciális gyógyszerek magas költségei miatt hasonlóan aggódó állami kifizetők agresszívebben alkalmazzák az összehasonlító hatékonysági felülvizsgálatokat.
Az Egyesült Királyság különösen óvatos volt a magas költségű termékekhez való hozzáférés biztosításában anélkül, hogy szigorúan bizonyították volna a betegek jobb eredményeit a meglévő, olcsóbb kezelési alternatívákhoz képest. Az egyik legnagyobb nyilvánosságot kapott kihívás egy speciális termékkel kapcsolatban akkor történt, amikor az Egyesült Királyság Nemzeti Egészségügyi és Ellátási Kiválósági Intézete a bortezomib (Velcade) monoterápiát a kiújult myeloma multiplex kezelésére nem javasolta, hogy a Nemzeti Egészségügyi Szolgálat fedezze a költségekkel kapcsolatos aggályok miatt. A gyártó tárgyalásokat folytatott a fedezet elnyerése érdekében a betegek tényleges eredményei alapján, és gyakorlatilag árengedményt ajánlott fel a Nemzeti Egészségügyi Szolgálatnak, ha bizonyos eredményeket nem érnek el. Az ilyen, eredményeken alapuló tárgyalásoknak lehet jövője az Egyesült Államokban. Mivel azonban sokan nagyon érzékenyek az ellátás rationálására vonatkozó javaslatokra, a végrehajtás kihívást jelenthet.
Mi lesz ezután?
Mivel a speciális gyógyszerpiac növekedése várhatóan még évekig folytatódni fog, a költségcsökkentés és a betegek hozzáférése közötti helyes egyensúlyról szóló viták folytatódni fognak. Ezek a viták a fizetők és a speciális gyógyszergyártók közötti magánfórumokon fognak zajlani. A viták a kormányzat szerepéről szóló nyilvános vitákra is ki fognak terjedni a speciális gyógyszerek hozzáférhetőségét és költségeit befolyásoló politikák ösztönzésében.
A megfizethető ellátási törvény által létrehozott betegközpontú eredménykutató intézet jelentős új finanszírozási forrást jelenthet a speciális gyógyszerek hatékonyságának kutatásához, bár az ilyen vizsgálatok gyakran költségesek és bonyolultak. Emellett a szintén az ACA által létrehozott Független Fizetési Tanácsadó Testület (Independent Payment Advisory Board, IPAB) is engedélyezheti a Medicare-programban a speciális gyógyszerek kifizetéseinek csökkentését célzó változtatásokat. Mostanáig azonban a törvény nem váltotta ki az IPAB cselekvési hatáskörét.
A figyelem középpontjában az ACA piacterei és a speciális gyógyszerekhez való hozzáférés áll a piaci egészségügyi tervekben. Folytatódnak a viták azokról a kérdésekről is, amelyek hatással lehetnek a biohasonló termékek felvételére – amint az FDA megkezdi azok jóváhagyását. Az állami törvényhozások már megkezdték a bioszimilárok szabályozására vonatkozó törvények megfontolását és elfogadását.
Végezetül a magán- és nyilvános fórumokon folytatódni fognak a kérdések arról, hogy a speciális gyógyszergyártók képesek-e segíteni a betegeket a költségmegosztás kifizetésében kuponok és más eszközök alkalmazásával.
Források
Academy of Managed Care Pharmacy, “Concept Series Paper on Specialty Pharmaceuticals”, 2006. november.
Bartholow M, “Top 200 Drugs of 2012”, Pharmacy Times, 2013. július 17.
Centers for Medicare and Medicaid Services, “National Health Expenditure Projections 2011-2021”, 2012. január.
CVS Caremark, “CVS Caremark Insights 2013: Drug Trend and Key Issues in Pharmacy Care,” 2013.
Express Scripts, “2011 Drug Trend Report,” April 2012.
Kaiser Family Foundation, “2013 Employer Health Benefits Survey,” August 20, 2013.
Perfetto EM, Bailey JE, Gans-Brangs KR, Romano SJ, Rosenthal NR, Willke RJ, “Communication about Results of Comparative Effectiveness Studies: A Pharmaceutical Industry View,” Health Affairs 31, no. 10 (2012): 2213-19.
Ross JS, Kesselheim AS, “Prescription-Drug Coupons–No Such Thing as a Free Lunch,” New England Journal of Medicine 369 (2013): 1188-89.
About Health Policy Briefs
Szerkesztette
Ian Spatz
Senior Adviser
Manatt Health Solutions
Nancy McGee
Managing Director
Manatt Health Solutions
Szerkesztői véleményezte
Troyen A. Brennan
Executive Vice President and Chief Medical Officer
CVS Caremark
Ernst Berndt
Louis E. Seley Professor in Applied Economics
Sloan School of Management
Massachusetts Institute of Technology
Rob Lott
Deputy Editor
Health Affairs
Health Policy Briefs are produced under a partnership of Health Affairs and the Robert Wood Johnson Foundation.
Cite as: “Health Policy Brief: Health Affairs, 2013. november 25.
Follow policy briefs at:
www.healthaffairs.org/briefs
.